新药创制风险如何降低
□文/本报记者 王华锋 图/本报记者 熊光明
日前，由中国科学院上海药物研究所研制的我国首个氟喹诺酮类一类新药盐酸安妥沙星获得国家食品药品监督管理局颁发的新药证书，即将上市。盐酸安妥沙星是我国科研院所和企业联合开发创新药物的一个成功范例。2001年，安徽环球药业股份有限公司接受了该药的专利转让，开展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究，产研结合，加速了该产品研发上市的步伐。
“‘产学研’的有机结合，是将科研人才、技术、信息、资金、机制等要素，以最有效、最集约的方式整合的过程，同时也是让人才、科研、技术、信息资源最大限度地转化为财富，转化为企业领先行业的过程。”中国医药工业科研开发促进会常务副会长孔震宇指出，目前，我国医药行业从产品研发到产业化的过程衔接并不顺畅。为加快步伐建立医药创新体系，促进“产学研”有机结合，未来应该积极建立“产学研”联盟，大力培养具有先进研发项目管理能力的高级人才，建立完善的新药研发投资体系。
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“产学研”结合步履蹒跚
在2008年举行的“新药创制与CRO高峰论坛”上，全国人大常委会副委员长、中国工程院院士桑国卫提出，要用三年时间基本建立医药创新体系，2020年达到发达国家水平。华诺通(北京)医药科技有限公司总经理王立峰指出，从目前“产学研”结合严重脱节、企业缺乏研发项目管理能力、新药研发投资体系不健全等方面来看，完成“我国新药创新体系三年基本形成”的任务还有很长的路要走。
“作为自主创新的主体，医药企业理应在新药创制中发挥更大的作用。在当前自主研发实力不足的情况下，医药企业可更多地借助‘产学研’结合模式进行新药创制。”王立峰认为，由于环境、市场、企业自身等多方面的原因，目前“产学研”结合存在严重脱节现象。我国医药研发的主体仍是科研院所和高等院校，大中型企业内部设置科研机构的比重仅为50%。由于缺乏专业技术人才、科研配套条件和有效的研发平台，大部分企业无法成为新药研发主体。“产学研”有机结合首先要“对接”，可事实上是“学研”在开发新产品时，往往很少考虑放大生产和产业化的可行性，企业一般通过购买、移植、委托开发、CRO等达成项目合作，很少参与产品研发全程，成果难以从实验室技术顺利转化为工业技术，产品市场转化率低、转化慢，能转化的也经常面临市场开拓难题，所以在医药创新市场的建立、培育、完善方面，还有很多工作要做。
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此外，企业缺乏研发项目管理能力，新产品市场回报不理想。某制药集团首席科学家王正品指出，医药企业经常遇到的问题是，新药在遴选、立项、研究、临床等各个阶段顺风顺水，市场的评估、调查、分析等也一致看好，但往往投放市场时却变了脸，企业的巨大投入、多年心血就此打了水漂。这固然有产品市场认可度小、企业营销能力不足等原因，但更重要的是因为企业缺少产品规划，缺乏对产品市场价值、社会价值、临床有效性等因素的综合判断能力。
根据国家科技部对国内14个一类生物技术新药的调研推算，在我国完成一个一类新药所需时间为10年左右，所需费用为4亿美元。虽然我国药品审批环境相对宽松，新药研发成功率高于美国(美国仅为万分之二)，但综合考虑新药创制不菲的投入、长达10年的研发时间、较低的成功率等因素，我国新药研发风险也十分巨大。王立峰认为，目前我国仍然没有建立起完善的新药研发投资体系，这也是新药开发的绊脚石。以医药企业目前的效益状况、发展趋势看，在较长一段时间内，我国药企自身难以担当起新药研发资金投入主角重任。近年来，国家新药研发科研投入虽然明显增加，但利用效率不高。现在的科研项目审批政策有待完善，如还存在研发立项审评不规范等问题。
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体制不顺为主要症结
造成“产学研”各环节脱节的主要原因是，科研院所和企业有各自不同的管理体制，各方在价值取向上很难找到平衡点。
天津爱勒易医药材料有限公司总经理王然指出，企业追求的是效率，主要考虑的是技术的先进性、技术的市场应用性与潜力、产品设计所形成的差异化市场优势以及产品线结构，而且对研发周期也有严格的要求。科研院所追求的是研究项目的学术水平，普遍存在重视技术研究，忽视产品设计的问题。教师和研究人员不但要考虑市场价值，还要考虑发表论文、评定职称。另外，项目管理方式与技术专业要求的认识差异也是“产学研”合作必须关注的问题。目前，国内几个大的医药研究机构管理体制尚未理顺。其实，科研院所改制之后，实际上已转成企业，就应该完全和市场对接。但是科研院所仍旧摆脱不了在“事业单位”和“企业”双重身份之间摇摆的状态，科研院所觉得自己四不像，始终搞不清自己的定位。
