转化医学：以患者的需要为目标 等
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转化医学：以患者的需要为目标
临床研究是推进新药研究的关键因素之一，近年来，转化医学成为其中备受推崇的一个新的研究模式。11月18日，在由华中科技大学同济医学院附属协和医院(以下简称武汉协和医院)与赛诺菲及湖北省药学会于武汉共同举办的华中地区首个“国际新药研发与转化医学高峰论坛”上，近300位与会的专家学者对转化医学的核心理念、组织架构、临床试验的定义特征等进行了深入的探讨，旨在推广新的药物研究理念和培养相关研究人才，进而提高华中地区的临床研究水平。
以人为本
在武汉协和医院党委副书记、湖北省药学会副会长张玉看来，转化医学一方面是临床发现问题，再通过科研去解决问题并应用于实践的过程；另一方面，很多新药的不良反应，也必须通过大人群的使用来进一步发现，进而解决药品安全性的问题，药品的这种特殊性，决定了新药研发需要医院和研究机构之间的有力结合。他的这一观点得到了赛诺菲中国研发中心总裁王劲松博士的支持：“转化医学是基础和临床之间的转化，其终极目标是患者的需求。在临床试验过程中，转化医学更强调疾病机理、分子机制这个层次，相比较以前的临床试验只看临床指标，转化医学更关注生物标志物，要看分子机制层面有什么变化。通过对疾病的理解和解释来做科研，最终目的是为患者解决实际问题，为患者提供治疗方案。”
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转化医学需要高水平的复合型人才，这是与会者的共识。“现在的医生不能仅会用药和开刀，还要有医药研究、教学培养的能力，有在临床发现问题并知道如何通过研究团队来解决问题的能力。”武汉协和医院王国斌院长指出，转化医学对医生的能力提出了更高的要求。
促进创新
随着药物研究变得越来越复杂，目前一款新药的研发通常会耗时10~12年，花费约10亿美元的成本。在成本投入后，有一半的产品会在研发后期失败。“而转化医学倡导以患者为中心，强调多学科通力合作，其核心是在研究者和医生之间建立有效沟通，将基础医学与患者需求联系起来，将基础生物医学研究向最有效、最合适的疾病诊断治疗和预防模式转化，弥补基础实验与临床应用间的鸿沟，并使研究少走弯路。”王劲松博士解释：“实践转化医学需要对临床中发现的问题进行深入研究，然后将成果快速转向临床应用，以提高医疗总体水平。”
至于转化医学的合作模式，与会者认为应是多方面、多层次、长期的复合合作模式，其中包括临床医生、研究机构、企业相互支撑的多学科交叉平台以及政府的支持。“不是一个科学家，一个科室就能把转化医学做完，而是需要复合型的人才，复合型的科研项目，将基础实验、患者的治疗甚至预防综合在一起来完成。只有政府、科研机构、医院、药企以及公益界的参与，才能把知识和患者的需要与新药研究联起来，在深入了解临床用药情况的基础上，充分挖掘未尽的临床需求，并运用先进的制药技术加以满足。” 王劲松博士强调。
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(江澜)
转化医学中国实践：合作促进创新
转化医学强调的是从实验室到病床旁的联接。近年来，转化医学在我国方兴未艾，成为众多国内外医药企业和科研院所开展新药研发的新途径。特别是跨国药企与中国研发机构的合作越来越紧密，合作内容越来越贴近中国的健康需求。近日，赛诺菲就高调宣布，其中国研发中心与中国医药工业研究总院(以下简称国药医工总院)签署合作备忘录，共同进行中国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究；同时，中国医学科学院药物研究所(以下简称医科院药研所)与该公司针对“新型抗凝血剂”的合作研发项目也正式启动。“这种合作研发模式加快了将优秀研究成果转化为创新药物和治疗方案的步伐。我相信，通过双方专家间的通力合作，我们将在新药研发领域取得新的突破。”医科院药研所所长蒋建东博士表示。
