小儿肿瘤
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【概述】
肿瘤及瘤样病变在儿科工作中占重要地位，据北京市肿瘤防治研究所、北京肿瘤登记处提供的资料：
0～14岁小儿恶性肿瘤在北京城区的发病率1988年为男性8.5/10万、女性6.9/10万，合计7.7/10万至1990年为男性6.5/10万、女性2.6/10万，合计4.6/10万，二组中男性发病率显著高于女性。1993年北京0～14岁小儿恶性肿瘤死亡率为3.1/10万。恶性肿瘤占小儿死亡原因的第5位。小儿恶性肿瘤死亡病例主要是白血病及脑瘤。
【病因】
有关小儿肿瘤发生的原因，迄今了解得很少，现仅就有关因素简述于下：
小儿患某些疾病时，并发肿瘤的频数增高，如有些先天性畸形患儿较易并发肿瘤：单侧肢体肥大的易于发生肾母细胞瘤、肝癌、肾上腺皮质癌；小儿有毛细血管扩张性失调或着色性干皮病时，合成脱氧核糖核酸障碍，对放射线易感性增加，前者易并发淋巴瘤、白血病，后者易并发皮肤癌；免疫缺陷患儿发生白血病、淋巴瘤的频数增加；染色体异常可与肿瘤有关，如13号染色体失去长臂时易并发视网膜母细胞瘤等，又如慢性粒细胞白血病患者的细胞有"Ph1"染色体。因此，小儿患恶性肿瘤时，应详询家族中有无肿瘤的历史，并检查有无先天畸形及免疫缺陷等异常情况。
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成人中60%～90%癌瘤都与环境中致癌因素有关，故多见上皮性肿瘤，如胃肠道癌、肺癌、膀胱癌。而小儿肿瘤与外环境有关的，只有在伯基特(Burkitt)淋巴瘤患儿的恶性淋巴细胞及血清中可找到Epstein-Barr病毒；婴幼儿期放射纵隔及颈部，则发生甲状腺癌的频数增多；对一个恶性肿瘤做放疗，则发生第二个恶性瘤的机会增多。此外，有用合成雄性类固醇(anabolic androgenic steroids)治疗再生障碍性贫血时曾并发肝细胞癌的报道。
【病理变化】
小儿软组织肿瘤多属良性，而脑、肾、眼球、造血组织及睾丸等器官的肿瘤则以恶性居多。良性肿瘤中最多见的是血管瘤、淋巴管瘤，其次是畸胎类肿瘤、纤维瘤、神经纤维瘤等、甲状腺瘤及骨瘤也较常见(表33-1)。恶性肿瘤中以白血病为最多，其次是脑瘤、淋巴瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、软组织肉瘤及胚胎性癌等。在软组织肉瘤中以横纹肌肉瘤为最多，它可发生于没有横纹肌的部位。
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肿瘤组织具有包膜者并非都属良性，如肾母细胞瘤的早期。瘤组织中存在着未分化组织或具有丝分裂象者，也并不都属恶性，如血管瘤。而很多小儿肿瘤都适用广泛描述的"小细胞肿瘤"，故有时需作特殊染色、组织化学检查及电镜检查以区别之。
多数小儿肿瘤呈进行性增大，良性者生长缓慢，恶性者增长迅速，并向周围浸润和远处转移。个别肿瘤如神经母细胞瘤，有自行消退或转化为良性神经节细胞瘤的病例，这种自愈、消退现象多见于1岁以下的婴儿。血管瘤也屡有自愈的病例(表331)。
表33-1 10，023例小儿肿瘤分类①
良性肿瘤(7734例 )
恶性肿瘤(2289例)
类 别
例数
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类 别
例数
胚胎残余组织及多成分组织
1534
胚胎残余组织及多成分组织
843
畸胎瘤
815
恶性畸胎瘤
104
表皮囊肿及皮样囊肿
715
内胚窦瘤
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193
颅咽管瘤
4
生殖细胞瘤
19
中胚叶组织
3958
肺胚瘤
8
血管瘤
1926
肾母细胞瘤
403毛细血管瘤
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毛细血管瘤
(1068)
肝母细胞瘤
107
海绵状血管瘤
(689)
胰母细胞瘤
9
肌间血管瘤
(38)
中胚叶组织
1023
混合型血管瘤
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(91)
血管球瘤
(14)
恶性淋巴瘤
472
血管内皮瘤
(10)
霍奇金淋巴瘤
(155)
血管周细胞瘤
(1)
非霍奇金淋巴瘤
(317)
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硬化性血管瘤