, 百拇医药 另外，目前一些医药企业及企业家在推进新药创制方面存在急功近利的心态。中国医学科学院药物研究所新药开发部部长薛立明介绍说，有很多医药企业的老总找上门来要求合作，但他们只对那些市场回报快、研发风险小的项目感兴趣。他们更关注的是利润增长及盈利能力等短期业绩，而短期内难以见效、投入及风险巨大的新药研发就只能居次要位置了。这除了缘于企业家自身短视外，我国知识产权保护制度滞后、公平竞争意识淡薄等，也使一些有理想的企业家包袱重重。
高层次创新人才，特别是研发项目管理人才奇缺是制约企业研发能力提升的主要因素。王正品表示，经过多年的发展，我国医药创新体系确实具备了一定的人才基础，但这基于我国科技人员的庞大基数。事实上，我国高素质、高技能、居于科技和市场前沿的高层次人才远远不足。这里说的高层次人才，不仅指高层次的研发人才，也包括具有先进水平的项目管理人才。研发项目管理需要运用一整套科学的手段，现在国内不少医药企业研发项目管理人员缺乏相应的筛选和判断能力，没有有关产业和产品的科学规划意识，无法发现有价值的项目。在选择项目时，他们往往是提个“篮子”到科研院所见什么就随便装什么，最终造成资源巨大浪费。
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多管齐下渡过“深水区”
部分业内人士指出，建立“产学研”联盟，实现技术的交流合作，分摊研发成本和风险，充分发挥各成员的优势，提高技术创新效率，是我国新药研发的有效途径。
“其实，我国医药企业可通过与研发机构、高等院校建立‘产学研’联盟的方式提升自己的研发实力。”孔震宇以海正药业的新药开发历程为例介绍说，海正药业在发展壮大的过程中，通过买断上海医药工业研究院的阿霉素实验室成果进行产业化开发，实现了企业“站起来”；与上海市农药研究所合作，开发出在国际兽药市场占有率超过40%以上的阿佛菌素，企业从此“富起来”；根据市场需求和战略发展需要，与科研单位联合攻关，实现治疗心血管疾病的他汀类药物的产业化，使企业迅速“强起来”。
“建立‘产学研’联盟需要一定的基础，各方必须找到符合各自利益的平衡点。”曾在四川抗生素研究所做过负责人的孔震宇表示，医药研发机构要加快步伐改革管理体制。目前，科研院所的改制无疑进入了艰难时期，院所改制的大步推进需要政策支持。近年来，诸如天津药物研究院并入天津医药集团、四川抗生素研究所加入国药集团等药物研发领域中的并购现象，为我国新药研发带来了新的希望和生机。此外，要想使医药企业放远眼光，把新药研发列入企业的可持续发展战略，就必须形成支持新药研发的市场良性循环，改善国内知识产权保护环境。
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“企业的高级研发项目管理人才很重要，这些项目经理必须熟悉科研项目从研究、开发，到生产、营销等整个流程。”凭借协助集团进行产业调整和项目规划工作的经验，王正品表示,项目管理人员应重视科学的规划，先明确未来产业发展方向，再确定相应的产品链和领头产品。近年来，王品正所供职的集团在从原料药生产到制剂生产的转型过程中，首先确定生物化工、抗癌药物、心血管药物三大领域为企业的战略发展目标，并在每个领域选定了自己的一个领头产品。在选择科研项目时，他们确立了全国研发机构为我所用的意识，根据自身的特点，综合考虑市场发展趋势，对项目的可行性做出一系列评估。去年，在与某农业大学选择合作项目时，该集团从众多项目中“拣”出一个“不显眼”的项目，后来该项目充分利用企业发酵技术平台优势，获得了良好的产业化发展。在最近将要召开的长春生物产业大会上，王正品还将就这个问题进行简要的介绍。据悉，中国医药工业科研开发促进会也将举办有关科研项目管理的培训班和研讨会，这说明业内越来越重视研发项目管理人才培养问题。
在谈到建立健全药品研发投资体系问题时，王立峰表示，在进入药物创新领域的各路资本(政府、企业、社会等)中，国家投入仅占到投资总额的15%左右。因此，应集中国家有限的资金，按照新药研发的具体要求，改造或新建一些符合国际惯例的新药合成、筛选、检测、药理、毒理、药效试验中心，通过技术开发、技术孵化、技术服务与合作，与制药企业共同建立有分工、有合作的新药研发和成果转化体系。另外，我国新药研发领域需要开拓出更多的资金进入渠道，以改变当前资金量严重不足的局面。如果能够利用好创业板和相关的风险投资平台，建立起融资退出机制，我国新药创制实现研发进程加快、研发风险有效释放的良性发展将指日可待。, 百拇医药
