从美国《罕用药法》说开去
罕见病指相当少见、发病率一般在1‰以下的疾病。罕见病虽属少见，但仍可就药。随着人类科技水平的不断提高，许多治疗罕见病的药物也即罕用药已陆续出现。
在专门使用“罕用药”名称的国家，如美国，“罕用药”专指治疗在美国境内罹患人数少于20万人疾病的药物，或者“虽然在美国罹患人数多于20万人，但不能指望在美国开发和生产治疗此类病症的药物的成本可以通过该药物在美国的销售来弥补”的药物。
由于罕用药只针对特定的极少数患者使用，商业价值相对有限，加之罕见病大多属DNA变异的隐性遗传疾病，罕用药研发难度大、风险高，一般制药厂商不愿投资研发与生产，因此罕用药市场供给严重不足。
为解决罕用药短缺问题，许多国家出台了鼓励性的政策或法律，其中以美国最为成功。1983年，美国颁布与实施了世界上第一部罕用药法律《罕用药法》(Orphan Drug Act)，大大推动了美国制药产业的发展。
, http://www.100md.com
以《罕用药法》为核心，美国主要采取了以下做法。
1.提供研发信息指导与审批便利。国家卫生研究机构的相关研究成果定期向社会公布。罕用药研发与申报过程中，政府部门予以必要的指导或建议。并且，罕用药还有被优先审批、快速审批的权利。在认定标准上，罕用药也相对灵活。只要申请材料提交时，美国内相关患者人数少于20万人，即使以后超过这一上限，也仍能构成罕用药条件。
2.提供资金支持和税收优惠。罕见病基础医学研究与罕用药临床实验大多由国家资助。自费罕用药研发的，税收优惠幅度最高可达到整个临床研究费用的70%左右。
3.延长专利保护期限。为避免药品研发阶段申请的专利获准上市时即已或行将到期，保护创新积极性，包括罕用药在内，美国推行药品专利保护期限延长制度，最长可获得5年的保护期延展。
4.赋予一定期限市场独占权利。罕用药在被授予的7年市场独占保护期内，除非其无法满足市场供应，或经所有人书面同意，食品与药品管理局不会接受与批准其他人提出的治疗同种罕见病症的罕用药的上市申请。
, 百拇医药
美国《罕用药法》及相关政策的实施，作用十分明显。1983年前，美国市场上流通的罕用药品仅有10余种，但到了2012年初，在政府部门注册登记的罕用药即已达2000个左右。许多从事罕用药研发的中小公司每年可获利3000万至7000万美元，有的甚至十几亿美元。安进公司的Epogen，仅2004年的销售额就高达26亿美元。
此外，由于罕用药研发是建立在对罕见病认识基础上的，而不断深化罕见病研究，也有助于提高常见病及其治疗药物的研究水平，因此，从产业内以及产业间知识与技术创新关联性的角度看，鼓励与促进罕用药研发与生产，对常用药产业也会产生辐射与带动的作用。
而这一点，也为美国的实践所证实。
反观我国对罕用药研发的现状，则不容乐观。自改革开放至今，除台、港、澳地区外，大陆医药产业在整体飞速发展的同时，罕用药领域却停留在几乎空白的状态。罕用药市场供应缺失严重，总数或以几千万计的各类罕见病患者无药可医已使罕见病成为不容忽视的社会问题。
因此，适时推动我国罕用药产业的发展以满足人民群众迫切的卫生需求，应作为我国今后医药产业改革与发展中的重要任务之一。而美国等西方发达国家的成功经验，对于科学制定推动我国罕用药产业发展的政策或法律，具有一定的借鉴价值。, http://www.100md.com(徐彪)
在专门使用“罕用药”名称的国家，如美国，“罕用药”专指治疗在美国境内罹患人数少于20万人疾病的药物，或者“虽然在美国罹患人数多于20万人，但不能指望在美国开发和生产治疗此类病症的药物的成本可以通过该药物在美国的销售来弥补”的药物。
由于罕用药只针对特定的极少数患者使用，商业价值相对有限，加之罕见病大多属DNA变异的隐性遗传疾病，罕用药研发难度大、风险高，一般制药厂商不愿投资研发与生产，因此罕用药市场供给严重不足。
为解决罕用药短缺问题，许多国家出台了鼓励性的政策或法律，其中以美国最为成功。1983年，美国颁布与实施了世界上第一部罕用药法律《罕用药法》(Orphan Drug Act)，大大推动了美国制药产业的发展。
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以《罕用药法》为核心，美国主要采取了以下做法。
1.提供研发信息指导与审批便利。国家卫生研究机构的相关研究成果定期向社会公布。罕用药研发与申报过程中，政府部门予以必要的指导或建议。并且，罕用药还有被优先审批、快速审批的权利。在认定标准上，罕用药也相对灵活。只要申请材料提交时，美国内相关患者人数少于20万人，即使以后超过这一上限，也仍能构成罕用药条件。
2.提供资金支持和税收优惠。罕见病基础医学研究与罕用药临床实验大多由国家资助。自费罕用药研发的，税收优惠幅度最高可达到整个临床研究费用的70%左右。
3.延长专利保护期限。为避免药品研发阶段申请的专利获准上市时即已或行将到期，保护创新积极性，包括罕用药在内，美国推行药品专利保护期限延长制度，最长可获得5年的保护期延展。
4.赋予一定期限市场独占权利。罕用药在被授予的7年市场独占保护期内，除非其无法满足市场供应，或经所有人书面同意，食品与药品管理局不会接受与批准其他人提出的治疗同种罕见病症的罕用药的上市申请。
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美国《罕用药法》及相关政策的实施，作用十分明显。1983年前，美国市场上流通的罕用药品仅有10余种，但到了2012年初，在政府部门注册登记的罕用药即已达2000个左右。许多从事罕用药研发的中小公司每年可获利3000万至7000万美元，有的甚至十几亿美元。安进公司的Epogen，仅2004年的销售额就高达26亿美元。
此外，由于罕用药研发是建立在对罕见病认识基础上的，而不断深化罕见病研究，也有助于提高常见病及其治疗药物的研究水平，因此，从产业内以及产业间知识与技术创新关联性的角度看，鼓励与促进罕用药研发与生产，对常用药产业也会产生辐射与带动的作用。
而这一点，也为美国的实践所证实。
反观我国对罕用药研发的现状，则不容乐观。自改革开放至今，除台、港、澳地区外，大陆医药产业在整体飞速发展的同时，罕用药领域却停留在几乎空白的状态。罕用药市场供应缺失严重，总数或以几千万计的各类罕见病患者无药可医已使罕见病成为不容忽视的社会问题。
因此，适时推动我国罕用药产业的发展以满足人民群众迫切的卫生需求，应作为我国今后医药产业改革与发展中的重要任务之一。而美国等西方发达国家的成功经验，对于科学制定推动我国罕用药产业发展的政策或法律，具有一定的借鉴价值。, http://www.100md.com(徐彪)