用于临床的基因工程药物
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2001年9月11日
基因工程药物的生产是先确定对某种疾病有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来，经过系列操作后将基因放入可以大量生产的受体细胞，如细菌、酵母菌、动物或动物细胞、植物或植物细胞中去，在受体细胞不断繁殖过程中，大规模地生产具有预防和治疗这种疾病的蛋白质，即基因疫苗和药物。国外现有的基因药物，国内大部分也能生产，我国目前生产的常用于临床的基因工程药物主要有：
干扰素α类 它是以白细胞为来源的干扰素基因克隆和表达的基因工程药物，包括α-1b、α-2a、α-2b，是国内外公认的抗炎药物。如与抗病毒药物合用，可以提高其疗效，还可用于各种病毒性疾患、多种癌症、艾滋病的治疗。
干扰素γ类 其来源于类淋巴细胞，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤、抗病毒、调节和增强机体免疫功能的作用，广泛用于肿瘤，如肝细胞瘤、肺癌、卵巢子宫癌、肾细胞癌、白血病、恶性黑色素细胞癌等，以及免疫性疾病，如类风湿性关节炎、特应性皮炎、系统性硬皮病、瘢痕疙瘩等。
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白细胞介素-2 它是由淋巴细胞产生的糖蛋白，用重组技术生产的IL-2与天然的生物活性相同。其参与免疫反应，调节T淋巴细胞生长与分化，刺激T淋巴细胞、NK细胞及LAK细胞的增殖，增强B淋巴细胞的增殖和抗体的分泌，诱导γ-干扰素的分泌，可以增强机体免疫能力，提高化疗的疗效，对癌症转移和复发有一定的预防作用。
粒细胞——巨噬细胞集落刺激因子 它是用重组基因工程技术产生的非糖基化酸性蛋白。可促进造血分化，增殖，刺激粒、单核巨噬细胞成熟、释放，增强白细胞的多种功能，以增强机体抗病毒、抗细菌及抗肿瘤的能力。用于防治多种原因引起的白细胞减少症，如再生障碍性贫血，化疗、放疗引起的白细胞减少；骨髓移植物及骨髓异常增生综合征；与干扰素并用治疗病毒性肝炎、艾滋病；与白介素并用治疗恶性肿瘤。
表皮生长因子 它可用于角膜损伤及角膜移植、严重烧伤及患十二指肠溃疡的病人。
链激酶 其为β溶血性链球菌产生的非酶蛋白质，可间接激活纤溶酶原，使之转为具有活性的纤溶酶，使纤维蛋白分解为纤维蛋白降解产物，将已形成的血栓溶解后清除。用于静脉溶栓和冠脉溶栓。
, 百拇医药
乙肝疫苗 由重组酵母培养表达的乙型肝炎表面抗原(HBsAg)经纯化、灭活及佐剂吸附后制成的基因工程乙肝疫苗，主要用于婴幼儿及易感者预防乙型肝炎，免疫力可维持3～5年。
成纤维细胞生长因子 它可用于创口修复、间歇性外周血管疾病。
红细胞生长素 它可用于肾性贫血、恶性贫血、癌症化疗引起的贫血。
胰岛素 其由二条肽链经两个二硫链相连，α链含21个氨基酸，而β链含DNA技术人工合成人胰岛素及人胰岛素原，以降低抗原性，并通过化学方法延长胰岛素的作用时间，制成各种不同制剂以供临床选用，用于治疗糖尿病。
人生长激素 通过细菌基因重组DNA技术人工合成人生长激素，用于治疗生长激素缺乏性侏儒症与儿童矮小，以及与艾滋病有关的分解代谢性消瘦。
粒细胞集落刺激因子 与粒细胞——巨噬细胞集落刺激因子相同，用重组DNA技术制成。能促进中性粒细胞前体分化、增殖，促进中性粒细胞自骨髓释放入血，并能增强成熟中性粒细胞的功能。用于促进骨髓移植后中性粒细胞计数升高，急性白血病、恶性淋巴瘤及其他恶性肿瘤化疗引起的中性粒细胞减少症，骨髓增生异常综合征及再生障碍性贫血伴发的中性粒细胞减少症，先天性、特发性中性粒细胞减少症。