日前，由中国科学院上海药物研究所研制的我国首个氟喹诺酮类一类新药盐酸安妥沙星获得国家食品药品监督管理局颁发的新药证书，即将上市。盐酸安妥沙星是我国科研院所和企业联合开发创新药物的一个成功范例。2001年，安徽环球药业股份有限公司接受了该药的专利转让，开展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究，产研结合，加速了该产品研发上市的步伐。
“‘产学研’的有机结合，是将科研人才、技术、信息、资金、机制等要素，以最有效、最集约的方式整合的过程，同时也是让人才、科研、技术、信息资源最大限度地转化为财富，转化为企业领先行业的过程。”中国医药工业科研开发促进会常务副会长孔震宇指出，目前，我国医药行业从产品研发到产业化的过程衔接并不顺畅。为加快步伐建立医药创新体系，促进“产学研”有机结合，未来应该积极建立“产学研”联盟，大力培养具有先进研发项目管理能力的高级人才，建立完善的新药研发投资体系。
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“产学研”结合步履蹒跚
在2008年举行的“新药创制与CRO高峰论坛”上，全国人大常委会副委员长、中国工程院院士桑国卫提出，要用三年时间基本建立医药创新体系，2020年达到发达国家水平。华诺通(北京)医药科技有限公司总经理王立峰指出，从目前“产学研”结合严重脱节、企业缺乏研发项目管理能力、新药研发投资体系不健全等方面来看，完成“我国新药创新体系三年基本形成”的任务还有很长的路要走。
“作为自主创新的主体，医药企业理应在新药创制中发挥更大的作用。在当前自主研发实力不足的情况下，医药企业可更多地借助‘产学研’结合模式进行新药创制。”王立峰认为，由于环境、市场、企业自身等多方面的原因，目前“产学研”结合存在严重脱节现象。我国医药研发的主体仍是科研院所和高等院校，大中型企业内部设置科研机构的比重仅为50%。由于缺乏专业技术人才、科研配套条件和有效的研发平台，大部分企业无法成为新药研发主体。“产学研”有机结合首先要“对接”，可事实上是“学研”在开发新产品时，往往很少考虑放大生产和产业化的可行性，企业一般通过购买、移植、委托开发、CRO等达成项目合作，很少参与产品研发全程，成果难以从实验室技术顺利转化为工业技术，产品市场转化率低、转化慢，能转化的也经常面临市场开拓难题，所以在医药创新市场的建立、培育、完善方面，还有很多工作要做。
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此外，企业缺乏研发项目管理能力，新产品市场回报不理想。某制药集团首席科学家王正品指出，医药企业经常遇到的问题是，新药在遴选、立项、研究、临床等各个阶段顺风顺水，市场的评估、调查、分析等也一致看好，但往往投放市场时却变了脸，企业的巨大投入、多年心血就此打了水漂。这固然有产品市场认可度小、企业营销能力不足等原因，但更重要的是因为企业缺少产品规划，缺乏对产品市场价值、社会价值、临床有效性等因素的综合判断能力。
根据国家科技部对国内14个一类生物技术新药的调研推算，在我国完成一个一类新药所需时间为10年左右，所需费用为4亿美元。虽然我国药品审批环境相对宽松，新药研发成功率高于美国(美国仅为万分之二)，但综合考虑新药创制不菲的投入、长达10年的研发时间、较低的成功率等因素，我国新药研发风险也十分巨大。王立峰认为，目前我国仍然没有建立起完善的新药研发投资体系，这也是新药开发的绊脚石。以医药企业目前的效益状况、发展趋势看，在较长一段时间内，我国药企自身难以担当起新药研发资金投入主角重任。近年来，国家新药研发科研投入虽然明显增加，但利用效率不高。现在的科研项目审批政策有待完善，如还存在研发立项审评不规范等问题。
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体制不顺为主要症结
造成“产学研”各环节脱节的主要原因是，科研院所和企业有各自不同的管理体制，各方在价值取向上很难找到平衡点。
