支持对儿科药物进行非临床研究的主要目的是获得不同于成年患者的潜在安全性信息；进行幼年动物研究有助于获得在儿科患者临床试验中不能得到充分研究，或受限于伦理/安全性保障的相关发现，特别是某些不可逆性严重不良反应。

    幼年动物的非临床研究设计取决于已有成人临床试验和动物实验的研究信息。即使已有成年人体试验或动物实验数据可以预测药物对生长发育器官的不良反应。幼年动物实验仍有其特殊关注点：或研究不良反应是否可逆，或预期不良反应的程度是否会加重，以及确定安全系数。

    欧洲药品管理局(EMA)儿科患者用药非临床研究指导原则介绍了拟定用于儿科患者药物研发的非临床安全性研究中开展幼年动物实验的必要性，以及实验的支持作用和时间安排等，概括综述了由成年患者常规非临床或临床研究不能充分预测儿科患者安全性问题的情况，适用于药物开发初期拟定用于儿科患者及已上市产品增加儿科适应证的研发。以下对其部分内容进行介绍。

    一般考虑

    目前多数儿科患者的用药并没有在该年龄人群中进行相关研究，多数情况下是将成人临床用药经验外推以支持儿科患者用药。

    一般而言，儿科患者的药物临床研究需要充分的成人药动学、药效学信息和临床有效性安全性试验数据支持，多数情况下需获得标准组合的非临床研究数据，最低要求是在临床试验前至少应有适当的重复给药毒性实验、标准组合遗传毒性实验和全部生殖毒性实验数据。

    当一般的人体安全性信息和现有动物实验数据不能充分支持拟用年龄段儿科患者临床试验的安全性时，应考虑开展幼年动物实验。开展幼年动物毒理实验的情况包括但不限定于以下因素：非临床研究结果提示靶器官系统毒性与生长发育相关，可能影响拟用人群的生长和/或发育，或受试物的药理作用会影响生长发育器官的功能等。即使有成人或动物研究数据可以预测对生长发育器官的不良影响 ......