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美完成基因“沉默”技术的重要实验
http://www.100md.com 2003年2月28日 中国医药报
     生物的遗传信息从脱氧核糖核酸(DNA)传到作为“信使”的核糖核酸(mRNA),再传到蛋白质,从而使特定的基因控制细胞制造特定的蛋白质。如果RNA被干扰,基因就会“沉默”,不起作用。

    如果把这个思路用于医疗,使致病的基因“沉默”下来,不就可以治好许多疾病吗?美国哈佛医学院的科学家在最新一期英国《自然医学》杂志上报告说,他们已经成功地利用这种核糖核酸干扰技术治愈了实验鼠的肝炎。如果进一步证实这种技术在人体内有效,将为许多疾病和感染提供新疗法。

    科学家在这次实验中的做法是:设计一段微小的RNA分子,与需要干扰的基因的某个片段吻合。这些称为“小干扰RNA”的分子会打开细胞抵抗入侵病毒的一个天然防御系统,制造化学物质攻击这个基因转录为信使RNA的过程,使之无法正常传递遗传信息。

    在研究中,科学家干扰的目标是“凋亡相关蛋白(FAs)基因”。这种蛋白质存在于细胞表面,它能够启动细胞的自杀程序。据认为,许多肝病是由于病毒、免疫系统失常或慢性酒精中毒激活了FAs基因所导致的。

    研究人员给实验鼠尾部的血管注入旨在“沉默”FAs基因的小干扰RNA,发现有90%的肝细胞接收到了这种RNA分子,FAs蛋白质的产量变成原先的十分之一。随后,科学家给实验鼠注入大量FAs抗体,激活细胞自杀程序,模拟实验鼠患有严重肝炎的情形。

    研究结果显示,未接受RNA干扰技术治疗的实验鼠有40%在3天内死亡。而40只接受过治疗的实验鼠有33只活了下来,10天后研究人员检查这些实验鼠的肝脏,发现它们均完全正常。

    对于人来说,身体比老鼠大得多,血液循环系统也庞大。科学家目前正在寻找把小干扰RNA送到人体特定部位的方法,以便验证RNA干扰技术在人体中的效果。, http://www.100md.com