“重大新药创制”冷思考
“重大新药创制”科技重大专项(以下简称专项)是国务院依据《国家中长期科学和技术发展纲要(2006-2020》的部署，从2008年开始实施，截至2020年。专项可申请的内容涉及面广，涵盖了新药研究开发、药物技术改造、关键技术等多个研发阶段，跨越了药物应用基础研究、新药开发、新药产业化等整个过程，旨在推动我国医药产业由仿制为主向自主创新为主转变。
重点任务与目标
“十一五”期间，“重大新药创制”部署了5项重点任务，包括创新药物研究开发、药物大品种技术改造、创新药物研究开发技术平台建设、企业创新药物孵化基地建设和关键技术研究，中央财政下拨的研发经费达55亿元。“十二五”期间计划投入400亿元、“十三五”期间将再投入750亿元资金鼓励新药研发，每轮扶持均涉及国内数家上市药企。入选课题的公司除了获得科研经费支持之外，在新药注册审批上也享有优先审批的待遇，有专设的快速通道保障新药审批效率。
在“十一五”5项重点任务基础上，“十二五”期间重大新药创制项目提出五个方面的具体目标：1.研制30个具有自主知识产权的创新药物。2.改造80~100个药物大品种，研制50个国际非专利品牌药，提升30个原料药大品种的技术水平。3.基本建成国家药物创新体系，建立健全一批国际一流的药物研究技术平台。4.培育一批企业新药孵化基地、产学研联盟和高新技术园区，培育一批大型医药企业，突出企业技术创新主体地位。5.重点突破20~30项关键技术。
“十三五”期间，“重大新药创制”专项的预期目标包括：在创新药物研究开发上，拟研制30个新药，8~10个为原创性新药；在国产新药国际发展上，研制并推动20~30个化学药及其高端制剂，3~5个新中药，3~5个新生物药国际化；研制20~30个临床亟需重要品种；在重大关键技术研究方面，突破10~15项重大核心关键技术，发展10~15项前瞻性新技术。
成果卓著
“十一五”期间，“重大新药创制”共通过3批立项课题，前两批分别审定121项、900项，共1000余项课题。截至2014年，“重大新药创制”累计立项课题已达1501项，审定中央财政经费130.5亿元，每项的平均资助力度为900万元左右。
自2008年“重大新药创制”重大专项实施以来，取得的成绩主要在以下几方面：截至2014年9月，我国在新药重大专项资金的支持下，共有59个品种获得94个新药证书(包括“十一五”取得的33个品种和44个证书)，39个新药品种拥有自主知识产权。2014年获国家科技进步奖6项。综合性平台、GLP、GCP规范化和国际化建设取得积极进展，国家药物创新体系进一步完善；2008-2013年共实现直接经济效益800亿元，间接效益3000亿元，医药工业产值过百亿元的企业由两家增加到11家；促进产业发展和区域经济建设实效初显，中关村、张江、泰州等生物医药园区对区域经济起到重要拉动和支撑作用。
存在问题
《重大新药创制科技重大专项2015年重点内容方向》中确立了“成药性”研究的重要性。“十三五”期间，重大新药创制的指导思想是：以重大需求为导向，产品和技术为主线，协同创新为动力，完善体制机制为支撑，也将产出标志性成果为目标。从“重大新药创制”成果可以看出，2008年以来1500余项重大专项立项课题所取得的成绩需要以新药证书等作为反映专项成果的直接指标。
有作者梳理过，我国近年来上市及申报的1.1类新药基本都是在已知靶点上进行的跟踪创新，这反映出基础研究和转化研究方面比较薄弱，原始创新能力不强。这也是创制重大新药的主要瓶颈之一。
