出台我国干细胞治疗标准及管理法规迫在眉睫
□ 本报记者 白 毅
应用之乱局
促进之建议
2011年底，卫生部发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，要求各省级卫生行政部门对正在开展的干细胞临床研究和应用项目进行认真清理，停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局(SFDA)批准的干细胞临床研究和应用项目。2012年初，中国细胞生物学学会干细胞生物学分会和国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟也就此发表了声明和意见，表示必须按照通知的要求，参照国际干细胞研究学会(ISSCR)《干细胞临床转化指南》进行申请和实施；必须规范地完成临床前研究并经过干细胞研究相关专家委员会的严格论证和科学审查；获批项目必须规范地开展临床试验研究，坚决反对任何未经证实的、以牟利为目的的干细胞治疗。
这些通知与意见的背后，折射出的是目前我国干细胞治疗混乱的现状。全国政协常委、九三学社中央常委、国家干细胞工程技术中心主任韩忠朝教授在今年全国“两会”期间呼吁，在整顿期过后，应尽快出台我国干细胞治疗的相关法规和标准，为我国干细胞及时健康发展铺开健康之路。
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应用之乱局
对于我国干细胞应用的混乱局面，韩忠朝举例说，如果打开搜索网站，输入“干细胞治疗”，得到的搜索结果大约有数百万条，让人眼花缭乱。国内许多医院纷纷设立名目众多的“干细胞治疗中心”，不少中心声称，已能通过干细胞移植治疗糖尿病、肝病、脑萎缩、帕金森病、自闭症、神经性耳聋、脑瘫等多种令世界医学界束手无策的疑难杂症，并公开声称已开展的试验少则几百例，多则上千例。还有一些甚至标榜在全世界范围内开展时间最久，治疗病例数最多，接待国际友人最多，世界影响力最大。
韩忠朝介绍，这一混乱局面主要表现在：
夸大应用。在干细胞的临床应用上，造血干细胞移植已经临床使用了半个多世纪，治愈了数以万计的白血病患者，技术日渐成熟；而其他领域目前在全球范围内仍处于实验性治疗和临床试验阶段，有效性和安全性等很多问题仍有待进一步研究。但是从进行干细胞移植的医院数据不难看出，干细胞治疗几乎囊括了所有疾病，从神经系统、免疫系统、心血管系统、血液系统到消化系统等等，一时间干细胞成为包治百病的“灵丹妙药”。
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费用高昂。伴随着商业资本的纷纷介入，从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗，目前已形成了完整的产业链。然而，韩忠朝提醒，每个环节的盈利，最终只得由“献身研究”的患者埋单。一次干细胞移植的费用大约数万元，如果进行多个疗程治疗，费用高达几十万，而最终是否有满意的疗效，还不得而知。
资质缺失。在从事干细胞治疗的医疗机构中，开展干细胞临床研究项目的资质含混不清，有的是由省级卫生管理部门批准，有的甚至是由地市级卫生部门批准。韩忠朝强调，“迄今为止，除造血干细胞治疗血液病外，国家卫生部尚未受理和批准任何一家医疗机构的干细胞临床治疗。”而公众面对如此局面，很难做出正确判断。
质量失控。用于移植的干细胞制品来源渠道复杂，有的来源于医院自制，有的来源于科研机构实验室，有的来源于专门供应干细胞的公司。面对多种渠道来源的制品，制备工艺各异、质量控制指标不同，造成最终输注的细胞质量不可控制。
促进之建议
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为了提升我国干细胞与再生医学原始创新能力和国际竞争力，我国成立了干细胞研究国家指导协调委员会，对我国干细胞研究进行总体设计、科学规划，推动建立多部门联动协调机制，强化国家战略目标并提出不同阶段的实施计划。但是，韩忠朝认为，我国还缺乏统一的管理制度和标准来规范行业行为，这也是导致出现上述现象的根本原因。
