基因治疗:新基因会传给下一代吗?
在基因治疗的试验领域，科学家们在小心谨慎地工作着，以避免在进行遗传改变这一重要步骤时，导致这一改变传给下一代。但是现在，一个实验似乎在不经意间打破了这一限制。基因治疗试验，曾因首次发现具有风险即被迫停止，现在又允许重新开始进行了，当然可能的风险并没排除。打破这一限制的实验是由加州的Avigen公司进行的，该实验是将正常基因导入 B型血友病患者的肝脏中。
两个监控基因实验治疗的联邦机构FDA(Food and Drug Administration，食品和药品管理局)和NIH(the National Institutes of Health，美国国立卫生研究院)要保证：即便将基因导入生殖细胞中会阻止病人的下一代患同样的病，也不允许把正常基因导入病人的卵子或精子这些生殖细胞中。这两大机构认为，改变人类生殖细胞的这一步非同小可，因此没有深入讨论之前不应该从事这方面的尝试。
从事基因治疗实验的公司们因而不得不控制新基因导入体内的部位，去年12月Avigen公司宣称，这种限制已经推迟了该公司在血友病方面的研究，因为该公司发现基因的病毒载体(vector)出现在病人的精液中。Vector是基因治疗学家用来将正常基因导入人体细胞中失去毒性的病毒，把外来基因导入人体的细胞核是一大技术难点，某些病毒已经在进化过程中掌握了这一诀窍。在B型血友病试验中，vector携带人体基因对IX因子的正确译码，IX因子是一层涉及致使血液凝固的蛋白质。
, http://www.100md.com
甚至在精液中也发现vector，非常令人吃惊，因为在对狗进行实验时并没有出现这种迹象，当然这种治疗方法对狗非常有效。Avigen公司主管临床事务的副主席说，现在还没证据表明vector已经渗透进精液中。
Avigen公司向NIH的主管基因治疗问题的DNA咨询委员会征求意见，管理该委员会的NIH官员Patterson博士说，“我们全体委员都建议实验应该继续进行，但是实验者也应该尽力先得出结论：vector是否到达了精液中。”FDA接受了该委员会的建议，Avigen公司说它已收到明确答复，可以继续实验。自始至终参与这个实验的唯一的病人被要求戴上避孕套，以避免生出一个在遗传学上被改变的孩子。FDA主管基因治疗实验的官员Noguchi博士描述了他们作出这一决定的基本理由：对B型血友病的基因疗法可能非常有意义，当然我们也会衡量相对的风险包括对人类生殖体系的偶然改变。但是如果实验就这样停止，我们将无从得知其潜在的价值。Noguchi博士说：“我们的全部计划就是让实验谨慎地进行，同时监控精液中载体序列潜在的不利后果，并在实验结束后将结果公布于众，让大家来讨论。”
, 百拇医药
并不是每个人都对此表示欢迎，伦理学家Juengst博士表示，批评家可能会认为这一政策将带来灾难性的滑坡效应。如果血友病治疗被证明有效却又伴随不可避免的生殖体系改变，生殖细胞基因治疗就会通过“旁门左道”深入人心并获得接受。他还说：“如果在这些试验中偶然有一次被证明有效，那些从开始就主张生殖细胞基因疗法观点的人必定会利用来作为一大卖点进行炒作。”
虽然目前大多数基因治疗实验让人失望，Avigen公司还在用一种全新的更有把握的vector———腺样联合病毒，并且血友病也是一种非常好的基因治疗候选疾病，因为只需少量的正常IX因子就会产生很大的效果。
除了IX因子的基因，这个Avigen病毒还携带一种DNA片段给细胞发出信号，从而激活基因并合成其产物。这个信号只能被肝细胞识别，以便IX因子仅在肝脏中合成。
将vector导入精液可能会阻止血友病遗传给下一代，但也存在危险：如果vector落在含有基因的3%染色体中的某处，它将毁坏该基因并引起新的疾病。
科技日报, http://www.100md.com
两个监控基因实验治疗的联邦机构FDA(Food and Drug Administration，食品和药品管理局)和NIH(the National Institutes of Health，美国国立卫生研究院)要保证：即便将基因导入生殖细胞中会阻止病人的下一代患同样的病，也不允许把正常基因导入病人的卵子或精子这些生殖细胞中。这两大机构认为，改变人类生殖细胞的这一步非同小可，因此没有深入讨论之前不应该从事这方面的尝试。
从事基因治疗实验的公司们因而不得不控制新基因导入体内的部位，去年12月Avigen公司宣称，这种限制已经推迟了该公司在血友病方面的研究，因为该公司发现基因的病毒载体(vector)出现在病人的精液中。Vector是基因治疗学家用来将正常基因导入人体细胞中失去毒性的病毒，把外来基因导入人体的细胞核是一大技术难点，某些病毒已经在进化过程中掌握了这一诀窍。在B型血友病试验中，vector携带人体基因对IX因子的正确译码，IX因子是一层涉及致使血液凝固的蛋白质。
, http://www.100md.com
甚至在精液中也发现vector，非常令人吃惊，因为在对狗进行实验时并没有出现这种迹象，当然这种治疗方法对狗非常有效。Avigen公司主管临床事务的副主席说，现在还没证据表明vector已经渗透进精液中。
Avigen公司向NIH的主管基因治疗问题的DNA咨询委员会征求意见，管理该委员会的NIH官员Patterson博士说，“我们全体委员都建议实验应该继续进行，但是实验者也应该尽力先得出结论：vector是否到达了精液中。”FDA接受了该委员会的建议，Avigen公司说它已收到明确答复，可以继续实验。自始至终参与这个实验的唯一的病人被要求戴上避孕套，以避免生出一个在遗传学上被改变的孩子。FDA主管基因治疗实验的官员Noguchi博士描述了他们作出这一决定的基本理由：对B型血友病的基因疗法可能非常有意义，当然我们也会衡量相对的风险包括对人类生殖体系的偶然改变。但是如果实验就这样停止，我们将无从得知其潜在的价值。Noguchi博士说：“我们的全部计划就是让实验谨慎地进行，同时监控精液中载体序列潜在的不利后果，并在实验结束后将结果公布于众，让大家来讨论。”
, 百拇医药
并不是每个人都对此表示欢迎，伦理学家Juengst博士表示，批评家可能会认为这一政策将带来灾难性的滑坡效应。如果血友病治疗被证明有效却又伴随不可避免的生殖体系改变，生殖细胞基因治疗就会通过“旁门左道”深入人心并获得接受。他还说：“如果在这些试验中偶然有一次被证明有效，那些从开始就主张生殖细胞基因疗法观点的人必定会利用来作为一大卖点进行炒作。”
虽然目前大多数基因治疗实验让人失望，Avigen公司还在用一种全新的更有把握的vector———腺样联合病毒，并且血友病也是一种非常好的基因治疗候选疾病，因为只需少量的正常IX因子就会产生很大的效果。
除了IX因子的基因，这个Avigen病毒还携带一种DNA片段给细胞发出信号，从而激活基因并合成其产物。这个信号只能被肝细胞识别，以便IX因子仅在肝脏中合成。
将vector导入精液可能会阻止血友病遗传给下一代，但也存在危险：如果vector落在含有基因的3%染色体中的某处，它将毁坏该基因并引起新的疾病。
科技日报, http://www.100md.com