“肢体带状肌营养不良”基因疗法动物试验喜获成功
据外电消息，美国国立儿童医学中心和匹兹堡大学的科学家近日在动物试验中通过基因疗法成功治愈了一种名为“肢体带状肌营养不良”的疾病。d!p, http://www.100md.com
在该项研究中，科学家以一种腺相关病毒为载体将一种编码sarcoglycan蛋白的基因直接注射入患有“肢体带状肌营养不良”的小鼠的患侧肢体内。sarcoglycan蛋白是骨骼肌中的一种重要组成成份。患有“肢体带状肌营养不良”的小鼠无法正常合成该蛋白质，从而导致肢体的肌肉萎缩。d!p, http://www.100md.com
科学家在一个月后对经治疗的患侧肌肉作了检查，结果发现，这些骨骼肌在长度上足足增加了100%，而在大小尺寸上已变得同正常骨骼肌一般无二。这在此类肌营养不良性疾病的治疗史上是绝无仅有的。d!p, http://www.100md.com
“肢体带状肌营养不良”主要累计靠近臀部和肩部的肢体骨骼肌。该疾病可导致这些肌肉的功能退化和萎缩。严重者可因呼吸肌麻痹而死亡。目前在美国，该疾病的一个极为常见的类型－杜兴肌营养不良的患者大约有20000人左右。d!p, http://www.100md.com
目前，该基因疗法正在进一步研究中。
在该项研究中，科学家以一种腺相关病毒为载体将一种编码sarcoglycan蛋白的基因直接注射入患有“肢体带状肌营养不良”的小鼠的患侧肢体内。sarcoglycan蛋白是骨骼肌中的一种重要组成成份。患有“肢体带状肌营养不良”的小鼠无法正常合成该蛋白质，从而导致肢体的肌肉萎缩。d!p, http://www.100md.com
科学家在一个月后对经治疗的患侧肌肉作了检查，结果发现，这些骨骼肌在长度上足足增加了100%，而在大小尺寸上已变得同正常骨骼肌一般无二。这在此类肌营养不良性疾病的治疗史上是绝无仅有的。d!p, http://www.100md.com
“肢体带状肌营养不良”主要累计靠近臀部和肩部的肢体骨骼肌。该疾病可导致这些肌肉的功能退化和萎缩。严重者可因呼吸肌麻痹而死亡。目前在美国，该疾病的一个极为常见的类型－杜兴肌营养不良的患者大约有20000人左右。d!p, http://www.100md.com
目前，该基因疗法正在进一步研究中。
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