天价药到底贵在哪
受访专家：复旦大学城市发展研究院院长 梁 鸿
北京大学药学院药事管理与临床药学系主任 史录文
北京协和医院风湿免疫科主任 曾小峰
本报记者 董长喜
2017年冬天，北京依旧很冷。尧远顶着严寒，一大早就去医院排队挂号。他患有强直性脊柱炎，经常半夜背部剧烈疼痛，难以入睡，并出现了晨僵症状，痛苦无比。尧远前前后后治疗了好几年，试过各种药物，几乎把积蓄耗尽了。医生给他开过一种叫“阿达木单抗”的昂贵药，尧远说：“我把所有西药都试过了，可一直没勇气打阿达木单抗，担心只要用上它就停不下来，而这笔费用是我无论如何也负担不起的，我想把它当做最后一道防线。”
一疗程等于一辆劳斯莱斯
尧远的“最后一道防线”，就是目前全球的“药王”。近五年来，阿达木单抗一直居全球药物销售额排行榜首位。国外一项展望报告称，2018年阿达木单抗会继续占据领先地位，销售额将超过1258亿元人民币。这与它价格高昂有很大关系。目前，国内阿达木单抗的价格是7700~7800元/支，两支一个疗程，一年下来治疗费需10万~20万元。然而，该药不在医保范围内，很多人只能望“药”兴叹。北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰经常遇到尧远这样的患者，“有时面对一些患者，我也无能为力，不只是因为疾病本身，还有经济问题。”
在制药行业，阿达木单抗的价格已经算“亲民”的了。“美国家庭医生智库”给出的2017年全球最贵药物排行榜中，前五名分别为阿利泼金、苯丁酸甘油酯、罕见脑病药物“Brineura”、卡谷氨酸、α-葡萄糖苷酶。榜首的阿利泼金用于治疗载脂蛋白脂肪酶缺乏症，一疗程约762万元，足以买一辆劳斯莱斯汽车了。即使排名第十的卡那津单抗，每年治疗费用也高达290万元。
人体有多复杂，疾病就有多复杂。目前世界上已确诊的罕见病有7000多种，约占人类疾病的10%。世界上最昂贵的药物，大都是治疗罕见病的药物，它们被称为“孤儿药”，包括阿达木单抗、阿利泼金。此外，一些治疗癌症等重大疾病的药物，价格也不便宜。例如用于肺癌治疗的靶向药易瑞沙，一片就要500多元；治疗白血病的格列卫，一个月治疗费用约2.35万元，尽管相关优惠措施将其降为每年7.2万元，但对绝大多数患者来说仍是巨大的负担；治疗多发性骨髓瘤的美国药来那度胺，一盒将近5.9万元(25毫克、21粒)，一年费用70多万元，是绝大多数患者无法承受的。
药品昂贵的多种因素
为何小小一粒药竟要天价？北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文分析：“药厂不是慈善机构，只有在保证利润的前提下，才有足够动力投入重金去研发和推广。一些药物之所以定价高昂，背后有着市场机制的调节，一般要综合考虑研发成本、市场容量、回收利润时间等多种因素。”
保护期垄断。为鼓励药企积极研发，保证回收成本，药物都有专利保护期，一般为20年，在此期间，其他药企非特殊情况是不允许仿制的。这必然造成药品定价“一口说了算”的垄断局面。
研发成本高。网上有一个精彩问答，形象地诠释了这一点：“一粒药成本只有5分钱，为何要卖500元？”“因为你买的是第二粒，第一粒的成本是50亿元。”研发新药需投入巨量资源，从前期药物实验，到三期临床研究，平均耗时十几年，耗资几十亿元，且新药上市的成功率仅为1/4000。也就是说，药企花出去的巨款很多都打了水漂。以诺华制药为例，1997~2011年间，总研发费用为836亿美元，最终被批准上市的新药有21种，平均每个新药研发费用是40亿美元。但并非每种新药都畅销，如果按照平均研发成本来定价，会有亏损风险。为了解格列卫和易瑞沙等常见昂贵药的定价策略，记者致电诺华制药和阿斯利康公司的相关负责人，但双方均表示不便透露。
市场容量小。以“孤儿药”阿利泼金为例，其适应症的患病率仅为百万分之一，因此该药在欧盟的市场容量只有150~200人。为维持利润，定价必然高，然而上市至今，也只有一位患者接受了治疗。
百姓对“昂贵”疑问重重
