治疗儿童转移性横纹肌肉瘤，异环磷酰胺+依托泊苷优于长春新碱+美法仑
本报讯 美国Breitfeld等领导的横纹肌肉瘤研究组报告，用放疗和联合化疗治疗儿童转移性横纹肌肉瘤时，异环磷酰胺与依托泊苷配伍优于长春新碱与美法仑配伍。
横纹肌肉瘤研究协作组1972年以来的临床研究证明，大多数尚未转移的横纹肌肉瘤可经综合治疗治愈。在横纹肌肉瘤协作研究IV中，大约四分之三尚未转移的横纹肌肉瘤患儿病情保持不进展。但是，已转移的横纹肌肉瘤患儿的预后比尚未转移者差，在整个横纹肌肉瘤研究协作组Ⅰ～IV研究期间(1972～1991年)，这些患儿的预后改善不大，其治愈率保持在25%。
该研究目的是评估异环磷酰胺和依托泊苷与长春新碱和美法仑这两对新的药物配伍治疗转移性横纹肌肉瘤患儿的部分和完全缓解率(PR和CR)以及患儿的总生存率。
128例符合条件的患儿接受由长春新碱与美法仑(含VM疗法)或异环磷酰胺与依托泊苷(含IE疗法)组成的Ⅱ期窗疗法，VM组69例， IE组59例。12周窗治疗后立即给予长春新碱、放线菌素D、环磷酰胺化疗、手术和放疗，12周治疗有效患儿继续用VM或IE。主要评价指标为，二期窗治疗后的CR和PR，无疾病进展生存率(FFS)和总生存率(OS)，无疾病进展生存期定义为，自开始治疗至疾病进展或死亡的总生存期。(J Pediatr Hematol Oncol 2001，23 ∶225)
结果显示，接受含VM疗法的患儿，贫血、中性粒细胞减少和血小板减少发生率较高，环磷酰胺减量次数较多。12周治疗后，两种疗法患儿的PR和CR没有显著差异(VM组为74%，IE组为79%，P=0.428)。但3年后，含IE疗法组患儿的FFS和OS比含VM疗法组患儿显著好(FFS分别为33% 和19%，P=0.043；OS分别为55%和 27%，P=0.012)。
研究者认为，尽管含VM疗法的有效率较高，但美法仑似乎限制了环磷酰胺的用量，最终该方法的疗效比含IE疗法的疗效显著差。另外，IE组患儿3年生存率也较高(55%)，这比以前任何疗法的结果都好。这对有希望的药物配伍值得在转移性横纹肌肉瘤患儿中做进一步随机研究。
谢正德, http://www.100md.com
横纹肌肉瘤研究协作组1972年以来的临床研究证明，大多数尚未转移的横纹肌肉瘤可经综合治疗治愈。在横纹肌肉瘤协作研究IV中，大约四分之三尚未转移的横纹肌肉瘤患儿病情保持不进展。但是，已转移的横纹肌肉瘤患儿的预后比尚未转移者差，在整个横纹肌肉瘤研究协作组Ⅰ～IV研究期间(1972～1991年)，这些患儿的预后改善不大，其治愈率保持在25%。
该研究目的是评估异环磷酰胺和依托泊苷与长春新碱和美法仑这两对新的药物配伍治疗转移性横纹肌肉瘤患儿的部分和完全缓解率(PR和CR)以及患儿的总生存率。
128例符合条件的患儿接受由长春新碱与美法仑(含VM疗法)或异环磷酰胺与依托泊苷(含IE疗法)组成的Ⅱ期窗疗法，VM组69例， IE组59例。12周窗治疗后立即给予长春新碱、放线菌素D、环磷酰胺化疗、手术和放疗，12周治疗有效患儿继续用VM或IE。主要评价指标为，二期窗治疗后的CR和PR，无疾病进展生存率(FFS)和总生存率(OS)，无疾病进展生存期定义为，自开始治疗至疾病进展或死亡的总生存期。(J Pediatr Hematol Oncol 2001，23 ∶225)
结果显示，接受含VM疗法的患儿，贫血、中性粒细胞减少和血小板减少发生率较高，环磷酰胺减量次数较多。12周治疗后，两种疗法患儿的PR和CR没有显著差异(VM组为74%，IE组为79%，P=0.428)。但3年后，含IE疗法组患儿的FFS和OS比含VM疗法组患儿显著好(FFS分别为33% 和19%，P=0.043；OS分别为55%和 27%，P=0.012)。
研究者认为，尽管含VM疗法的有效率较高，但美法仑似乎限制了环磷酰胺的用量，最终该方法的疗效比含IE疗法的疗效显著差。另外，IE组患儿3年生存率也较高(55%)，这比以前任何疗法的结果都好。这对有希望的药物配伍值得在转移性横纹肌肉瘤患儿中做进一步随机研究。
谢正德, http://www.100md.com