(15)
白血病
145
淋巴管瘤
910
组织细胞增生性疾病
275
大网膜和肠系膜囊肿
104
恶性组织细胞增生症
( 39)
脂肪瘤
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275
郎格罕细胞组织细胞增生症
(236)
良性间叶瘤
39
纤维肉瘤
69
纤维瘤
338
粘液肉瘤
8
粘液瘤
7
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脂肪肉瘤
6
纤维组织细胞瘤
25
横纹肌肉瘤
164
平滑肌瘤
10
平滑肌肉瘤
3
肌母细胞瘤
2
骨和软骨肉瘤
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8
龈瘤
11
尤文瘤
5
巨细胞瘤
5
巨细胞瘤
2
滑膜瘤
6
滑膜肉瘤
12
骨纤维瘤
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16
恶性间叶瘤
14
骨样骨瘤
9
恶性纤维组织细胞瘤
4
软骨瘤
39
血管肉瘤
9
良性软骨母细胞瘤
3
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腺泡状肉瘤
4
软骨粘液纤维瘤
6
恶性血管外胚瘤
2
动脉瘤样骨囊肿
22
恶性肉芽肿
1
腘窝囊肿
30
神经组织
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337
骨软骨瘤
175
神经母细胞瘤
294
神经组织
1187
髓母细胞瘤
11
星形细胞瘤
2
视网膜母细胞瘤
2
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神经鞘瘤
152
星形母细胞瘤
7
神经节细胞瘤
76
多形性胶质母细胞瘤
4
松果体瘤
1
室管膜母细胞瘤
5
听神经瘤
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3
恶性神经鞘瘤
12
嗜酪细胞瘤
2
黑色素瘤
2
脑膜瘤
2
上皮及腺体
83
青年型黑色素瘤
31
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鳞癌
15
痣
918
汗腺癌
2
上皮及腺体
874
粘液癌
1
乳头状瘤
151
鼻咽癌
, 百拇医药 4
汗管瘤
3
肺癌
3
基底细胞上皮瘤
3
肝癌
6
毛囊瘤
1
肾癌
4
钙化上皮瘤
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424
胃癌
2
甲状腺腺瘤
165
直肠癌
2
甲状腺嗜酸性腺瘤
1
肾上腺皮质癌
14
甲状旁腺腺瘤
5
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甲状腺腺癌
19
肝腺瘤
3
甲状旁腺癌
1
胰岛腺瘤
3
卵巢腺癌
4
肾上腺皮质瘤
3
卵巢颗粒细胞癌
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6
乳腺纤维腺瘤
68
其他：涎腺恶性混合瘤
3
卵巢囊肿
37
卵巢颗粒细胞瘤
3
卵巢腺瘤
3
输卵管囊肿
1
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其他
181
错构瘤
62
化学感受器瘤
1
睾丸间质细胞瘤
1
皮肤黄色肉芽肿
67
腺肌瘤
31
涎腺混合瘤
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19
①此表根据北京儿童医院1955～1993经病理科检查证实诊断的病例统计(白血病及脑瘤病例限于死后诊断)
【诊断说明】
年龄特点 小儿恶性肿瘤多见于生后5年内，根据国内五所儿科医院的恶性实体瘤有年龄分析的1，805例中，1，176例(65.2%)诊断时年龄小于5岁。但骨肿瘤及卵巢瘤在小儿多见于青春期前后。颅内肿瘤在婴幼儿(0～3岁)发病率较低。
