个体化用药成为药物开发新动力
□编译 李勇
美国塔夫茨药物研究中心的一份最新分析报告称，许多生物制药公司正在转向对个体化用药的研究和开发。报告显示：有94%的受调查公司表示对个体化用药开发感兴趣。
事实上，制药公司的投资正在从治疗性药物向附带诊断性药物转变。制药公司开发的产品中，12%~50%的化合物为个体化用药。过去五年里，制药公司对个体化用药的投资增加了大约75%，在今后五年中此项投资预计还将增加53%。
个体化用药正在改变生物制药公司研究新药的方式，受调查的公司百分之百表示，他们在研究开发阶段使用生物标记物来帮助其了解更多的化合物。生物标记物是帮助鉴别疾病风险、进行诊断或者指导治疗的分子、生物和身体特征的标志物，也是个体化药物的主要成分。
把个体化用药整合到药物研发过程中需要巨大的投资和较高的技术要求，这就意味着制药公司需要转变研发的程序，改变由公司决策的方法和增加与外部资源的合作。
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个体化用药已经延伸到新的治疗领域，其中肿瘤用药是发展最前沿的一个领域，而且个体化用药正在被整合到许多新的研究项目中。个体化用药在心血管、中枢神经系统和免疫疾病治疗药物等领域都取得了一定的进展，在病毒、代谢和呼吸疾病治疗领域，个体化用药亦有涉猎。
许多很有希望的个体化用药目前都处于研发的早期阶段。个体化用药研究中，近60%的处于临床前开发阶段的药物研发需要依赖生物标记物，近50%的早期临床研究阶段和大约30%的晚期临床研究阶段的药物使用了生物标记物。
个体化用药具有潜在的市场增长前景，主要是由于有患者的需求及药物开发者对此感兴趣。塔夫茨药物研究中心副主任Christopher-Paul Milne指出：“早期征象显示，个体化用药开发正在制药行业吸引着更多的资源和使越来越多的制药公司发生着转变。”
个体化用药的开发对附带诊断要求较高，尤其是在肿瘤领域。HercepTest试剂盒(用于筛选c-erbB-2高表达的乳腺癌患者，指导临床选择单抗药物Herceptin的治疗对象)已经商业化，而Herceptin也在2009年获得了52亿美元的销量。
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合作开发成为必然趋势
塔夫茨药物研究中心的报告强调了开发个体化用药引起的公司之间的巨大改变。制药公司正在加强与学术研究结构合作，共同开发可以更好地治疗疾病的靶向药物，同时还将开发诊断显影剂以提高公司产品的销售量。
如最近罗氏与OSI制药公司进行合作，开发用于肿瘤疾病的附带PCR诊断试剂。该试剂含有表皮生长因子受体(EGFR)，用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的鉴别诊断。如果该试剂被开发成功，将有助于提高对EGFR突变患者尤其敏感的肺癌药Tarceva的应用。
OSI制药公司总裁Gabe Leung称：“罗氏与OSI制药公司就Tarceva开发和临床研究进行了广泛的合作，再加上罗氏在分子检测研究中的绝对优势，这为NSCLC患者开发一个优良的附带诊断试剂搭建了很好的平台。”
美国国立癌症研究所也在进行附带诊断试剂的开发，如Insight Genetics公司作为四个合作者之一获得了美国中小企业开发新技术推动计划(SBIR)的资助。
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在美国圣祖德儿童研究医院工作的Stephan W. Morris博士称，Insight Genetics公司将利用20万美元开发间变性淋巴瘤酶(ALK)基因分子诊断试剂，这一试剂主要是用实时定量PCR检测ALK基因突变，以对NSCLC患者进行诊断。
机遇和挑战并存
虽然制药公司在个体化用药研发的合作在加强，但也面临着一些挑战。塔夫茨药物研究中心的报告指出，合作开发需要克服的两个主要障碍就是项目管理和知识产权问题。
制药公司开发附带诊断试剂的真正目的是希望借助附带诊断试剂获得当局对其药物的批准，而具有较大利润的是他们的药物。因此制药公司为获得更大的患者群体，在临床开发阶段还是愿意投资的。
而要想提高双方合作的成功率，就需要更好的规划和深谋远虑的筹备。以往由于合作缺乏沟通，当制药公司需要附带诊断试剂的时候，诊断试剂公司却还没有进行相关开发。因此，尽早启动合作项目将是解决这一矛盾的主要方法。
(作者单位：北京中医药大学), http://www.100md.com
