生物医药研究可圈可点 ——解析“2010年度十大医学突破”
2010年的大幕即将关闭，在这一年里，美国FDA批准了首个干细胞产品进入临床试验；首个癌症疫苗也已经获准上市；越来越多的特异化组织细胞可以利用干细胞诱导分化而成；“千人基因组”首阶段工作结束，第3张人类遗传变异图谱绘制完成……各国的生物医药研究者在干细胞、癌症、艾滋病及相关疫苗和药物等生命科学前沿和医药产业领域收获了一份份成功和希望，本版特开辟《岁末回眸》专栏，对此进行回顾和展望。
□刘伯宁
本月美国《时代》周刊评选出“2010年度十大医学突破”。一份大众媒体评选的医学突破，不可能完全体现科学界的主流观点，据此去盘点本年度的医学最新进展，也难免有“以偏概全、挂一漏十”之嫌。但是，《时代》周刊作为公众媒体，它所评出的医学突破也许更能体现公众对于医疗健康事业的种种希冀。
抗艾药物聊胜于无
, 百拇医药 排在本年度“十大医学突破”首位的是“Truvada降低艾滋病病毒(HIV)感染率”。这是源于11月底《新英格兰医学杂志》的一份研究报告：对2500人的人体试验表明，艾滋病(AIDS)常规治疗用药Truvada也能起到预防作用，能降低HIV感染率44%。
Truvada算是抗艾药物中的常规用药，早在2006年就已经上市使用，它是两种抗逆转录病毒药物Tenofovir和Emtricitabine的混合剂型。一种数年前就已经问世的常规用药位列“十大医学突破”之首，更加凸显了普通民众对于HIV预防与AIDS治疗的强烈愿望。与之相比，近20年没有真正可以预防HIV的疫苗问世，目前使用的最为广泛的“抗逆转病毒疗法”也不能完全治愈AIDS患者。
根据世界卫生组织(WHO)最新的数据，目前全世界感染HIV的人数已经达到3000多万，AIDS更是成为非洲一些国家致死率最高的疾病。在众多的感染者中，接受抗逆转录病毒治疗者只占三分之一。
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理论上，人类对HIV免疫最直接的办法当属研制HIV疫苗。早在1984年，巴斯德研究所和美国国立卫生研究院发现HIV时，有人乐观地估计，两年之后，随着针对HIV疫苗的问世，AIDS如同其他传染病一样可以被预防。但是，事实上，近20年，HIV疫苗研制异常的“步履维艰”，这在很大程度上是源于HIV的多样性和变异性，常规疫苗很难奏效。更为严重的是，目前缺乏理想的动物模型延缓了HIV疫苗的研发进度。许多在黑猩猩和猕猴身上有效的HIV疫苗，在人体临床试验上却没有任何效果。
本年度，HIV疫苗研发中的亮点，当属中和多种HIV的抗体被发现。这也许正如《自然》杂志所刊发的论文题目所言：或将成为“HIV疫苗设计的新思路”。
人造生命意义重大
其实，本年度生命科学领域最引起轰动的科学进展，当属利用合成生物学创造出首个“人造生命”。《科学》杂志评选的年度十大科学发现中，人造生命更是位列榜首。饶有兴趣的是，完成这一工作的科学家是挑战国际人类基因组组织的文特尔。十年前，他与现任美国国家健康研究所(NHI)负责人格林斯联合宣布了人类基因组草图绘制完成。十年后，他又利用人工合成的细菌染色体，创造了人造生命“辛西娅”。
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从这个意义上说，文特尔人工合成的“人造生命”，当是“后基因组时代”十周年生命科学高速发展的明证。类似的注解还有，千人基因组发布第3张人类基因组变异图谱。截止到今年9月，世界上至少已经完成2700份基因组图谱，而预计到2011年底前，这一数量将会超过3万份。
干细胞疗法走向临床
