新药研发：循规明道 顺势而为

http://www.100md.com 2011年7月15日 《中国医药报》 2011.07.15

     □ 王如伟

    研发创新工作贯穿在整个企业价值链之中，尤其是在制药行业，在高技术林立和日新月异的发展环境之中，研发创新永远是非常重要的一环。它是制药全产业链价值提升的利器，也是企业获得持久竞争力的基础。

    重视政策研究

    政策研究是研发工作中极其重要的一个环节。

    我国有关部门计划在“十二五”期间投向生物医药产业的重大新药研发、创制领域专项资金将在400亿元左右。在这400亿元专项资金中，中央财政拨款100亿元，其余为地方各级政府配套资金及企业自筹资金。而“十一五”期间投入相同领域的专项资金额度为178亿元。权威人士透露，即将出台的生物医药产业“十二五”规划重点突出了对生物制品研发及产业化的支持力度，提出在2015年前争取实现10个以上拥有自主知识产权的生物技术药品的产业化。根据生物医药产业“十二五”规划，在基本药物研究开发、工艺改进、技术创新、规模化生产等方面取得研究突破的医药企业有望获得专项资金支持。对此，我们需要认真研究国家的科技政策，确定研发目标，明确工作思路，取得企业发展的先发优势和新的发展增长点。

    另外，对药品注册管理法规的分析和体会要透过现象看本质，结合国际上的研究发展方向，做出合理的判断：

    第一，认真学习药品研究技术指导原则。国家食品药品监管局药品审评中心(CDE)为了进一步形成指导原则框架，规范药品研发行为，提升研发整体水平，2008年起相继发布了化学药品注射剂基本技术要求、多组分生化药注射剂基本技术要求、已上市化学药品变更研究的技术指导原则等。尤其是CDE引入ICH(人用药品注册技术要求国际协调会)指导原则，不间断公布美国食品药品管理局(FDA)的相关技术指导原则等，对药品研发的规范性起到了非常好的推动和促进作用，这些需要每一个研发人员认真学习，在第一时间掌握。

    第二，关注药物全球同步开发(SGD)。药物全球同步开发可推进药品注册国际互认及标准协调工作，在相同的临床试验方案下，全球同时入组病人，用其临床数据支持药物在全球各个药监机构的注册。未来，药物全球同步研发在中国的发展是个趋势。

    第三，深入研读药品技术转让注册管理规定。该政策鼓励成熟生产技术应用，鼓励先进生产技术的引进和推广，减少简单改变剂型和仿制药的申报数量，减少新建企业和车间申办数量，提高了技术要求，并对一些品种增加了临床试验和生物等效性要求。目前，许多企业充分利用该项政策，得到了文号资源的合理配置。

    第四，清晰认识药品注册特殊审批管理。药品注册特殊审批管理的目的是早期介入、优先审评、多渠道沟通交流、动态补充资料、平衡创新和风险控制、鼓励和支持新药的发展。这是国家对创新药最大的支持。如何在创新药的研究中，与国家审评部门保持零距离的沟通，减少风险，加快审批进度，企业要有清晰的认识。

    理性认识注册法规

    从2010年药品的审批和申报情况来看，中药的申报审批处于惨淡期，短时间内难复苏，而新复方、组分中药、天然药物、既有品种改造仍是今后研发的方向。化药的抗感染药物仍占据化药申报审批的主力位置，这是由整个医药市场、用药习惯等决定的。对于抗感染药物生产企业，产品线的完善和拓展是不可规避的战略选择，只有品种多了才可能形成规模效应。2010年化学药中抗肿瘤药是最大的发展亮点，未来抗肿瘤药市场形成的是强者恒强的寡头垄断市场格局。

    2010年国内批准的生物制品以疫苗类、检测试剂盒类为主，占全部批准产品的63%，生物制品的产业化发展道路还任重道远。目前国内兴起的仿制国外已上市的生物药值得注意，单抗、蛋白和疫苗都有机会，这方面的国内市场潜力是巨大的，复星、海正、绿叶、华药等企业都在大幅度投入。康恩贝制药股份有限公司今年和美国凯德公司合作开展肝癌治疗性疫苗的研究，也是公司多元化发展、介入高科技生物药领域的首秀。

    总之，对注册法规有理性的认识，才能在艰辛的研发工作中获得先机。

    密切关注新理念

    首先，必须关注国家陆续出台的新政策法规。

    其次，研发人员必须“眼观六路，耳听八方”，要开展对药物经济学、药物流行病学、疾病谱变化等有关学科的研究，把市场需求和市场未满足的领域作为研究对象，作为研发新品种和产品二次开发的依据。

    第三，关注改善生命质量药品的研究进展。如蛋白质、多肽类治疗新药；治疗型新药，如抗糖尿病的新药、减肥新药和治疗精神分裂症的新药、靶向治疗药物、抗体药物，都有可能成为潜在的“重磅炸弹”级新药产品。

    2010年，全球抗体药物的销售额超过300亿美元。我国抗体药物的研发水平滞后于发达国家，临床多用国外公司的产品。目前获相关部门批准的13个治疗性抗体药物中，只有3个为国资企业产品。所以，应顺应国际新药发展的趋势，如果现在不去布局，就没有未来“重磅炸弹”支撑企业发展的大好局面。

    第四，重视研发的基础工作。当前阶段需要重点实施药品研制、生产、流通、使用全过程管理，积极探索和实施药品研究的药品审评质量管理规范(GRP)，构建研发科学化和专业化体系，支撑创新药的研究。同时，研发团队需要重点开展对药品的生命周期管理研究，积极研究和探讨科研产品在不同阶段的价值，从而充分发挥研发工作在延长和优化企业生命周期的作用，布局产品二次开发研究。

    第五，学习引进跨国公司的新理念，在研、产、销不同时期推出市场价值指数的概念。

    中国创新药研发未来发展有五个有利因素：政府对医药创新的重视程度日益提高；在知识产权保护方面有了重大进步；医药行业基础设施已经基本完善；医药行业分工配套日趋完善；具备富足的人力资源。当前，以企业为主体、科研院所为支撑、市场为导向、产品为核心、产学研相结合的医药创新体系正逐步建立。所以，医药企业必须抓住机遇，充分利用目前已经形成的优势和基础，保证在行业中处于领先水平。

    (作者系浙江康恩贝制药股份有限公司常务副总裁), 百拇医药

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