国家创新药物研究与开发体系建设及发展战略
21世纪是世界高技术研究和产业化进程迅猛发展的时期。全球经济一体化趋势，特别是中国作为WTO成员国，使得我国传统的医药产业受到前所未有的挑战，也更加突出了科技在调整医药产业结构，提高国家经济实力乃至综合国力中的主导作用。随着国际医药产业的发展，国际医药市场竞争也日趋激烈，中国作为国际医药市场的一部分，必须提出我们自己的新时期创新药物发展战略。
1、面向WTO的对策和战略目标
1993年开始，我国对药品、化学物质实行专利保护，并相继与美国、欧共体、日本等近20个国家签署了保护知识产权协议，使我国再不能无偿仿制国外研制的新药了。加入WTO后，我国将对100多个成员国实现知识产权保护的承诺。按照知识产权保护的有关条款，在专利期内仿制某种新药，开发方有权索取4～10亿美元的赔款；若买断一个专利新药的生产许可，亦需支付500～600万美元；我国是12亿人口的大国，如果靠引进新品种或进口药品，势必耗资巨大，将给国民经济带来极大负担。面对这一严峻形势，建立与发展自主的新药研究、开发体系，积极创制具有专利保护的新药已刻不容缓。
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基于上述背景，科技部在“九五”期间制定和组织实施了“创新药物研究与产业化开发”重中之重项目，并成立了以科技部为组长、卫生部和国家药品监督管理局为副组长，共18个部委组成的国家新药研究与开发协调领导小组，加强了新药研究与开发的协调与统一领导，增加了对新药研究的投入，提出在“九五”结束末期研制成功具有我国自主知识产权的创新药物，并实现产业化；完善新药创制过程中的各个技术环节，按国家规范化标准建设我国的新药筛选研究机构、新药安全评价研究机构(GLP)和新药临床试验研究机构(GCP)，形成创新药物研究体系。
2、国家新药研究与开发体系的建设
“九五”期间，针对创新药物研究开发中的技术关键和薄弱环节进行了重点攻关，择优支持了一批具有自主知识产权的创新药物并筹建了国家重点实验室(22个)，同时启动了医药技术创新人才培养计划。
2.1 创新药物研究
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“九五”期间共择优支持了来自全国157个单位的专题368项，共约3700名研究和管理人员直接参与了这些专题的研究与开发。在所有立项专题中，化学药130项，中药150项，生物技术药58项，其他30项；其中，针对严重危害人民健康、发病率高的重大疾病给予重点支持，其中心脑血管药91项，抗肿瘤药82项，抗感染、抗病毒药47项，抗炎免疫药50项，老年病药46项，共占支持项目总数的85.9%。在所有资助的项目中，一类药209项，二类药88项，三类药41项，其他30项；一类药占资助项目总数的57%，体现了创新药物研究计划项目重在"创新"的主导思想。
项目专题中处于临床前研究阶段的有207个，占56.3%；已经或即将批准进入临床试验的83个，占22.6%；已经或即将获得新药证书的26个，占7.1%，达到了创新药物研究的计划目标；现在经国家药品主管部门批准、正在进行临床试验的一类新药中，列入到本项目的占相当大的比重，这说明创新药物研究与产业化开发项目的管理，在选项上，对质量和前景的把握较为准确，资助项目的研究水平在国内处于领先地位。
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创新药物研究开发是一项投入大、周期长、风险高的工程。国际上开发一个新药的平均投入在2.5--3亿美元以上，从化合物筛选到新药上市的周期约为10年。我国的新药研究主要在国家实验室、大专院校和研究所进行，制药企业的规模和能力也难以承担新药研究的高风险，尚不能成为医药技术创新的主体。政府对创新药物研发资金的投入，主要用于应用基础研究和承担必要的风险投资，以激发企业尽早介入新药研发的积极性。此外，还建立了多方投资机制，发挥了社会各方面投资新药的积极性，使我国的创新药物研发步入了投资多元化的新阶段。
2.2 创新药物能力建设
