治疗罕见儿童肝病的新药获得批准
据报道，FDA通知位于斯德哥尔摩的瑞典Orphan international AB公司，批准该公司的Orfadin胶囊--一种罕见病用药--作为治疗先天性I型酪氨酸血症(HTI)时，对苯丙氨酸和酪氨酸进行饮食控制时的附加剂。这种产品在1995年5月16日被FDA授予罕见病用药。先天性I型酪氨酸血症是一种罕见的遗传性代谢性病症，其特征是患者体内缺乏能够分解酪氨酸的酶。这种病症最常见的形式是急性I型酪氨酸血症,如果不能治愈，在新生儿刚出生的第一年会有致命的危险。这种病还有一种慢性和次慢性的形式，表现为病程较长，如果得不到治愈，同样有致命危险。Orfadin胶囊(nitisinone)没有已知的禁忌症。如果不能充分地限制对酪氨酸和苯丙氨酸的吸收，就会造成血浆中的酪氨酸水平升高，导致对皮肤、眼睛，及神经系统的毒害作用。临床实验中，用Orfadin进行治疗和饮食控制的病人，能产生暂时性的血小板减少症(3%)和白细胞减少症(3%)或者两者同时发生(1.5%)。在治疗时，血小板和白细胞数量要有规律地进行监控。由于治疗时已发生了肝肿瘤和肝衰竭，因此建议治疗时要通过成像术和实验室检测进行有规律的肝监控，这其中也包括对血清的α-胎儿球蛋白的监控。, http://www.100md.com