药物个性化的前景
最近在慕尼黑举行的Genomex2000会议上，与会者讨论了药物基因组学(ph-armaco-genomics)在药物研究与开发(R&D)中的作用和它对大型重磅炸弹级产品构成的威胁。在未来，制药业无疑要依靠个性化药品和诊断试剂盒来预测病人对某个产品的反应，这意味着由于治疗靶的人群被分成许多亚组而使重磅炸弹级产品的使用被终结，因为这些亚组全都要求稍许不同的药物。更由于利润较低这些较小的适销对路市场往往会被大型制药企业所忽视。当然药物基因组学在某些方面存在威胁，尤其是对现有的药物，但在新药R&D战略中引入这个新概念无疑会带来新的观念和途径，例如，可以从基因组学得来的信息用于开发极为专属性的产品和靶向尽可能大的人群。这种战略据估计会使每个批准的新产品节省1～1.5亿美元的费用。这可以通过先导化合物优先、降低损耗率80% 和将Ⅱ期和Ⅲ期临床试验的成功率分别从50%提高到60%和从70%提高到80%来达到。
在将来，Ⅱ期临床试验将主要确证涉及对药物应答的基因变异，而Ⅲ期临床试验则将重点集中在确定基因分型的病人。通过收录已知对产品按要求的方式产生基因应答的病人，使得临床试验的结果更为成功和安全得多。有些公司如GW正在关注采用基因变异信息来开发靶向特定人群的诊断试剂盒和使现有的产品增值。
当然，对于采取这种药物基因组学战略的企业需要衡量是否可以从确定疾病的基因标识物和开发它们相应的产品中获益，需要回答这些标识物能否商业化和使已有产品增值等问题。据GW公司预测医学(predictive medicine)负责人估计，依据药物遗传学开发的产品将在今后3～5年内问世，它们能根据病人的基因分型将正确的产品以正确的剂量给予正确的病人。而根据药物基因组学开发(作用于疾病的病因和通路)的药物可能稍晚一些，将在7～10年内推出。
最成功的公司将是那些能改变其R&D战略以适应这些技术的进步。而要做到这点，需要借助于生物信息学，以避免过多的信息堵塞R&D管道，因为药物靶的的信息不断产生，因而需要对它们加以认证和筛选以获得最佳的目标。生物信息学的功能是从信息收集和分析中提出有内容的咨询，而不是简单的数据库和浏览器。它应包括蛋白质结构信息、蛋白质和核酸序列、蛋白质学(proteomics)和表达数据以及药物基因组和遗传数据。生物信息学为推动数据产生有过很大的贡献，现在它需要向前发展并开发能帮助制药公司了解和商业化这些信息的工具。, 百拇医药
在将来，Ⅱ期临床试验将主要确证涉及对药物应答的基因变异，而Ⅲ期临床试验则将重点集中在确定基因分型的病人。通过收录已知对产品按要求的方式产生基因应答的病人，使得临床试验的结果更为成功和安全得多。有些公司如GW正在关注采用基因变异信息来开发靶向特定人群的诊断试剂盒和使现有的产品增值。
当然，对于采取这种药物基因组学战略的企业需要衡量是否可以从确定疾病的基因标识物和开发它们相应的产品中获益，需要回答这些标识物能否商业化和使已有产品增值等问题。据GW公司预测医学(predictive medicine)负责人估计，依据药物遗传学开发的产品将在今后3～5年内问世，它们能根据病人的基因分型将正确的产品以正确的剂量给予正确的病人。而根据药物基因组学开发(作用于疾病的病因和通路)的药物可能稍晚一些，将在7～10年内推出。
最成功的公司将是那些能改变其R&D战略以适应这些技术的进步。而要做到这点，需要借助于生物信息学，以避免过多的信息堵塞R&D管道，因为药物靶的的信息不断产生，因而需要对它们加以认证和筛选以获得最佳的目标。生物信息学的功能是从信息收集和分析中提出有内容的咨询，而不是简单的数据库和浏览器。它应包括蛋白质结构信息、蛋白质和核酸序列、蛋白质学(proteomics)和表达数据以及药物基因组和遗传数据。生物信息学为推动数据产生有过很大的贡献，现在它需要向前发展并开发能帮助制药公司了解和商业化这些信息的工具。, 百拇医药