河北医大实验研究证实基因治疗肾性贫血有新途径
本报讯 驻地记者王振岭日前从河北医科大学获悉，该校基础医学研究所生物化学研究室博士生导师温进坤、韩梅教授等研究证实，外源性红细胞生成素(EPO)基因在真核细胞表达载体的指导下，可在骨骼肌细胞中进行有效转录、翻译和分泌，且表达产物对肾性贫血有明显疗效。该课题日前获河北省科技进步一等奖。
EPO在人体内的表达具有严格的组织特异性，因此长期以来临床上由于肾功能衰竭引起的贫血主要依靠输血治疗。近年来，由于EPO基因工程产品的问世，使通过补充外源性EPO纠正贫血成为可能。但为了维持疗效，需反复注射，不仅费用昂贵，而且增加了医源性感染的机会，影响病人的生活质量。
为找到一种理想的替代产品，该课题组首先应用分子生物学实验技术构建了EPO真核表达载体。研究发现，EPO基因转染后有效作用时间可达2个月左右。然后采用基因缝线法将其导入肾性贫血大鼠股四头肌，经RT-PCR、Western印迹和免疫组化检测，证实该重组体不仅可在骨骼肌细胞指导重组人EPO基因进行高效表达，而且可向细胞外分泌。
在此基础上，他们又进一步从细胞及动物整体水平对表达产物的生物学活性进行分析。发现重组人EPO基因的表达产物在体外对骨髓红系细胞有很强的促增殖作用；在体内可显著提高肾性贫血大鼠的红细胞计数和血红蛋白含量，实现了重组人EPO基因治疗肾性贫血的基本设想。, http://www.100md.com
EPO在人体内的表达具有严格的组织特异性，因此长期以来临床上由于肾功能衰竭引起的贫血主要依靠输血治疗。近年来，由于EPO基因工程产品的问世，使通过补充外源性EPO纠正贫血成为可能。但为了维持疗效，需反复注射，不仅费用昂贵，而且增加了医源性感染的机会，影响病人的生活质量。
为找到一种理想的替代产品，该课题组首先应用分子生物学实验技术构建了EPO真核表达载体。研究发现，EPO基因转染后有效作用时间可达2个月左右。然后采用基因缝线法将其导入肾性贫血大鼠股四头肌，经RT-PCR、Western印迹和免疫组化检测，证实该重组体不仅可在骨骼肌细胞指导重组人EPO基因进行高效表达，而且可向细胞外分泌。
在此基础上，他们又进一步从细胞及动物整体水平对表达产物的生物学活性进行分析。发现重组人EPO基因的表达产物在体外对骨髓红系细胞有很强的促增殖作用；在体内可显著提高肾性贫血大鼠的红细胞计数和血红蛋白含量，实现了重组人EPO基因治疗肾性贫血的基本设想。, http://www.100md.com