本年度，越来越多的特异化组织细胞如脑细胞、皮肤细胞等，可以由诱导多能干细胞(iPS细胞)诱导分化而成。而且，可以“更快更安全地培育诱导多能干细胞”。更为重要的是：此前被迫中断临床试验的首个干细胞产品GRNOPC1(美国杰龙公司)终于进入人体临床试验阶段。这使人类追逐利用干细胞疗法来进行组织修复、器官再生的梦想又近了一步。
虽然，今年9月份美国地方法官兰博斯提出了冻结NHI干细胞研究经费的提议。但是，政策的禁锢难以束缚干细胞技术的发展。目前，NHI的干细胞库已经接受了76种胚胎干细胞用于科学研究，2011年的预算中也将有11亿美元用于干细胞疗法的研究。“更快更安全地培育诱导多能干细胞”，则可以帮助科学家避开胚胎干细胞的伦理争议。
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生物标记物路途遥远
利用血液中的特异性蛋白作为标记，诊断老年痴呆症、心脏病等疾病的发生，这不是滴血鉴定的传说，而属于生物标记物(biomaker)的研究范畴。此前，老年痴呆症作为退化性疾病，必须在尸检时才能发现，而血管梗死则需要使用血管造影术来诊断。Biomaker无疑给人类诊断、预防疾病提供了又一手段。
更为重要的是，它还可以用作药效学研究的手段。越来越多的制药公司在新药申请程序中，使用Biomarker作为临床上药效学研究的指标，用易检测、可定量的Biomarker去描述疾病的发生、药物的疗效。10月29日，FDA出台文件讨论Biomarker指导原则草案，希望对于已经确证的Biomarker进行统计。
生物标记物如何成为新药申请的临床替代终点，加速新药临床研究的进程，这将是今后研究面临的最大挑战。
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“重磅炸弹”药面临下架
作为2型糖尿病治疗的“重磅炸弹”级药品文迪雅(Avandia)，因为会造成增加心脏病的风险而被FDA明令限制使用。其实早在数年前，该药就已经被欧洲药品管理局(EMEA)发现有此副作用。FDA直至数年后才下令限制使用，这不仅体现着企业利润与公众利益之间的博弈，更体现了作为药事管理的直接职能部门在对待药品不良反应上的审慎态度。
类似的事件，本年度还包括阿瓦斯汀被FDA取消乳腺癌的临床适应证，国内则有畅销多年的减肥药曲美被勒令下架等。
其实，药品的上市不是药品研发的终结，而是药物监测的开始，加强药品不良反应的跟踪调查，完善药事管理机制，正是我们从以上事件中可借鉴的经验。
辅助生殖值得褒奖
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2010年对于“辅助生殖”来说是一个收获的年份。这不仅是因为“十大医学突破”中，此类研究独占两项——“诊断胚胎健康状况”和“人工合成卵巢细胞”，这两项技术都可以直接提高人工受精的成功率；更为重要的是，今年10月份，试管婴儿之父罗伯特·爱德华兹荣膺2010年度诺贝尔医学或生理学奖。
以人工受精为代表的辅助生殖技术，从问世之初就饱受争议，但是目前世界上已经有400万试管婴儿诞生，世界上首个试管婴儿路易丝甚至都已经做了母亲——这是对这项饱受伦理争议的医学技术的最高评价。
技术的突破直接推进着产业化进程，回顾本年度的“十大医学突破”，其中人造生命、HIV抗体、干细胞治疗尤其值得期待，也许今天的技术突破便会成为医药健康领域数年后的产业革命。
美国《时代》周刊评出的“2010年度十大医学突破”
, 百拇医药 第一名 抗逆转录病毒药物Truvada能显著降低HIV感染率
第二名 利用人工合成的细菌基因组创造出首个“人造生命”
第三名 血液检测阿尔茨海默病(老年性痴呆症)准确率可达80%
第四名 美国食品药品管理局批准使用肉毒杆菌治疗偏头痛
