我国罕用药产业政策设计(1)
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2012年3月1日
摘要：文章立足于我国罕用药的现状，指出发展罕用药产业的必要性，在研究、借鉴西方发达国家成功经验的基础上，提出现阶段系统的罕用药产业政策建议。
关键词：罕用药；罕见病；产业政策
一、 引言
按世界卫生组织(WHO)定义，单种疾病患病人数占人口总数的0.065%~0.1%的疾病或病变即为罕见病。随着科学技术的发展，美国、欧盟、日本研发了很多罕用药。美国《罕用药法案》规定：罕用药是“在美国境内的患病人数少于20万人；或在美国境内患病人数虽多于20万人，但该药品上市后的销售额无法弥补用于研发该药所耗费的金额”的药品。欧盟《罕用药管理规定》①第3条规定罕用药的四条标准:疾病流行标准(患病率低于0.5‰的疾病)、企业难以获得投资回报标准、无令人满意的治疗产品与方法标准、显著利益标准。
罕见病患者人数少，因此罕用药只针对特定的极少数患者使用，临床用量小，制药企业因利润少不愿研发与生产，如美国公共卫生部门的调研报告称制药企业考虑研究成本高昂、利益回报不明确等因素导致美国20万罕见病患者无法得到救助。因此，单纯依靠市场机制无法满足罕用药的供给，为解决罕用药短缺问题，许多发达的市场经济国家和地区都运用罕用药产业政策进行调控，即出台与实施相关的鼓励性政策与法律。美国是世界上最早实施罕用药产业政策的国家，相继欧盟、日本等发达国家也陆续颁布了类似的罕用药产业政策用于激励罕用药的研发、生产。实践证明，相对完善的罕用药产业政策，对激励罕用药研发、推动罕用药产业的创新与发展、促进医药卫生领域的公平和正义、健全社会保障体系、维护罕见病患者权益都具有十分重要的意义。
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二、 域外罕用药产业政策的介绍
罕见病患者少，罕用药市场空间有限，再加上罕用药的研发成本高，成功的几率相对小，因此药品生产企业通常缺乏研发的兴趣与实力，为鼓励和支持罕用药的研发、生产，各国均实施激励性的产业政策，具体内容如下：
1. 罕用药研发的政策。美国、欧盟均规定在获得罕用药资格认证后，罕用药资格享有者才能享有法律所授予的一系列激励政策，如获得研发阶段的基金资助、税收减免、审批费减免、协议帮助、加快审评，在药品上市后还可获得市场独占权等方面，具体见表1。一项统计研究表明:在1991年~2008年间，全球共43个罕用药成为重磅炸弹药物(全球年销售总额超过10亿美元)，其中18个在美国批准上市，在这18个罕用药中有11个药物均是在独占保护期内成为重磅炸弹药物。国外学者Zaur Rzakhanov、Seoane Vazquez等均指出数据保护是基金资助、税收减免、快速审评等这一系列罕用药研发激励政策中最强有力的激励措施。
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2. 罕用药注册的政策。在保证药品安全有效性的基础上，为提高罕用药审批的效率、压缩审批周期、促进罕用药尽快上市，一方面各国规定罕用药的注册可以采用特殊审批程序，在程序与审批时间上给予照顾，如美国规定罕用药通过资格认证后，可享受如下3种特殊审批程序：优先审评、加速审批和快通道项目，获得优先审评资格的药品其平均审评时间仅需6个月，而标准审评时间一般需要10个月。另一方面罕用药在审批标准上较为灵活。如欧盟规定罕用药的审批可通过条件性审批和特殊情况的审批，其中条件性批准规定申请人如不能提供完整的临床数据，可通过证明该申请药品具有积极的风险收益平衡、可填补现有治疗方法的空白、比现有治疗方法有更强的有效性、安全性或该药品的即时供应给公共健康带来的利益大于风险而通过审批。截止2010年从欧盟审批罕用药的程序看，其中38%的罕用药是通过特殊情况的审批程序上市的，5%是通过条件性审批上市的。可见，针对罕用药的特殊注册制度可缩短罕用药的审批时间、促进罕用药尽快上市。