另外，国内沿新药研发链条布局的技术平台建设取得了显著成效，但开放共享、技术服务的机制尚不完善，对新药创制的技术支撑作用还没有很好发挥。很多综合性大平台、产学研联盟及生物医药创新园区存在结构趋同、缺乏特色、目标任务定位及责权关系不明确、运行及协同创新机制不完善等问题。国内具有较强技术创新、市场竞争能力、抗风险能力及国际影响力的企业还不多。新药专项组织实施管理方式、激励创新政策措施研究制定方面也存在一些不足。
有业内人士认为，近年来国家对创新的投入力度很大，但缺乏顶层设计，目标设计不合理；存在各类科技计划(专项、基金等)重复、分散、封闭、低效等现象，以及多头申报项目、资源配置碎片化等问题。
不适合做质量分层指标
“重大新药创制”重大专项旨在促进创新药物研发。项目启动时的重点任务包括新药研发、技术改造、平台建设、基地建设、关键技术五个方面，虽然后四个方面作为支撑与新药研发息息相关，但我们也可从中得知，新药研发方面的衡量指标是新药证书、临床批件以及自主知识产权的数量，还包括项目中获得国家科技进步奖的奖项数量。
从2014年获得国家科技进步奖的课题项目可以看出，中成药二次开发技术相关的课题属于通用性技术，虽然涉及若干中成药品种，但具体哪些品种可以被认定为科技进步奖的获奖品种尚不能明确。其中，仅《阿卡波糖原料和制剂生产关键技术及产业化》涉及明确的药品品种，但研究成果最多属于方法专利的范畴。
笔者认为，在药品招标中设计分组依据时，“重大新药创制”科技重大专项不适合作为分组指标。因为重大专项跟企业研究立项本质上是一样的，只是研究经费来源不同，前者来源于国家，后者则由企业自负。药物研发中失败的概率较高，获得资助并不等同于能做出成果，因此科技部也以获得“新药证书”“国家科技进步奖”等终点指标作为项目成果的评价指标。1.1类新药及科技进步奖等指标已经作为不同层次的指标存在，也就是说，“重大新药创制”所涉及的具有成果的资助项目已经被其他相应指标包含。
结语>>>
“重大新药创制”科技重大专项作为一项不可评估和测量的指标，而且其涉及有成果的项目品种已被其他品种包含，并不适合作为药品招标中质量分层的依据及指标。 (■于嘉轩 任翔 杨东升 江滨)
重点任务与目标
“十一五”期间，“重大新药创制”部署了5项重点任务，包括创新药物研究开发、药物大品种技术改造、创新药物研究开发技术平台建设、企业创新药物孵化基地建设和关键技术研究，中央财政下拨的研发经费达55亿元。“十二五”期间计划投入400亿元、“十三五”期间将再投入750亿元资金鼓励新药研发，每轮扶持均涉及国内数家上市药企。入选课题的公司除了获得科研经费支持之外，在新药注册审批上也享有优先审批的待遇，有专设的快速通道保障新药审批效率。
在“十一五”5项重点任务基础上，“十二五”期间重大新药创制项目提出五个方面的具体目标：1.研制30个具有自主知识产权的创新药物。2.改造80~100个药物大品种，研制50个国际非专利品牌药，提升30个原料药大品种的技术水平。3.基本建成国家药物创新体系，建立健全一批国际一流的药物研究技术平台。4.培育一批企业新药孵化基地、产学研联盟和高新技术园区，培育一批大型医药企业，突出企业技术创新主体地位。5.重点突破20~30项关键技术。
“十三五”期间，“重大新药创制”专项的预期目标包括：在创新药物研究开发上，拟研制30个新药，8~10个为原创性新药；在国产新药国际发展上，研制并推动20~30个化学药及其高端制剂，3~5个新中药，3~5个新生物药国际化；研制20~30个临床亟需重要品种；在重大关键技术研究方面，突破10~15项重大核心关键技术，发展10~15项前瞻性新技术。
成果卓著
“十一五”期间，“重大新药创制”共通过3批立项课题，前两批分别审定121项、900项，共1000余项课题。截至2014年，“重大新药创制”累计立项课题已达1501项，审定中央财政经费130.5亿元，每项的平均资助力度为900万元左右。