目前，我国自行开发的株胸甘激酶基因工程化细胞制剂、细胞免疫治疗等技术和药剂，应用于肝癌、肺癌、胃癌、宫颈癌、乳腺癌等疾病，均具有良好的临床疗效。, http://www.100md.com
干扰素α类 它是以白细胞为来源的干扰素基因克隆和表达的基因工程药物，包括α-1b、α-2a、α-2b，是国内外公认的抗炎药物。如与抗病毒药物合用，可以提高其疗效，还可用于各种病毒性疾患、多种癌症、艾滋病的治疗。
干扰素γ类 其来源于类淋巴细胞，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤、抗病毒、调节和增强机体免疫功能的作用，广泛用于肿瘤，如肝细胞瘤、肺癌、卵巢子宫癌、肾细胞癌、白血病、恶性黑色素细胞癌等，以及免疫性疾病，如类风湿性关节炎、特应性皮炎、系统性硬皮病、瘢痕疙瘩等。
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白细胞介素-2 它是由淋巴细胞产生的糖蛋白，用重组技术生产的IL-2与天然的生物活性相同。其参与免疫反应，调节T淋巴细胞生长与分化，刺激T淋巴细胞、NK细胞及LAK细胞的增殖，增强B淋巴细胞的增殖和抗体的分泌，诱导γ-干扰素的分泌，可以增强机体免疫能力，提高化疗的疗效，对癌症转移和复发有一定的预防作用。
粒细胞——巨噬细胞集落刺激因子 它是用重组基因工程技术产生的非糖基化酸性蛋白。可促进造血分化，增殖，刺激粒、单核巨噬细胞成熟、释放，增强白细胞的多种功能，以增强机体抗病毒、抗细菌及抗肿瘤的能力。用于防治多种原因引起的白细胞减少症，如再生障碍性贫血，化疗、放疗引起的白细胞减少；骨髓移植物及骨髓异常增生综合征；与干扰素并用治疗病毒性肝炎、艾滋病；与白介素并用治疗恶性肿瘤。
表皮生长因子 它可用于角膜损伤及角膜移植、严重烧伤及患十二指肠溃疡的病人。
链激酶 其为β溶血性链球菌产生的非酶蛋白质，可间接激活纤溶酶原，使之转为具有活性的纤溶酶，使纤维蛋白分解为纤维蛋白降解产物，将已形成的血栓溶解后清除。用于静脉溶栓和冠脉溶栓。
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乙肝疫苗 由重组酵母培养表达的乙型肝炎表面抗原(HBsAg)经纯化、灭活及佐剂吸附后制成的基因工程乙肝疫苗，主要用于婴幼儿及易感者预防乙型肝炎，免疫力可维持3～5年。
成纤维细胞生长因子 它可用于创口修复、间歇性外周血管疾病。
红细胞生长素 它可用于肾性贫血、恶性贫血、癌症化疗引起的贫血。
胰岛素 其由二条肽链经两个二硫链相连，α链含21个氨基酸，而β链含DNA技术人工合成人胰岛素及人胰岛素原，以降低抗原性，并通过化学方法延长胰岛素的作用时间，制成各种不同制剂以供临床选用，用于治疗糖尿病。
人生长激素 通过细菌基因重组DNA技术人工合成人生长激素，用于治疗生长激素缺乏性侏儒症与儿童矮小，以及与艾滋病有关的分解代谢性消瘦。
粒细胞集落刺激因子 与粒细胞——巨噬细胞集落刺激因子相同，用重组DNA技术制成。能促进中性粒细胞前体分化、增殖，促进中性粒细胞自骨髓释放入血，并能增强成熟中性粒细胞的功能。用于促进骨髓移植后中性粒细胞计数升高，急性白血病、恶性淋巴瘤及其他恶性肿瘤化疗引起的中性粒细胞减少症，骨髓增生异常综合征及再生障碍性贫血伴发的中性粒细胞减少症，先天性、特发性中性粒细胞减少症。
目前，我国自行开发的株胸甘激酶基因工程化细胞制剂、细胞免疫治疗等技术和药剂，应用于肝癌、肺癌、胃癌、宫颈癌、乳腺癌等疾病，均具有良好的临床疗效。, http://www.100md.com