制药业创新产出力急剧下降？
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最近，辉瑞制药全球研发前总裁约翰·拉玛蒂纳在福布斯撰文分析新药研究开发趋势。约翰·拉玛蒂纳的分析颇有见地。他是《药物真相：破除研究开发的神话》(Drug Truths：Dispelling The Myths Of R&D)一书的作者，最近又出版了《贬值和不信任：制药业可以恢复其破碎的形象》(Devalued And Distrusted：Can the Pharmaceutical Industry Restore its Broken Image？)；他还是跨学科生物技术公司PureTech Ventures的高级合伙人。
文章援引10月5日生物技术工业新闻和分析出版物《终端新闻》(Endpoint News)主编约翰·卡罗尔发出的警告：生物制药行业的创新产出力正在下降，因为FDA在2016年只批准了17个新药。
今年新药批准数大幅下降
文章指出，即使第四季度出现爆发性批准，也难以避免今年新药批准数大幅下降。去年此时，FDA已经为28个新药放行，2015年获准新药总数达到45个。
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当然，今年获准的新药中有一些重要产品。比如：
9月20日FDA批准了一家小型企业Sarepta 公司的新药Exondys 51(eteplirsen Injection)，用于治疗确诊有外显子51跳跃的基因突变DMD患者。它是首个由FDA批准用于此症的药物。
礼来公司治疗中度至重度斑块状银屑病的新药Taltz(ixekizumab)完成征途，3月22日被FDA批准。
7月15日，FDA批准了首个PD-L1抑制剂Tecentriq(atezolizumab)用于膀胱癌靶向治疗。随后在一项有1225名肺癌患者参与的Ⅲ期临床试验中，接受Tecentriq的患者比接受多西他赛组患者生存的时间显著更长。
不过，这些成就不能掩盖相当严峻的研发生产力停滞的局面。世界15家生物制药公司顶级研究开发花费了870亿美元，但大多数在今年获准新药的名单中缺位。
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可以说，2016年FDA批准的新化学实体(NCE)数量将少于过去两年已经没有悬念。FDA在2014/2015年批准了86个NCEs，是历史上第二高位，仅次于1996/1997年(批准了92个)。
事实上，有人认为，鉴于现在新药研究开发的难度和存在的种种障碍(不仅仅是获准，还要通过医保支付等)，2014/2015达到的创新生产力可以说是制药行业最好的年成。
创新衰退的开始？
然而，新药研究开发生产力爆发这种态势是罕有的。从1986-1995年，FDA批准共238个NCEs，平均每年约24个。得益于FDA的资源增加，即受处方药申报者付费法案Ⅰ(PDUFA Ⅰ)的促进，1996-2000年批准新药184个，平均每年约37个。但是，之后十年出现了长期“干旱”。2001-2010年，只有229个新药获得FDA批准。这“失去的十年”被行业评论家视为大型制药公司衰退的标志。
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实际上，研发产出力的下降受到研发环境不断变化所推动，从传统领域(如糖尿病、心血管和抗菌药)转向投资回报率更高的疾病(如肿瘤学和罕见疾病)。研究开发生产力也受到行业内重大兼并重组活动的影响，像Warner-Lambert和Wyeth被纳入辉瑞，以及默克收购Schering-Plough。
随着一系列问题开始解决，创新生产力又得以提高，2011-2015年FDA批准了182个新药，平均每年36个。
那么2016年的获准新药数下降是否意味着新“干旱”的开始？通过企业并购和引进项目途径似乎可以应对这种局面。几十年来，像默克和辉瑞这样的公司约30%收入来自引进的化合物，通过这种途径获得增长是任何生物制药公司的核心竞争力之一。这种策略应该并将继续维持。
但是，这个行业最大的威胁是药品价格控制的前景。因为制药行业在美国享有相对不受约束的定价权。鉴于美国经济的长期不景气，在未来几年内这种状况完全有可能被改变，制药行业收入将势必下降，研究开发资金将随之减少，从而导致工作岗位和研究计划执行减少。
与前几年相比，2016年批准的新药较少，尽管这并不意味着将进入另一个衰退十年。然而，在外部环境的综合压力下，未来还是有可能出现这种颓势。, http://www.100md.com(■许关煜)