肌肉萎缩症基因疗法，希望无穷
http://www.100md.com
2001年10月4日
科学家在肌肉萎缩症的基因疗法研究又向前成功跨出了一大步。肌肉萎缩症是一种致命的遗传疾病，会导致肌肉在疼痛中逐渐萎缩。
宾州.匹兹堡大学的萧晓博士和研究同仁已能将一种「迷你基因」，成功地插入老鼠的肌肉纤维中。
当老鼠的肌肉萎缩症尚未发展完成之前，研究者将这种基因置入老鼠肌肉中，治疗后可使肌肉维持健康无恙。这份研究报告已发表于12月5日的「国家科学会会讯」中。
罹患肌肉萎缩症的老鼠，注射了这种迷你基因后，这种疗法使肌肉衰退的情况大幅改善，或甚至可说是治愈了肌肉萎缩症。
研究中所试用的基因，含有一种叫做dystrophin蛋白的基因组；dystrophin是肌肉维持力量并防止衰老的物质。Duchenne型肌肉营良不良症，是一种儿童肌肉萎缩症最常见的类型，它由于这种基因突变所引起。
基因疗法，是用一段正常的基因换掉有缺损的基因的部分，通常是利用一种无害的病毒携带这种基因进入细胞的基因组中。
但根据萧博士表示，dystrophin所需的这段基因，是目前所知最大的基因；由于研究中所使用的是腺病毒，而基因的尺寸太大，根本塞不进腺毒病中。
他向路透社医药新闻表示：「我们曾因此陷入这个困境中，因为这种基因太大而病毒却非常微小。」
为了使dystrophin基因能够完成装载，萧博士和研究同仁将它分割成三等分，然后再插入病毒中。研究人员将这个病毒注入老鼠体内，这个基因自己会到达肌肉细胞的正确位置。
另外萧博士解释，其它相关的蛋白在治疗后多已恢复正常运作。萧博士同时也注意到，患者在肌肉萎缩症中肌肉的细胞膜会开始有渗漏的情形，但治疗后则恢复完好无缺。
仅管研究结果是这样令人可喜，但萧博士还是审慎地表示，目前还不可冒然论断这项实验性疗法，是治愈的疗法。他和研究人员计画在患有类似肌肉萎缩症的狗身上进行此一基因疗法实验，因为狗的这种肌肉萎缩症和人类的类型比较相近。
萧博士表示，这项基因疗法的人类临床实验，将会在2到3年内开始进行，但是第一阶段的人类实验，只会利用一小部份的肌肉蛋白实做研究，目的是要先确认这种疗法的安全性。, http://www.100md.com
宾州.匹兹堡大学的萧晓博士和研究同仁已能将一种「迷你基因」，成功地插入老鼠的肌肉纤维中。
当老鼠的肌肉萎缩症尚未发展完成之前，研究者将这种基因置入老鼠肌肉中，治疗后可使肌肉维持健康无恙。这份研究报告已发表于12月5日的「国家科学会会讯」中。
罹患肌肉萎缩症的老鼠，注射了这种迷你基因后，这种疗法使肌肉衰退的情况大幅改善，或甚至可说是治愈了肌肉萎缩症。
研究中所试用的基因，含有一种叫做dystrophin蛋白的基因组；dystrophin是肌肉维持力量并防止衰老的物质。Duchenne型肌肉营良不良症，是一种儿童肌肉萎缩症最常见的类型，它由于这种基因突变所引起。
基因疗法，是用一段正常的基因换掉有缺损的基因的部分，通常是利用一种无害的病毒携带这种基因进入细胞的基因组中。
但根据萧博士表示，dystrophin所需的这段基因，是目前所知最大的基因；由于研究中所使用的是腺病毒，而基因的尺寸太大，根本塞不进腺毒病中。
他向路透社医药新闻表示：「我们曾因此陷入这个困境中，因为这种基因太大而病毒却非常微小。」
为了使dystrophin基因能够完成装载，萧博士和研究同仁将它分割成三等分，然后再插入病毒中。研究人员将这个病毒注入老鼠体内，这个基因自己会到达肌肉细胞的正确位置。
另外萧博士解释，其它相关的蛋白在治疗后多已恢复正常运作。萧博士同时也注意到，患者在肌肉萎缩症中肌肉的细胞膜会开始有渗漏的情形，但治疗后则恢复完好无缺。
仅管研究结果是这样令人可喜，但萧博士还是审慎地表示，目前还不可冒然论断这项实验性疗法，是治愈的疗法。他和研究人员计画在患有类似肌肉萎缩症的狗身上进行此一基因疗法实验，因为狗的这种肌肉萎缩症和人类的类型比较相近。
萧博士表示，这项基因疗法的人类临床实验，将会在2到3年内开始进行，但是第一阶段的人类实验，只会利用一小部份的肌肉蛋白实做研究，目的是要先确认这种疗法的安全性。, http://www.100md.com