对很多癌症患者来说，“求生”是他们最重要的目标，所以只要听说有新药上市，或者某种药对病情有好处，即使价格贵，也会有很多人通过海外代购、买仿制药等方式使用。但患者对昂贵药的质疑始终存在。记者通过采访，并浏览了很多“癌友吧”后发现，以下两类典型事例是患者中普遍存在的：
肺癌患者王先生说，就算国外的药企研发投入了大量资金，但为什么同一种药物，美国的价格只有我国的1/4？这是不是表示进口药到了中国后会肆意加价？
一位资深媒体人在接受记者采访时说：“我身边有两位癌症患者，其中一位没有吃昂贵的靶向药，活了一年多；另一位花了十几万买了易瑞沙吃，结果也活了一年多。我很怀疑，昂贵药到底对治病有多大效果？是不是大药厂借着科研的光环，夸大药效，进行商业营销？”
当然，也有患者对昂贵药表示理解和认可。上海的刘女士在贴吧留言说：“我老伴得了胃间质瘤，过去这个病只能等死，现在有了特效药，每个月要2万多元。老伴坚持服用了两年，现在还陪在我身边。虽然医保能报销一部分，但自费部分仍然很贵，我们的积蓄支撑不了多久了。”
对于患者的疑问，复旦大学城市发展研究院院长梁鸿解释，药品的定价机制比较复杂，不同国家有不同的策略，中国、美国等大国往往是独立定价，没有太多可比性，某些药在中国“天价”，在美国可能价格较低，有些药则恰恰相反。
对于贵药是否等于好药，曾小峰强调，不能简单地用价格来衡量药效。不可否认，随着一些新药的问世，一些大病，尤其是癌症患者的生存期大大提高。比如易瑞沙十年间令晚期肺癌患者的中位生存期从14.1个月延长至33.5个月，五年生存率从8%增长到18%。曾小峰说，药品不能包治包好，药效的好与坏关键看是否对症，从几分钱一片的阿司匹林，到上万元一针的“干细胞注射”，只要用对了就是好药。
药企在向监管部门提交新药申请时，必须严格进行研究和三期临床试验，每一步都需提交数据和材料，要求极其严格，不可能存在夸大药效等情况。
国家出手积极干预
中国工程院院士、北京大学医学部主任詹启敏说：“我国4400万贫困人口里，50%是因病致贫或因病返贫的。”因此，我国“十三五”精准扶贫将“减少因病致贫、因病返贫”列为主要内容。
在我国庞大的人口基数下，很多罕见病其实并不罕见，2016年我国罕见病患者约1680万人。史录文呼吁，政府应积极干预，将罕见病药物纳入医保，出台相关优惠政策和保护措施，补偿药企和医院，保证患者不至于因“市场机制失灵”而陷入用药危机。
药企定价时可借鉴国外做法。梁鸿介绍，在英国、澳大利亚，基本药物是由国家与药企谈判定价的，可在一定程度上平抑价格；在意大利，很多抗癌药一旦未达到预期临床效果，制药企业会补偿患者部分或全部药物费用；一些欧洲制药企业还支持分期付款，患者在治疗的第一年需支付一定的预付款，如果20年后该疗法依然有效，再补齐治疗费用。
史录文补充说，很多老药不一定比新药差。在老药失去或即将失去专利保护时，制药企业会稍微改变分子式，重新命名并当做新药上市，其疗效并不比老药好多少，价格却贵了很多倍，建议患者在选择时多做考量。此外，仿制药价格便宜，疗效区别不大，也是不错的选择。例如印度就有格列卫的仿制药，价格约为专利药的1/10。
掌握技术才能不受制于人
“今天的中国还不是医学强国，只称得上疾病防控大国。”詹启敏介绍，我国的西药中，最早知识产权95%都是国外的，中国完全原创的不足5%。尤其是我国“孤儿药”研发处于起步阶段，研发成果还是一片空白，很多患者需要依赖昂贵的进口药。一旦国外药企退出我国市场，患者将无药可用。
国家卫生计生委科教司副司长吴沛新对此深有感触：“只有做到科技创新，我们才能在健康产业上占据价值链的高端位置；也只有科技创新，才能让产业创造优质的利润和效益。”
独立研发在维护国家安全和战略利益方面，具有重要意义。吴沛新举例，2005年我国出现H7N9甲型流感集中疫情，为防止大面积暴发，急需50万人份流感特效专利药，但国外药企回函说，由于排队国家多，2008年才能全部交货。吴沛新说：“关键时买不到、用不上，我们只能靠科技创新。”很快，中国就建立起全球最大的流感特效药生产线。2009年流感再次暴发时，我国只用了不到3个月的时间，就完成了260万人份的储备。“只有把核心技术掌握在手中，才能不受制于人。”▲
