基因与未来药物
作者 罗超权(中山医科大学生物化学教授)
医药事业的发展与人类的健康长寿和社会的繁荣昌盛息息相关。针对各式各样的疾病，人们发明了无数的新药。然而，往往相同病种的病人，对同一种药品却有不同的疗效或不良反应，这是临床上十分常见的现象。
我们的祖先通过与疾病和恶劣环境的斗争，对于如何有效地治病用药，已有精辟的论述。在当时的条件下，就已经概括出"辩证论治"这一非常科学的医药规律。"辩证论治"的理念就意味着治病用药要量体裁衣。可惜的是，目前临床用药还不能做到度身定做的程度。
药物在人体中的奇妙旅程
一种药物在体内能够起作用，需要经历"过五关斩六将"的程序。首先，药物的有效成分经血液运输时，多数不是以游离形式存在，而是需要适当的"运载体"把它带到病灶所在地；其次，病灶中的细胞表面，不能让各种物质自由出入，而是有一种类似公关小姐的"受体"负责接待，受体也分门别类，仿如不同专业的公关小姐，接待不同行业的来访者(药物)到不同的办公室(细胞器)去洽谈业务；最后，来访者不宜在办公室久留，在任务完成后，有一个"送客"的过程，细胞中有一类对药物进行代谢的"酶"负责送客。这些运载体、受体、和酶的本质，基本上都是蛋白质。现已知，细胞中每种蛋白质的制造，都有一张施工蓝图，这张蓝图就是基因。
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从遗传学的角度，基因有保守性的一面，即不同人的细胞中都有同类的基因，生产出同类的蛋白质，使每个人的表形外观和实质上彼此都是"人"；但基因还有变异的一面，由于变变异，使不同种族、群体、家系之间的同类基因，会有这样那样的差异，即出现基因多态性，从而使制造出的蛋白质具有多态性。表现在外观上，人都有眼、耳、鼻、口，虽都五官端正，但形貌名异，呈现多态性。基因的多态性，使与药物发生效应相关的各个"关卡"的主管官(载体、受体、酶)，出现相应的多态性，因而对药物的反应"各自为政"，表现为具有不同基因型的个体，对同一药物的反应有差异以及在前线迎敌(病毒、细菌、寄生虫等)的将士(免疫防御系统)有多态性，表现为同病不同证。
"度身定做"的基因药物
基因的多态性也并非无章可循，可根据基组成结构分为若干类型。因此，当基因组计划完成时，随着技术的进步，可查出人类基因多态性的类型，以及每个人的基因类型。届时，药物研制人员就可根据基因多态性的类型，度身定做地设计相应的药物，临床医生在开处方时，也可根据病人的基因型，量体裁衣般地给病人"对号入座"开药方，使"辩证论治"跃上基因分子水平的新台阶。
, 百拇医药
除了针对人体基因多态性进行新药设计外，还可通过对病原生物(病毒、衣原体、支原体、细菌、真菌、寄生虫等)的基因组分析，使医药研究人员能够寻找出其不同病原体的哪些基因，是决定它们能大规模使人类生病；哪些基因是它们保存活力所必需的。届时人类可根据病原生物基因组特点，以及人群中相关基因多态性的类型，研制出适用于各类基因型人的，安全、高效、无毒或低毒的抗生素，抗病毒、抗寄生虫的新药和预防疫苗。
发展基因药物仍有很长的路要走
诚然，凡事都要一分为二。弄清了基因组序列结构，只是为医药的发展提供了更有利的条件。疾病的发生发展是个复杂的过程，与遗传因素、自然环境、社会环境以及个人精神状态等都有关，对有些疾病发生的遗传因素虽已清楚，也未必能马上就会出现有效的防治办法。例如，β-地中海贫血的病因早已阐明，是β珠蛋白基因缺陷所致。在理论上应能设计相应的有效措施。由于技术等诸多原因，目前尚未能实现。有些疾病在遗传因素方面的病因已清楚，但受环境和社会因素的影响，加之个人的心理状态，它的发病过程也并不能像单由遗传因素预测那样。正如天气预报目前还不能百分之百准确。这些现象都说明，基因组计划的实现，人类对认识自身的奥秘有了突破性的进展，人类有望活得完全潇洒自如，但要让医药的发展能跟上脚步，尚是任重道远，不待不懈努力。
家庭医生·海外版, http://www.100md.com