第五名 美国心脏学会(AHA)修订“心肺复苏术急救指南”
第六名 美国食品药品管理局限制使用文迪雅(Avandia)
第七名 血液检测可以诊断心脏病发作
第八名 试管受精新突破可精确测定胚胎健康状况
第九名 成功培育人造卵巢
第十名 更快更安全培育诱导多能干细胞, 百拇医药
□刘伯宁
本月美国《时代》周刊评选出“2010年度十大医学突破”。一份大众媒体评选的医学突破，不可能完全体现科学界的主流观点，据此去盘点本年度的医学最新进展，也难免有“以偏概全、挂一漏十”之嫌。但是，《时代》周刊作为公众媒体，它所评出的医学突破也许更能体现公众对于医疗健康事业的种种希冀。
抗艾药物聊胜于无
, 百拇医药 排在本年度“十大医学突破”首位的是“Truvada降低艾滋病病毒(HIV)感染率”。这是源于11月底《新英格兰医学杂志》的一份研究报告：对2500人的人体试验表明，艾滋病(AIDS)常规治疗用药Truvada也能起到预防作用，能降低HIV感染率44%。
Truvada算是抗艾药物中的常规用药，早在2006年就已经上市使用，它是两种抗逆转录病毒药物Tenofovir和Emtricitabine的混合剂型。一种数年前就已经问世的常规用药位列“十大医学突破”之首，更加凸显了普通民众对于HIV预防与AIDS治疗的强烈愿望。与之相比，近20年没有真正可以预防HIV的疫苗问世，目前使用的最为广泛的“抗逆转病毒疗法”也不能完全治愈AIDS患者。
根据世界卫生组织(WHO)最新的数据，目前全世界感染HIV的人数已经达到3000多万，AIDS更是成为非洲一些国家致死率最高的疾病。在众多的感染者中，接受抗逆转录病毒治疗者只占三分之一。
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理论上，人类对HIV免疫最直接的办法当属研制HIV疫苗。早在1984年，巴斯德研究所和美国国立卫生研究院发现HIV时，有人乐观地估计，两年之后，随着针对HIV疫苗的问世，AIDS如同其他传染病一样可以被预防。但是，事实上，近20年，HIV疫苗研制异常的“步履维艰”，这在很大程度上是源于HIV的多样性和变异性，常规疫苗很难奏效。更为严重的是，目前缺乏理想的动物模型延缓了HIV疫苗的研发进度。许多在黑猩猩和猕猴身上有效的HIV疫苗，在人体临床试验上却没有任何效果。
本年度，HIV疫苗研发中的亮点，当属中和多种HIV的抗体被发现。这也许正如《自然》杂志所刊发的论文题目所言：或将成为“HIV疫苗设计的新思路”。
人造生命意义重大
其实，本年度生命科学领域最引起轰动的科学进展，当属利用合成生物学创造出首个“人造生命”。《科学》杂志评选的年度十大科学发现中，人造生命更是位列榜首。饶有兴趣的是，完成这一工作的科学家是挑战国际人类基因组组织的文特尔。十年前，他与现任美国国家健康研究所(NHI)负责人格林斯联合宣布了人类基因组草图绘制完成。十年后，他又利用人工合成的细菌染色体，创造了人造生命“辛西娅”。
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从这个意义上说，文特尔人工合成的“人造生命”，当是“后基因组时代”十周年生命科学高速发展的明证。类似的注解还有，千人基因组发布第3张人类基因组变异图谱。截止到今年9月，世界上至少已经完成2700份基因组图谱，而预计到2011年底前，这一数量将会超过3万份。
干细胞疗法走向临床
本年度，越来越多的特异化组织细胞如脑细胞、皮肤细胞等，可以由诱导多能干细胞(iPS细胞)诱导分化而成。而且，可以“更快更安全地培育诱导多能干细胞”。更为重要的是：此前被迫中断临床试验的首个干细胞产品GRNOPC1(美国杰龙公司)终于进入人体临床试验阶段。这使人类追逐利用干细胞疗法来进行组织修复、器官再生的梦想又近了一步。
