美国食品药品管理局(FDA)药品评价和研究中心(CDER)在2013年里共批准了27个新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)[不包括FDA生物制品评价与研究中心(CBER)批准的疫苗、血液制品等产品]。虽然2013年FDA批准的新药数量少于2012年(39个)，但不论是新药的突破性，还是技术的创新性，都取得了极大进展。

    癌症领域：热度不减

    癌症治疗药物一直都是制药公司关注的重点领域，从2013年获批药物来看，共有7个新药，罗氏公司和葛兰素史克公司无疑是该领域最大的赢家，分别有两个新药获批。值得一提的是，获得FDA“突破性疗法”资格的两个癌症治疗药物也于年底前搭上“顺风车”获准上市。

    塞尔基因公司的Pomalyst(Pomalidomide，泊马度胺)于2013年2月获得批准，用于既往接受过至少两种药物(包括来那度胺和硼替佐米)，且最近治疗进行中或治疗完成60天内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。该药作为免疫调节剂，是继来那度胺和沙利度胺之后第3个度胺类药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各类患者的需要，Pomalyst的获准为其他药物治疗无效的多发性骨髓瘤患者提供了新选择。

    同样在去年2月份，基因泰克(罗氏)公司的Kadcyla(Ado-Trastuzumab Emtansine，又称T-DM1)，是继Adcetris(Brentuximab vedotin)之后第2个被FDA批准上市的新一代抗体偶联药物(ADC)，用于治疗晚期HER2阳性乳腺癌。Kadcyla是曲妥珠单抗与一个干扰癌细胞生长被称为DM1的药连接，输送药物至癌部位使肿瘤缩小，减缓疾病进展，延长患者生存。该药也是FDA批准的第4个靶向HER2蛋白的药物，此前获批治疗HER2阳性的乳腺癌治疗药物包括曲妥珠单抗(1998年)、拉帕替尼(2007年)和帕妥珠单抗(2012年)。

    2013年5月29日同一天，葛兰素史克公司就有同一适应证的两个药物获得批准：Mekinist(Trametinib Dimethyl Sulfoxide，二甲基亚砜曲美替尼)和Tafinlar(Dabrafenib Mesylate，甲磺酸达拉菲尼)。Mekinist是MEK抑制剂，被批准用于肿瘤表达BRAF V600E或V600K基因突变的黑色素瘤患者的治疗。Tafinlar是BRAF抑制剂，被批准用于肿瘤表达BRAF V600E基因突变的黑色素瘤患者的治疗。皮肤黑色素瘤约一半有BRAF基因突变。Tafinlar和Mekinist均获准作为单独用药 ......