基因治疗心脏病、间歇性跛行有效
心脏病专家提供的证据表明,他们可以采用基因治疗在由于动脉硬化而导致血供受阻者体内生长出新血管。在独立的研究中,两个研究小组采用基因生长因子在腿和心脏中长出了心血管。
纽约西奈山医学中心心血管研究所主任瓦伦蒂·法斯特博士说,“两年前我们有这样的问题:这会有效吗?现在我们有答案了:我们走对路了。这些研究是一个重大转折。这是好消息。”法斯特没有参与任何一项研究,美国心脏学会的会议报道了这些结果。
研究人员已经知道机体能够生长出新血管来增强或取代患病的血管。例如,当一个大血管阻塞时,新生的小血管向阻塞部位输送血液,法斯特说,这一过程称为自然血管形成。新研究试图复制这一过程。尽管两项研究都采用了成纤维细胞生长因子,但设计表明两种截然不同的基因治疗方法。
在一项实验中,60位不同的患者输入不同剂量的Ad5-FGF4,一种通过把成纤维细胞生长因子DNA整合到腺病毒而制成的药物。这种基因药物通过深入心脏的导管被灌注到心肌。该研究首席研究员辛迪·格林斯说,这种想法是让病毒感染心脏细胞,然后转换为持续产生生长因子拷贝的小工厂。
格林斯说,另外19位患者接受了安慰剂——灌注生理盐水。然后两组患者接受踏车测试,看他们是否能在没有胸痛和心绞痛的情况下延长时间。到12周,接受基因治疗的患者踏车时间平均增加2分钟。据格林斯称,治疗前心绞痛较严重的患者改善最大。
退伍军人医疗研究基金会主席兼辅助治疗学共同奠基人罗伯特·恩格尔说,他预计将于7月份开始这种药物的关键试验。这项较大规模的是获得FDA对新药批准所需要的。恩格尔发明了这种药物,他预计FDA将在3年内批准这种新药。
在另一项试验中,研究人员称单独注射在实验室中设计的成纤维细胞生长因子rFGF-2,可以改善腿部动脉硬化患者的血液循环,这种疾病为间歇性跛行,这种疾病与心脏病发作或中风危险有关。在这项研究中,63位患者接受安慰剂注射,66例接受一次注射,61例接受两次注射。药物被注射入股动脉。
患者被测试他们在感觉到疼痛前能行走的时间。单独注射使无痛行走时间增加34%。但Duke大学的布赖恩安尼克斯博士和密歇根州大学罗伯特·J·立德曼博士说,虽然一次注射有效,但30天后的二次注射不会改善行走时间。但立德曼说,从这项研究得出的重要信息是,“我们能够证明血管形成发挥作用。”(陈星云), http://www.100md.com
纽约西奈山医学中心心血管研究所主任瓦伦蒂·法斯特博士说,“两年前我们有这样的问题:这会有效吗?现在我们有答案了:我们走对路了。这些研究是一个重大转折。这是好消息。”法斯特没有参与任何一项研究,美国心脏学会的会议报道了这些结果。
研究人员已经知道机体能够生长出新血管来增强或取代患病的血管。例如,当一个大血管阻塞时,新生的小血管向阻塞部位输送血液,法斯特说,这一过程称为自然血管形成。新研究试图复制这一过程。尽管两项研究都采用了成纤维细胞生长因子,但设计表明两种截然不同的基因治疗方法。
在一项实验中,60位不同的患者输入不同剂量的Ad5-FGF4,一种通过把成纤维细胞生长因子DNA整合到腺病毒而制成的药物。这种基因药物通过深入心脏的导管被灌注到心肌。该研究首席研究员辛迪·格林斯说,这种想法是让病毒感染心脏细胞,然后转换为持续产生生长因子拷贝的小工厂。
格林斯说,另外19位患者接受了安慰剂——灌注生理盐水。然后两组患者接受踏车测试,看他们是否能在没有胸痛和心绞痛的情况下延长时间。到12周,接受基因治疗的患者踏车时间平均增加2分钟。据格林斯称,治疗前心绞痛较严重的患者改善最大。
退伍军人医疗研究基金会主席兼辅助治疗学共同奠基人罗伯特·恩格尔说,他预计将于7月份开始这种药物的关键试验。这项较大规模的是获得FDA对新药批准所需要的。恩格尔发明了这种药物,他预计FDA将在3年内批准这种新药。
在另一项试验中,研究人员称单独注射在实验室中设计的成纤维细胞生长因子rFGF-2,可以改善腿部动脉硬化患者的血液循环,这种疾病为间歇性跛行,这种疾病与心脏病发作或中风危险有关。在这项研究中,63位患者接受安慰剂注射,66例接受一次注射,61例接受两次注射。药物被注射入股动脉。
患者被测试他们在感觉到疼痛前能行走的时间。单独注射使无痛行走时间增加34%。但Duke大学的布赖恩安尼克斯博士和密歇根州大学罗伯特·J·立德曼博士说,虽然一次注射有效,但30天后的二次注射不会改善行走时间。但立德曼说,从这项研究得出的重要信息是,“我们能够证明血管形成发挥作用。”(陈星云), http://www.100md.com
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