虽然，今年9月份美国地方法官兰博斯提出了冻结NHI干细胞研究经费的提议。但是，政策的禁锢难以束缚干细胞技术的发展。目前，NHI的干细胞库已经接受了76种胚胎干细胞用于科学研究，2011年的预算中也将有11亿美元用于干细胞疗法的研究。“更快更安全地培育诱导多能干细胞”，则可以帮助科学家避开胚胎干细胞的伦理争议。
, http://www.100md.com
生物标记物路途遥远
利用血液中的特异性蛋白作为标记，诊断老年痴呆症、心脏病等疾病的发生，这不是滴血鉴定的传说，而属于生物标记物(biomaker)的研究范畴。此前，老年痴呆症作为退化性疾病，必须在尸检时才能发现，而血管梗死则需要使用血管造影术来诊断。Biomaker无疑给人类诊断、预防疾病提供了又一手段。
更为重要的是，它还可以用作药效学研究的手段。越来越多的制药公司在新药申请程序中，使用Biomarker作为临床上药效学研究的指标，用易检测、可定量的Biomarker去描述疾病的发生、药物的疗效。10月29日，FDA出台文件讨论Biomarker指导原则草案，希望对于已经确证的Biomarker进行统计。
生物标记物如何成为新药申请的临床替代终点，加速新药临床研究的进程，这将是今后研究面临的最大挑战。
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“重磅炸弹”药面临下架
作为2型糖尿病治疗的“重磅炸弹”级药品文迪雅(Avandia)，因为会造成增加心脏病的风险而被FDA明令限制使用。其实早在数年前，该药就已经被欧洲药品管理局(EMEA)发现有此副作用。FDA直至数年后才下令限制使用，这不仅体现着企业利润与公众利益之间的博弈，更体现了作为药事管理的直接职能部门在对待药品不良反应上的审慎态度。
类似的事件，本年度还包括阿瓦斯汀被FDA取消乳腺癌的临床适应证，国内则有畅销多年的减肥药曲美被勒令下架等。
其实，药品的上市不是药品研发的终结，而是药物监测的开始，加强药品不良反应的跟踪调查，完善药事管理机制，正是我们从以上事件中可借鉴的经验。
辅助生殖值得褒奖
, http://www.100md.com
2010年对于“辅助生殖”来说是一个收获的年份。这不仅是因为“十大医学突破”中，此类研究独占两项——“诊断胚胎健康状况”和“人工合成卵巢细胞”，这两项技术都可以直接提高人工受精的成功率；更为重要的是，今年10月份，试管婴儿之父罗伯特·爱德华兹荣膺2010年度诺贝尔医学或生理学奖。
以人工受精为代表的辅助生殖技术，从问世之初就饱受争议，但是目前世界上已经有400万试管婴儿诞生，世界上首个试管婴儿路易丝甚至都已经做了母亲——这是对这项饱受伦理争议的医学技术的最高评价。
技术的突破直接推进着产业化进程，回顾本年度的“十大医学突破”，其中人造生命、HIV抗体、干细胞治疗尤其值得期待，也许今天的技术突破便会成为医药健康领域数年后的产业革命。
美国《时代》周刊评出的“2010年度十大医学突破”
, 百拇医药 第一名 抗逆转录病毒药物Truvada能显著降低HIV感染率
第二名 利用人工合成的细菌基因组创造出首个“人造生命”
第三名 血液检测阿尔茨海默病(老年性痴呆症)准确率可达80%
第四名 美国食品药品管理局批准使用肉毒杆菌治疗偏头痛
第五名 美国心脏学会(AHA)修订“心肺复苏术急救指南”
第六名 美国食品药品管理局限制使用文迪雅(Avandia)
第七名 血液检测可以诊断心脏病发作
第八名 试管受精新突破可精确测定胚胎健康状况
第九名 成功培育人造卵巢
第十名 更快更安全培育诱导多能干细胞, 百拇医药