疾病治疗进入“打靶”时代
10月8日，2007年度诺贝尔生理学或医学奖分别授予两名美国人马里奥·卡佩基、奥利弗·史密斯和一名英国人马丁·埃文斯。诺贝尔奖评审委员会的公报说，三位科学家“在涉及胚胎干细胞和哺乳动物DNA重组方面有着一系列突破性发现”，为“基因靶向”技术的发展奠定了基础。“靶向技术”人们应该不陌生，就在前不久本报还介绍了该技术在癌症治疗中的重要作用。那什么又是“基因靶向”技术呢？它是否能够近期运用于临床呢？记者走访山东省脐血干细胞库主任、博士生导师沈柏钧，解读“基因靶向”技术。
“基因靶向”定向改造基因
“掌握‘基因靶向’技术，相当于医生治病加了个瞄准镜。这将产生一种全新的医疗技术，也就是筛选人体病变基因，通过干细胞修复受损组织或器官。” 山东省脐血干细胞库主任、博士生导师沈柏钧如此解读本届诺贝尔生理学或医学奖所衍生的巨大意义。瞄准镜是狙击手的最好帮手。在现代医学领域，如果把科学家比作搜索致病基因的狙击手，那么“基因靶向”技术就是他们的瞄准镜。
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“基因靶向”技术是指利用细胞脱氧核糖核酸(DNA)可与外源性DNA同源序列发生同源重组的性质，定向改造生物某一基因的技术。沈柏钧教授解释，这种技术的神奇在于，可以改变人体后代的基因，使携带了改变基因的后代不再患有某种疾病。沈教授称，“基因打靶”是一项高新生物技术，它使人们能按照设计对哺乳动物细胞基因组进行定点、定量的改变，从而改变细胞或整体的遗传结构和特征。
理论上可以攻克遗传病
沈教授告诉记者，这种技术目前可用于研究各种与基因有关的疾病。如果一只患白血病成体内携带的基因有问题的老鼠，可以通过“基因打靶”技术去除这只成鼠体内不好的基因，也就是导致它患白血病的基因，然后将改变了的基因重新植入胚胎中，那么这只老鼠的后代可能就不会患白血病。
据悉，尽管“基因靶向”技术刚诞生20余年，科学家们已利用该技术先后对小鼠的上万个基因进行了精确研究。沈教授说：“由于人类基因与小鼠基因有90%以上的相似性，因此它在理论上具备了用于心脏病、糖尿病和癌症等人类遗传因素引发的疾病研究的可能。
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用于人类胚胎尚需时日
沈教授说，目前这项成果意义重大，主要可以帮助对基因功能进行研究，另外可以应用于农牧业生产，用以改良动植物品种。
当记者问及这种技术能否很快运用于人类干细胞时，沈教授说：“科研成果到临床实践还需要很长一段时间，科研成果更多的是停留在理论上的，但是临床却不同。据说，现在这种靶向基因技术就是运用在小白鼠身上，也并不是实施这种技术后的第二代小白鼠就一定能实现我们预期的基因变异，还需要第三代试验，在这个过程中还需要筛选等等。介于这些问题，再加上科学伦理和技术水平的限制，把这种技术用于人类胚胎研究在短期内是很难实现的”。
相关链接 最新诺贝尔获得者简介
卡佩基 1937年出生在意大利，现居美国，现任犹他大学人体基因学和生物学教授。卡佩基所做研究还揭示了基因在哺乳动物器官发育过程中的作用以及之所以出现多种人体先天畸形的原因。
史密斯 1925年出生在英国，后获得美国国籍。史密斯1951年获得牛津大学生物化学博士学位，他开发出了可关闭活体内特定基因的技术，这一技术使得科学家能培育出拥有特定变异基因的小鼠。
埃文斯 1941年出生在英国，1963年伦敦大学获得解剖学和胚胎学博士学位。埃文斯和同事从小鼠胚胎中第一次成功分离出未分化的胚胎干细胞。这为“基因靶向”技术提供了施展本领的空间。, http://www.100md.com(晨 露)
“基因靶向”定向改造基因
“掌握‘基因靶向’技术，相当于医生治病加了个瞄准镜。这将产生一种全新的医疗技术，也就是筛选人体病变基因，通过干细胞修复受损组织或器官。” 山东省脐血干细胞库主任、博士生导师沈柏钧如此解读本届诺贝尔生理学或医学奖所衍生的巨大意义。瞄准镜是狙击手的最好帮手。在现代医学领域，如果把科学家比作搜索致病基因的狙击手，那么“基因靶向”技术就是他们的瞄准镜。
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“基因靶向”技术是指利用细胞脱氧核糖核酸(DNA)可与外源性DNA同源序列发生同源重组的性质，定向改造生物某一基因的技术。沈柏钧教授解释，这种技术的神奇在于，可以改变人体后代的基因，使携带了改变基因的后代不再患有某种疾病。沈教授称，“基因打靶”是一项高新生物技术，它使人们能按照设计对哺乳动物细胞基因组进行定点、定量的改变，从而改变细胞或整体的遗传结构和特征。
理论上可以攻克遗传病
沈教授告诉记者，这种技术目前可用于研究各种与基因有关的疾病。如果一只患白血病成体内携带的基因有问题的老鼠，可以通过“基因打靶”技术去除这只成鼠体内不好的基因，也就是导致它患白血病的基因，然后将改变了的基因重新植入胚胎中，那么这只老鼠的后代可能就不会患白血病。
据悉，尽管“基因靶向”技术刚诞生20余年，科学家们已利用该技术先后对小鼠的上万个基因进行了精确研究。沈教授说：“由于人类基因与小鼠基因有90%以上的相似性，因此它在理论上具备了用于心脏病、糖尿病和癌症等人类遗传因素引发的疾病研究的可能。
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用于人类胚胎尚需时日
沈教授说，目前这项成果意义重大，主要可以帮助对基因功能进行研究，另外可以应用于农牧业生产，用以改良动植物品种。
当记者问及这种技术能否很快运用于人类干细胞时，沈教授说：“科研成果到临床实践还需要很长一段时间，科研成果更多的是停留在理论上的，但是临床却不同。据说，现在这种靶向基因技术就是运用在小白鼠身上，也并不是实施这种技术后的第二代小白鼠就一定能实现我们预期的基因变异，还需要第三代试验，在这个过程中还需要筛选等等。介于这些问题，再加上科学伦理和技术水平的限制，把这种技术用于人类胚胎研究在短期内是很难实现的”。
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卡佩基 1937年出生在意大利，现居美国，现任犹他大学人体基因学和生物学教授。卡佩基所做研究还揭示了基因在哺乳动物器官发育过程中的作用以及之所以出现多种人体先天畸形的原因。
史密斯 1925年出生在英国，后获得美国国籍。史密斯1951年获得牛津大学生物化学博士学位，他开发出了可关闭活体内特定基因的技术，这一技术使得科学家能培育出拥有特定变异基因的小鼠。
埃文斯 1941年出生在英国，1963年伦敦大学获得解剖学和胚胎学博士学位。埃文斯和同事从小鼠胚胎中第一次成功分离出未分化的胚胎干细胞。这为“基因靶向”技术提供了施展本领的空间。, http://www.100md.com(晨 露)