3. 罕用药的价格政策。除美国实施完全由市场机制决定罕用药价格外，日本、瑞典、法国、加拿大、英国等国均对罕用药价格实行干预与控制。日本通过与罕用药商协商，决定药价不得高于其他药品价格；加拿大罕用药价格视所属归类而定，政府如认为药价过高，可要求药商降价；同样，英国政府主管当局如认为罕用药药商利润过高，也可要求药商降价；法国政府针对个别药品进行价格管制，根据新罕用药第一年的预估销售额与实际销售额的差距，决定是否要求药商降价，可见各国对罕用药价格实行严格的政府管制。
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4. 罕用药费用支付的政策。在既有的医疗保险体系下各国主要是结合传统的弱势群体保护的补助手段对罕见病患者进行药品保障性补助。如针对医疗弱势群体之药品给付(美国、加拿大)；针对老年人之药品给付(加拿大)、针对老年人、残障者之住院给付(美国)；针对特殊疾病之补充性药品给付(加拿大、法国)；核准与提供紧急救生药品(加拿大、法国、美国)。巴西政府2003年开始将部分罕见病纳入联邦层面的报销目录中，以保证各个地区的患者都能得到应有的治疗。俄罗斯也出台了七种疾病方案，保证严重疾病的患者得到集中治疗。
台湾地区《全民健康保险法》规定只要医师诊断确认是行政院卫生署公告的重大疾病的“罕见疾病”②，罕见病患者可免除该疾病的部分治疗费用，如果患者使用的是行政院卫生署公告的罕用药，台湾健康保险制度全部支付。
除上述政策外，各国还在罕用药的进口、合理使用、临床试验等方面制定详细的政策。
三、 我国罕用药产业政策的现状
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我国在罕用药方面的政策制定虽不晚，但内容有限且不完整。我国最早的罕用药政策是1999年颁布的《新药审批办法》，该办法规定对罕见病有治疗作用的新药，应加快审评进度，其内容仅限于罕用药注册，过于单一，而几乎同时生效的欧盟《罕用药管理规定》，却对罕用药的管理机构、特殊法律制度进行全面规定，随后我国制定的有关罕用药的政策如2005年2月颁布的《药品注册管理办法》、2007年7月颁布的《药品注册管理办法》以及现在施行的《新药注册特殊审批管理规定》规定对治疗罕见病且具有明显临床治疗优势的新药可实行特殊审批，也仅限于药品注册方面。2006年~2008年连续3年有全国人大委员在“两会”上提出关于建立罕见病、罕用药等相关法律法规的议案。今年两会又有全国人大代表关注罕见病问题的立法和罕见病患者的权益保护问题，但至今未有法律出台。
如前文所述，各国罕用药产业政策涉及罕用药的研发、注册、定价、医疗保障体系等多方面，而我国的政策却仅限于注册方面，在罕用药研发、生产、支付、社会保障等方面缺乏针对性的政策。
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四、 建立罕用药产业政策的必要性
1. 是保障公民个人健康权的需要。我国《宪法》第45条第1款：“中华人民共和国公民在年老、疾病或者丧失劳动能力的情况下，有从国家和社会获得物质帮助的权利。国家发展为公民享受这些权利所需要的社会保险、社会救济和医疗卫生事业”。可见，对中华人民共和国公民在疾病的情况下，有从国家和社会获得物质帮助的权利，同样也包括罕见病患者，国家应当通过法律制度、政策对为他们的医疗、就学、就医以及精神给予帮助。我国《民法通则》也规定，公民享有生命健康权。罕见病患者与其他公民一样享有生命健康权。所以我国有必要为保护罕见病患者的健康权制定法律制度与相应的政策。