新药筛选工作是开发新药的源泉，也是新药研究工作中的起点与难点。以中国科学院上海药物所为依托单位，在上海浦东开发区选址新建的“国家新药筛选中心”，完全按照国际规范设计、施工和管理，现已完工并投入使用；为探索新药筛选工作的新模式，支持企业与研究院所合作的新运行机制，组建了由中国药科大学与新华制药厂合作的“新中新药筛选实验室”；1998年又分别以北京医科大学、中国医学科学院 中国协和医科大学药物所及中国医学科学院中国协和医科大学医科院医药生物技术所和福建微生物所为依托单位筹建了4个“新药筛选实验室”。各依托单位根据现有工作基础和学科优势，开展新药筛选工作。面向全国征集样品，建立化合物样品库及筛选管理系统，已初筛出一批有活性的化合物。目前，各新药筛选实验室已引进和建立了微量、快速的筛选方法和药物筛选模型，初步形成了国家新药筛选体系。
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为加强新药安全评价工作，提高新药临床前研究的水平，以上海医药工业研究院、中国药品生物制品检定所、沈阳化工研究院和军事医学科学院为技术依托单位，筹建了4个GLP中心；浙江医学科学院、广州中医药大学、广州医药工业研究所和中国中医研究院负责筹建了4个GLP重点实验室；上海医药工业研究院GLP中心是在上海浦东开发区选址新建的，完全按照国际规范设计、施工和管理，现已完工并投入使用；中国药品生物制品检定所GLP中心在北京经济技术开发区新址筹建，并多种渠道筹集资金，各项筹建工作进展顺利，新址主体工程已经完工，预计在年底正式启用；沈阳化工研究院GLP中心是在国家农药安全评价中心的基础上筹建的，具备一定硬件基础，目前正在开展新药研究工作，已基本达到按照GLP进行各项实验的要求。广州中医药大学与企业结合努力探索新的运行机制，选址新建了具有一定规模的中药GLP实验室，并努力在中药的安全评价研究方面探索适合中药特点的安全评价方法和规范，为中药现代化服务。
临床试验研究中心具备较好的工作基础，具备为国外进口药进行临床试验的经验。北京医科大学临床药理研究所，上海医科大学华山医院及中山医院，中国医学科学院中国协和医科大学北京协和医院、阜外医院、肿瘤医院，中山医科大学肿瘤医院、广东省中医院、中国中医研究院西苑医院和哈尔滨医科大学等10家医院分别筹建了国家抗感染药物、心血管药物、肿瘤、中药和综合性多学科临床试验研究中心，各中心在国内率先按GCP规范的要求，开展新药临床试验研究，加强了I期临床试验研究工作，开设I期试验病房，成立医学伦理委员会，建立知情同意书制度，以保证受试者的权益。各GCP中心正在进行新药及部分进口药的临床验证，有些单位已具备了接受国外药品进行临床试验的能力，引导和带动了我国新药临床试验研究总体水平的提高。
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2.3 人才培养
设立医药技术创新博士基金项目，目的是培养一支具有科技先导意识、稳定的、学科齐全、专业配套、从新药的基础研究到产业化开发的跨世纪的中青年新药研究骨干队伍。目前，博士基金已支持了来自国务院5个部委局，30个省、市、自治区和中国科学院、解放军总后勤部系统的107个专题，投入资金1000多万元，取得了可喜的成果，不少博士成了我国在相关学科的学术带头人。
3、我国“十五”期间新药研究与开发的发展战略
“十五”期间，我国将以创新药物研究为突破口，带动相关关键技术研究，建立和完善我国创新药物研究与产业化开发体系。具体措施为：①建立体系完善、体制健全的现代化新药筛选体系，为新药开发提供丰富的素材，解决我国创新药物来源的瓶颈问题。②研究和开发一批具有知识产权保护的创新药物，为提高人民生活质量和防治重大疾病提供新的手段，并推动我国医药产业的快速发展和全面国际化。③加强药物制剂关键技术与药物新剂型的研究，带动缓控释制剂、透皮吸收制剂和靶向给药系统等关键技术的发展，实现医药产业产品结构由原料向制剂的战略性转移，提高产品在国内外市场的竞争力。④加强我国新药安全和临床评价研究，为维护人民用药安全并为我国创新药物走向世界奠定良好基础；完善创新药物研究中的薄弱环节，加强药效学评价、药代动力学平台技术研究。⑤建立重大创新药物品种的产业孵化基地，推进医药高新技术成果的产业化。通过对以上5个方面的重点研究，希望能够推出一批具有自主知识产权的创新药物，促进医药产业结构和产品结构的改造，增强我国药品的国际竞争力，基本实现我国新药由仿制向创新的转轨，为医药产业的可持续发展奠定坚实的基础，最终提高我国创新药物研究与开发的综合实力和整体水平。, http://www.100md.com
