干细胞研究应用于临床尚待时日 ——访著名干细胞研究专家、“克隆羊之父”伊恩·威尔穆特教授
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——访著名干细胞研究专家、“克隆羊之父”伊恩·威尔穆特教授
□文/图 本报记者 白毅
4月10日，北京大学干细胞研究中心与苏格兰再生医学中心在京签署了干细胞研究合作协议，双方将通过共享资源、合办项目与培训活动等在干细胞研究和再生医学方面展开合作。签字仪式的头一天，记者有幸采访了参加此项重要活动的世界著名干细胞研究专家、该中心负责人伊恩·威尔穆特教授，1996年他领导英国爱丁堡大学罗斯林研究所的科研人员成功克隆出多利绵羊——世界上第一只用成年体细胞克隆的哺乳动物，因而被冠以“克隆羊”之父的美称。
借助干细胞技术治疗疾病
1999年和2000年，干细胞研究成果两次入选美国《科学》杂志评选的当年十大科技成就。“干细胞生物学研究现在仍是世界关注的热点问题，对整个医药行业产生了巨大的贡献，发展相当迅速。”威尔穆特教授说。
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干细胞是在生物个体的生长和发育中起“主干”作用的原始细胞，作为具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的群体，这些细胞可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂的组织器官。威尔穆特教授谈到：“正因为具备这些独特的性质，干细胞的研究将导致一场医学革命。因为，从理论上说，干细胞技术能治疗各种疾病。”人们希望用干细胞技术来修复受损的细胞和组织，治疗早老性痴呆、帕金森病、糖尿病、中风、癌症和脊柱损伤等一系列疾病。
问及借助干细胞技术哪些疾病有可能最早受益，威尔穆特教授表示，这要取决于几个决定因素。首先，容易保证相关的干细胞治疗方案是安全的疾病，会首先取得进展；其次，对人的健康和生命安全有重大威胁的疾病，会优先被关注。他认为，相对来说，现在干细胞研究所针对的主要疾病还是比较少见的疾病，比如运动神经元疾病，其原因就是在于到目前为止，对这些疾病还没有有效的治疗方案。
其实，我们早已经从干细胞疗法中受益。威尔穆特教授指出：“很多人都忘记了一个最基本的利用干细胞进行治疗的例子——骨髓移植，至少已经有15年的历史了。”同时，在烧伤、糖尿病治疗方面也有干细胞技术的采用，其临床应用范围还会得到不断的拓展。
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干细胞药物应用需十余年
现在全世界很多国家都出现了干细胞研究活动的爆炸性增长，主要是围绕着利用干细胞来进行新药开发，至少针对40种疾病有新的利用干细胞技术进行治疗的机会。但是，威尔穆特教授提醒，我们必须清楚地意识到，干细胞药物造福患者仍需要很长的过程，从弄清相关疾病的机理，再到进入实验室筛选药物，随后进行动物实验之后进行临床试验，直至药物最终成功上市用于临床，这需要漫长的时间。
威尔穆特教授以运动神经元疾病的干细胞药物治疗举例说，首先得用两年的时间研究出合适的细胞系，这个细胞系应该是多能的干细胞；然后需要再花两年的时间，将其进一步衍生为两种特殊的影响运动神经元疾病的细胞，一种是运动神经元细胞本身，另一种是连接的细胞；随后还要再做一个比较研究，即把健康细胞和患运动神经元疾病的细胞进行比较，这又需要两年；接下来还要对研究出的干细胞药物进行测试和分析；之后找出最合适的细胞系，再进行动物实验。“所以说，以上这些过程至少就得花十年的时间”。随后，我们还要进行人体临床试验，这一阶段不仅要考虑药物的有效性，更要关注其安全性。
