深入调研 全面考虑 ——浅析对国内已上市药品再开发需关注的问题
——浅析对国内已上市药品再开发需关注的问题
□王水强
近年来，创新药物研发的难度越来越大，虽然研发投入不断增加，但成功的药品却不断减少。在此背景下，对已经成功上市的药品进行深入研究，以进一步明确其作用机制、发现新的治疗作用、拓宽适应证范围，不失为一种有效的药品研发途径。但是，对于所谓改变给药途径、改进剂型的药品，如果由于前期调研不够，未全面了解原上市品种的情况，对其优缺点缺乏全面的论证，所做的研发工作缺乏稳固的基础，虽花费资源、人力、时间，也绝无成功机会。
全面了解适应证
研发人员在获得拟改进药品的法定说明书后，要全面调研其临床应用情况，明确说明书中的适应证是否仍然适用，系统分析该药用于相应适应证的临床疗效、安全性。对于早年批准上市的药品，由于原来的管理可能不够严格，临床试验的要求较低，批准说明书中的适应证也可能缺乏足够的支持性数据，所以在立题时，不可仅仅根据原说明书中的适应证就认为该药有广阔的发展前景。
, http://www.100md.com
而对于某一特定适应证，常常会有多种治疗药物可供选择。研发人员需通过多种途径、方式，全面了解有关适应证的现有治疗药物、临床治疗的发展趋势或方向、目前临床认可及优先推荐的药物。药物是用于防病治病的，因此，药品研发必须符合临床需要，临床需要永远是药物研发的出发点与落脚点，必须避免不考虑临床情况的药物开发。
明确临床治疗地位
有些药物虽然已经上市多年，但与新上市的药物比较可能会存在疗效或安全性方面的一些问题，通过改进也不一定能够达到拟定目标。
在试图对已上市药品进行改进前，必须进行全面的分析、比较，与现有的其他治疗药物进行全面的比对，明确拟改进药物在相关适应证的治疗药物中的地位。对于那些已经没有确切应用价值的上市药物，在立题时就应该予以排除。
进行优势比较
, 百拇医药 在进行此类研发时，正确选择改进对象是非常重要的。研发人员应全面了解、充分把握拟改进药物的总体情况(全貌)，切不可在不明确其疗效、安全性的情况下进行研发。要选择那些临床疗效、安全性均得到广泛认可但确有某些缺陷的药物，而且通过改进确实有可能使其疗效、安全性得到改善。
研发人员需密切结合临床需要拟定改进目标，通过深入调研、分析、咨询有关专业技术人员等手段，基于实验数据或文献资料等，确定拟进行的改进有无临床意义，探讨改进达标后的药物有无临床实际价值。即使拟改进的药物值得进一步研究，改进后较改进前的疗效、安全性有所改善，但是，如果改进达标后的药物与现有的其他治疗药物比较仍没有什么优势，则根本没有必要进行该项改进。
考虑卫生经济学
在课题立项时，除了要预测改进后产品的效益/风险外，尚需充分考虑改进的技术条件、资金投入、投入/产出等问题。
, http://www.100md.com 不成功个案剖析
之一
A片已经获准上市多年，由于其为难溶性化合物，片剂的生物利用度较低，因此，某公司耗时较长时间研发了注射用A。但是，虽然原片剂的说明书中有较多适应证，可该药为很久以前获准上市的药品，由于历史的原因，缺乏大规模的临床试验数据，无循证医学证据，临床疗效不明确。而且，随着临床治疗学的发展、相关适应证治疗药物的增加，加之存在疗效、安全性问题，目前A片在临床实践中已较少应用。
本研发失败的主要原因：“拟改进药品”选择不当。
之二：
B注射液已获准上市多年，其半衰期为数小时，临床给药方法为每日1次或隔日1次。某家公司通过改进辅料工艺研制了新型B注射剂，旨在延长其半衰期，减少不良反应。但是，虽然原注射剂的说明书中有较多适应证，可该药为很久以前获准上市的药品，由于历史的原因，缺乏大规模的临床试验数据，无循证医学证据。而且，在临床实践中，半衰期短并不是B注射液的缺陷，B注射液也不存在严重的不良反应问题。
本研发失败的主要原因：未充分调研B注射液存在的临床问题(研究基础薄弱、半衰期、不良反应等)，立题没有密切结合临床基础和需要，立题不成立。, 百拇医药
