厦门中山医院近日成功地对一位阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者进行了异基因造血干细胞移植治疗，取得了造血干细胞移植治疗难题的新突破。
这位患者为厦门市一中的学生，发病1年来曾多次进行输血治疗。中山医院鹿全意博士等会同国内有关专家，制订了周密的治疗方案，采集与患者的HLA组织学类型完全一致的异基因造血干细胞，于去年进行移植手术。经过精心医治，目前患者的各项血液指标恢复正常。经福建省医学科学研究所DNA序列分析鉴定，供者正常的造血干细胞已在患者体内存活，取代了患者的造血功能。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种常见的溶血性疾病，患者因反复溶血导致严重贫血，肝、肾功能损害，可发展为骨髓衰竭或白血病，目前尚无有效药物对其治疗，只能依靠多次的输血、大剂量激素维持生。进行异基因造血干细胞移植是惟一有效的治疗方法，但难度极大，远高于治疗急性白血病等肿瘤性疾病。这例手术的成功，为PNH的治疗开辟了一条新的途径。
这位患者为厦门市一中的学生，发病1年来曾多次进行输血治疗。中山医院鹿全意博士等会同国内有关专家，制订了周密的治疗方案，采集与患者的HLA组织学类型完全一致的异基因造血干细胞，于去年进行移植手术。经过精心医治，目前患者的各项血液指标恢复正常。经福建省医学科学研究所DNA序列分析鉴定，供者正常的造血干细胞已在患者体内存活，取代了患者的造血功能。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种常见的溶血性疾病，患者因反复溶血导致严重贫血，肝、肾功能损害，可发展为骨髓衰竭或白血病，目前尚无有效药物对其治疗，只能依靠多次的输血、大剂量激素维持生。进行异基因造血干细胞移植是惟一有效的治疗方法，但难度极大，远高于治疗急性白血病等肿瘤性疾病。这例手术的成功，为PNH的治疗开辟了一条新的途径。