天津爱勒易医药材料有限公司总经理王然指出，企业追求的是效率，主要考虑的是技术的先进性、技术的市场应用性与潜力、产品设计所形成的差异化市场优势以及产品线结构，而且对研发周期也有严格的要求。科研院所追求的是研究项目的学术水平，普遍存在重视技术研究，忽视产品设计的问题。教师和研究人员不但要考虑市场价值，还要考虑发表论文、评定职称。另外，项目管理方式与技术专业要求的认识差异也是“产学研”合作必须关注的问题。目前，国内几个大的医药研究机构管理体制尚未理顺。其实，科研院所改制之后，实际上已转成企业，就应该完全和市场对接。但是科研院所仍旧摆脱不了在“事业单位”和“企业”双重身份之间摇摆的状态，科研院所觉得自己四不像，始终搞不清自己的定位。
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高层次创新人才，特别是研发项目管理人才奇缺是制约企业研发能力提升的主要因素。王正品表示，经过多年的发展，我国医药创新体系确实具备了一定的人才基础，但这基于我国科技人员的庞大基数。事实上，我国高素质、高技能、居于科技和市场前沿的高层次人才远远不足。这里说的高层次人才，不仅指高层次的研发人才，也包括具有先进水平的项目管理人才。研发项目管理需要运用一整套科学的手段，现在国内不少医药企业研发项目管理人员缺乏相应的筛选和判断能力，没有有关产业和产品的科学规划意识，无法发现有价值的项目。在选择项目时，他们往往是提个“篮子”到科研院所见什么就随便装什么，最终造成资源巨大浪费。
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多管齐下渡过“深水区”
部分业内人士指出，建立“产学研”联盟，实现技术的交流合作，分摊研发成本和风险，充分发挥各成员的优势，提高技术创新效率，是我国新药研发的有效途径。
“其实，我国医药企业可通过与研发机构、高等院校建立‘产学研’联盟的方式提升自己的研发实力。”孔震宇以海正药业的新药开发历程为例介绍说，海正药业在发展壮大的过程中，通过买断上海医药工业研究院的阿霉素实验室成果进行产业化开发，实现了企业“站起来”；与上海市农药研究所合作，开发出在国际兽药市场占有率超过40%以上的阿佛菌素，企业从此“富起来”；根据市场需求和战略发展需要，与科研单位联合攻关，实现治疗心血管疾病的他汀类药物的产业化，使企业迅速“强起来”。
“建立‘产学研’联盟需要一定的基础，各方必须找到符合各自利益的平衡点。”曾在四川抗生素研究所做过负责人的孔震宇表示，医药研发机构要加快步伐改革管理体制。目前，科研院所的改制无疑进入了艰难时期，院所改制的大步推进需要政策支持。近年来，诸如天津药物研究院并入天津医药集团、四川抗生素研究所加入国药集团等药物研发领域中的并购现象，为我国新药研发带来了新的希望和生机。此外，要想使医药企业放远眼光，把新药研发列入企业的可持续发展战略，就必须形成支持新药研发的市场良性循环，改善国内知识产权保护环境。
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“企业的高级研发项目管理人才很重要，这些项目经理必须熟悉科研项目从研究、开发，到生产、营销等整个流程。”凭借协助集团进行产业调整和项目规划工作的经验，王正品表示,项目管理人员应重视科学的规划，先明确未来产业发展方向，再确定相应的产品链和领头产品。近年来，王品正所供职的集团在从原料药生产到制剂生产的转型过程中，首先确定生物化工、抗癌药物、心血管药物三大领域为企业的战略发展目标，并在每个领域选定了自己的一个领头产品。在选择科研项目时，他们确立了全国研发机构为我所用的意识，根据自身的特点，综合考虑市场发展趋势，对项目的可行性做出一系列评估。去年，在与某农业大学选择合作项目时，该集团从众多项目中“拣”出一个“不显眼”的项目，后来该项目充分利用企业发酵技术平台优势，获得了良好的产业化发展。在最近将要召开的长春生物产业大会上，王正品还将就这个问题进行简要的介绍。据悉，中国医药工业科研开发促进会也将举办有关科研项目管理的培训班和研讨会，这说明业内越来越重视研发项目管理人才培养问题。
在谈到建立健全药品研发投资体系问题时，王立峰表示，在进入药物创新领域的各路资本(政府、企业、社会等)中，国家投入仅占到投资总额的15%左右。因此，应集中国家有限的资金，按照新药研发的具体要求，改造或新建一些符合国际惯例的新药合成、筛选、检测、药理、毒理、药效试验中心，通过技术开发、技术孵化、技术服务与合作，与制药企业共同建立有分工、有合作的新药研发和成果转化体系。另外，我国新药研发领域需要开拓出更多的资金进入渠道，以改变当前资金量严重不足的局面。如果能够利用好创业板和相关的风险投资平台，建立起融资退出机制，我国新药创制实现研发进程加快、研发风险有效释放的良性发展将指日可待。, 百拇医药