特殊审批四大焦点
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除了一些需要对接的问题，总体而言，《办法》对抗艾药等进入特殊审批程序品种的研发企业是一大利好。(本报记者 刘正午 摄)
不少企业对《药品注册特殊审批程序实施办法(暂行)》(下称《办法》)新加入的“早期介入、全程辅导”等对药物创新有激励效应的新举措持乐观态度，但对于征求意见稿中多少天内对特殊程序的申请作出审批决定的表述更为关注。
10月15日，历时半个月的《办法》征求意见期届满，作为《药品注册管理办法》的补充和完善，创新药物研发企业一直寄以厚望。
四类药物特批
“一方面比较好操作，一方面透明。”中国社会科学院上海药物研究所国家新药筛选中心主任王明伟如是解读。
依据《办法》，以下4类创新药物可以进入“绿色通道”：未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成分及其制剂；新发现的药材及其制剂；未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药。特殊审批品种的审评审批将得到优先保证，并按注册办法规定的时限完成。为避免特殊程序品种与其他类型的注册申请统一排序导致延时，在审评任务压力极大的状况下，特殊审批程序将设置为单独通道。
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“整体来看，其提前介入和有效沟通的做法对研发主体来说是件好事。新操作模式有待消化，我们需要重新适应。”广州生物工程中心CRO事业部执行总经理张超的这个表述，代表了不少创新药物企业对《办法》的态度。
记者了解到，这种将沟通交流提前至申请临床试验之前的做法比国外相关措施更为拓展，目前发达国家仅限于申请上市前阶段的早期介入。
“企业在研发立项可能会有片面的一块，提前至申请临床试验之前的做法等于给了企业‘第三只眼睛’做早期分析。另外，审评邀请的毕竟都是新药研发方面的专家，相当于为企业请了一个顾问团对药物做一个评判。”上海华拓医药新药注册中心总监李若海告诉记者。
他表示，《办法》的亮点不仅仅在于单独通道和早期交流平台。依据国际药物创新研发的经验，一般仅有10%左右的创新药物能够顺利从Ⅰ期临床走到Ⅲ期临床，大部分在研药物会因各种原因淘汰或失败。本次《办法》原则性地规定了退出程序的几种主要条件，具有较强的实操性。退出机制的设计对于创新药物研发企业降低科研风险会有一定的作用。
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时限之争
由于《办法》更详细可行的操作规程将降低企业研发风险，目前创新药物上市企业普遍被证券分析师看好。但由于究竟多少日内对特殊程序的申请作出审批决定，《办法》尚未写明，不少企业心里还是“没底”。
由于自主创新科技成果要向生产力转化才能获利，研发企业对于最终审批时限这一老问题普遍比较关注。
“特药注册审批时限还没定，而程序的改变，究竟是更加便利还是更加复杂，现在还不好说。我们当然希望审批时间能够减短，缩短至目前普通药品注册审批程序的一半会比较理想。”张超认为。而另一位不愿意透露姓名的业内人士则告诉记者：“以前走特殊程序，人为因素比较多。现在如果8~9个月能作出审批决定，我们就比较满意了。从前有一个品种历时两年还没有批下来。”
不过，一些专家有着另一种看法。他们认为创新药物往往没有可作参考的资料，要在短时间内作出判断不难，但要确保投产后药品不出现大的安全问题，将是一个极大的考验。从保障安全的角度来讲，对于审批时限只能作一个相对的规定，不能绝对化。
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“我们负责药品审批的人手比FDA少很多，从当前国内的实际看，还是应该安全第一，由于各个药物研发的难易程度不同，所以在这个基础上可以有一个相对的时间限定，绝对固定的时限不好轻易给出。”王明伟亦如此认为。
三个缺口
争议归争议，关于对接与优化的问题，业内大致认为3个方面有待“补缺”。
“涉及同一领域的就应该规避。” 针对如何解决专家既是评价者也是研发者所带来的同行竞争问题，王明伟指出。
另外，关于观念上的对接，张超表示，“由于研发费用高昂，国内企业往往在已经发现不具备继续研发价值的情况下，硬撑下去，不愿接受退出研发的风险。国内药品研发企业对风险的认识有待转变。”
一些专家向记者指出，此次虽将治疗罕见病且具有明显临床治疗优势的新药纳入特殊注册审批范围，但由于罕见药市场规模小，这类新药研发需要进一步加大倾斜政策。此外，对罕见病的范围界定目前还未明确，这方面可以参照国际的做法。
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“平滑”探索
事实上，《办法》对特殊申请设立“申请与审查”一节，已经有意在参照国际通行做法。
欧美日对创新药物监管政策共同的一点是对临床研究实施“报备制”，对已完成临床研究、申请药品上市实施“批准制”(所谓药品注册)。
“报备制”保持了药物临床研究阶段所具备的科学研究的属性，给研究工作留下了一定的探索空间。在“报备制”下，管理当局一旦发现研究具有严重的安全性风险，有对研究进行叫停的权力。如此，申请人以及相应的研究参与者均主动参加到对风险的分析和控制中。同时，研究过程中一旦发现问题，经研究者全面的评估后，可使不具备成药潜质的研究“平滑”地退出研究。
不过，由于我国药物创新研发与评价的整体水平不高，加上“报备制”与药品监管的上位法律对临床研究实施“批准制”的要求有冲突，新《办法》还是延续了“批准制”的做法。
《办法》的起草承担方国家药品审评中心曾在《起草说明》中指出，申请人提出特殊申请时需要提交单独立卷的申请资料。这些重要资料，包括申办人阐述拟开展的临床研究资料，现已获得的研究结果是否支持拟开展的研究资料，及其对研究风险所进行的分析、采取的控制措施的资料。这事实上是在现有注册管理体系下的一种探索与突破。, http://www.100md.com(马建忠 刘正午)