罕见病患者用药可及性不佳

    图/张妙婷

    可及现状待改善

    “目前我国仅有1%的罕见病存在有效的治疗药物，孤儿药可及性现状不佳。”中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希表示，世界卫生组织(WHO)在基本药物政策中倡导药品的可及性——具体包括可获得性、可负担性和可供应性，从这3个角度分析，我国孤儿药的可及性有待提高。

    可获得性是指患者能否方便地通过各种渠道及时获得相应的治疗药物。丁锦希谈到，“美国自1983年作为全世界首个实施《罕用药法案》的国家，到去年上市的孤儿药已达到410个；而我国内地上市的数目是130个，仅占美国的1/3。”而从孤儿药上市的时间来看，我们平均比美国晚3年。如用于治疗肺动脉高压的药物波生坦，美国2001年上市，我国2011年才上市，甚至晚了10年之久。

    丁锦希认为：“孤儿药价格昂贵，进入基本药物、医保目录数目少，报销比例不高”成为我国罕见病患者面临的突出问题。沈阳药科大学工商管理学院杨悦教授举例说，治疗先天性代谢异常的酶替代疗法，年费用超过15万美元；体重140斤的法布雷病(体内缺乏α-半乳糖苷酶)患者，一年的药费约为160万元人民币。“由于缺乏针对孤儿药的特殊遴选机制，以及我国孤儿药产业起步晚，进口依赖性大，价格昂贵，使得我国基本药物、医保目录中孤儿药的覆盖率较低；而医保目录对孤儿药进行补偿性支付的比例亦不高。”丁锦希说，“2009年版国家基本药物目录中共列入307种药品，孤儿药仅有3种；我国内地上市的130种孤儿药中，进入国家医保目录的仅为57种，其中仅10种可以全额报销。”

    从可供应性来说，丁锦希分析，我国孤儿药的生产企业规模小，产业集中度低：130种孤儿药由586家企业提供 ......