北京大学药学院药事管理与临床药学系主任 史录文
北京协和医院风湿免疫科主任 曾小峰
本报记者 董长喜
2017年冬天，北京依旧很冷。尧远顶着严寒，一大早就去医院排队挂号。他患有强直性脊柱炎，经常半夜背部剧烈疼痛，难以入睡，并出现了晨僵症状，痛苦无比。尧远前前后后治疗了好几年，试过各种药物，几乎把积蓄耗尽了。医生给他开过一种叫“阿达木单抗”的昂贵药，尧远说：“我把所有西药都试过了，可一直没勇气打阿达木单抗，担心只要用上它就停不下来，而这笔费用是我无论如何也负担不起的，我想把它当做最后一道防线。”
一疗程等于一辆劳斯莱斯
尧远的“最后一道防线”，就是目前全球的“药王”。近五年来，阿达木单抗一直居全球药物销售额排行榜首位。国外一项展望报告称，2018年阿达木单抗会继续占据领先地位，销售额将超过1258亿元人民币。这与它价格高昂有很大关系。目前，国内阿达木单抗的价格是7700~7800元/支，两支一个疗程，一年下来治疗费需10万~20万元。然而，该药不在医保范围内，很多人只能望“药”兴叹。北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰经常遇到尧远这样的患者，“有时面对一些患者，我也无能为力，不只是因为疾病本身，还有经济问题。”
在制药行业，阿达木单抗的价格已经算“亲民”的了。“美国家庭医生智库”给出的2017年全球最贵药物排行榜中，前五名分别为阿利泼金、苯丁酸甘油酯、罕见脑病药物“Brineura”、卡谷氨酸、α-葡萄糖苷酶。榜首的阿利泼金用于治疗载脂蛋白脂肪酶缺乏症，一疗程约762万元，足以买一辆劳斯莱斯汽车了。即使排名第十的卡那津单抗，每年治疗费用也高达290万元。
人体有多复杂，疾病就有多复杂。目前世界上已确诊的罕见病有7000多种，约占人类疾病的10%。世界上最昂贵的药物，大都是治疗罕见病的药物，它们被称为“孤儿药”，包括阿达木单抗、阿利泼金。此外，一些治疗癌症等重大疾病的药物，价格也不便宜。例如用于肺癌治疗的靶向药易瑞沙，一片就要500多元；治疗白血病的格列卫，一个月治疗费用约2.35万元，尽管相关优惠措施将其降为每年7.2万元，但对绝大多数患者来说仍是巨大的负担；治疗多发性骨髓瘤的美国药来那度胺，一盒将近5.9万元(25毫克、21粒)，一年费用70多万元，是绝大多数患者无法承受的。
药品昂贵的多种因素
为何小小一粒药竟要天价？北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文分析：“药厂不是慈善机构，只有在保证利润的前提下，才有足够动力投入重金去研发和推广。一些药物之所以定价高昂，背后有着市场机制的调节，一般要综合考虑研发成本、市场容量、回收利润时间等多种因素。”
保护期垄断。为鼓励药企积极研发，保证回收成本，药物都有专利保护期，一般为20年，在此期间，其他药企非特殊情况是不允许仿制的。这必然造成药品定价“一口说了算”的垄断局面。
研发成本高。网上有一个精彩问答，形象地诠释了这一点：“一粒药成本只有5分钱，为何要卖500元？”“因为你买的是第二粒，第一粒的成本是50亿元。”研发新药需投入巨量资源，从前期药物实验，到三期临床研究，平均耗时十几年，耗资几十亿元，且新药上市的成功率仅为1/4000。也就是说，药企花出去的巨款很多都打了水漂。以诺华制药为例，1997~2011年间，总研发费用为836亿美元，最终被批准上市的新药有21种，平均每个新药研发费用是40亿美元。但并非每种新药都畅销，如果按照平均研发成本来定价，会有亏损风险。为了解格列卫和易瑞沙等常见昂贵药的定价策略，记者致电诺华制药和阿斯利康公司的相关负责人，但双方均表示不便透露。
市场容量小。以“孤儿药”阿利泼金为例，其适应症的患病率仅为百万分之一，因此该药在欧盟的市场容量只有150~200人。为维持利润，定价必然高，然而上市至今，也只有一位患者接受了治疗。
百姓对“昂贵”疑问重重