美国塔夫茨药物研究中心的一份最新分析报告称，许多生物制药公司正在转向对个体化用药的研究和开发。报告显示：有94%的受调查公司表示对个体化用药开发感兴趣。
事实上，制药公司的投资正在从治疗性药物向附带诊断性药物转变。制药公司开发的产品中，12%~50%的化合物为个体化用药。过去五年里，制药公司对个体化用药的投资增加了大约75%，在今后五年中此项投资预计还将增加53%。
个体化用药正在改变生物制药公司研究新药的方式，受调查的公司百分之百表示，他们在研究开发阶段使用生物标记物来帮助其了解更多的化合物。生物标记物是帮助鉴别疾病风险、进行诊断或者指导治疗的分子、生物和身体特征的标志物，也是个体化药物的主要成分。
把个体化用药整合到药物研发过程中需要巨大的投资和较高的技术要求，这就意味着制药公司需要转变研发的程序，改变由公司决策的方法和增加与外部资源的合作。
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个体化用药已经延伸到新的治疗领域，其中肿瘤用药是发展最前沿的一个领域，而且个体化用药正在被整合到许多新的研究项目中。个体化用药在心血管、中枢神经系统和免疫疾病治疗药物等领域都取得了一定的进展，在病毒、代谢和呼吸疾病治疗领域，个体化用药亦有涉猎。
许多很有希望的个体化用药目前都处于研发的早期阶段。个体化用药研究中，近60%的处于临床前开发阶段的药物研发需要依赖生物标记物，近50%的早期临床研究阶段和大约30%的晚期临床研究阶段的药物使用了生物标记物。
个体化用药具有潜在的市场增长前景，主要是由于有患者的需求及药物开发者对此感兴趣。塔夫茨药物研究中心副主任Christopher-Paul Milne指出：“早期征象显示，个体化用药开发正在制药行业吸引着更多的资源和使越来越多的制药公司发生着转变。”
个体化用药的开发对附带诊断要求较高，尤其是在肿瘤领域。HercepTest试剂盒(用于筛选c-erbB-2高表达的乳腺癌患者，指导临床选择单抗药物Herceptin的治疗对象)已经商业化，而Herceptin也在2009年获得了52亿美元的销量。
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合作开发成为必然趋势
塔夫茨药物研究中心的报告强调了开发个体化用药引起的公司之间的巨大改变。制药公司正在加强与学术研究结构合作，共同开发可以更好地治疗疾病的靶向药物，同时还将开发诊断显影剂以提高公司产品的销售量。
如最近罗氏与OSI制药公司进行合作，开发用于肿瘤疾病的附带PCR诊断试剂。该试剂含有表皮生长因子受体(EGFR)，用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的鉴别诊断。如果该试剂被开发成功，将有助于提高对EGFR突变患者尤其敏感的肺癌药Tarceva的应用。
OSI制药公司总裁Gabe Leung称：“罗氏与OSI制药公司就Tarceva开发和临床研究进行了广泛的合作，再加上罗氏在分子检测研究中的绝对优势，这为NSCLC患者开发一个优良的附带诊断试剂搭建了很好的平台。”
美国国立癌症研究所也在进行附带诊断试剂的开发，如Insight Genetics公司作为四个合作者之一获得了美国中小企业开发新技术推动计划(SBIR)的资助。
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在美国圣祖德儿童研究医院工作的Stephan W. Morris博士称，Insight Genetics公司将利用20万美元开发间变性淋巴瘤酶(ALK)基因分子诊断试剂，这一试剂主要是用实时定量PCR检测ALK基因突变，以对NSCLC患者进行诊断。
机遇和挑战并存
虽然制药公司在个体化用药研发的合作在加强，但也面临着一些挑战。塔夫茨药物研究中心的报告指出，合作开发需要克服的两个主要障碍就是项目管理和知识产权问题。
制药公司开发附带诊断试剂的真正目的是希望借助附带诊断试剂获得当局对其药物的批准，而具有较大利润的是他们的药物。因此制药公司为获得更大的患者群体，在临床开发阶段还是愿意投资的。
而要想提高双方合作的成功率，就需要更好的规划和深谋远虑的筹备。以往由于合作缺乏沟通，当制药公司需要附带诊断试剂的时候，诊断试剂公司却还没有进行相关开发。因此，尽早启动合作项目将是解决这一矛盾的主要方法。
(作者单位：北京中医药大学), http://www.100md.com