有效的抗白血病药物所靶向的畸形蛋白通过改变形状而产生了抵抗作用。研究人员希望这种分子改造的现象可以重新燃起人们对可能有效的设计药物的信心。
药物STI-571是针对引起慢性髓样细胞白血病(CML)的过度活跃蛋白质的一个关键部位而精心设计的，而CML占所有白血病病例的15%。
洛杉矶加利福尼亚大学的Charles Sawyer说，早期的临床试验产生了“令人惊讶”的结果。大约有90%的患者在疾病的初期阶段出现了缓解。但在近期于癌症急性期进行的第二期试验中，有许多患者因为对该药产生耐受性而出现了复发，从而使人们对新疗法的前景感到沮丧。
Sawyer和他的研究小组证明这种耐药性的产生是因为编码该蛋白的突变基因的作用所致。研究人员在对患者的活检组织进行检查时发现，有部分患者的基因获得了一个新的单链DNA的改变，而后者改变了蛋白质的形状并使药物失效。另一部分患者的整个基因发生了自身的复制，从而使蛋白的数量增加。
Sawyer认为这些发现就仿佛是“乌云中的一线希望”。导致抗药性的突变很可能还会突然发生在其他多种难以搏捉到的未知基因中。靶标可以是原来的靶标，接下来的工作应该是使药物更完美。
在CML中，由2种融合基因编码的畸形蛋白可启动异常白血细胞的过度产生。在进入高危期之前，患者可表现为持续数年的较轻微的疾病状态。一量进入危象阶段，患者就很容易因感染而死亡。
这时只有骨髓移植能够给患者提供治愈的机会，但是只有不到三分之一的患者能够找到组织匹配的捐献人。现有的治疗药物也远远不尽理想。因此，第一次合理设计出的抗癌药物STI-571或Gleevec的诞生令人感到兴奋。
在伦敦皇家医学院从事CML研究的Junia Melo说，这是第一种针对癌症这个赢家百设计的药物，其在初步阶段的成功是令人激动的，一些CML的研究者甚至会惊奇地觉得他们的研究生涯也许会从此结束。
有了Sawyer研究小组的这些研究结果，目前应该寻求的新药是要能够补偿抗药性的遗传学改变。Melo认为现在需要一组可以联合应用或交替应用的药物。在治疗早期进行的理想的遗传学检测有可能发现抗药性突变，因此患者就可以换成另一种治疗方法。
美国FDA已加快了对Gleevec的审查，以便尽可能地使患者能够获得此药。在欧洲，有关此药的申请仍在考虑之中。
药物STI-571是针对引起慢性髓样细胞白血病(CML)的过度活跃蛋白质的一个关键部位而精心设计的，而CML占所有白血病病例的15%。
洛杉矶加利福尼亚大学的Charles Sawyer说，早期的临床试验产生了“令人惊讶”的结果。大约有90%的患者在疾病的初期阶段出现了缓解。但在近期于癌症急性期进行的第二期试验中，有许多患者因为对该药产生耐受性而出现了复发，从而使人们对新疗法的前景感到沮丧。
Sawyer和他的研究小组证明这种耐药性的产生是因为编码该蛋白的突变基因的作用所致。研究人员在对患者的活检组织进行检查时发现，有部分患者的基因获得了一个新的单链DNA的改变，而后者改变了蛋白质的形状并使药物失效。另一部分患者的整个基因发生了自身的复制，从而使蛋白的数量增加。
Sawyer认为这些发现就仿佛是“乌云中的一线希望”。导致抗药性的突变很可能还会突然发生在其他多种难以搏捉到的未知基因中。靶标可以是原来的靶标，接下来的工作应该是使药物更完美。
在CML中，由2种融合基因编码的畸形蛋白可启动异常白血细胞的过度产生。在进入高危期之前，患者可表现为持续数年的较轻微的疾病状态。一量进入危象阶段，患者就很容易因感染而死亡。
这时只有骨髓移植能够给患者提供治愈的机会，但是只有不到三分之一的患者能够找到组织匹配的捐献人。现有的治疗药物也远远不尽理想。因此，第一次合理设计出的抗癌药物STI-571或Gleevec的诞生令人感到兴奋。
在伦敦皇家医学院从事CML研究的Junia Melo说，这是第一种针对癌症这个赢家百设计的药物，其在初步阶段的成功是令人激动的，一些CML的研究者甚至会惊奇地觉得他们的研究生涯也许会从此结束。
有了Sawyer研究小组的这些研究结果，目前应该寻求的新药是要能够补偿抗药性的遗传学改变。Melo认为现在需要一组可以联合应用或交替应用的药物。在治疗早期进行的理想的遗传学检测有可能发现抗药性突变，因此患者就可以换成另一种治疗方法。
美国FDA已加快了对Gleevec的审查，以便尽可能地使患者能够获得此药。在欧洲，有关此药的申请仍在考虑之中。