血液干细胞技术及其应用研究获突破
本报北京讯 记者白毅报道 干细胞的科学意义及其应用前景已众所周知，但干细胞的产业化及其临床应用由于技术和伦理存在障碍尚未取得突破。中国医学科学院血液学研究所实验血液学国家重点实验室韩忠朝教授等经过十余年的刻苦攻关，通过研究不同干细胞的特性来建立关键工程技术，在血液和脐带干细胞的应用基础研究、产业工程技术和临床应用三方面均取得成效。近日，“血液干细胞技术及其应用研究”成果获得2009年度国家科技进步二等奖。
在应用基础研究领域，他们以胚胎干细胞、骨髓和肺等组织干细胞为参照，对血液和脐带干细胞的生物学特性以及调控因子进行了系统研究，取得如下创新成果：
通过对生物学特性的研究，发现正常人脐血和外周血干细胞能向血管和神经分化，移植到动物体内可以修复损伤血管和神经组织，以及糖尿病、冠心病患者的血液干细胞存在的病理缺陷；发现脐带中富含间充质干细胞，其增殖能力强，免疫原性低，体内移植对心、脑及周围血管病，移植物抗宿主病(GVHD)等有治疗作用。
通过对调控因子研究，首次发现并命名了人血液血管细胞生成素，其能刺激早期血液及血管干细胞生长，在移植体内可提高辐射和化疗损伤动物的生存率；发现人肝细胞生长因子受体c-met在早期血管新生时表达，抑制其表达可以抗血管新生；发现人血小板第四因子有独特的造血和血管干细胞生长调控作用，能减轻正常造血细胞对化疗和放疗的反应，刺激早期血液干细胞的增殖、黏附和趋化功能，还能抑制血管新生；发现Ox-LDL能抑制血管干细胞的增殖和形成血管的能力；发现Nanog可维持胚胎干细胞的不分化状态，TGF-β1和CD31则在胚胎干细胞的血管分化中起重要作用。
在血液和脐带干细胞工程技术平台的建立及产业开发领域，项目按生物制品要求建立了一系列技术，包括干细胞的鉴别、分离、培养、扩增、活性分析、检定和冻存、干细胞移植动物疾病模型等技术。并对这些技术进行集约化和工程化研究，实施ISO9001以及GMP质量管理运行，取得如下显著成效：
建立了全球首家脐带间充质干细胞(UC-MSC)库，获国家发明专利。2005年以来已储存UC-MSC 5000多份，建立了UC-MSC注射液的生产工艺技术及其质量管理体系，并于2006年申报国家I类新药的临床试验。
建立了世界最大的脐带血造血干细胞库，获得卫生部的执业许可。目前，已储存脐血100000多份，300多份提供给临床使用。这些产业技术已形成了干细胞产业，年产值2亿多元人民币，经济效益显著。
在临床应用领域，他们首创外周血干细胞移植治疗下肢缺血性血管病的新医疗技术，建立了标准化诊治方案、护理要点和疗效评估体系。独立治疗79例患者，多中心合作随机对照治疗150例患者，涉及下肢动脉硬化性闭塞症、糖尿病下肢缺血和血栓闭塞性脉管炎等疾病。新技术显著减小了患者的下肢溃疡面并降低了截肢率，随访未见毒副作用和病情复发。该技术已向国内外推广应用，受益患者约达1000人。, 百拇医药
在应用基础研究领域，他们以胚胎干细胞、骨髓和肺等组织干细胞为参照，对血液和脐带干细胞的生物学特性以及调控因子进行了系统研究，取得如下创新成果：
通过对生物学特性的研究，发现正常人脐血和外周血干细胞能向血管和神经分化，移植到动物体内可以修复损伤血管和神经组织，以及糖尿病、冠心病患者的血液干细胞存在的病理缺陷；发现脐带中富含间充质干细胞，其增殖能力强，免疫原性低，体内移植对心、脑及周围血管病，移植物抗宿主病(GVHD)等有治疗作用。
通过对调控因子研究，首次发现并命名了人血液血管细胞生成素，其能刺激早期血液及血管干细胞生长，在移植体内可提高辐射和化疗损伤动物的生存率；发现人肝细胞生长因子受体c-met在早期血管新生时表达，抑制其表达可以抗血管新生；发现人血小板第四因子有独特的造血和血管干细胞生长调控作用，能减轻正常造血细胞对化疗和放疗的反应，刺激早期血液干细胞的增殖、黏附和趋化功能，还能抑制血管新生；发现Ox-LDL能抑制血管干细胞的增殖和形成血管的能力；发现Nanog可维持胚胎干细胞的不分化状态，TGF-β1和CD31则在胚胎干细胞的血管分化中起重要作用。
在血液和脐带干细胞工程技术平台的建立及产业开发领域，项目按生物制品要求建立了一系列技术，包括干细胞的鉴别、分离、培养、扩增、活性分析、检定和冻存、干细胞移植动物疾病模型等技术。并对这些技术进行集约化和工程化研究，实施ISO9001以及GMP质量管理运行，取得如下显著成效：
建立了全球首家脐带间充质干细胞(UC-MSC)库，获国家发明专利。2005年以来已储存UC-MSC 5000多份，建立了UC-MSC注射液的生产工艺技术及其质量管理体系，并于2006年申报国家I类新药的临床试验。
建立了世界最大的脐带血造血干细胞库，获得卫生部的执业许可。目前，已储存脐血100000多份，300多份提供给临床使用。这些产业技术已形成了干细胞产业，年产值2亿多元人民币，经济效益显著。
在临床应用领域，他们首创外周血干细胞移植治疗下肢缺血性血管病的新医疗技术，建立了标准化诊治方案、护理要点和疗效评估体系。独立治疗79例患者，多中心合作随机对照治疗150例患者，涉及下肢动脉硬化性闭塞症、糖尿病下肢缺血和血栓闭塞性脉管炎等疾病。新技术显著减小了患者的下肢溃疡面并降低了截肢率，随访未见毒副作用和病情复发。该技术已向国内外推广应用，受益患者约达1000人。, 百拇医药