转化医学须突破两“瓶颈”
■邱仁宗
自2005年左右，在我国兴起了“干细胞疗法”热潮，经历七八年之久，除了大量病人受骗上当，身体、经济遭受损失，几乎没有可称道的成就。
这或许是我国转化医学在这方面失败的一个典型实例。转化医学旨在通过将研究成果“转化”为诊断工具、药物、干预措施、政策和教育而改善个人和社群的健康，其座右铭是“从板凳到床边”。如今，转化医学似乎已成为一个时髦的术语。主要原因是，尽管在研发方面的投入越来越多，但新药产出却急剧减少。动物实验、试管分析以及早期人体试验不能充分反映病人的情况，以便可靠地预测新的化合物或器械的安全性和有效性。但过去20年，生物医学和其他研究领域，已经使医学革命化，产生了全新领域，以及治疗疾病的新途径。
此外，生物技术和其他技术的迅速发展导致人们对疾病更深入理解，导致在生物医学以及在其他相关领域的多个层次出现多种机会和挑战。面临这些机会和挑战，需要全新的概念和战略。
, 百拇医药
转化医学恰恰能够提供这些所需的新概念和新战略。发达国家已经在瞄准转化医学，积极进行投资。美国国立卫生研究院大大推动了对转化医学的资助(100亿美元)，成立了近60所转化医学研究中心。欧洲委员会(EU)拟将60亿欧元预算的大部分投入转化医学。我国也不甘示弱，拟在全国建立6个转化医学中心。
当务之急是我们需要对转化医学作出合适的诠释。而现在的形势，似乎将“转化”等同于任何涉及临床资料或尚未确定的化合物/医疗器械测试的研究方案，甚至只要涉及患者数据的分析，流行病学也被称为转化医学。
转化医学的这种诠释能最终帮助患者吗？如果转化医学仅仅作为一种噱头，则很难作出重大创新举措。
转化医学涉及多领域(如组织工程、基因治疗、细胞治疗、再生医学、分子诊断等)、跨阶段(包括基础研究、试管研究、动物试验、临床试验、临床应用成为标准治疗等诸阶段)以及众多利益攸关者(包括主办者、监管者、企业、基础科学家、动物实验专家、临床研究专家、临床医生、患者、受试者、研究机构、临床机构、社群)，做出良好的伦理决策是一项必做的义务。
, 百拇医药
转化医学的人文伦理考虑要求：牢牢把握为病人的根本目标(以病人为本)，正确处理利益冲突；进行负责任的研究；确保研究开发药物、生物产品、器械的质量；做好优质基础研究(“科学脊梁骨”)；做好优质实验室研究；做好优质动物研究(关注动物伦理)；尽快转入优质临床研究(关注研究伦理)；尽快转入临床应用，成为优质标准疗法(关注临床伦理)；促进公众参与，以及促进公平可及，使所有需要者平等、公平分享科学成果，促进社会公正。
目前，转化医学需要突破的两个“瓶颈”即转化障碍：第一，是基础的研究成果不能在临床条件下得到检验；第二，是已经得到证明的干预方法不能成为标准疗法。在突破这两个“瓶颈”的过程中，科学的、方法论的考虑与人文的、伦理的考虑交织在一起。
从临床前研究成果的转化中，首次应用于人的临床试验是一个关键节点。然而，由于在药物研发过程中这些试验涉及最大程度的不确定性，在开始做这些试验时被一系列难办的伦理问题困扰：该药物在动物中是否已经充分展示临床上的前途？试验的可及是否应该限于患难治疾病的病人？是否应该将试验视为治疗性的？研究者是否已经将风险充分地最小化？解决这些伦理问题不可避免要依靠对有关未来的事件(如伤害、治疗反应和临床转化)作出预测。
另一个关键节点是，已经得到临床试验证明的安全有效的干预方法不能不失时宜地转化为标准疗法。
这时我们必须考虑临床实践的环境、转化发生的层次、医生的行为、患者的行为等。而现实中，有许多例子显示在这方面并不成功。为了消除从临床研究到临床实践转化的障碍，也许需要进行实施性研究以发现妨碍这一段转化的“瓶颈”，但进行实施性研究时研究对象不是个体而是群组，就会遇到是否存在临床均势、谁是受试者、如何进行知情同意等伦理问题。, 百拇医药
自2005年左右，在我国兴起了“干细胞疗法”热潮，经历七八年之久，除了大量病人受骗上当，身体、经济遭受损失，几乎没有可称道的成就。
