FDA新政助推生物医药研发
□ 郭晓丹
2009年，美国生物制药公司研发投资为653亿美元，而2010年，制药商在欧洲生物技术领域研发的投入增长了2%，在美国增长了1.8%。然而，近年来，繁琐的药物发现和开发过程，新药开发成本急剧膨胀已经成为制药公司面临的巨大挑战。
制药公司成功开发一种新药平均需要10～15年时间，花费约13亿美元，而且即使进入到开发阶段的药物也未必就能上市。随着各国监管机构对新药安全性和有效性要求的日益增加，新药审批面临的拒绝率也日益上升，如2011年上半年，美国食品药品管理局(FDA)就拒绝了3种减肥药的审批。随着药物开发成功率的不断下降，占美国总研发投入2/3的生物制药公司的研发激情已严重受挫。
针对这种情况，FDA推出了相关政策，促进生物制药的研究与开发，这为生物制药的研发前景带来了希望。
蓝图计划促生物医药创新
, 百拇医药
2011年10月5日，FDA局长Margaret A. Hamburg, M.D.博士发布了一个蓝图计划，指出要立即采取措施推动生物医疗创新，提高美国公众健康。这一题为“推动生物医疗创新：改善患者产品行动”的蓝图计划重点关注医疗产品研发的可持续性，目的是为了扭转研发投资增加但研发产出下降的局面。
美国人类健康与福利部部长Kathleen Sebelius指出，奥巴马政府致力于鼓励企业现代化，改善医疗保健系统，该蓝图计划正是政府帮助企业发展，维护美国公民健康的一项重要内容。
Hamburg强调，美国目前正处在一个重要的岔路口，科学技术的发展为医疗产品的创新和改善以及提高公众健康提供了空前绝后的机会，FDA的创新蓝图即是通过实施一系列方案计划来确保这些机会能够转化为安全有效的治疗方法，从而帮助美国患者和医药行业健康、强劲的发展。
2011年以来，FDA已经采取了多项努力用于促进医药创新，Hamburg博士也意识到在FDA整体框架下实施科学创新行动的必要性。通过实施额外的项目计划，FDA可以立即采取行动解决患者和整个行业最为关注的问题。
, 百拇医药
该项蓝图计划依据FDA现行的政策和实践，在与美国的主要利益相关方进行几个月的会议讨论后形成，充分考虑了行业领导者、小型生物技术公司、药品和医疗器械公司、学术委员会成员以及患者拥护团体等方面的利益。
FDA根据利益相关方的回馈发布的蓝图计划报告主要包含以下领域：
1.重建FDA对小型企业的扩展服务：FDA将会分别建立一个小型企业联络项目和“年轻企业”项目，并将与美国小企业管理局(SBA)建立新的合作关系。
2.建立基础设施推动和支持个体化用药发展：FDA将投资建立科学的监管体制，
并在FDA政策中声明支持个体化用药新兴领域的发展。
3.为重要的治疗领域创建快速的药物研发路径：例如，当一个用于治疗重症缺铁性贫血药物在早期研发阶段显示有突出治疗效果时，FDA将举办一系列科学会议对该药物的研发步骤达成一致意见，从而为有前景的治疗药物和方法开辟快速审批通道。
, http://www.100md.com
4.在保护患者隐私的同时，挖掘数据采集和信息共享的潜力：FDA正在重建其IT和数据分析库，并通过建立“科学加密器”来确保在保护患者隐私的同时能够对大量复杂的数据集进行分析。
5.培养下一代创新者：FDA正在设计一个新的“未来创新者”项目，对有潜力的候选人进行培训和经验训练。通过培训使得这些创新者获得高端市场技能和经验，从而也为FDA提供重要的外部专门技能和观点支持。
6.改革和合理化FDA的监管制度：FDA正在审查其现行监管制度，以识别和更改那些繁琐的、不清晰的、过时的、效果不佳的以及无效率的监管规定。
在研发预算持续增加，新药申请数目严重下降的情况下，该报告应时而生，充分说明了FDA鼓励创新的决心。FDA希望报告中的行动计划能够促进创新，加速安全有效治疗方法向患者转移的速度。在介绍该报告时，Margaret Hamburg博士也表示，这只是FDA迈出的第一步，除了在文件中陈述的改革和大纲中列出的行动外，FDA还将不断实施和扩展这些行动。
, 百拇医药
生物制药和个体化用药前景广阔
早在1999年4月19日，美国就首次提出了以遗传为导向的个体化用药概念。经过10多年的发展，美国个体化用药市场的规模已经达到2320亿美元，并呈两位数增长之势。个体化用药和生物制药已经成为药物研发中最具潜力和市场前景的领域。虽然该领域也面临着同样的研发困境，但却有可能转变医药行业的创新观念，借助基因研究的进展以及个体化用药可以对疾病做到“量体裁衣”、预防不良反应、提高药物对患者的疗效等优势，开辟新的研发途径。
据悉，荷兰生命科学研究所2010年投入3800万美元用于个体化用药研发；辉瑞与凯杰公司签订协议，合作开发治疗多形性恶性胶质瘤(GBM)的PF-O49448568(CDX-10)结合诊断疫苗；百时美施贵宝与KineMed合作，在阿尔茨海默氏症和其他神经性疾病领域签订了专利转化和个体化用药协议……
大型和小型的生物制药公司、学术机构在研发上都作出了很大的努力，但只有确定正确的药物开发目标，并在药物合成之前模拟和评价药物候选物，根据患者特征开发个体化用药，依据政策支持缩短药物开发过程，提高效率，才能使药物研发真正立于不败之地。, http://www.100md.com
