以色列医生用基因疗法救活巴勒斯坦气泡娃娃
《北京晚报》2002年7月13日：
“如果我们能把愚蠢的互相残杀丢到一边，中东将会变成一个快乐的伊甸园。”
看过美国电影《气泡男孩》吗？吉米生来就没有免疫力，一直生活在妈妈营造的人造世界里，直到20岁，他心爱的女孩儿离开他与未婚夫一起去了尼加拉瓜瀑布，吉米着急了，为了赢得爱情，他穿上自制的气泡外衣开始了冒险之旅。
“气泡娃娃”是患有严重先天免疫缺乏综合症的儿童的代名词。他们因免疫系统不健全需要在无菌环境中生存。这个词最初来源于一个德克萨斯男孩，他因得了这种疑难病症仅活了12年而且是躲在一个塑料气泡中以免受到感染。
世界上第一个被完全治愈的“气泡娃娃”是巴勒斯坦小姑娘莎贝尔，她现在已经两岁半了，和别的孩子一样过上了正常人的生活，所有细胞都能正常工作。更为有趣的是当她的兄弟姐妹们得水痘时，莎贝尔自身产生了一种抗体，居然没有染病的迹象。
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莎贝尔的幸运之神是以色列医生希蒙·斯莱文，他采用基因疗法将莎贝尔体内无法产生免疫系统必需的ADA酶基因插入她的血液干细胞基因组中，治愈了这种疑难病症，还给了莎贝尔一个快乐的童年。
莎贝尔于2000年2月出生，她是家中第三个患有这种病的孩子。她的大哥哥是父母经10年的等待盼来的孩子，但因这种病早早离去；她的姐姐也患有此病，但她移植了亲生弟弟的骨髓活了下来；当父母得知他们第五个孩子，当时只有7个月大的小莎贝尔也得了这种病时，他们绝望了。莎贝尔的母亲无奈地说：“我们认命了，到哪儿去找合适的骨髓捐赠者呀？这是莎贝尔命中注定的。”
绝望之中，是以色列医生希蒙·斯莱文让他们看到了曙光，而且真的又把一个健康的莎贝尔带回了他们身边。
当希蒙·斯莱文把他的全部心血倾注到这名巴勒斯坦女孩身上时，他也同时承受着来自周围的巨大压力。当时他把7个月的莎贝尔带到医院，很多以色列医生反对他医治巴勒斯坦孩子，更何况治疗这种罕见的病所需的药品都很稀少，而斯莱文镇静而坚定地反驳他们：“这根本不是问题。如果这里有两个病人，哪一个病重就先治哪一个，就算是巴勒斯坦人也不例外，因为他首先是一个人!”
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[相关报导]专家首次报告完全成功治愈两名“泡泡儿童”
【医业网据美联社2002年6月27日华盛顿讯】两位患复杂遗传性免疫系统疾病患儿--所谓“泡泡儿童”( 'Bubble Boy' )已被治愈，科学家为他们注射了一次经基因改造的干细胞。
米兰圣拉裴尔特利森基因治疗研究所的朗卡诺罗(Maria Grazia Roncarolo)在《自然》杂志上的一篇文章中说：这两位儿童治疗开始时只有7个月和2岁半大，在15-24个月前出院了。他们的SCID由一种阻断了ADA(腺苷脱氨酶)生成的基因缺陷引起，而后者是生成免疫细胞所必须的。其治疗方法是注射含有缺失基因的骨髓干细胞。而4月法国研究者就宣布：他们纠正了5位SCID男孩--与X染色体相关类型--免疫系统的基因缺陷，这是本病最常见的类型。
该领域的杰出人物、美国南加州大学安德森(W. French Anderson)称新研究是基因治疗的重大进展。此人是第一个试图用改造基因来治疗ADA或的科学家，他的方法是改变血液而不是骨髓细胞的基因。有两位病人在1990年采用本方法治疗以来已过上了正常生活，但需定期注射ADA酶。
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每年只有50名SCID患儿。过去他们通常死于婴儿期不可控制的感染。从上个世纪60年代开始，医生们通过把患儿隔离在无菌环境中来进行治疗。最有名的就是那位休斯顿男孩，他几乎在一个装满过滤空气的塑料空泡里度过了12年，被称为“泡泡男孩戴维德”，他死于1984年，因为按他的强烈要求，医生试图进行骨髓移植。从那以后，研究人员致力于用基因来治疗SCID的某些类型，但这是第一个报告完全成功治愈ADA-SCID的研究。
据新研究的作者之一耶路撒冷哈达沙大学医学中心的斯拉温(Shimon Slavin)和同事说，其中一位患儿是东耶路撒冷一对阿拉伯夫妇的第四个孩子，治疗后恢复很快。“只不过是注射基因改造细胞”，他说，“不需抗生素，不需输血，不会发烧”。
另一名患儿是哥伦比亚一个家庭的女儿，先前在迈阿密治疗失败，转而来圣拉裴尔求助。“她现在已回家过上了正常生活”，第一作者、圣拉裴尔的艾乌提(Alessandro Aiuti)说。安德森说，他们成功的关键是使用了一种新化疗药，能特异性地杀死幼儿骨髓。注射干细胞后，就可用它们来生成新的血细胞了。, 百拇医药
