美国37款帕金森氏病药物在研
图/张妙婷
根据最新行业数据,美国生物制药公司目前正在研发37种新药物,用于治疗慢性、渐进的神经系统疾病——帕金森氏病。其中,23种药物是用于治疗帕金森氏病,3种药物用于帕金森氏病的诊断试剂,11种药物用于治疗帕金森氏病的相关病症。据来自美国医药研究与制造商协会(PhRMA)的消息,23种帕金森氏病治疗药物目前正处于临床试验或美国食品药品管理局(FDA)审评中。
在美国,大约有150万人患有帕金森氏病,并且每年还有约6万例新诊断病例,全球帕金森氏病患者估计已达到1000万人。如果干预措施没有任何变化,据预测,到2040年,帕金森氏病的流行程度将是现在的3倍多。根据最近一项研究显示,该病给美国经济带来的直接和间接损失,一年就约144亿美元,其中81亿美元是治疗支出,63亿美元是间接支出。
PhRMA称,正在研发中的药物可能会有效降低花费在帕金森氏病上的人力和经济成本。预测表明,如果这种疾病的进程可以减缓50%,将减少35%的额外成本。这些药物的进步主要表现在:基因治疗药物,其中含有一种腺相关病毒载体,它可以将芳香族氨基酸脱羧酶基因输送到控制运动的大脑部分细胞中;一种潜在的一线药物,该药物以大脑中一种受体为靶点(帕金森氏病患者大脑中这种受体常发生异常);分子影像剂,它通过单光子发射计算机断层扫描来帮助诊断帕金森氏病;一种潜在的一线治疗药物,用于帕金森氏病精神错乱;新的给药机制,包括一种鼻腔制剂和一种肠道凝胶。
大部分帕金森氏病是后天所得,也有一部分是先天遗传。专家认为,研发新的、有效的帕金森氏病药物非常困难,主要是因为不知道到底是什么原因导致多巴胺生成细胞死亡,即缺乏对于帕金森氏病导致细胞死亡的生物过程的清楚认识,以及缺乏决定病情发展和严重程度的生物标记物等。近年来,由于科学研究的发展和进步,尤其是针对帕金森氏病的基因鉴定的发展,相关的治疗研究和药物研发也开始向新的治疗方式迈进。
近十年间,已经有5种新药物被批准用于治疗与帕金森氏病有关的运动性和非运动性症状。这几种新的药物对于疾病管理非常重要,同时也提高了患者的生活质量。在今年早些时候,Northera(屈昔多巴droxidopa)被批准用于治疗起立性低血压。
2011年,DaTscan(罗氟帕恩I-123注射液loflupane I 123 injection)被批准成为首个针对诊断神经退行性运动障碍的显影剂,这对于区分帕金森综合征和特定性震颤提供了很大帮助。, http://www.100md.com(董笑非)