2. 是国际承担保障人权责任的需要。罕见病患者平等地享有人权。各类国际性人权文件明确规定人人享有人权，如《世界人权宣言》、《经济、社会和文化权利国际公约》等均规定国家在公民疾病时应当给予相应的保障。, http://www.100md.com(林禹鸿 吴晓明)
关键词：罕用药；罕见病；产业政策
一、 引言
按世界卫生组织(WHO)定义，单种疾病患病人数占人口总数的0.065%~0.1%的疾病或病变即为罕见病。随着科学技术的发展，美国、欧盟、日本研发了很多罕用药。美国《罕用药法案》规定：罕用药是“在美国境内的患病人数少于20万人；或在美国境内患病人数虽多于20万人，但该药品上市后的销售额无法弥补用于研发该药所耗费的金额”的药品。欧盟《罕用药管理规定》①第3条规定罕用药的四条标准:疾病流行标准(患病率低于0.5‰的疾病)、企业难以获得投资回报标准、无令人满意的治疗产品与方法标准、显著利益标准。
罕见病患者人数少，因此罕用药只针对特定的极少数患者使用，临床用量小，制药企业因利润少不愿研发与生产，如美国公共卫生部门的调研报告称制药企业考虑研究成本高昂、利益回报不明确等因素导致美国20万罕见病患者无法得到救助。因此，单纯依靠市场机制无法满足罕用药的供给，为解决罕用药短缺问题，许多发达的市场经济国家和地区都运用罕用药产业政策进行调控，即出台与实施相关的鼓励性政策与法律。美国是世界上最早实施罕用药产业政策的国家，相继欧盟、日本等发达国家也陆续颁布了类似的罕用药产业政策用于激励罕用药的研发、生产。实践证明，相对完善的罕用药产业政策，对激励罕用药研发、推动罕用药产业的创新与发展、促进医药卫生领域的公平和正义、健全社会保障体系、维护罕见病患者权益都具有十分重要的意义。
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二、 域外罕用药产业政策的介绍
罕见病患者少，罕用药市场空间有限，再加上罕用药的研发成本高，成功的几率相对小，因此药品生产企业通常缺乏研发的兴趣与实力，为鼓励和支持罕用药的研发、生产，各国均实施激励性的产业政策，具体内容如下：
1. 罕用药研发的政策。美国、欧盟均规定在获得罕用药资格认证后，罕用药资格享有者才能享有法律所授予的一系列激励政策，如获得研发阶段的基金资助、税收减免、审批费减免、协议帮助、加快审评，在药品上市后还可获得市场独占权等方面，具体见表1。一项统计研究表明:在1991年~2008年间，全球共43个罕用药成为重磅炸弹药物(全球年销售总额超过10亿美元)，其中18个在美国批准上市，在这18个罕用药中有11个药物均是在独占保护期内成为重磅炸弹药物。国外学者Zaur Rzakhanov、Seoane Vazquez等均指出数据保护是基金资助、税收减免、快速审评等这一系列罕用药研发激励政策中最强有力的激励措施。
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2. 罕用药注册的政策。在保证药品安全有效性的基础上，为提高罕用药审批的效率、压缩审批周期、促进罕用药尽快上市，一方面各国规定罕用药的注册可以采用特殊审批程序，在程序与审批时间上给予照顾，如美国规定罕用药通过资格认证后，可享受如下3种特殊审批程序：优先审评、加速审批和快通道项目，获得优先审评资格的药品其平均审评时间仅需6个月，而标准审评时间一般需要10个月。另一方面罕用药在审批标准上较为灵活。如欧盟规定罕用药的审批可通过条件性审批和特殊情况的审批，其中条件性批准规定申请人如不能提供完整的临床数据，可通过证明该申请药品具有积极的风险收益平衡、可填补现有治疗方法的空白、比现有治疗方法有更强的有效性、安全性或该药品的即时供应给公共健康带来的利益大于风险而通过审批。截止2010年从欧盟审批罕用药的程序看，其中38%的罕用药是通过特殊情况的审批程序上市的，5%是通过条件性审批上市的。可见，针对罕用药的特殊注册制度可缩短罕用药的审批时间、促进罕用药尽快上市。