“如果我们能把愚蠢的互相残杀丢到一边，中东将会变成一个快乐的伊甸园。”
看过美国电影《气泡男孩》吗？吉米生来就没有免疫力，一直生活在妈妈营造的人造世界里，直到20岁，他心爱的女孩儿离开他与未婚夫一起去了尼加拉瓜瀑布，吉米着急了，为了赢得爱情，他穿上自制的气泡外衣开始了冒险之旅。
“气泡娃娃”是患有严重先天免疫缺乏综合症的儿童的代名词。他们因免疫系统不健全需要在无菌环境中生存。这个词最初来源于一个德克萨斯男孩，他因得了这种疑难病症仅活了12年而且是躲在一个塑料气泡中以免受到感染。
世界上第一个被完全治愈的“气泡娃娃”是巴勒斯坦小姑娘莎贝尔，她现在已经两岁半了，和别的孩子一样过上了正常人的生活，所有细胞都能正常工作。更为有趣的是当她的兄弟姐妹们得水痘时，莎贝尔自身产生了一种抗体，居然没有染病的迹象。
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莎贝尔的幸运之神是以色列医生希蒙·斯莱文，他采用基因疗法将莎贝尔体内无法产生免疫系统必需的ADA酶基因插入她的血液干细胞基因组中，治愈了这种疑难病症，还给了莎贝尔一个快乐的童年。
莎贝尔于2000年2月出生，她是家中第三个患有这种病的孩子。她的大哥哥是父母经10年的等待盼来的孩子，但因这种病早早离去；她的姐姐也患有此病，但她移植了亲生弟弟的骨髓活了下来；当父母得知他们第五个孩子，当时只有7个月大的小莎贝尔也得了这种病时，他们绝望了。莎贝尔的母亲无奈地说：“我们认命了，到哪儿去找合适的骨髓捐赠者呀？这是莎贝尔命中注定的。”
绝望之中，是以色列医生希蒙·斯莱文让他们看到了曙光，而且真的又把一个健康的莎贝尔带回了他们身边。
当希蒙·斯莱文把他的全部心血倾注到这名巴勒斯坦女孩身上时，他也同时承受着来自周围的巨大压力。当时他把7个月的莎贝尔带到医院，很多以色列医生反对他医治巴勒斯坦孩子，更何况治疗这种罕见的病所需的药品都很稀少，而斯莱文镇静而坚定地反驳他们：“这根本不是问题。如果这里有两个病人，哪一个病重就先治哪一个，就算是巴勒斯坦人也不例外，因为他首先是一个人!”
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[相关报导]专家首次报告完全成功治愈两名“泡泡儿童”
【医业网据美联社2002年6月27日华盛顿讯】两位患复杂遗传性免疫系统疾病患儿--所谓“泡泡儿童”( 'Bubble Boy' )已被治愈，科学家为他们注射了一次经基因改造的干细胞。
米兰圣拉裴尔特利森基因治疗研究所的朗卡诺罗(Maria Grazia Roncarolo)在《自然》杂志上的一篇文章中说：这两位儿童治疗开始时只有7个月和2岁半大，在15-24个月前出院了。他们的SCID由一种阻断了ADA(腺苷脱氨酶)生成的基因缺陷引起，而后者是生成免疫细胞所必须的。其治疗方法是注射含有缺失基因的骨髓干细胞。而4月法国研究者就宣布：他们纠正了5位SCID男孩--与X染色体相关类型--免疫系统的基因缺陷，这是本病最常见的类型。
该领域的杰出人物、美国南加州大学安德森(W. French Anderson)称新研究是基因治疗的重大进展。此人是第一个试图用改造基因来治疗ADA或的科学家，他的方法是改变血液而不是骨髓细胞的基因。有两位病人在1990年采用本方法治疗以来已过上了正常生活，但需定期注射ADA酶。
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每年只有50名SCID患儿。过去他们通常死于婴儿期不可控制的感染。从上个世纪60年代开始，医生们通过把患儿隔离在无菌环境中来进行治疗。最有名的就是那位休斯顿男孩，他几乎在一个装满过滤空气的塑料空泡里度过了12年，被称为“泡泡男孩戴维德”，他死于1984年，因为按他的强烈要求，医生试图进行骨髓移植。从那以后，研究人员致力于用基因来治疗SCID的某些类型，但这是第一个报告完全成功治愈ADA-SCID的研究。
据新研究的作者之一耶路撒冷哈达沙大学医学中心的斯拉温(Shimon Slavin)和同事说，其中一位患儿是东耶路撒冷一对阿拉伯夫妇的第四个孩子，治疗后恢复很快。“只不过是注射基因改造细胞”，他说，“不需抗生素，不需输血，不会发烧”。
另一名患儿是哥伦比亚一个家庭的女儿，先前在迈阿密治疗失败，转而来圣拉裴尔求助。“她现在已回家过上了正常生活”，第一作者、圣拉裴尔的艾乌提(Alessandro Aiuti)说。安德森说，他们成功的关键是使用了一种新化疗药，能特异性地杀死幼儿骨髓。注射干细胞后，就可用它们来生成新的血细胞了。, 百拇医药