开放的研发平台可有效推动药物创新
伴随着国际药物研发成本的居高不下，以及国内药物研发技术能力的逐步提高，我国正在成为世界新药研发的重要力量。近日，在第八届“药明康德生命化学研究奖”颁奖典礼上，与会专家强调，如何在日益完善的政策环境下，打造全新开放的研发平台，进而为临床服务成为当前新药创制之路上的重大思考。
认清机遇挑战
中国药学会理事长、中国工程院院士桑国卫表示：近5年来，我国医药工业产值平均增速为20.1%，高于全国工业平均水平4.5个百分点。2008年“重大新药创制”科技重大专项启动时，医药工业主营收入过百亿元人民币的企业仅有2家；到今年6月，收入达100亿元的已有11家，其中跨过400亿元大关的企业有2家。2008~2013年，“重大新药创制”专项投资65亿元，获得的直接效益800亿元，间接效益达到3000亿元。
“‘十三五’期间，我国的生物医药产业将迎来难得的战略机遇期，同时也面临着重大挑战。”桑国卫提醒，到2020年，约有价值2590亿美元的药品将面临专利“悬崖”，而研发经费持续上涨，开发难度越来越大，将是全球新药研发所面临的共同难题。
, http://www.100md.com
药明康德首席运营官杨青博士告诉记者，据《新英格兰医学杂志》的数据显示，2013年美国药物研发的投入为1193亿美元，而当年美国食品药品管理局(FDA)审批通过的新药只有27个。根据塔夫茨(Tufts)药物开发研究中心今年11月18日公布的研究结果显示，成功研发一种新药并推向市场的成本总额约为25.6亿美元，远远超过原来我们所认为的10亿美元。
“西方药企在新药研发方面积累了很多经验和教训，能给我们以借鉴，使我们不必再走很多弯路，为我们提供了‘弯道超车’的可能，这是优势。”杨青表示，当前我国的政策环境越来越有利于药物创新，国家对生物医药领域的投入规模和体量都非常大，在不断进步。但是，未来还有许多新的不确定性的因素，需要不断地去解决新的问题。“我们应用发展的眼光看待这些问题，积极参与我国药物创新生态系统的建设并提出建议，最终实现多赢”。
桑国卫强调，如果我们能够在这一关键时期抓住机遇，实施创新驱动发展战略，就有可能真正实现从医药大国向医药强国的转变。
, 百拇医药
构建开放平台
药明康德董事长李革博士谈道，以往的新药研发都是“垂直整合”的模式，围墙一围，所有的研发工作都自己在里面做，“不闻窗外事”。现在最大的变化则是从以前孤立、封闭式的研发体系，变成一种开放式、网络状的研发体系，大量运用外在的能力和技术。
“全新的研发理念和研发模式，已经在悄悄改变全球生物医药研发的格局。”李革认为：“我国正迎来医药市场发展的最佳机遇。在政策、人才、投资均为历史最佳的状况下，通过开放式的平台对技术、能力和资源进行灵活配置，让个人和企业、科学家和创业者、传统企业和新兴生物公司，都能获得覆盖医药研发全过程的服务，将会从整体上有力推动我国生物医药产业的变革创新之路。”李革将整个新药研发过程比喻为一场“接力跑”，每一位创业者、创新者都是不同站点的接力选手，而研发服务平台就是最具活力的跑道，从研究到开发到市场，每位选手都在其中跑好自己最擅长的一棒，有力有效地跑完全程。
, http://www.100md.com 杨青则讲述了两个药明康德的客户案例：“一个是美国宾夕法尼亚一家创业团队，只有两个全职员工、一个半职员工，他们在18个月之内通过我们的服务平台获得了创新药物非常重要的结果，以1.4亿美元被美国另外一家生物科技公司收购。而另一个是美国一个小型公司，借助我们完成了一个抗丙肝化合物的合成，该药后来获得美国FDA突破性药物资格，批准上市6个月内销售额超过60亿美元。”
