儿童用药研发缺乏动力
□ 本报记者 陈 铮
缺乏儿童专用药，以及药品中缺乏儿童使用信息已经成为严重威胁儿童用药安全有效的重要因素。
与儿童用药缺乏这一现状相对应的，是广大药品生产企业和研发机构，对儿童用药研发普遍缺乏兴趣和动力。
面对巨大的儿童用药研发缺口，究竟是什么因素在阻挡研发者的脚步？记者采访了部分儿童用药品研发和生产企业，以及业内部分专家，他们均表示，缺乏合理的利益驱动力是儿童用药研发乏力的主因，国家层面亟待出台激励儿童用药研发的相关政策，对其进行积极引导。
研发成本高
北京韩美药品有限公司一位负责人表示，目前国内企业对儿童用药研发普遍兴趣不大，最直接的原因是因为研发儿童用药耗时过长、成本过高。
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该负责人介绍说，以该公司正在进行的一个儿童用右旋布洛芬混悬剂研发过程为例，该药仅Ⅲ期临床试验入组400名患儿病例就用了2年多时间。“如果是成人，同样试验，入组相同病例一般不到1年就可以入组完毕。”这位负责人说。据介绍，即便这样缓慢的速度在儿童用药研发领域中已经算是极快的了，儿童用药的临床试验经常在病例入组阶段卡住很长时间。
“时间长仅是儿童用药研发成本高的一个方面，费用高也是增加研发成本的重要原因。以临床试验为例，用于入组病例的观察费用，儿童基本是成人的2倍左右，一个成人病例，企业支付给临床试验机构的病例观察费用大约在4000元左右，但是一例儿童临床试验病例，支付的观察费用大约需要8000元左右。仅在临床试验中，公司已经花费了700余万元。”该负责人表示，“国内没有几家企业有能力、有意愿下这么大成本进行儿童用药研发。”
长期专注儿童用药研发和生产的海南康芝药业负责人则表示，相对于成人药，儿童用药研发成本更高的另一个方面，是研发风险更高。这位负责人介绍说，儿童身体的各个脏器没有发育完全，尤其是肝肾功能发育不成熟，这给儿童用药研发带来极大的风险，尤其是在药物临床试验阶段。这位负责人还表示，一方面儿童临床试验风险高，另一方面我国没有临床试验保障机制或赔偿基金，国内针对儿童临床试验的保险业务也基本没有保险公司肯承担，儿童用药研发的风险全部压在研发企业身上。现在绝大多数家庭都是独生子女，哪怕一个儿童在试验中出现问题，赔偿金额也往往是天文数字，整个研发项目也可能因此搁浅。
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此外，一些儿童用药的特性进一步增加了研发成本。如需要针对儿童研发特殊的剂型、口味、给药装置等。以口服固体剂型为例，从便于服用角度，需将药物制成特殊剂型如分散片、咀嚼片、泡腾片、颗粒剂等；从增加依从性上，需将药物做成缓控释制剂、肠溶制剂，并在辅料中添加食用色素、甜味剂等；从方便给药角度，则需要药品有小剂量包装或分量装置，如量杯、包装袋压线等。因此相对与成人药，儿童用药研发中需要考虑的因素更多，需要进行的包装、辅料与药物相容性试验更多，这都使研发更复杂，成本更高。
“另外，由于很多儿童高发病具有季节性，对于药物的需求也是如此，这样就会出现药品上市后生产线的季节性闲置，这也会导致整体成本估算上升。”这位负责人还表示。
回报相对低
一位来自北京某药品生产企业负责人坦言：“有机构预测，到2015年，我国儿童用药市场销售额将达到近670亿元。企业都知道儿童用药现在市场大，而且家长为孩子看病吃药大多是不计成本的。儿童用药领域就是一个‘大蛋糕’，却少有国内企业敢去碰。主要就是因为投入产出不成比例，相对于研发的高成本，儿童用药上市后的相对低回报使企业缺乏参与儿童用药研发的动力。”
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在儿童用药品研发、流通、使用、定价、招标等方面，少有优惠政策。尤其是药品定价和招投标领域，更是缺少激励政策。一家药厂负责人称，研发一个儿童用药，要比成人药付出更高的成本，更多的精力，但是到了定价环节，这些研发成本以及耗费的精力却都不在定价的考虑之内。还有，很多地区招投标制度都是唯低价论，儿童用药的特殊性根本不在考虑范围之内，基本药物招标中更是基本都选择价格最低的药品，这也使得儿童用药的利润过低。没有利润，企业当然没有动力去做儿童用药研发。
还有一位企业负责人表示，目前儿童用药品种类和剂型过少，与目前医院药品招标“一品两规”政策有关。《处方管理办法》规定，“医疗机构应当按照经药品监督管理部门批准并公布的药品通用名称购进药品。同一通用名称药品的品种，注射剂型和口服剂型各不得超过2种，处方组成类同的复方制剂1~2种。”但由于儿童用药的复杂性和年龄阶段性，一种儿童用药往往存在多种剂型和规格，招标中的“一品两规”的要
求，直接影响了儿童用药进入医院。许多儿童用药研发出来，也上市了，但是进不了医院，企业得不到良好回报，继续研发的积极性社会受到打击。
