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新药开发的五“R”原则
http://www.100md.com 2014年6月12日 中国医药报
关键词:新药开发的五R原则,正确的靶点,患者,组织,安全性,商业潜力,生物学和疾病的重要联系,候选药物暴露和药理活性的靶器官,依赖于多种因素,在正确的患者人群中测试药物,确保科学定位与商业机会一致
新药开发的五“R”原则


     配图/董笑非

    保持新药研发旺盛的生产力,是当今制药行业面临的主要挑战之一。最近,英国《自然-新药开发综述》杂志通过对药物项目进行全面的纵向分析,发现新药开发项目的成功与五个最重要的技术因素有关,研究者将其总结为五“R”(right缩写)原则,即正确的靶点、正确的患者、正确的组织、正确的安全性和正确的商业潜力

    正确的靶点:生物学和疾病的重要联系

    缺乏疗效是项目临床试验失败的最重要原因。很明显,选择用于药物开发项目的生物学靶点是最重要的决定之一。

    在新药开发中,选择正确的靶点非常重要,关系到晚期研究过程能否顺利进行,进而影响到新药开发最终能否成功。靶点选择途径包括:与人类疾病相关的直接证据,动物模型遗传特性,靶点和/或疾病病源学的生物学支持,使用动物模型获得的临床前和临床数据,验证疗效的生物标志物等。

    人类疾病靶点的生物学作用水平是项目开发成功的预测器。例如,研究显示,在Ⅱ期临床的成功项目中,73%的项目在进行候选物开发前对疾病靶点的人类遗传数据就已明确 ......

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