1、面向WTO的对策和战略目标
1993年开始，我国对药品、化学物质实行专利保护，并相继与美国、欧共体、日本等近20个国家签署了保护知识产权协议，使我国再不能无偿仿制国外研制的新药了。加入WTO后，我国将对100多个成员国实现知识产权保护的承诺。按照知识产权保护的有关条款，在专利期内仿制某种新药，开发方有权索取4～10亿美元的赔款；若买断一个专利新药的生产许可，亦需支付500～600万美元；我国是12亿人口的大国，如果靠引进新品种或进口药品，势必耗资巨大，将给国民经济带来极大负担。面对这一严峻形势，建立与发展自主的新药研究、开发体系，积极创制具有专利保护的新药已刻不容缓。
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基于上述背景，科技部在“九五”期间制定和组织实施了“创新药物研究与产业化开发”重中之重项目，并成立了以科技部为组长、卫生部和国家药品监督管理局为副组长，共18个部委组成的国家新药研究与开发协调领导小组，加强了新药研究与开发的协调与统一领导，增加了对新药研究的投入，提出在“九五”结束末期研制成功具有我国自主知识产权的创新药物，并实现产业化；完善新药创制过程中的各个技术环节，按国家规范化标准建设我国的新药筛选研究机构、新药安全评价研究机构(GLP)和新药临床试验研究机构(GCP)，形成创新药物研究体系。
2、国家新药研究与开发体系的建设
“九五”期间，针对创新药物研究开发中的技术关键和薄弱环节进行了重点攻关，择优支持了一批具有自主知识产权的创新药物并筹建了国家重点实验室(22个)，同时启动了医药技术创新人才培养计划。
2.1 创新药物研究
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“九五”期间共择优支持了来自全国157个单位的专题368项，共约3700名研究和管理人员直接参与了这些专题的研究与开发。在所有立项专题中，化学药130项，中药150项，生物技术药58项，其他30项；其中，针对严重危害人民健康、发病率高的重大疾病给予重点支持，其中心脑血管药91项，抗肿瘤药82项，抗感染、抗病毒药47项，抗炎免疫药50项，老年病药46项，共占支持项目总数的85.9%。在所有资助的项目中，一类药209项，二类药88项，三类药41项，其他30项；一类药占资助项目总数的57%，体现了创新药物研究计划项目重在"创新"的主导思想。
项目专题中处于临床前研究阶段的有207个，占56.3%；已经或即将批准进入临床试验的83个，占22.6%；已经或即将获得新药证书的26个，占7.1%，达到了创新药物研究的计划目标；现在经国家药品主管部门批准、正在进行临床试验的一类新药中，列入到本项目的占相当大的比重，这说明创新药物研究与产业化开发项目的管理，在选项上，对质量和前景的把握较为准确，资助项目的研究水平在国内处于领先地位。
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创新药物研究开发是一项投入大、周期长、风险高的工程。国际上开发一个新药的平均投入在2.5--3亿美元以上，从化合物筛选到新药上市的周期约为10年。我国的新药研究主要在国家实验室、大专院校和研究所进行，制药企业的规模和能力也难以承担新药研究的高风险，尚不能成为医药技术创新的主体。政府对创新药物研发资金的投入，主要用于应用基础研究和承担必要的风险投资，以激发企业尽早介入新药研发的积极性。此外，还建立了多方投资机制，发挥了社会各方面投资新药的积极性，使我国的创新药物研发步入了投资多元化的新阶段。
2.2 创新药物能力建设
