基因治疗系列报道
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2000年3月28日
1、烟瘾基因治疗法一月份版的≤健康心理学≥(HealthPsychology)杂志上刊登的两篇文章指出，如果一个人携带一种称为SLC6A3-9的特殊类型的多巴胺转递基因，那么他(她)就较少可能在16岁前开始吸烟，即使开始吸烟也较容易戒掉。由美国乔治城大学心理学专家 Lerman 领导的小组撰写的文章“Evidence Suggesting the Role of Specific Genetic Factors in Cigarette Smoking”，对289名吸烟者和233名非吸烟者进行了研究分析，第一次证明了SLC6A3-9基因与吸烟行为之间的关联。由美国国家癌症研究所的Hamer 博士领导的小组撰写的“A Genetic Association for Cigarette Smoking Behavior”对1107名非吸烟者，当前吸烟者和过去吸烟者的分析证明，带有SLC6A3-9基因的人对吸烟好奇心不大；而没有此基因的人则容易对吸烟感觉兴趣并较难戒烟。研究人员认为，虽然该基因不是决定能否戒烟的唯一决定因素。但对基因的加深理解将有利于研究更有效的戒烟的药物和心理治疗。 2、HIV可用于血友病基因疗法在1月28日出版的科学(Scicene)杂志上，美国加州Salk研究所的Verma博士所领导的研究小组发表文章指出，他们利用艾滋病毒(HIV)作为载体，成功地将人类的造血干细胞的基因转载到小鼠体内。过去其他基因疗法所使用的病毒载体，大多数只能作用于正在分裂的细胞，而 HIV 还可以感染静止状态的细胞。研究人员利用 HIV 的这种特点，将它的5个致病的基因去掉，保留其可以释放RNA的整合酶基因，使其更效地发挥载体的作用。研究人员下一步计划用狗做实验，然后将向 FDA 申请将此新技术应用到人类血友病基因治疗的临床实验。 3、肿瘤基因治疗有新发现美国北卡罗那州大学的Cun-Yu Wang博士等科学家发现，通过抑制一种使肿瘤免于死亡的天然机制，他们可使生长在实验动物体内的人类肿瘤缩小，很多情况下甚至消失。该项研究发表在四月刊的自然医学(Natural Medicine)期刊上。NF-KB蛋白与细胞核中的 NDA 结合，对基因的表达起到“开”“关”的作用。在最近的研究中，他们采用了一种新的肿瘤基因治疗策略，以NF-KB的天然抑制蛋白I-KB来阻断小鼠体内的NF-KB。结果，小鼠体内生长的对化疗不敏感的人类肿瘤转变为对化疗敏感，有些肿瘤经治疗后竟然完全消退。文章作者之一的Baldwin博士说：“实验结果是激动人心的，我们相信这对于各种肿瘤的治疗将会特别有意义。”尽管尚未在人体中直接试验，科学家科相信他们的技术有朝一日将会显著提高各种肿瘤患者的生存率。他们希望能获得 FDA 的批准计划在今年晚些时候开始第一期临床试验。 4、脱发的基因治疗通过研究一例免疫缺陷病人的脱发症，研究人员相信，他们将很快发现支配头发生长的基因，以及旨在治疗脱发的基因疗法。主持此项研究的美国哥伦比亚大学的 Angela Christiano博士说：“理解头发生长周期的遗传学基础将可提供更好地、有理性地设计男性脱发症和其他脱发症的治疗目标。”该项研究结果发表在4月8日出版的《自然》杂志上。Christiano说：他们的研究是受到在实验室小鼠中所观察到的现象所启发，当“关闭”控制啮齿动物的免疫反应的一个基因时，小鼠的毛发生长就会停止。实际上，免疫缺陷的小鼠通常被研究人员归类为“裸”(NUDE)鼠。他们早已清楚，删除去“裸”基因，就会抑制小鼠胸腺内的免疫T细胞的成熟，使之丧失免疫功能，并同时使毛发停止生长。在最近的研究中，他们对意大利南部一个家庭的成员进行了DNA检测。在该家庭中，两姐妹生来就缺乏免疫功能和生发能力。一个女孩死于疾病，而另一个女孩在作了骨髓移植后继续生存，但仍不能长头发。研究人员发现这位生存的女孩的情况与裸鼠非常类似，因此决定了解该家庭中的疾病是否与人类“裸”基因有关。他们发现，该女孩在有关的基因中间有一处发生突变，这使得其不长毛发。Christiano补充说：“现在，我们的计划是将正常的裸基因再引入她的头皮内，看能否纠正该缺陷，使她的头发再生。”NUDE 基因似乎起着类似“开关”的作用，启动或关闭其他基因。一旦我们知道如何调控开关和目标，就可以设计治疗脱发或除去不必要的毛发的方法。 5、用基因疗法对付肥胖症 6、于骨折治疗的基因疗法十年前，科学家就发现甲状旁腺激素能促进骨骼的生长，现在几家厂药正在把它作为一种治疗骨质疏松症的药来研究。而美国病理学家Jeffery Bonadio博士的研究小组则是致力于将该激素直接输送到骨折的部位。在七月版的《自然医学》(Nature Medicine)期刊上他们报告，将两种热门科技(基因疗法和组织工程)相结合所创新技术，可用于其它方法不能治愈的骨折治疗。研究人员用骨胶原组织制成“海绵”，并注入编码甲状旁腺激素的基因。他们切去狗的2厘米长的小腿骨，然后将骨胶原组织单独或加上编码甲状旁腺激素的DNA混合起来嵌入到小腿骨缺损的位置上。对照组结果与正常的情况一样，骨骼不会跨过如此宽的裂缝重新生长。但当植入有高浓度的甲状旁腺激素的骨胶原时，新骨就会从断骨两端长出，直到愈合，且新长出的骨骼看上去与正常无异。研究人员现在还不知道骨头如何再生的具体过程，但他们认为，新伤口附近的细胞经常寻?, http://www.100md.com