3. 罕用药的价格政策。除美国实施完全由市场机制决定罕用药价格外，日本、瑞典、法国、加拿大、英国等国均对罕用药价格实行干预与控制。日本通过与罕用药商协商，决定药价不得高于其他药品价格；加拿大罕用药价格视所属归类而定，政府如认为药价过高，可要求药商降价；同样，英国政府主管当局如认为罕用药药商利润过高，也可要求药商降价；法国政府针对个别药品进行价格管制，根据新罕用药第一年的预估销售额与实际销售额的差距，决定是否要求药商降价，可见各国对罕用药价格实行严格的政府管制。
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4. 罕用药费用支付的政策。在既有的医疗保险体系下各国主要是结合传统的弱势群体保护的补助手段对罕见病患者进行药品保障性补助。如针对医疗弱势群体之药品给付(美国、加拿大)；针对老年人之药品给付(加拿大)、针对老年人、残障者之住院给付(美国)；针对特殊疾病之补充性药品给付(加拿大、法国)；核准与提供紧急救生药品(加拿大、法国、美国)。巴西政府2003年开始将部分罕见病纳入联邦层面的报销目录中，以保证各个地区的患者都能得到应有的治疗。俄罗斯也出台了七种疾病方案，保证严重疾病的患者得到集中治疗。
台湾地区《全民健康保险法》规定只要医师诊断确认是行政院卫生署公告的重大疾病的“罕见疾病”②，罕见病患者可免除该疾病的部分治疗费用，如果患者使用的是行政院卫生署公告的罕用药，台湾健康保险制度全部支付。
除上述政策外，各国还在罕用药的进口、合理使用、临床试验等方面制定详细的政策。
三、 我国罕用药产业政策的现状
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我国在罕用药方面的政策制定虽不晚，但内容有限且不完整。我国最早的罕用药政策是1999年颁布的《新药审批办法》，该办法规定对罕见病有治疗作用的新药，应加快审评进度，其内容仅限于罕用药注册，过于单一，而几乎同时生效的欧盟《罕用药管理规定》，却对罕用药的管理机构、特殊法律制度进行全面规定，随后我国制定的有关罕用药的政策如2005年2月颁布的《药品注册管理办法》、2007年7月颁布的《药品注册管理办法》以及现在施行的《新药注册特殊审批管理规定》规定对治疗罕见病且具有明显临床治疗优势的新药可实行特殊审批，也仅限于药品注册方面。2006年~2008年连续3年有全国人大委员在“两会”上提出关于建立罕见病、罕用药等相关法律法规的议案。今年两会又有全国人大代表关注罕见病问题的立法和罕见病患者的权益保护问题，但至今未有法律出台。
如前文所述，各国罕用药产业政策涉及罕用药的研发、注册、定价、医疗保障体系等多方面，而我国的政策却仅限于注册方面，在罕用药研发、生产、支付、社会保障等方面缺乏针对性的政策。
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四、 建立罕用药产业政策的必要性
1. 是保障公民个人健康权的需要。我国《宪法》第45条第1款：“中华人民共和国公民在年老、疾病或者丧失劳动能力的情况下，有从国家和社会获得物质帮助的权利。国家发展为公民享受这些权利所需要的社会保险、社会救济和医疗卫生事业”。可见，对中华人民共和国公民在疾病的情况下，有从国家和社会获得物质帮助的权利，同样也包括罕见病患者，国家应当通过法律制度、政策对为他们的医疗、就学、就医以及精神给予帮助。我国《民法通则》也规定，公民享有生命健康权。罕见病患者与其他公民一样享有生命健康权。所以我国有必要为保护罕见病患者的健康权制定法律制度与相应的政策。
2. 是国际承担保障人权责任的需要。罕见病患者平等地享有人权。各类国际性人权文件明确规定人人享有人权，如《世界人权宣言》、《经济、社会和文化权利国际公约》等均规定国家在公民疾病时应当给予相应的保障。, http://www.100md.com(林禹鸿 吴晓明)