新药筛选工作是开发新药的源泉，也是新药研究工作中的起点与难点。以中国科学院上海药物所为依托单位，在上海浦东开发区选址新建的“国家新药筛选中心”，完全按照国际规范设计、施工和管理，现已完工并投入使用；为探索新药筛选工作的新模式，支持企业与研究院所合作的新运行机制，组建了由中国药科大学与新华制药厂合作的“新中新药筛选实验室”；1998年又分别以北京医科大学、中国医学科学院 中国协和医科大学药物所及中国医学科学院中国协和医科大学医科院医药生物技术所和福建微生物所为依托单位筹建了4个“新药筛选实验室”。各依托单位根据现有工作基础和学科优势，开展新药筛选工作。面向全国征集样品，建立化合物样品库及筛选管理系统，已初筛出一批有活性的化合物。目前，各新药筛选实验室已引进和建立了微量、快速的筛选方法和药物筛选模型，初步形成了国家新药筛选体系。
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为加强新药安全评价工作，提高新药临床前研究的水平，以上海医药工业研究院、中国药品生物制品检定所、沈阳化工研究院和军事医学科学院为技术依托单位，筹建了4个GLP中心；浙江医学科学院、广州中医药大学、广州医药工业研究所和中国中医研究院负责筹建了4个GLP重点实验室；上海医药工业研究院GLP中心是在上海浦东开发区选址新建的，完全按照国际规范设计、施工和管理，现已完工并投入使用；中国药品生物制品检定所GLP中心在北京经济技术开发区新址筹建，并多种渠道筹集资金，各项筹建工作进展顺利，新址主体工程已经完工，预计在年底正式启用；沈阳化工研究院GLP中心是在国家农药安全评价中心的基础上筹建的，具备一定硬件基础，目前正在开展新药研究工作，已基本达到按照GLP进行各项实验的要求。广州中医药大学与企业结合努力探索新的运行机制，选址新建了具有一定规模的中药GLP实验室，并努力在中药的安全评价研究方面探索适合中药特点的安全评价方法和规范，为中药现代化服务。
临床试验研究中心具备较好的工作基础，具备为国外进口药进行临床试验的经验。北京医科大学临床药理研究所，上海医科大学华山医院及中山医院，中国医学科学院中国协和医科大学北京协和医院、阜外医院、肿瘤医院，中山医科大学肿瘤医院、广东省中医院、中国中医研究院西苑医院和哈尔滨医科大学等10家医院分别筹建了国家抗感染药物、心血管药物、肿瘤、中药和综合性多学科临床试验研究中心，各中心在国内率先按GCP规范的要求，开展新药临床试验研究，加强了I期临床试验研究工作，开设I期试验病房，成立医学伦理委员会，建立知情同意书制度，以保证受试者的权益。各GCP中心正在进行新药及部分进口药的临床验证，有些单位已具备了接受国外药品进行临床试验的能力，引导和带动了我国新药临床试验研究总体水平的提高。
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2.3 人才培养
设立医药技术创新博士基金项目，目的是培养一支具有科技先导意识、稳定的、学科齐全、专业配套、从新药的基础研究到产业化开发的跨世纪的中青年新药研究骨干队伍。目前，博士基金已支持了来自国务院5个部委局，30个省、市、自治区和中国科学院、解放军总后勤部系统的107个专题，投入资金1000多万元，取得了可喜的成果，不少博士成了我国在相关学科的学术带头人。
3、我国“十五”期间新药研究与开发的发展战略
“十五”期间，我国将以创新药物研究为突破口，带动相关关键技术研究，建立和完善我国创新药物研究与产业化开发体系。具体措施为：①建立体系完善、体制健全的现代化新药筛选体系，为新药开发提供丰富的素材，解决我国创新药物来源的瓶颈问题。②研究和开发一批具有知识产权保护的创新药物，为提高人民生活质量和防治重大疾病提供新的手段，并推动我国医药产业的快速发展和全面国际化。③加强药物制剂关键技术与药物新剂型的研究，带动缓控释制剂、透皮吸收制剂和靶向给药系统等关键技术的发展，实现医药产业产品结构由原料向制剂的战略性转移，提高产品在国内外市场的竞争力。④加强我国新药安全和临床评价研究，为维护人民用药安全并为我国创新药物走向世界奠定良好基础；完善创新药物研究中的薄弱环节，加强药效学评价、药代动力学平台技术研究。⑤建立重大创新药物品种的产业孵化基地，推进医药高新技术成果的产业化。通过对以上5个方面的重点研究，希望能够推出一批具有自主知识产权的创新药物，促进医药产业结构和产品结构的改造，增强我国药品的国际竞争力，基本实现我国新药由仿制向创新的转轨，为医药产业的可持续发展奠定坚实的基础，最终提高我国创新药物研究与开发的综合实力和整体水平。, http://www.100md.com