对很多癌症患者来说，“求生”是他们最重要的目标，所以只要听说有新药上市，或者某种药对病情有好处，即使价格贵，也会有很多人通过海外代购、买仿制药等方式使用。但患者对昂贵药的质疑始终存在。记者通过采访，并浏览了很多“癌友吧”后发现，以下两类典型事例是患者中普遍存在的：
肺癌患者王先生说，就算国外的药企研发投入了大量资金，但为什么同一种药物，美国的价格只有我国的1/4？这是不是表示进口药到了中国后会肆意加价？
一位资深媒体人在接受记者采访时说：“我身边有两位癌症患者，其中一位没有吃昂贵的靶向药，活了一年多；另一位花了十几万买了易瑞沙吃，结果也活了一年多。我很怀疑，昂贵药到底对治病有多大效果？是不是大药厂借着科研的光环，夸大药效，进行商业营销？”
当然，也有患者对昂贵药表示理解和认可。上海的刘女士在贴吧留言说：“我老伴得了胃间质瘤，过去这个病只能等死，现在有了特效药，每个月要2万多元。老伴坚持服用了两年，现在还陪在我身边。虽然医保能报销一部分，但自费部分仍然很贵，我们的积蓄支撑不了多久了。”
对于患者的疑问，复旦大学城市发展研究院院长梁鸿解释，药品的定价机制比较复杂，不同国家有不同的策略，中国、美国等大国往往是独立定价，没有太多可比性，某些药在中国“天价”，在美国可能价格较低，有些药则恰恰相反。
对于贵药是否等于好药，曾小峰强调，不能简单地用价格来衡量药效。不可否认，随着一些新药的问世，一些大病，尤其是癌症患者的生存期大大提高。比如易瑞沙十年间令晚期肺癌患者的中位生存期从14.1个月延长至33.5个月，五年生存率从8%增长到18%。曾小峰说，药品不能包治包好，药效的好与坏关键看是否对症，从几分钱一片的阿司匹林，到上万元一针的“干细胞注射”，只要用对了就是好药。
药企在向监管部门提交新药申请时，必须严格进行研究和三期临床试验，每一步都需提交数据和材料，要求极其严格，不可能存在夸大药效等情况。
国家出手积极干预
中国工程院院士、北京大学医学部主任詹启敏说：“我国4400万贫困人口里，50%是因病致贫或因病返贫的。”因此，我国“十三五”精准扶贫将“减少因病致贫、因病返贫”列为主要内容。
在我国庞大的人口基数下，很多罕见病其实并不罕见，2016年我国罕见病患者约1680万人。史录文呼吁，政府应积极干预，将罕见病药物纳入医保，出台相关优惠政策和保护措施，补偿药企和医院，保证患者不至于因“市场机制失灵”而陷入用药危机。
药企定价时可借鉴国外做法。梁鸿介绍，在英国、澳大利亚，基本药物是由国家与药企谈判定价的，可在一定程度上平抑价格；在意大利，很多抗癌药一旦未达到预期临床效果，制药企业会补偿患者部分或全部药物费用；一些欧洲制药企业还支持分期付款，患者在治疗的第一年需支付一定的预付款，如果20年后该疗法依然有效，再补齐治疗费用。
史录文补充说，很多老药不一定比新药差。在老药失去或即将失去专利保护时，制药企业会稍微改变分子式，重新命名并当做新药上市，其疗效并不比老药好多少，价格却贵了很多倍，建议患者在选择时多做考量。此外，仿制药价格便宜，疗效区别不大，也是不错的选择。例如印度就有格列卫的仿制药，价格约为专利药的1/10。
掌握技术才能不受制于人
“今天的中国还不是医学强国，只称得上疾病防控大国。”詹启敏介绍，我国的西药中，最早知识产权95%都是国外的，中国完全原创的不足5%。尤其是我国“孤儿药”研发处于起步阶段，研发成果还是一片空白，很多患者需要依赖昂贵的进口药。一旦国外药企退出我国市场，患者将无药可用。
国家卫生计生委科教司副司长吴沛新对此深有感触：“只有做到科技创新，我们才能在健康产业上占据价值链的高端位置；也只有科技创新，才能让产业创造优质的利润和效益。”
独立研发在维护国家安全和战略利益方面，具有重要意义。吴沛新举例，2005年我国出现H7N9甲型流感集中疫情，为防止大面积暴发，急需50万人份流感特效专利药，但国外药企回函说，由于排队国家多，2008年才能全部交货。吴沛新说：“关键时买不到、用不上，我们只能靠科技创新。”很快，中国就建立起全球最大的流感特效药生产线。2009年流感再次暴发时，我国只用了不到3个月的时间，就完成了260万人份的储备。“只有把核心技术掌握在手中，才能不受制于人。”▲