2009年，美国生物制药公司研发投资为653亿美元，而2010年，制药商在欧洲生物技术领域研发的投入增长了2%，在美国增长了1.8%。然而，近年来，繁琐的药物发现和开发过程，新药开发成本急剧膨胀已经成为制药公司面临的巨大挑战。
制药公司成功开发一种新药平均需要10～15年时间，花费约13亿美元，而且即使进入到开发阶段的药物也未必就能上市。随着各国监管机构对新药安全性和有效性要求的日益增加，新药审批面临的拒绝率也日益上升，如2011年上半年，美国食品药品管理局(FDA)就拒绝了3种减肥药的审批。随着药物开发成功率的不断下降，占美国总研发投入2/3的生物制药公司的研发激情已严重受挫。
针对这种情况，FDA推出了相关政策，促进生物制药的研究与开发，这为生物制药的研发前景带来了希望。
蓝图计划促生物医药创新
, 百拇医药
2011年10月5日，FDA局长Margaret A. Hamburg, M.D.博士发布了一个蓝图计划，指出要立即采取措施推动生物医疗创新，提高美国公众健康。这一题为“推动生物医疗创新：改善患者产品行动”的蓝图计划重点关注医疗产品研发的可持续性，目的是为了扭转研发投资增加但研发产出下降的局面。
美国人类健康与福利部部长Kathleen Sebelius指出，奥巴马政府致力于鼓励企业现代化，改善医疗保健系统，该蓝图计划正是政府帮助企业发展，维护美国公民健康的一项重要内容。
Hamburg强调，美国目前正处在一个重要的岔路口，科学技术的发展为医疗产品的创新和改善以及提高公众健康提供了空前绝后的机会，FDA的创新蓝图即是通过实施一系列方案计划来确保这些机会能够转化为安全有效的治疗方法，从而帮助美国患者和医药行业健康、强劲的发展。
2011年以来，FDA已经采取了多项努力用于促进医药创新，Hamburg博士也意识到在FDA整体框架下实施科学创新行动的必要性。通过实施额外的项目计划，FDA可以立即采取行动解决患者和整个行业最为关注的问题。
, 百拇医药
该项蓝图计划依据FDA现行的政策和实践，在与美国的主要利益相关方进行几个月的会议讨论后形成，充分考虑了行业领导者、小型生物技术公司、药品和医疗器械公司、学术委员会成员以及患者拥护团体等方面的利益。
FDA根据利益相关方的回馈发布的蓝图计划报告主要包含以下领域：
1.重建FDA对小型企业的扩展服务：FDA将会分别建立一个小型企业联络项目和“年轻企业”项目，并将与美国小企业管理局(SBA)建立新的合作关系。
2.建立基础设施推动和支持个体化用药发展：FDA将投资建立科学的监管体制，
并在FDA政策中声明支持个体化用药新兴领域的发展。
3.为重要的治疗领域创建快速的药物研发路径：例如，当一个用于治疗重症缺铁性贫血药物在早期研发阶段显示有突出治疗效果时，FDA将举办一系列科学会议对该药物的研发步骤达成一致意见，从而为有前景的治疗药物和方法开辟快速审批通道。
, http://www.100md.com
4.在保护患者隐私的同时，挖掘数据采集和信息共享的潜力：FDA正在重建其IT和数据分析库，并通过建立“科学加密器”来确保在保护患者隐私的同时能够对大量复杂的数据集进行分析。
5.培养下一代创新者：FDA正在设计一个新的“未来创新者”项目，对有潜力的候选人进行培训和经验训练。通过培训使得这些创新者获得高端市场技能和经验，从而也为FDA提供重要的外部专门技能和观点支持。
6.改革和合理化FDA的监管制度：FDA正在审查其现行监管制度，以识别和更改那些繁琐的、不清晰的、过时的、效果不佳的以及无效率的监管规定。
在研发预算持续增加，新药申请数目严重下降的情况下，该报告应时而生，充分说明了FDA鼓励创新的决心。FDA希望报告中的行动计划能够促进创新，加速安全有效治疗方法向患者转移的速度。在介绍该报告时，Margaret Hamburg博士也表示，这只是FDA迈出的第一步，除了在文件中陈述的改革和大纲中列出的行动外，FDA还将不断实施和扩展这些行动。
, 百拇医药
生物制药和个体化用药前景广阔
早在1999年4月19日，美国就首次提出了以遗传为导向的个体化用药概念。经过10多年的发展，美国个体化用药市场的规模已经达到2320亿美元，并呈两位数增长之势。个体化用药和生物制药已经成为药物研发中最具潜力和市场前景的领域。虽然该领域也面临着同样的研发困境，但却有可能转变医药行业的创新观念，借助基因研究的进展以及个体化用药可以对疾病做到“量体裁衣”、预防不良反应、提高药物对患者的疗效等优势，开辟新的研发途径。
据悉，荷兰生命科学研究所2010年投入3800万美元用于个体化用药研发；辉瑞与凯杰公司签订协议，合作开发治疗多形性恶性胶质瘤(GBM)的PF-O49448568(CDX-10)结合诊断疫苗；百时美施贵宝与KineMed合作，在阿尔茨海默氏症和其他神经性疾病领域签订了专利转化和个体化用药协议……
大型和小型的生物制药公司、学术机构在研发上都作出了很大的努力，但只有确定正确的药物开发目标，并在药物合成之前模拟和评价药物候选物，根据患者特征开发个体化用药，依据政策支持缩短药物开发过程，提高效率，才能使药物研发真正立于不败之地。, http://www.100md.com