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呼唤激励政策
南开大学法学院副教授宋华琳建议，我国可以借鉴美国推进儿童用药研发的相关法规措施，建立鼓励儿童用药研发、生产的配套政策，如设立儿童用药专项研究基金，为儿童用药的研究研发、审评审批提供技术指导，设立市场独占期或延长期，对儿童用药生产企业给予税收减免等产业扶持政策。
据宋华琳介绍，美国1997年颁布《食品药品现代化管理法》，鼓励药品制造商进行儿童临床试验，给予儿童用药上市后6个月的市场保护期。2002年《最佳儿童用药物法案》，对涉及治疗儿童罕见病的药品，可享有国家资助开展研究的特权，同时给予7年的市场保护期、50%税收减免，以及加快审批等特权。
宋华琳介绍说，我国2011年经由国务院发布的《中国儿童发展纲要(2011~2020年)》明确提出“鼓励儿童专用药品研发和生产”。《国家药品安全“十二五”规划》提出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”。近年来，国家食品药品监管局也进一步严格儿童用药物的审评审批，积极开展儿童用药物不良反应监测，启动针对药品说明书儿童用药信息的修改等工作，这些都是非常好的措施。
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部分企业负责人指出，儿童用药研发的成本高、周期长等问题客观存在，建议国家对已上市药品明确儿童用法用量、增加儿童剂型、改善儿童用药口味等工作给予更多便利，因为这些药品已经经过临床考验，安全性相对保障，能够较快改变儿童用药现状。
数位药企负责人则均表达了这样的观点：要解决儿童用药的问题，需要在国家政策层面上给予支持，提高药品生产企业的积极性。例如给予税收优惠、单独招标采购、专项资金支持等。具体如给予药品针对儿童改剂型、改口味等，是否可以采用和创新药一样的审批待遇，缩短等待时间；对于医院药品招标采购的“一品两规”限制，可否针对儿童用药打开一个口子；在药品招投标中，儿童用药能够与成人药分开，进行单独招标；在基本药物目录、医保目录等药品目录的遴选过程中，儿童用药是否能够享有优先权。部分药企负责人还提出，是否可以单独制定“儿童基本药物目录”。这一系列政策，都可以刺激企业参与儿童用药研发的积极性。
此外，还有部分专家和企业负责人建议，国家应进一步加大对儿童用药临床试验的支持，尽早建立风险补偿机制，适当降低儿童用药研发过程中企业面临的风险。, 百拇医药
缺乏儿童专用药，以及药品中缺乏儿童使用信息已经成为严重威胁儿童用药安全有效的重要因素。
与儿童用药缺乏这一现状相对应的，是广大药品生产企业和研发机构，对儿童用药研发普遍缺乏兴趣和动力。
面对巨大的儿童用药研发缺口，究竟是什么因素在阻挡研发者的脚步？记者采访了部分儿童用药品研发和生产企业，以及业内部分专家，他们均表示，缺乏合理的利益驱动力是儿童用药研发乏力的主因，国家层面亟待出台激励儿童用药研发的相关政策，对其进行积极引导。
研发成本高
北京韩美药品有限公司一位负责人表示，目前国内企业对儿童用药研发普遍兴趣不大，最直接的原因是因为研发儿童用药耗时过长、成本过高。
, http://www.100md.com
该负责人介绍说，以该公司正在进行的一个儿童用右旋布洛芬混悬剂研发过程为例，该药仅Ⅲ期临床试验入组400名患儿病例就用了2年多时间。“如果是成人，同样试验，入组相同病例一般不到1年就可以入组完毕。”这位负责人说。据介绍，即便这样缓慢的速度在儿童用药研发领域中已经算是极快的了，儿童用药的临床试验经常在病例入组阶段卡住很长时间。
“时间长仅是儿童用药研发成本高的一个方面，费用高也是增加研发成本的重要原因。以临床试验为例，用于入组病例的观察费用，儿童基本是成人的2倍左右，一个成人病例，企业支付给临床试验机构的病例观察费用大约在4000元左右，但是一例儿童临床试验病例，支付的观察费用大约需要8000元左右。仅在临床试验中，公司已经花费了700余万元。”该负责人表示，“国内没有几家企业有能力、有意愿下这么大成本进行儿童用药研发。”
长期专注儿童用药研发和生产的海南康芝药业负责人则表示，相对于成人药，儿童用药研发成本更高的另一个方面，是研发风险更高。这位负责人介绍说，儿童身体的各个脏器没有发育完全，尤其是肝肾功能发育不成熟，这给儿童用药研发带来极大的风险，尤其是在药物临床试验阶段。这位负责人还表示，一方面儿童临床试验风险高，另一方面我国没有临床试验保障机制或赔偿基金，国内针对儿童临床试验的保险业务也基本没有保险公司肯承担，儿童用药研发的风险全部压在研发企业身上。现在绝大多数家庭都是独生子女，哪怕一个儿童在试验中出现问题，赔偿金额也往往是天文数字，整个研发项目也可能因此搁浅。
