美国FDA批准治疗儿童罕见肝病的新药
本报讯 由瑞典某药厂生产的治疗儿童1型遗传性酪氨酸血症(hereditary tyrosinemia type 1, HT-1)的药物nitisinone胶囊近日获准在美国上市。
1型遗传性酪氨酸血症是一种罕见的儿科疾病，可导致进行性肝衰竭和肝癌，美国的该病患儿不足100例。由于发生肝衰竭和肝癌，如果不接受肝移植，大多数患儿在30岁前死亡。然而，早期使用nitisinone治疗可大大降低肝衰竭和肝癌的发病率。
在nitisinone的临床研究中，研究者纳入180例患儿，这些患儿进入研究时的中位年龄为9个月。在生后2个月内就得以诊断的患儿中，nitisinone治疗加上严格限制饮食使患儿的4年生存率达到88%。从历史资料看，单纯限制饮食患儿的4年生存率只有29%。
Nitisinone治疗必须结合严格限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入，高水平酪氨酸可能对患儿的眼睛、皮肤和神经系统产生毒性作用。
该药的最常见副作用与患儿没有正确控制饮食造成的高酪氨酸水平有关，偶有血小板和白细胞计数轻度减少的病例。
Nitisinone必须在有治疗该病经验的医师指导下使用，医师需要根据患儿的血生化检验结果来调整药物剂量。同时，由有经验的营养师为患儿制定合理的低蛋白饮食方案也很重要。
肖言, http://www.100md.com
1型遗传性酪氨酸血症是一种罕见的儿科疾病，可导致进行性肝衰竭和肝癌，美国的该病患儿不足100例。由于发生肝衰竭和肝癌，如果不接受肝移植，大多数患儿在30岁前死亡。然而，早期使用nitisinone治疗可大大降低肝衰竭和肝癌的发病率。
在nitisinone的临床研究中，研究者纳入180例患儿，这些患儿进入研究时的中位年龄为9个月。在生后2个月内就得以诊断的患儿中，nitisinone治疗加上严格限制饮食使患儿的4年生存率达到88%。从历史资料看，单纯限制饮食患儿的4年生存率只有29%。
Nitisinone治疗必须结合严格限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入，高水平酪氨酸可能对患儿的眼睛、皮肤和神经系统产生毒性作用。
该药的最常见副作用与患儿没有正确控制饮食造成的高酪氨酸水平有关，偶有血小板和白细胞计数轻度减少的病例。
Nitisinone必须在有治疗该病经验的医师指导下使用，医师需要根据患儿的血生化检验结果来调整药物剂量。同时，由有经验的营养师为患儿制定合理的低蛋白饮食方案也很重要。
肖言, http://www.100md.com