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立足中国需求
世界卫生组织将患病人数占总人口的0.65%。~1%。的疾病或病变定义为罕见病。根据美国国立卫生院的统计，目前已有近7000种疾病被确定为罕见病，而中国对于罕见病尚无明确定义。在国外数据不适合中国国情的情况下，我国罕见病政策的制定遇到了很大的困难和瓶颈。对此中国医药集团副董事长王丽峰女士强调：“探索我国特有的罕见病病因组成、流行率及患病人群特征等情况，加快国内罕见病领域研发成果转化率，可以为中国患者提供量身定制的治疗方案。”
即使在如心血管疾病这样的常见疾病领域，也仍有许多未被满足的医疗需求。中国每年有近350万人死于心血管疾病——可谓国民健康的头号杀手。“我们急需通过有效的创新性药物来降低心血管疾病发病率与死亡率。”蒋建东博士表示。
一个项目针对的是常见病，另一个项目针对的是罕见病。这“一多一少”在国药医工总院副院长易八贤看来并不矛盾。他以激素为例说，激素起初也是罕见病药物，但随着研究的进展，其应用领域不断扩大，目前已经成为普药。“更重要的是，开展罕见病研究是我们国有企业应尽的社会责任。”
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赛诺菲亚太研发总裁江宁军博士则针对中国脑卒中患者的死亡率比美国人要高这一事实认为，此次合作一方面要探讨中国的高血压患者是否容易发生脑卒中，另外一方面要探讨为什么中国的脑卒中患者更多发生死亡，“我们第一步就是要把中国的情况搞清楚。”
发挥各自专长
开展转化医学研究，要从临床和预防出发，缩短基础研究到临床和公共卫生应用的时间，使新技术尽快转化为低成本、高科技含量的适宜技术。因此转换医学研究主张打破以往研究课题组仅为单一学科或有限合作的模式，强调多学科通力合作，发挥各自专长。“将我们的科研人员在新型药物基础研究方面的技术优势，和赛诺菲长期以来在心血管疾病领域积累的临床数据与全球经验相结合，我们希望能够在未来5年内完成一种新型抗凝血剂的Ⅱ期临床试验，为广大心血管疾病患者提供更优的药物选择。”蒋建东博士对上述合作充满信心。
赛诺菲全球研发总裁曾和礼博士强调，他们看中的是国药医工总院和医科院药研所在中国的研究网络、对中国科研系统的了解，以及作为国家大型企业所具有的社会责任心。 (本报记者 靖九江)
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医药企业是转化医学的生力军
在癌症、艾滋病、糖尿病、心脏病等重大疾病仍在危害人类生命的今天，如何最大化地利用研发投入，高效率、低风险地获得更多新药是整个医药界关注的焦点。
其实，在近几十年中，生物科技已经取得许多突破，但这些成果并没有被快速转化成可行的医疗方案。为突破这一瓶颈，转化医学应运而生。转化医学强调通过生命科学专家、药学家与临床医生之间的合作，以患者为中心，更合理地研发创新药物，加快科研成果与临床之间的转化。
转化医学这一概念提出之后，迅速得到各国支持，并在世界范围内催生出许多战略行动。转化医学在中国亦备受关注——《生物技术“十二五”规划》中，转化医学被列为发展领域。
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目前，中国在生物科技的基础研发方面已经取得世界领先水平，并在国际领域占有重要地位。根据《中国科技统计年鉴》，中国医药行业仅2010年一年的科研支出即为122.6亿元。但就转化医学而言，中国也和世界其他国家一样处于探索阶段，特别是目前的创新主体仍为大学、研究院等，造成基础与临床应用之间脱离的现象比较明显。
作为生物制药产业的一员，我认为，在解决这一问题的过程中，医药企业可以发挥重要的作用。国际经验表明，药企会在临床研究上投入大量资源，并对疾病发生的规律和患者需求有着深入的了解，这对转化医学的实现至关重要。
