沙利度胺治疗骨髓增生异常综合征有效
本报讯 在2000年第42届美国血液学会年会上，来自芝加哥Luke's医学中心的Raza报告，单用沙利度胺(反应停)或联合托普替康、己酮可可碱和(或)Enbrel治疗骨髓增生异常综合征(MDS)有效。其作用机制与抑制促炎细胞因子、抑制血管生成，以及调节免疫功能有关。
在该项研究中，83例MDS患者接受沙利度胺口服治疗，起始剂量100mg/d，渐加量至400mg/d，共12周。32例退出研究(26例由于副作用，6例由于病情进展)。可评估疗效的51例患者的中位年龄为68岁；男性36例，女性15例。48例为原发性MDS，3例为继发行性MDS。44例骨髓细胞数正常或增多，7例骨髓细胞数减少。法、美、英协作组(FAB)分型：28例难治性贫血(RA)、9例RA伴环形铁粒幼细胞(RAS)、12例RA伴原始细胞过多(RAEB)、1例RAEB转变( RAEB-T)及1例慢性粒单细胞白血病(CMML)。IPSS评分示：17例低危，26例中危-1，4例中危-2，以及4例高危。35例有细胞遗传学异常，16例染色体核型正常。
治疗后无一例达到完全缓解。21/51例(41%)患者部分缓解，其中8例由原来依赖输血变成不依赖输血。起效中位时间长短不一，最长可达一年。造血系统三系均有效，但红系最有效。幼稚细胞数不太高，治疗前血小板数较高的低危患者，有效的可能性大。在一半的RAEB病例中，即使造血有明显改善，幼稚细胞仍维持原状。
一些病人在停止治疗后1～10周才出现疗效。目前，他们对低危患者，用沙利度胺+Enbrel联合化疗，或PCD(己酮可可碱、环丙沙星、地塞米松)联合化疗;而高危患者先用托普替康可减少幼稚细胞数。初步结果表明，联合化疗优于单用沙利度胺 。
虽然治疗后，促炎细胞因子水平、凋亡细胞和血管生成均减少，但沙利度胺的治疗机制仍不清楚。迟发性疗效表明，调节免疫功能至少是部分病人的作用机制。研究者认为，沙利度胺是治疗MDS的一个有希望的药物，值得进一步研究。
(江浩) , 百拇医药
在该项研究中，83例MDS患者接受沙利度胺口服治疗，起始剂量100mg/d，渐加量至400mg/d，共12周。32例退出研究(26例由于副作用，6例由于病情进展)。可评估疗效的51例患者的中位年龄为68岁；男性36例，女性15例。48例为原发性MDS，3例为继发行性MDS。44例骨髓细胞数正常或增多，7例骨髓细胞数减少。法、美、英协作组(FAB)分型：28例难治性贫血(RA)、9例RA伴环形铁粒幼细胞(RAS)、12例RA伴原始细胞过多(RAEB)、1例RAEB转变( RAEB-T)及1例慢性粒单细胞白血病(CMML)。IPSS评分示：17例低危，26例中危-1，4例中危-2，以及4例高危。35例有细胞遗传学异常，16例染色体核型正常。
治疗后无一例达到完全缓解。21/51例(41%)患者部分缓解，其中8例由原来依赖输血变成不依赖输血。起效中位时间长短不一，最长可达一年。造血系统三系均有效，但红系最有效。幼稚细胞数不太高，治疗前血小板数较高的低危患者，有效的可能性大。在一半的RAEB病例中，即使造血有明显改善，幼稚细胞仍维持原状。
一些病人在停止治疗后1～10周才出现疗效。目前，他们对低危患者，用沙利度胺+Enbrel联合化疗，或PCD(己酮可可碱、环丙沙星、地塞米松)联合化疗;而高危患者先用托普替康可减少幼稚细胞数。初步结果表明，联合化疗优于单用沙利度胺 。
虽然治疗后，促炎细胞因子水平、凋亡细胞和血管生成均减少，但沙利度胺的治疗机制仍不清楚。迟发性疗效表明，调节免疫功能至少是部分病人的作用机制。研究者认为，沙利度胺是治疗MDS的一个有希望的药物，值得进一步研究。
(江浩) , 百拇医药