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他总结，因此，至少要花15年的时间才能看到干细胞药物能够在相当数量的患者身上应用。而现在，我们进行的只是小部分、小数量的相关试验。而在运动神经元疾病初始症状出现到患者死亡，大概也只有4年左右的时间，对这部分患者，很遗憾可能无法在有生之年从干细胞研究中获益。
威尔穆特教授表示，我们一方面要看到整个干细胞研究的进展激动人心，另一方面也要认识到其真正实现临床应用仍需时日。
干细胞研究有待攻克阻力
谈到干细胞研究和应用面临的难点，威尔穆特教授强调，研究中必须保持小心谨慎，注意安全性问题。“我们当然希望所有开发出来的药物和疗法能够治疗并且立即治疗所有的疾病，但是还必须要确保它是安全的”。他进一步解释，我们希望能够百分之百地确定所有最后形成的细胞系都是正确的，是我们所需要的健康细胞，因为哪怕是其中仅有一个细胞出现了问题，都可能会随之带来肿瘤的发生等风险，而细胞疗法往往需要用到几百万个甚至成千万个细胞，因而我们必须谨慎，谨慎，更加谨慎，以避免给人体带来伤害。
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另一个困难就是如何找到一个实用性的方法来应用干细胞治疗，即如何以一个大家都能够支付得起的价格为绝大多数的疾病提供有效的治疗方案，让每个人从中受益。威尔穆特教授说，一个可能的做法就是建立一个细胞库，这个细胞库针对的是绝大多数的细胞系，包含绝大多数人基因的结构和组合。
他再次提醒说，对于所有研究者来说很重要的一点是，通过干细胞研究最终得到的产品和治疗方案应该是能够被大众所接受的，对世界每一个角落的任何一个人都是有效的，而不是只针对少数几个国家、很少一部分的富人制定出来的。
威尔穆特教授还强调，干细胞研究需要应用不同的技术去推动以获得重要进展，这些技术的应用是非常重要的。比如说在基因测量尤其是表征测量方面，需要很精确的技术，这样才可以更精确地比较健康细胞和遗传了相关疾病的非健康细胞之间的差别何在。
他表示：干细胞研究要取得最快的进展，最重要的是各个国家、各个地区之间的科研团队能够紧密合作。“我们将和中方专家一起去解决一系列疾病当中的一部分问题，以保证有不同的实验室、不同的团队针对于不同的疾病去从事不同的干细胞研究，避免重复工作。”
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iPS细胞研究大有潜力
由于克隆人类胚胎的关键技术未能攻克，一些科学家开始寻找其他途径从事相关研究。2006年8月，日本科学家在世界上首次成功地将4种基因引入小鼠尾部细胞，并使其逆转到细胞分化前的状态，从而获得了功能与胚胎干细胞类似的“诱导多能干细胞”(iPS)。2007年11月，日本研究小组又与美国研究小组独立地获得了人类iPS细胞。对iPS细胞的研究，威尔穆特教授给予了高度评价：“iPS细胞会给整个干细胞研究领域带来变革性的变化。”
他表示，关于胚胎干细胞，还需要进行更多的研究。而同胚胎干细胞相比，iPS细胞的优势明显，通过iPS细胞可以清楚地知道所提取的人身上细胞的基因组合、组成情况，以及它的免疫类型等基因特性。如果一个人患有遗传性疾病，那么从这个人身上提取细胞制成iPS细胞的话，这个iPS细胞里就含有这个人所患的遗传性疾病的特征，从而可以更好地了解这些遗传性疾病的机理，找到攻克疾病的治疗方案。
此外，获得iPS细胞的流程和方法更加简单和容易，因而未来人们会更多地去生产iPS细胞，而不是进行简单的细胞克隆。威尔穆特教授认为，5年之内我们在iPS细胞生产方面会更加熟练，会发现iPS细胞并不比胚胎干细胞差，而且在诸多领域的用途甚至更好，那时也许就会逐渐减少甚至是停止新的胚胎干细胞的生产。
虽然iPS细胞的研究仍处于实验室阶段，但对于其应用前景，威尔穆特教授相当乐观。, 百拇医药