为了更好地承担起转化医学这个使命，药企本身的研发需要放宽视野，在研究开始的时候就以转化医学的目标为导向，以此贯穿整个研发过程，并通过与医生、患者以及各类基础研发机构建立多向沟通，确保对患者需求以及疾病特性有最充分的了解。
在工作模式上，医药企业也应以“转化”和“变通”这两个转化医学的核心为导向，建立转化医学团队。这个团队由各类专家组建，并直接支持临床上的新需求，客观、科学地验证临床上提出的各种假设，确保转化医学的概念在药品设计初期就得以实践。这样，药品的设计才可极具针对性，临床数据也会充足，进而会加快药品的内外审批和上市时间。
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在研发思路上，医药企业需要在基础研究到临床试验整个过程中都积极与第三方构建合作关系。一直以来，医药企业一直面临着研发失败的巨大风险，有时候，药品的药效在药品研发阶段并没有得到充分的论证，在实际应用中也没有最大化满足患者的需求。根据数十年的医药从业经验，我认为“推”与“拉”结合的研发思路非常值得推广。“推”是指推进在临床Ⅰ期和Ⅱ期的研发进程，了解某一药品的药效在不同患者群的发挥程度；“拉”是指拉近研发、市场、医药团队的合作关系，确保研究的药品是最能满足患者与市场需求的。目前，中国有很多世界领先的基础研究机构，他们为药企在中国实现转化医学提供了坚实的基础。当然，从政策上讲，一个良好的药品研发环境对于药企在转化医学中发挥重要作用十分必要，这包括有效的专利保护机制和严谨、快速的研发管理和审批流程。除此之外，还需要一个科学的医疗经济模式，通过一整套良性的定价与医疗保险方案，鼓励生物制药创新。
转化医学是个新兴领域，国家与国家之间在此方面的合作和经验分享也是推进转化医学的重要方面。希望有更多的跨国医药企业与中国的医疗科研机构建立长期的伙伴关系。这不仅可以促进中国自身的医疗卫生体制发展，也将会为世界医药发展和人类健康事业发展带来革命性的突破。
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(作者系益普生中国公司总经理) (蔡正彦)
中美联合培养转化医学高端人才
本报上海讯 中国医学科学院/北京协和医学院、复旦大学上海医学院、上海交通大学医学院-哈佛医学院转化医学联合中心合作签约仪式近日在上海举行。据悉，此次签署合作意向书旨在建立中美两国高端转化医学人才的教育培训新模式，特点是人才培训先导和着眼长远合作。
经协商，中方3校每年遴选12名8年制医学生去哈佛大学医学院和哈佛大学遴选的美国医学生共同学习，第一阶段为期3年共36人。哈佛大学医学院将专门开发课程，培养中美两国的高端转化医学人才，为该中心今后联合开展科研奠定人才基础。四方通过交流和探讨，决定以上海、北京为基地，以转化医学联合中心为依托，组建跨学科的协作团队，在自身免疫性疾病、2型糖尿病、肺癌、肝癌方面开展合作，并确定主要围绕肺小细胞肺癌、2型糖尿病和自身免疫性疾病3个主要研究领域进行深入探索。
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专家认为，我国在推动转化医学研究中主要存在四大不足：一是对预防医学转化医学的重视不够，忽视卫生政策在促进人类健康中的重要性；二是很少有学者从事转化医学相关研究；三是资源投入严重不足；四是取得的成果和发表的文章较少。专家呼吁，有关人员应致力于将医学研究转化成卫生政策，促进人类健康；在临床实践中发现问题，经过科学研究回答问题，通过卫生政策解决问题。该中心的成立，将有效促进我国基础研究向临床医学的转化，对提高我国医学科学技术发展和促进人民健康水平起到积极的推动作用。
图为签约仪式现场。
孙国根 摄影报道
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