豪赌，只为RNA
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在基因重组药物、单抗药物研发风起云涌的时候，又有一种生物技术药物被列入了制药公司的重大开发项目清单，这就是RNA药物。在过去的20年里，科技上的突破对RNA疗法产生了很大的推动作用。不过，RNA药物要真正走向大众恐怕还需一定时日。
目前，诺华、默克、OPKO健康、Alnylam制药等大型制药公司和生物科技企业正一掷千金，开发另一个生物技术领域的“潜力股”——RNA药物。
从研究和开发传统生物制品的角度来看，大多数大型制药企业还不能和安进、基因泰克和Biogen Idec公司竞争。但考虑到RNA疗法具有“重磅炸弹”药物的潜力，过去的两年间，制药企业和生物企业之间围绕RNA干扰、反义RNA和适体等产品而产生了许多战略和金融上的交易。
或将撬动数十亿美元市场
一些市场分析人士认为，RNA技术有可能将会给医疗保健领域发展带来一次质的飞跃，从而催生一个年销售规模达数十亿美元的行业。不过，RNA技术目前仍然处于初级试验阶段，由此开发出来的产品真正上市销售还需要若干年的时间。
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Miller Tabak公司分析师Les Funtleyder表示，虽然生物科技企业和制药公司能否利用这种RNA机制开发出可以销售的药物还有待观察，但有一点肯定的是，RNA技术将为那些正在尝试开拓新适应症的药物开启一扇希望的大门。
只有Bevasiranib走得最快
在研的RNA药物中，大多数均处于Ⅰ、Ⅱ期研究阶段，而走得最快的也只有Bevasiranib这只产品。
Bevasiranib是迄今全球研发进展最快的RNA干扰化合物，也是唯一一只处于Ⅲ期试验阶段的RNA干扰药物。该药由位于美国迈阿密的OPKO公司开发，用于治疗老年性视力丧失。在发达国家，老年性视力丧失是导致失明的一种最常见原因。目前，Bevasiranib已经走到了向美国FDA提交审批申请之前的最后一个试验阶段，如果后期试验取得成功，OPKO公司有可能在2010年向FDA提交第一只RNA干扰药物的申请。
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业内人士认为，Bevasiranib有潜力成为一只“重磅炸弹”药物，届时，它将与基因泰克公司用来治疗老年性黄斑变性的非RNA药物Lucentis展开竞争。今年上半年，Lucentis的销售额达到了4.2亿美元。
大型制药公司开发不惜重金
在整个制药行业，开发RNA药物规模最大的制药企业分别是默克和诺华。
诺华生物医学研究所(NIBR)总裁Mark Fishman表示，通过控制RNA来阻断疾病“是我们所能做的下一件好事情，目的是为了修复基因和DNA”，原则上，RNA技术通过防止蛋白质的合成(而不仅仅是抑制它的活动)，可以取代今天的药物。
但是，NIBR负责探索性临床开发的主管Trevor Munde表示，要将这种原理转变成为一种可以上市销售的产品需要花费若干年的时间，这一时间可能长达5~10年，而5年时间则是非常乐观的了。
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默克公司对RNA技术表示出了高度的信任，2006年，它以11亿美元的代价收购了专业从事RNA研究的Sirna公司。通过收购Sirna公司以及与Allergan公司合作，默克正在对用来治疗老年性视力丧失的药物SIRNA 027进行Ⅱ期试验，这是其研发进展最快的一只RNA干扰化合物。公司发言人Ian McConnell表示，为了充分发挥Sirna公司拥有的RNA干扰技术和研究项目的潜力，公司正在战略上集中它的科学技能和资源，这项技术有可能被应用于默克公司的所有治疗领域。
而在当时，默克的收购举动遭到了外界的质疑，因为RNA干扰研究仍然处于初级阶段，这笔交易被认为存在着巨大的风险。投资机构Caris公司的分析师Douglas Chow就持这种看法。他补充说，收购Sirna公司是到目前为止为数不多的与RNA技术联系在一起的交易行动之一。
希望之路并非总是坦途
虽然对RNA技术开展试验确切地说并不是一件新鲜事，但BWS公司金融分析师Hamed Khorsand表示，最近此起彼伏的交易活动恰恰说明了制药公司对这种技术应用的兴趣在逐渐浓厚，每家公司都在尽可能获得更多的专利权。
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RNA科学具有广泛的用途，这意味着，它最终有可能被用来治疗许多种疾病。但是，即使最乐观的分析人士也都发出了相同的话语：谨慎对待之。Maxim Group公司分析师Ding Ding表示，RNA药物市场最终有可能达到几十亿美元的销售规模，但要将一种伟大的科学成功地转化成为一种商业化产品既要耗费大量的时间，又充满极高的风险。
但无论如何，RNA疗法领域将给医药行业带来巨大价值的创造性的机会。而只要具备了这样的可能性，对制药界来说也就足够了。
(RNA药物主要品种分析详见134期品种版)
相关
围绕RNA药物展开的其他交易
——位于美国马萨诸塞州剑桥市的Alnylam公司建立起了完整的RNAi产品研发线。目前，该公司研制的吸入型RNAi药物——ALN-RSV01处于Ⅱ期试验阶段，这意味着该药离上市销售尚有相当长一段的距离。ALN-RSV01将被用来抑制呼吸道合胞病毒的产生，呼吸道合胞病毒是导致婴幼儿患上肺炎和支气管炎的一个主要因素。此外，Alnylam已经分别和诺华、罗氏签署了7亿美元和10亿美元的非独占许可协议。
, http://www.100md.com
——由加州生物科技企业Isis公司开发的用于降胆固醇的RNA反义药物——301012正处于Ⅱ期临床试验阶段。
——Silence Therapeutics公司已经和阿斯利康签订了合作开发治疗呼吸系统感染RNA药物的协议，协议金额为4亿美元。
——Isis公司将其处于临床前研究阶段的用于治疗糖尿病、肥胖和代谢性疾病的RNA反义药物，分别以1.92亿美元和4.6亿美元的价钱转让给了百时美施贵宝和Ortho-McNeil、强生公司。
——Archemix已经和Elan签订了3.6亿美元的适体开发合作协议，和辉瑞、武田等也签订了合作协议，但金额没有公布。, 百拇医药(王迪 邵建国)