关注罕见病呼唤“孤儿药”
北京21岁的女青年邓怡芳患上一种罕见病“戈谢病”，脾脏大小是正常人的近40倍，需要每月注射8支进口药“伊米苷酶”制剂控制病情，每支2.3万元，一年药费300多万元，这天价治疗费让小邓全家陷入深深的绝望。数据显示，我国有罕见病患者1680万人。(见4月9日《光明日报》)
罕见病属于稀少的疑难杂症，目前世界上有罕见病6000多种，仅有1%的罕见病有药可治，这种药被称作“孤儿药”，有的药价高得离谱。现阶段我国医保用药目录主要针对常见病以及大病制定的，很多治疗罕见病的药品不包括在内，“吃不起药”成为许多罕见病患者的痛苦呼唤，一些病人只能无奈地放弃治疗。
治疗罕见病需要特殊的法规、政策护佑。据了解，许多国家制定和出台针对罕见病的法律法规，为罕见病患者获取医疗援助和社会保障提供了法律依据。我国则显滞后，我国《药品管理法》、《职业病防治法》等有关卫生法律法规未涉及罕见病。为此，专家呼吁尽快立法保障罕见病患者的医疗权益。
在我国，相对于大多数人患常见病，罕见病患者似乎是少数，但1680万名患者绝不是小数字。他们有足够的理由得到政府及社会的关爱。目前我国医保已基本覆盖13亿人口，如果全民医保遗漏了罕见病，无疑是一大漏洞与缺憾。罕见病患者虽然是少数人群，但少数人的悲情也不能淡出政府民生关怀的视野。因此，立法保障罕见病患者享有医疗援助的权利时不我待。
首先，政府要加大投入改善罕见病诊疗条件。因罕见病各个病种患病人数较少，医院既缺少相应的检测设备，也缺乏技术与经验，大多数罕见病患者长期无法确诊，甚至被误诊、漏诊，这种软硬件都落后的现状亟待改进。
其次，要鼓励国内企业加快研发、生产罕见病治疗药物，改变药品受制于人。当下我国医保药品目录未能将很多治疗罕见病药纳入其中，一个重要原因是这些药品主要依赖进口，价格昂贵，医保大账无力承受。而一旦有了国产药，药的价格势必大大降低。
第三，要尽快将罕见病用药补充进入医保目录，解决“医不起”的困境，同时还要关心罕见病患者其他生存条件。这些都离不开国家政策、法规保驾护航，需要财政加大对医疗卫生的投入。, 百拇医药( 尹卫国)
罕见病属于稀少的疑难杂症，目前世界上有罕见病6000多种，仅有1%的罕见病有药可治，这种药被称作“孤儿药”，有的药价高得离谱。现阶段我国医保用药目录主要针对常见病以及大病制定的，很多治疗罕见病的药品不包括在内，“吃不起药”成为许多罕见病患者的痛苦呼唤，一些病人只能无奈地放弃治疗。
治疗罕见病需要特殊的法规、政策护佑。据了解，许多国家制定和出台针对罕见病的法律法规，为罕见病患者获取医疗援助和社会保障提供了法律依据。我国则显滞后，我国《药品管理法》、《职业病防治法》等有关卫生法律法规未涉及罕见病。为此，专家呼吁尽快立法保障罕见病患者的医疗权益。
在我国，相对于大多数人患常见病，罕见病患者似乎是少数，但1680万名患者绝不是小数字。他们有足够的理由得到政府及社会的关爱。目前我国医保已基本覆盖13亿人口，如果全民医保遗漏了罕见病，无疑是一大漏洞与缺憾。罕见病患者虽然是少数人群，但少数人的悲情也不能淡出政府民生关怀的视野。因此，立法保障罕见病患者享有医疗援助的权利时不我待。
首先，政府要加大投入改善罕见病诊疗条件。因罕见病各个病种患病人数较少，医院既缺少相应的检测设备，也缺乏技术与经验，大多数罕见病患者长期无法确诊，甚至被误诊、漏诊，这种软硬件都落后的现状亟待改进。
其次，要鼓励国内企业加快研发、生产罕见病治疗药物，改变药品受制于人。当下我国医保药品目录未能将很多治疗罕见病药纳入其中，一个重要原因是这些药品主要依赖进口，价格昂贵，医保大账无力承受。而一旦有了国产药，药的价格势必大大降低。
第三，要尽快将罕见病用药补充进入医保目录，解决“医不起”的困境，同时还要关心罕见病患者其他生存条件。这些都离不开国家政策、法规保驾护航，需要财政加大对医疗卫生的投入。, 百拇医药( 尹卫国)