□王水强
近年来，创新药物研发的难度越来越大，虽然研发投入不断增加，但成功的药品却不断减少。在此背景下，对已经成功上市的药品进行深入研究，以进一步明确其作用机制、发现新的治疗作用、拓宽适应证范围，不失为一种有效的药品研发途径。但是，对于所谓改变给药途径、改进剂型的药品，如果由于前期调研不够，未全面了解原上市品种的情况，对其优缺点缺乏全面的论证，所做的研发工作缺乏稳固的基础，虽花费资源、人力、时间，也绝无成功机会。
全面了解适应证
研发人员在获得拟改进药品的法定说明书后，要全面调研其临床应用情况，明确说明书中的适应证是否仍然适用，系统分析该药用于相应适应证的临床疗效、安全性。对于早年批准上市的药品，由于原来的管理可能不够严格，临床试验的要求较低，批准说明书中的适应证也可能缺乏足够的支持性数据，所以在立题时，不可仅仅根据原说明书中的适应证就认为该药有广阔的发展前景。
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而对于某一特定适应证，常常会有多种治疗药物可供选择。研发人员需通过多种途径、方式，全面了解有关适应证的现有治疗药物、临床治疗的发展趋势或方向、目前临床认可及优先推荐的药物。药物是用于防病治病的，因此，药品研发必须符合临床需要，临床需要永远是药物研发的出发点与落脚点，必须避免不考虑临床情况的药物开发。
明确临床治疗地位
有些药物虽然已经上市多年，但与新上市的药物比较可能会存在疗效或安全性方面的一些问题，通过改进也不一定能够达到拟定目标。
在试图对已上市药品进行改进前，必须进行全面的分析、比较，与现有的其他治疗药物进行全面的比对，明确拟改进药物在相关适应证的治疗药物中的地位。对于那些已经没有确切应用价值的上市药物，在立题时就应该予以排除。
进行优势比较
, 百拇医药 在进行此类研发时，正确选择改进对象是非常重要的。研发人员应全面了解、充分把握拟改进药物的总体情况(全貌)，切不可在不明确其疗效、安全性的情况下进行研发。要选择那些临床疗效、安全性均得到广泛认可但确有某些缺陷的药物，而且通过改进确实有可能使其疗效、安全性得到改善。
研发人员需密切结合临床需要拟定改进目标，通过深入调研、分析、咨询有关专业技术人员等手段，基于实验数据或文献资料等，确定拟进行的改进有无临床意义，探讨改进达标后的药物有无临床实际价值。即使拟改进的药物值得进一步研究，改进后较改进前的疗效、安全性有所改善，但是，如果改进达标后的药物与现有的其他治疗药物比较仍没有什么优势，则根本没有必要进行该项改进。
考虑卫生经济学
在课题立项时，除了要预测改进后产品的效益/风险外，尚需充分考虑改进的技术条件、资金投入、投入/产出等问题。
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之一
A片已经获准上市多年，由于其为难溶性化合物，片剂的生物利用度较低，因此，某公司耗时较长时间研发了注射用A。但是，虽然原片剂的说明书中有较多适应证，可该药为很久以前获准上市的药品，由于历史的原因，缺乏大规模的临床试验数据，无循证医学证据，临床疗效不明确。而且，随着临床治疗学的发展、相关适应证治疗药物的增加，加之存在疗效、安全性问题，目前A片在临床实践中已较少应用。
本研发失败的主要原因：“拟改进药品”选择不当。
之二：
B注射液已获准上市多年，其半衰期为数小时，临床给药方法为每日1次或隔日1次。某家公司通过改进辅料工艺研制了新型B注射剂，旨在延长其半衰期，减少不良反应。但是，虽然原注射剂的说明书中有较多适应证，可该药为很久以前获准上市的药品，由于历史的原因，缺乏大规模的临床试验数据，无循证医学证据。而且，在临床实践中，半衰期短并不是B注射液的缺陷，B注射液也不存在严重的不良反应问题。
本研发失败的主要原因：未充分调研B注射液存在的临床问题(研究基础薄弱、半衰期、不良反应等)，立题没有密切结合临床基础和需要，立题不成立。, 百拇医药