医药事业的发展与人类的健康长寿和社会的繁荣昌盛息息相关。针对各式各样的疾病，人们发明了无数的新药。然而，往往相同病种的病人，对同一种药品却有不同的疗效或不良反应，这是临床上十分常见的现象。
我们的祖先通过与疾病和恶劣环境的斗争，对于如何有效地治病用药，已有精辟的论述。在当时的条件下，就已经概括出"辩证论治"这一非常科学的医药规律。"辩证论治"的理念就意味着治病用药要量体裁衣。可惜的是，目前临床用药还不能做到度身定做的程度。
药物在人体中的奇妙旅程
一种药物在体内能够起作用，需要经历"过五关斩六将"的程序。首先，药物的有效成分经血液运输时，多数不是以游离形式存在，而是需要适当的"运载体"把它带到病灶所在地；其次，病灶中的细胞表面，不能让各种物质自由出入，而是有一种类似公关小姐的"受体"负责接待，受体也分门别类，仿如不同专业的公关小姐，接待不同行业的来访者(药物)到不同的办公室(细胞器)去洽谈业务；最后，来访者不宜在办公室久留，在任务完成后，有一个"送客"的过程，细胞中有一类对药物进行代谢的"酶"负责送客。这些运载体、受体、和酶的本质，基本上都是蛋白质。现已知，细胞中每种蛋白质的制造，都有一张施工蓝图，这张蓝图就是基因。
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从遗传学的角度，基因有保守性的一面，即不同人的细胞中都有同类的基因，生产出同类的蛋白质，使每个人的表形外观和实质上彼此都是"人"；但基因还有变异的一面，由于变变异，使不同种族、群体、家系之间的同类基因，会有这样那样的差异，即出现基因多态性，从而使制造出的蛋白质具有多态性。表现在外观上，人都有眼、耳、鼻、口，虽都五官端正，但形貌名异，呈现多态性。基因的多态性，使与药物发生效应相关的各个"关卡"的主管官(载体、受体、酶)，出现相应的多态性，因而对药物的反应"各自为政"，表现为具有不同基因型的个体，对同一药物的反应有差异以及在前线迎敌(病毒、细菌、寄生虫等)的将士(免疫防御系统)有多态性，表现为同病不同证。
"度身定做"的基因药物
基因的多态性也并非无章可循，可根据基组成结构分为若干类型。因此，当基因组计划完成时，随着技术的进步，可查出人类基因多态性的类型，以及每个人的基因类型。届时，药物研制人员就可根据基因多态性的类型，度身定做地设计相应的药物，临床医生在开处方时，也可根据病人的基因型，量体裁衣般地给病人"对号入座"开药方，使"辩证论治"跃上基因分子水平的新台阶。
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除了针对人体基因多态性进行新药设计外，还可通过对病原生物(病毒、衣原体、支原体、细菌、真菌、寄生虫等)的基因组分析，使医药研究人员能够寻找出其不同病原体的哪些基因，是决定它们能大规模使人类生病；哪些基因是它们保存活力所必需的。届时人类可根据病原生物基因组特点，以及人群中相关基因多态性的类型，研制出适用于各类基因型人的，安全、高效、无毒或低毒的抗生素，抗病毒、抗寄生虫的新药和预防疫苗。
发展基因药物仍有很长的路要走
诚然，凡事都要一分为二。弄清了基因组序列结构，只是为医药的发展提供了更有利的条件。疾病的发生发展是个复杂的过程，与遗传因素、自然环境、社会环境以及个人精神状态等都有关，对有些疾病发生的遗传因素虽已清楚，也未必能马上就会出现有效的防治办法。例如，β-地中海贫血的病因早已阐明，是β珠蛋白基因缺陷所致。在理论上应能设计相应的有效措施。由于技术等诸多原因，目前尚未能实现。有些疾病在遗传因素方面的病因已清楚，但受环境和社会因素的影响，加之个人的心理状态，它的发病过程也并不能像单由遗传因素预测那样。正如天气预报目前还不能百分之百准确。这些现象都说明，基因组计划的实现，人类对认识自身的奥秘有了突破性的进展，人类有望活得完全潇洒自如，但要让医药的发展能跟上脚步，尚是任重道远，不待不懈努力。
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