韩忠朝认为，负责任的干细胞临床应用，应重点对干细胞来源、干细胞制品质量和医学伦理这三个方面负责。只有建立起统一的标准，对组织来源、细胞筛选、制备过程和终产品进行严格的检验，才能获得符合标准、质量可靠的干细胞用于临床，对没有达到标准的干细胞应严格禁止使用，这样才可以遏制干细胞滥用的趋势。
韩忠朝建议，首先，应尽快明确管理职责，出台相关法规。在美国，无论将干细胞作为药物还是新技术，均由美国食品药品管理局(FDA)负责监管。目前，我国迫切需要卫生部和SFDA在干细胞治疗领域明确管理职责。他提议，供体来源于患者自身的细胞治疗，归入医疗技术的范畴，由卫生部批准其研究应用资质；来源于异体脐带间充质干细胞的，通过严格规范的临床前研究审核，由药监部门批准其开展规范、可监控的临床试验。
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其次，建立临床治疗用间充质干细胞标准。干细胞无论是作为医疗技术应用还是药物应用，其安全性是首要保证。要做到安全，首先要控制其来源的安全性，建立供者筛查国家标准；第二要控制干细胞制品的质量，对体外进行的操作，如采集、筛选、测试、扩增、储存、标记、包装和分发过程等都要监控。然后，对产品进行检定放行，其纯度、活力、活性和安全性指标都要求达到可应用的标准。
第三，建立医学伦理审查制度。韩忠朝建议，应设立干细胞疗法伦理委员会，对医疗科室、干细胞来源及捐赠程序、干细胞制品质量、治疗疾病科学依据、潜在风险评估、临床试验方案等进行规范审查。
作为多年来一直关注干细胞研究和应用的专家，韩忠朝再次呼吁，监管部门、干细胞研究者、临床单位和企业应团结协作，促进干细胞产业的健康发展，防止损害公众利益的事件发生。
相关链接：
干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞技术及其应用被认为是21世纪的人类健康工程。作为细胞疗法中最有应用前景的疗法，干细胞的应用几乎涵盖了临床上大多数疑难病症，迄今在美国国立卫生研究院登记注册的干细胞临床试验已达3926个。美国和韩国还在世界最早研制成功干细胞新药并投入市场，为干细胞的临床广泛应用开拓了方向。, http://www.100md.com
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2011年底，卫生部发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，要求各省级卫生行政部门对正在开展的干细胞临床研究和应用项目进行认真清理，停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局(SFDA)批准的干细胞临床研究和应用项目。2012年初，中国细胞生物学学会干细胞生物学分会和国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟也就此发表了声明和意见，表示必须按照通知的要求，参照国际干细胞研究学会(ISSCR)《干细胞临床转化指南》进行申请和实施；必须规范地完成临床前研究并经过干细胞研究相关专家委员会的严格论证和科学审查；获批项目必须规范地开展临床试验研究，坚决反对任何未经证实的、以牟利为目的的干细胞治疗。
这些通知与意见的背后，折射出的是目前我国干细胞治疗混乱的现状。全国政协常委、九三学社中央常委、国家干细胞工程技术中心主任韩忠朝教授在今年全国“两会”期间呼吁，在整顿期过后，应尽快出台我国干细胞治疗的相关法规和标准，为我国干细胞及时健康发展铺开健康之路。
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对于我国干细胞应用的混乱局面，韩忠朝举例说，如果打开搜索网站，输入“干细胞治疗”，得到的搜索结果大约有数百万条，让人眼花缭乱。国内许多医院纷纷设立名目众多的“干细胞治疗中心”，不少中心声称，已能通过干细胞移植治疗糖尿病、肝病、脑萎缩、帕金森病、自闭症、神经性耳聋、脑瘫等多种令世界医学界束手无策的疑难杂症，并公开声称已开展的试验少则几百例，多则上千例。还有一些甚至标榜在全世界范围内开展时间最久，治疗病例数最多，接待国际友人最多，世界影响力最大。
韩忠朝介绍，这一混乱局面主要表现在：