杨青感慨地说：从这两个案例可以看出，新药研发已经不再是大制药公司的专利，也印证了开放式的技术和能力平台对于药物创新的巨大推动力。对于以原料药与仿制药为主的中国制药行业来说，如何在创新研发层面完成突破已成为最重要的课题。
紧密结合临床
李革表示，我国的患者理应享有和西方患者同样高水平的药物治疗手段，开放式的研发平台最终目的是让我国广大老百姓能真正“用得上也用得起世界最先进、最有效的新药”，为临床服务。
, 百拇医药
杨青也认为，开放式的研发平台将科学家、医生和患者连接，使新的想法能更快地在实验室或者工厂变成有效数据，大大加快研发的进程，更好地为我国的医生和患者服务。以罕见病为例，“我国有1600万患者，但是这部分人群往往为社会所忽视，我们开展了很多关于罕见病治疗的突破性药物研究合作，有小分子药物，也有生物药物；有研发，也有生产，目的就是提高其诊治水平”。
“目前我国有很多新药研发机构与企业都在介入临床环节，帮助建设重大新药开发平台，从不同的层面开展工作，期望有更好的药物服务于临床，获得更好的疾病治疗结果。”第八届药明康德生命化学研究奖杰出成就奖获得者、北京大学第三医院院长乔杰教授表示，我们以往更多的是把国外的药物引入国内，与医院的合作着重于开展Ⅳ期临床研究。而现在，随着综合国力的提高，国内药企的研发实力逐步增强，也在开展Ⅰ期、Ⅱ期临床研究，原创性不断加强，与临床的结合更加紧密，这对患者、对医院、对社会都有积极意义。
乔杰特别强调，临床研究的发展，离不开基础的科研成果。临床工作者和基础研究的科研工作者、医院和病患、医药企业和研发机构、医学人才和药学人才，应更加紧密地结合，让更多先进的理念、技术更快地融入到医学领域，进行更加深入的多学科协作和转化，从诊断、治疗、预防各个方面，特别是临床应用方面，共同推动人类健康事业的发展。, http://www.100md.com(本报记者 白 毅)
认清机遇挑战
中国药学会理事长、中国工程院院士桑国卫表示：近5年来，我国医药工业产值平均增速为20.1%，高于全国工业平均水平4.5个百分点。2008年“重大新药创制”科技重大专项启动时，医药工业主营收入过百亿元人民币的企业仅有2家；到今年6月，收入达100亿元的已有11家，其中跨过400亿元大关的企业有2家。2008~2013年，“重大新药创制”专项投资65亿元，获得的直接效益800亿元，间接效益达到3000亿元。
“‘十三五’期间，我国的生物医药产业将迎来难得的战略机遇期，同时也面临着重大挑战。”桑国卫提醒，到2020年，约有价值2590亿美元的药品将面临专利“悬崖”，而研发经费持续上涨，开发难度越来越大，将是全球新药研发所面临的共同难题。
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药明康德首席运营官杨青博士告诉记者，据《新英格兰医学杂志》的数据显示，2013年美国药物研发的投入为1193亿美元，而当年美国食品药品管理局(FDA)审批通过的新药只有27个。根据塔夫茨(Tufts)药物开发研究中心今年11月18日公布的研究结果显示，成功研发一种新药并推向市场的成本总额约为25.6亿美元，远远超过原来我们所认为的10亿美元。
“西方药企在新药研发方面积累了很多经验和教训，能给我们以借鉴，使我们不必再走很多弯路，为我们提供了‘弯道超车’的可能，这是优势。”杨青表示，当前我国的政策环境越来越有利于药物创新，国家对生物医药领域的投入规模和体量都非常大，在不断进步。但是，未来还有许多新的不确定性的因素，需要不断地去解决新的问题。“我们应用发展的眼光看待这些问题，积极参与我国药物创新生态系统的建设并提出建议，最终实现多赢”。
