表观遗传修饰，可影响基因表达而不改变自身当前基因的遗传变化，是生物复杂性的主要驱动力，并可以在多种疾病的发生中发挥一定作用。表观遗传机制包括通过翻译后修饰(甲基化或组蛋白乙酰化，DNA甲基化)的染色质重构和非编码RNA的基因表达调控，所有这一切都代表表观遗传药物开发的潜在目标。

    癌症领域取得突破

    目前全球已有4种表观遗传学作用机制的药物获得批准，且都是抗癌药物。

    第1种药物是DNA甲基化抑制剂——Celgene公司的维达扎(阿扎胞苷)，已上市近10年。阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类药物，能直接掺入DNA中，抑制DNA和RNA合成，可杀伤处于S期(细胞分裂时DNA的合成期)的细胞。该药可治疗骨髓增生异常综合征(MDS)，急性非淋巴细胞性白血病(ANLL)，同时对于乳腺癌、肠癌、黑色素瘤等也有一定疗效。

    第2种药物是组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂——默沙东的Zolinza(伏立诺他)，于2006年上市。伏立诺他能通过诱导细胞分化、阻断细胞周期、诱导细胞调控而发挥作用。该药用于治疗加重、持续和复发或用两种全身性药物治疗后无效的皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL，一种非霍奇金淋巴瘤) ......