夸大应用。在干细胞的临床应用上，造血干细胞移植已经临床使用了半个多世纪，治愈了数以万计的白血病患者，技术日渐成熟；而其他领域目前在全球范围内仍处于实验性治疗和临床试验阶段，有效性和安全性等很多问题仍有待进一步研究。但是从进行干细胞移植的医院数据不难看出，干细胞治疗几乎囊括了所有疾病，从神经系统、免疫系统、心血管系统、血液系统到消化系统等等，一时间干细胞成为包治百病的“灵丹妙药”。
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费用高昂。伴随着商业资本的纷纷介入，从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗，目前已形成了完整的产业链。然而，韩忠朝提醒，每个环节的盈利，最终只得由“献身研究”的患者埋单。一次干细胞移植的费用大约数万元，如果进行多个疗程治疗，费用高达几十万，而最终是否有满意的疗效，还不得而知。
资质缺失。在从事干细胞治疗的医疗机构中，开展干细胞临床研究项目的资质含混不清，有的是由省级卫生管理部门批准，有的甚至是由地市级卫生部门批准。韩忠朝强调，“迄今为止，除造血干细胞治疗血液病外，国家卫生部尚未受理和批准任何一家医疗机构的干细胞临床治疗。”而公众面对如此局面，很难做出正确判断。
质量失控。用于移植的干细胞制品来源渠道复杂，有的来源于医院自制，有的来源于科研机构实验室，有的来源于专门供应干细胞的公司。面对多种渠道来源的制品，制备工艺各异、质量控制指标不同，造成最终输注的细胞质量不可控制。
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为了提升我国干细胞与再生医学原始创新能力和国际竞争力，我国成立了干细胞研究国家指导协调委员会，对我国干细胞研究进行总体设计、科学规划，推动建立多部门联动协调机制，强化国家战略目标并提出不同阶段的实施计划。但是，韩忠朝认为，我国还缺乏统一的管理制度和标准来规范行业行为，这也是导致出现上述现象的根本原因。
韩忠朝认为，负责任的干细胞临床应用，应重点对干细胞来源、干细胞制品质量和医学伦理这三个方面负责。只有建立起统一的标准，对组织来源、细胞筛选、制备过程和终产品进行严格的检验，才能获得符合标准、质量可靠的干细胞用于临床，对没有达到标准的干细胞应严格禁止使用，这样才可以遏制干细胞滥用的趋势。
韩忠朝建议，首先，应尽快明确管理职责，出台相关法规。在美国，无论将干细胞作为药物还是新技术，均由美国食品药品管理局(FDA)负责监管。目前，我国迫切需要卫生部和SFDA在干细胞治疗领域明确管理职责。他提议，供体来源于患者自身的细胞治疗，归入医疗技术的范畴，由卫生部批准其研究应用资质；来源于异体脐带间充质干细胞的，通过严格规范的临床前研究审核，由药监部门批准其开展规范、可监控的临床试验。
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其次，建立临床治疗用间充质干细胞标准。干细胞无论是作为医疗技术应用还是药物应用，其安全性是首要保证。要做到安全，首先要控制其来源的安全性，建立供者筛查国家标准；第二要控制干细胞制品的质量，对体外进行的操作，如采集、筛选、测试、扩增、储存、标记、包装和分发过程等都要监控。然后，对产品进行检定放行，其纯度、活力、活性和安全性指标都要求达到可应用的标准。
第三，建立医学伦理审查制度。韩忠朝建议，应设立干细胞疗法伦理委员会，对医疗科室、干细胞来源及捐赠程序、干细胞制品质量、治疗疾病科学依据、潜在风险评估、临床试验方案等进行规范审查。
作为多年来一直关注干细胞研究和应用的专家，韩忠朝再次呼吁，监管部门、干细胞研究者、临床单位和企业应团结协作，促进干细胞产业的健康发展，防止损害公众利益的事件发生。
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干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞技术及其应用被认为是21世纪的人类健康工程。作为细胞疗法中最有应用前景的疗法，干细胞的应用几乎涵盖了临床上大多数疑难病症，迄今在美国国立卫生研究院登记注册的干细胞临床试验已达3926个。美国和韩国还在世界最早研制成功干细胞新药并投入市场，为干细胞的临床广泛应用开拓了方向。, http://www.100md.com