桑国卫强调，如果我们能够在这一关键时期抓住机遇，实施创新驱动发展战略，就有可能真正实现从医药大国向医药强国的转变。
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构建开放平台
药明康德董事长李革博士谈道，以往的新药研发都是“垂直整合”的模式，围墙一围，所有的研发工作都自己在里面做，“不闻窗外事”。现在最大的变化则是从以前孤立、封闭式的研发体系，变成一种开放式、网络状的研发体系，大量运用外在的能力和技术。
“全新的研发理念和研发模式，已经在悄悄改变全球生物医药研发的格局。”李革认为：“我国正迎来医药市场发展的最佳机遇。在政策、人才、投资均为历史最佳的状况下，通过开放式的平台对技术、能力和资源进行灵活配置，让个人和企业、科学家和创业者、传统企业和新兴生物公司，都能获得覆盖医药研发全过程的服务，将会从整体上有力推动我国生物医药产业的变革创新之路。”李革将整个新药研发过程比喻为一场“接力跑”，每一位创业者、创新者都是不同站点的接力选手，而研发服务平台就是最具活力的跑道，从研究到开发到市场，每位选手都在其中跑好自己最擅长的一棒，有力有效地跑完全程。
, http://www.100md.com 杨青则讲述了两个药明康德的客户案例：“一个是美国宾夕法尼亚一家创业团队，只有两个全职员工、一个半职员工，他们在18个月之内通过我们的服务平台获得了创新药物非常重要的结果，以1.4亿美元被美国另外一家生物科技公司收购。而另一个是美国一个小型公司，借助我们完成了一个抗丙肝化合物的合成，该药后来获得美国FDA突破性药物资格，批准上市6个月内销售额超过60亿美元。”
杨青感慨地说：从这两个案例可以看出，新药研发已经不再是大制药公司的专利，也印证了开放式的技术和能力平台对于药物创新的巨大推动力。对于以原料药与仿制药为主的中国制药行业来说，如何在创新研发层面完成突破已成为最重要的课题。
紧密结合临床
李革表示，我国的患者理应享有和西方患者同样高水平的药物治疗手段，开放式的研发平台最终目的是让我国广大老百姓能真正“用得上也用得起世界最先进、最有效的新药”，为临床服务。
, 百拇医药
杨青也认为，开放式的研发平台将科学家、医生和患者连接，使新的想法能更快地在实验室或者工厂变成有效数据，大大加快研发的进程，更好地为我国的医生和患者服务。以罕见病为例，“我国有1600万患者，但是这部分人群往往为社会所忽视，我们开展了很多关于罕见病治疗的突破性药物研究合作，有小分子药物，也有生物药物；有研发，也有生产，目的就是提高其诊治水平”。
“目前我国有很多新药研发机构与企业都在介入临床环节，帮助建设重大新药开发平台，从不同的层面开展工作，期望有更好的药物服务于临床，获得更好的疾病治疗结果。”第八届药明康德生命化学研究奖杰出成就奖获得者、北京大学第三医院院长乔杰教授表示，我们以往更多的是把国外的药物引入国内，与医院的合作着重于开展Ⅳ期临床研究。而现在，随着综合国力的提高，国内药企的研发实力逐步增强，也在开展Ⅰ期、Ⅱ期临床研究，原创性不断加强，与临床的结合更加紧密，这对患者、对医院、对社会都有积极意义。
乔杰特别强调，临床研究的发展，离不开基础的科研成果。临床工作者和基础研究的科研工作者、医院和病患、医药企业和研发机构、医学人才和药学人才，应更加紧密地结合，让更多先进的理念、技术更快地融入到医学领域，进行更加深入的多学科协作和转化，从诊断、治疗、预防各个方面，特别是临床应用方面，共同推动人类健康事业的发展。, http://www.100md.com(本报记者 白 毅)