1.病史及体检 小儿时期恶性肿瘤在形成很大肿块之前症状多不明显，且全身情况良好。对于以肿块就诊或体检可触及肿块者，须注意肿块的位置、大小、境界、形状、表面平滑度、硬度、活动度以及压痛等。有些肿块须了解它有无压迫变形、缩小，听诊有无血管杂音，叩诊音响性质及叩诊有无震动，疑为囊性者应做透光检查。慢性颅内压增高常以呕吐就诊，而在1周岁内婴儿有时仅表现为头颅稍大，偶尔嗜睡、惊厥而被疑为佝偻病、手足搐搦症，故任何可疑线索均须认真询问。胸内肿瘤多以压迫呼吸道为主，常伴发喘憋、呛咳，须追问发作时间，有无颈静脉怒张，如何缓解，发作间歇时呼吸情况，以及第一次发作以来的规律与变化。任何慢性腹痛、腹胀，均须考虑到肿瘤的可能，特别是有大小便困难、便血、尿血、黄疸等症状时，须追问发病时间与规律，是否进行性恶化。应注意腹部肿块的病史，腹内肿块常被后来的腹胀、腹水所掩盖。此外，慢性骨痛常表现为跛行。跛行或诉述有关节肢体疼痛者，须注意骨肿瘤。有时神经母细胞瘤、急性白血病在初期即表现为急性感染症状或长期高热，故凡有任何进行性恶化的慢性症状者，均须追问肿瘤的有关病史。
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2.X线检查
(1)X线平片 头颅部、胸部、腹部等处以及骨的肿瘤，多可根据平片作出诊断。
(2)静脉肾盂造影 小儿腹膜后肿块的诊断，主要靠静脉肾盂造影，可显示肾与输尿管的关系，并能了解双肾的分泌功能，以便决定是否可行必要的肾切除术。
(3)胃肠道造影 可以了解肿块与消化道的关系。
(4)电子计算机断层X线摄影(简称CT)目前应用已较普遍，用于颅内、腹腔内或腹膜后肿块的诊断，可检出有无淋巴结转移，协助肿瘤的分期及了解肿瘤与周围组织的关系。
(5)磁共振成像(简称MRI)在胸腔可显示大血管与肿块的关系，有助于肿瘤的分期。对肝脏根据变换序列成像可区分囊肿、血管瘤、原发或转移瘤。对神经系统病变的图像清晰，更具优越性。但价格昂贵，目前尚难于普及。
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(6)数字减影血管造影(DSA)目前临床应用的有静脉法和动脉法两种。前者损伤性小、安全、简便，但造影剂用量大，影像质量不如动脉法。在某些方面正在取代常规血管造影。
其他如腹膜后注气造影、气脑造影或脑室造影，各部位血管造影及下腔静脉造影等或由于操作复杂，有创及须在麻醉下进行，故已很少应用。
3.其他特殊检查
(1)血液学及细胞学检查 是诊断白血病的主要依据。神经母细胞瘤在骨髓腔的瘤细胞浸润常出现在骨质有可见的X线像变化之前。近年有利用白细胞染色体变化、骨髓细胞培养以诊断早期白血病者。
(2)生物化学检查 小儿常见的交感神经源类肿瘤如神经母细胞瘤，可有儿茶酚胺增高，可查尿内最终代谢产物--香草基杏仁酸(vanillyl mandelic acid，VMA)，或同香草酸(homovanillic acid，HVA)。功能性卵巢瘤如粒层细胞瘤或畸胎瘤中如含绒毛膜组织，则尿中促性腺激素增高。
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(3)免疫诊断检查 虽然方法很多，但目前确有临床价值的是甲种胎儿蛋白(甲胎蛋白，alpha fetoprotein，AFP)。它在胎龄6周起开始产生，至12周时达最高峰，出生后1周迅速下降，用一般免疫学方法已不能测出，一般在生后2月降到成人水平(<25ng/ml)。原发性肝细胞癌患儿约80%甲胎蛋白阳性。睾丸、卵巢的恶性畸胎瘤约半数甲胎蛋白阳性。而卵黄囊瘤则多伴甲胎蛋白增高，经治疗后原已下降的甲胎蛋白又复增高时，说明有肿瘤复发或转移。
(4)放射性核素扫描 如有2cm以上肿瘤存在时，多可由放射性核素扫描显示，如胶体198金(198Au)用于肝扫描以诊断肝肿瘤，131碘(131I)用于甲状腺扫描以诊断甲状腺肿瘤，99mTc-DTPA用于肾扫描以诊断肾肿瘤。一般用量尚未见远期危害性。
(5)超声波探测 由于安全、无创常作为脑瘤、腹腔内及腹膜后病变的初步筛选，除可检出肿块，并可分辨为囊性或实体性者外，还可检出腔静脉是否有梗阻以及做为肿瘤治疗前后的随诊监测。
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(6)内腔镜检查 用膀胱镜或及逆行肾盂造影检查常作为泌尿系肿瘤X线检查的辅助方法，乙状结肠镜检查常用于检查乙状结肠息肉，光导纤维结肠镜可用以检查结肠息肉或癌瘤，而腹腔镜也可有助于腹腔内肿块的诊断。