自2008年“重大新药创制”重大专项实施以来，取得的成绩主要在以下几方面：截至2014年9月，我国在新药重大专项资金的支持下，共有59个品种获得94个新药证书(包括“十一五”取得的33个品种和44个证书)，39个新药品种拥有自主知识产权。2014年获国家科技进步奖6项。综合性平台、GLP、GCP规范化和国际化建设取得积极进展，国家药物创新体系进一步完善；2008-2013年共实现直接经济效益800亿元，间接效益3000亿元，医药工业产值过百亿元的企业由两家增加到11家；促进产业发展和区域经济建设实效初显，中关村、张江、泰州等生物医药园区对区域经济起到重要拉动和支撑作用。
存在问题
《重大新药创制科技重大专项2015年重点内容方向》中确立了“成药性”研究的重要性。“十三五”期间，重大新药创制的指导思想是：以重大需求为导向，产品和技术为主线，协同创新为动力，完善体制机制为支撑，也将产出标志性成果为目标。从“重大新药创制”成果可以看出，2008年以来1500余项重大专项立项课题所取得的成绩需要以新药证书等作为反映专项成果的直接指标。
有作者梳理过，我国近年来上市及申报的1.1类新药基本都是在已知靶点上进行的跟踪创新，这反映出基础研究和转化研究方面比较薄弱，原始创新能力不强。这也是创制重大新药的主要瓶颈之一。
另外，国内沿新药研发链条布局的技术平台建设取得了显著成效，但开放共享、技术服务的机制尚不完善，对新药创制的技术支撑作用还没有很好发挥。很多综合性大平台、产学研联盟及生物医药创新园区存在结构趋同、缺乏特色、目标任务定位及责权关系不明确、运行及协同创新机制不完善等问题。国内具有较强技术创新、市场竞争能力、抗风险能力及国际影响力的企业还不多。新药专项组织实施管理方式、激励创新政策措施研究制定方面也存在一些不足。
有业内人士认为，近年来国家对创新的投入力度很大，但缺乏顶层设计，目标设计不合理；存在各类科技计划(专项、基金等)重复、分散、封闭、低效等现象，以及多头申报项目、资源配置碎片化等问题。
不适合做质量分层指标
“重大新药创制”重大专项旨在促进创新药物研发。项目启动时的重点任务包括新药研发、技术改造、平台建设、基地建设、关键技术五个方面，虽然后四个方面作为支撑与新药研发息息相关，但我们也可从中得知，新药研发方面的衡量指标是新药证书、临床批件以及自主知识产权的数量，还包括项目中获得国家科技进步奖的奖项数量。
从2014年获得国家科技进步奖的课题项目可以看出，中成药二次开发技术相关的课题属于通用性技术，虽然涉及若干中成药品种，但具体哪些品种可以被认定为科技进步奖的获奖品种尚不能明确。其中，仅《阿卡波糖原料和制剂生产关键技术及产业化》涉及明确的药品品种，但研究成果最多属于方法专利的范畴。
笔者认为，在药品招标中设计分组依据时，“重大新药创制”科技重大专项不适合作为分组指标。因为重大专项跟企业研究立项本质上是一样的，只是研究经费来源不同，前者来源于国家，后者则由企业自负。药物研发中失败的概率较高，获得资助并不等同于能做出成果，因此科技部也以获得“新药证书”“国家科技进步奖”等终点指标作为项目成果的评价指标。1.1类新药及科技进步奖等指标已经作为不同层次的指标存在，也就是说，“重大新药创制”所涉及的具有成果的资助项目已经被其他相应指标包含。
结语>>>
“重大新药创制”科技重大专项作为一项不可评估和测量的指标，而且其涉及有成果的项目品种已被其他品种包含，并不适合作为药品招标中质量分层的依据及指标。 (■于嘉轩 任翔 杨东升 江滨)