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此外，一些儿童用药的特性进一步增加了研发成本。如需要针对儿童研发特殊的剂型、口味、给药装置等。以口服固体剂型为例，从便于服用角度，需将药物制成特殊剂型如分散片、咀嚼片、泡腾片、颗粒剂等；从增加依从性上，需将药物做成缓控释制剂、肠溶制剂，并在辅料中添加食用色素、甜味剂等；从方便给药角度，则需要药品有小剂量包装或分量装置，如量杯、包装袋压线等。因此相对与成人药，儿童用药研发中需要考虑的因素更多，需要进行的包装、辅料与药物相容性试验更多，这都使研发更复杂，成本更高。
“另外，由于很多儿童高发病具有季节性，对于药物的需求也是如此，这样就会出现药品上市后生产线的季节性闲置，这也会导致整体成本估算上升。”这位负责人还表示。
回报相对低
一位来自北京某药品生产企业负责人坦言：“有机构预测，到2015年，我国儿童用药市场销售额将达到近670亿元。企业都知道儿童用药现在市场大，而且家长为孩子看病吃药大多是不计成本的。儿童用药领域就是一个‘大蛋糕’，却少有国内企业敢去碰。主要就是因为投入产出不成比例，相对于研发的高成本，儿童用药上市后的相对低回报使企业缺乏参与儿童用药研发的动力。”
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在儿童用药品研发、流通、使用、定价、招标等方面，少有优惠政策。尤其是药品定价和招投标领域，更是缺少激励政策。一家药厂负责人称，研发一个儿童用药，要比成人药付出更高的成本，更多的精力，但是到了定价环节，这些研发成本以及耗费的精力却都不在定价的考虑之内。还有，很多地区招投标制度都是唯低价论，儿童用药的特殊性根本不在考虑范围之内，基本药物招标中更是基本都选择价格最低的药品，这也使得儿童用药的利润过低。没有利润，企业当然没有动力去做儿童用药研发。
还有一位企业负责人表示，目前儿童用药品种类和剂型过少，与目前医院药品招标“一品两规”政策有关。《处方管理办法》规定，“医疗机构应当按照经药品监督管理部门批准并公布的药品通用名称购进药品。同一通用名称药品的品种，注射剂型和口服剂型各不得超过2种，处方组成类同的复方制剂1~2种。”但由于儿童用药的复杂性和年龄阶段性，一种儿童用药往往存在多种剂型和规格，招标中的“一品两规”的要
求，直接影响了儿童用药进入医院。许多儿童用药研发出来，也上市了，但是进不了医院，企业得不到良好回报，继续研发的积极性社会受到打击。
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南开大学法学院副教授宋华琳建议，我国可以借鉴美国推进儿童用药研发的相关法规措施，建立鼓励儿童用药研发、生产的配套政策，如设立儿童用药专项研究基金，为儿童用药的研究研发、审评审批提供技术指导，设立市场独占期或延长期，对儿童用药生产企业给予税收减免等产业扶持政策。
据宋华琳介绍，美国1997年颁布《食品药品现代化管理法》，鼓励药品制造商进行儿童临床试验，给予儿童用药上市后6个月的市场保护期。2002年《最佳儿童用药物法案》，对涉及治疗儿童罕见病的药品，可享有国家资助开展研究的特权，同时给予7年的市场保护期、50%税收减免，以及加快审批等特权。
宋华琳介绍说，我国2011年经由国务院发布的《中国儿童发展纲要(2011~2020年)》明确提出“鼓励儿童专用药品研发和生产”。《国家药品安全“十二五”规划》提出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”。近年来，国家食品药品监管局也进一步严格儿童用药物的审评审批，积极开展儿童用药物不良反应监测，启动针对药品说明书儿童用药信息的修改等工作，这些都是非常好的措施。
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部分企业负责人指出，儿童用药研发的成本高、周期长等问题客观存在，建议国家对已上市药品明确儿童用法用量、增加儿童剂型、改善儿童用药口味等工作给予更多便利，因为这些药品已经经过临床考验，安全性相对保障，能够较快改变儿童用药现状。
数位药企负责人则均表达了这样的观点：要解决儿童用药的问题，需要在国家政策层面上给予支持，提高药品生产企业的积极性。例如给予税收优惠、单独招标采购、专项资金支持等。具体如给予药品针对儿童改剂型、改口味等，是否可以采用和创新药一样的审批待遇，缩短等待时间；对于医院药品招标采购的“一品两规”限制，可否针对儿童用药打开一个口子；在药品招投标中，儿童用药能够与成人药分开，进行单独招标；在基本药物目录、医保目录等药品目录的遴选过程中，儿童用药是否能够享有优先权。部分药企负责人还提出，是否可以单独制定“儿童基本药物目录”。这一系列政策，都可以刺激企业参与儿童用药研发的积极性。
此外，还有部分专家和企业负责人建议，国家应进一步加大对儿童用药临床试验的支持，尽早建立风险补偿机制，适当降低儿童用药研发过程中企业面临的风险。, 百拇医药