美科学家用基因疗法使失明小狗重见光明
新华网华盛顿5月2日专电(记者吴伟农)美国研究人员用基因疗法帮助一群先天性失明的小狗见到了光明，这一前所未有的成果为成千上万先天性失明患者和他们的家人带来了希望。
美国宾夕法尼亚大学和康奈尔大学研究人员在一项最新研究中，选择三只先天性失明小狗作为实验对象，这些小狗的RPE65基因存在致盲突变。研究人员用于基因疗法的“药物”则是由佛罗里达大学科学家改造过的携带了正常RPE56基因的病毒，这些病毒充当渡船，将正常基因送到失明小狗的视网膜细胞里。
研究人员在小狗左眼远离视网膜的地方注射了健康基因，但这种疗法没有效果。随后他们又将基因注射到右眼视网膜后非常接近视网膜色素上皮细胞的地方，而这是RPE56基因发生作用之处。不久，所有三只小狗的右眼都恢复了视力。
研究人员拍摄的录像显示，经治疗后小狗能够在堆着障碍物的房间里行走，但当障碍物放在它们的左侧时，他们会撞上去。研究人员对小狗视网膜所作电子检测表明，视网膜呈正常状态；瞳孔反应也表明眼睛和大脑之间的神经联系是工作的，而这是真正有视觉的表现。
除RPE56基因，其他一些基因中的突变也会引起失明。先天性失明患者眼睛里负责将光信号转化为电信号的基因不能正常工作，他们在出生时没有或基本没有视力。美国有15万多人受此疾病的折磨。
这一研究成果刊登在了5月的《自然遗传学》上。科学家表示，基因疗法为治疗先天性失明带来了希望，但何时起能进行临床试验还是个问题，因为这类试验只有在新生儿和12岁以下的儿童身上进行效果最佳，而用儿童作临床试验则受多方因素制约。他们接下来还要做进一步研究以确信这种基因疗法不存在副作用。(完), 百拇医药
美国宾夕法尼亚大学和康奈尔大学研究人员在一项最新研究中，选择三只先天性失明小狗作为实验对象，这些小狗的RPE65基因存在致盲突变。研究人员用于基因疗法的“药物”则是由佛罗里达大学科学家改造过的携带了正常RPE56基因的病毒，这些病毒充当渡船，将正常基因送到失明小狗的视网膜细胞里。
研究人员在小狗左眼远离视网膜的地方注射了健康基因，但这种疗法没有效果。随后他们又将基因注射到右眼视网膜后非常接近视网膜色素上皮细胞的地方，而这是RPE56基因发生作用之处。不久，所有三只小狗的右眼都恢复了视力。
研究人员拍摄的录像显示，经治疗后小狗能够在堆着障碍物的房间里行走，但当障碍物放在它们的左侧时，他们会撞上去。研究人员对小狗视网膜所作电子检测表明，视网膜呈正常状态；瞳孔反应也表明眼睛和大脑之间的神经联系是工作的，而这是真正有视觉的表现。
除RPE56基因，其他一些基因中的突变也会引起失明。先天性失明患者眼睛里负责将光信号转化为电信号的基因不能正常工作，他们在出生时没有或基本没有视力。美国有15万多人受此疾病的折磨。
这一研究成果刊登在了5月的《自然遗传学》上。科学家表示，基因疗法为治疗先天性失明带来了希望，但何时起能进行临床试验还是个问题，因为这类试验只有在新生儿和12岁以下的儿童身上进行效果最佳，而用儿童作临床试验则受多方因素制约。他们接下来还要做进一步研究以确信这种基因疗法不存在副作用。(完), 百拇医药