这或许是我国转化医学在这方面失败的一个典型实例。转化医学旨在通过将研究成果“转化”为诊断工具、药物、干预措施、政策和教育而改善个人和社群的健康，其座右铭是“从板凳到床边”。如今，转化医学似乎已成为一个时髦的术语。主要原因是，尽管在研发方面的投入越来越多，但新药产出却急剧减少。动物实验、试管分析以及早期人体试验不能充分反映病人的情况，以便可靠地预测新的化合物或器械的安全性和有效性。但过去20年，生物医学和其他研究领域，已经使医学革命化，产生了全新领域，以及治疗疾病的新途径。
此外，生物技术和其他技术的迅速发展导致人们对疾病更深入理解，导致在生物医学以及在其他相关领域的多个层次出现多种机会和挑战。面临这些机会和挑战，需要全新的概念和战略。
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转化医学恰恰能够提供这些所需的新概念和新战略。发达国家已经在瞄准转化医学，积极进行投资。美国国立卫生研究院大大推动了对转化医学的资助(100亿美元)，成立了近60所转化医学研究中心。欧洲委员会(EU)拟将60亿欧元预算的大部分投入转化医学。我国也不甘示弱，拟在全国建立6个转化医学中心。
当务之急是我们需要对转化医学作出合适的诠释。而现在的形势，似乎将“转化”等同于任何涉及临床资料或尚未确定的化合物/医疗器械测试的研究方案，甚至只要涉及患者数据的分析，流行病学也被称为转化医学。
转化医学的这种诠释能最终帮助患者吗？如果转化医学仅仅作为一种噱头，则很难作出重大创新举措。
转化医学涉及多领域(如组织工程、基因治疗、细胞治疗、再生医学、分子诊断等)、跨阶段(包括基础研究、试管研究、动物试验、临床试验、临床应用成为标准治疗等诸阶段)以及众多利益攸关者(包括主办者、监管者、企业、基础科学家、动物实验专家、临床研究专家、临床医生、患者、受试者、研究机构、临床机构、社群)，做出良好的伦理决策是一项必做的义务。
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转化医学的人文伦理考虑要求：牢牢把握为病人的根本目标(以病人为本)，正确处理利益冲突；进行负责任的研究；确保研究开发药物、生物产品、器械的质量；做好优质基础研究(“科学脊梁骨”)；做好优质实验室研究；做好优质动物研究(关注动物伦理)；尽快转入优质临床研究(关注研究伦理)；尽快转入临床应用，成为优质标准疗法(关注临床伦理)；促进公众参与，以及促进公平可及，使所有需要者平等、公平分享科学成果，促进社会公正。
目前，转化医学需要突破的两个“瓶颈”即转化障碍：第一，是基础的研究成果不能在临床条件下得到检验；第二，是已经得到证明的干预方法不能成为标准疗法。在突破这两个“瓶颈”的过程中，科学的、方法论的考虑与人文的、伦理的考虑交织在一起。
从临床前研究成果的转化中，首次应用于人的临床试验是一个关键节点。然而，由于在药物研发过程中这些试验涉及最大程度的不确定性，在开始做这些试验时被一系列难办的伦理问题困扰：该药物在动物中是否已经充分展示临床上的前途？试验的可及是否应该限于患难治疾病的病人？是否应该将试验视为治疗性的？研究者是否已经将风险充分地最小化？解决这些伦理问题不可避免要依靠对有关未来的事件(如伤害、治疗反应和临床转化)作出预测。
另一个关键节点是，已经得到临床试验证明的安全有效的干预方法不能不失时宜地转化为标准疗法。
这时我们必须考虑临床实践的环境、转化发生的层次、医生的行为、患者的行为等。而现实中，有许多例子显示在这方面并不成功。为了消除从临床研究到临床实践转化的障碍，也许需要进行实施性研究以发现妨碍这一段转化的“瓶颈”，但进行实施性研究时研究对象不是个体而是群组，就会遇到是否存在临床均势、谁是受试者、如何进行知情同意等伦理问题。, 百拇医药