活体组织检查 肿瘤的病理形态学诊断，对于鉴别肿瘤与瘤样病变是良性或恶性，确定肿瘤的组织学类型与分化程度以及恶性肿瘤的扩散范围，从而对选择和制定合理的治疗方案，推测预后等，均具有现实意义。活体组织检查主要有以下几种方法：①切取活检：是指从病变处切取适量组织进行病理切片检查，适用病变较大、部位较深或尚未破溃的肿瘤。②钳取活检：适用于体表或腔道粘膜之表浅肿瘤或溃疡性肿瘤。③切除活检：适用于原发瘤较小或病变较浅，容易将整个病灶切除，既达到活检的目的，也是治疗措施之一。④针吸活检：优点为操作简单，可取较深部的组织。缺点为不能直视，有可能引起出血或转移，也可能使肿瘤沿穿刺针道播散，而且取出的组织很小，易被挤压，较难观察肿瘤组织结构。
【治疗说明】
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良性肿瘤及瘤样病变以手术治疗为主，而恶性实体瘤则采取手术、放射治疗及化学治疗的综合措施。恶性肿瘤中如肾母细胞瘤应用手术及放疗，治愈率仅为40.6%，近年来加用长春新硷、更生霉素、阿霉素治疗，治愈率达80%～90%。恶性肿瘤已有广泛转移不能手术时，则用化学治疗。肾母细胞瘤有肺转移者，应用手术、放疗、化疗的综合措施，长期缓解率可达50%。对于小儿肿瘤的治疗，须与家长充分说明该肿瘤的发展规律与对患儿的实际危害性，同时说明治疗计划及实际效果(近期、远期)。争取家长合作。
1.手术治疗 小儿的肿瘤切除术，不受年龄限制。经过准备的小儿只要保证手术时循环血量充足，一般对手术耐受良好。对易继发感染的淋巴管瘤，有恶性变可能的畸胎瘤以及肿块生长过大易产生压迫腔道或增加手术操作困难等良性肿瘤，均应尽早手术切除。而对早期局限性恶性肿瘤，则应视为紧急手术。相反，对于体积小、生长慢，不造成任何症状的良性肿瘤，可以定期检查，不必急于手术。一般说来，患儿年龄越大，手术越安全。
, 百拇医药 2.放射治疗 放疗可单独用于治疗颅内肿瘤、表浅血管瘤等，也可作为手术的辅助治疗，如对于肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤等，一般用作术后治疗；对于巨大肿瘤，与化疗并用，使肿瘤缩小，可增加手术切除的可能性。放疗与化疗并用治疗恶性淋巴瘤及一些转移瘤，也可提高疗效。对1岁以下小儿的恶性肿瘤，放疗剂量较难控制，应谨慎使用。
在临床上，小儿对放疗的耐受量相对地是比较大的，但实际上由于控制部位、深度和范围都有困难，因此，放疗对小儿的损害确比成人严重，特别是远期影响。近年来由于应用高能放射线如60钴(60Co)、β线后，骨吸收量少，可减少骨骼的发育障碍。虽然小儿全身反应如食欲不振、恶心、呕吐较成人轻，但照射过程中，须注意照顾小儿饮食，每周应测体重。照射野广泛则易产生骨髓抑制现象，故在治疗过程中，每周须查血像1～2次。
3.化学治疗 近年来由于应用手术、放射治疗与化学治疗的综合措施，显著提高了几种小儿常见恶性肿瘤如肾母细胞瘤的治愈率。对化疗敏感的肿瘤，除白血病外，尚有恶性淋巴瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤、胚胎性癌、恶性畸胎瘤、未分化癌、视网膜母细胞瘤及脑的髓母细胞瘤、松果体恶性肿瘤等。化疗用于术前，可使巨大肿瘤缩小后便于手术切除；化疗应用于术后，可显著提高治愈率，如对已有肺转移及双侧性肾母细胞瘤的治愈病例在不断增多。但由于化学药物毒性大，副作用多，未确诊为恶性肿瘤的不宜应用化疗；凡有手术指征的，也不应单纯用化学治疗。
, 百拇医药
(1)常用于小儿的抗癌化学治疗药物目前临床上有下述几类(表33-2)。
1)烷化剂类 环磷酰胺(cyclophosphamide，cytoxan)口服2.5～5mg/(kg·d)或75～100mg/(m2·d)；静脉注射2～3mg/(kg·d)或300～600mg/m2，每1～2周1次。可用于治疗各种恶性实体瘤、恶性淋巴瘤及白血病。对横纹肌肉瘤及肾母细胞瘤亦有效，特别是应用于每周1次的间断治疗，比每日用药治疗效果好。对横纹肌肉瘤疗效可达80%以上，神经母细胞瘤约65%，但对肾母细胞瘤疗效在30%以下。毒性有恶心、呕吐、食欲不振、脱发、骨髓抑制、出血性膀胱炎。
2)抗生素类 ①放线菌素D(dactinomycin D，cosmegen)：静脉注射12μg/(kg·d)，连用7天，或15μg/kg/d，连用5天为一疗程。用于治疗肾母细胞瘤、各种肉瘤，尤多用于横纹肌肉瘤。毒性有恶心、呕吐、食欲不振、骨髓抑制、脱发，若注射液漏出可引起化学性皮炎。②阿霉素(adriamycin，doxorubicin)：静脉注射每4～12周40mg/m2，由静脉1次注入或分为2～3天注入，累积总剂量不可超过400mg/m2。用于急性白血病、淋巴瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、卵巢或甲状腺癌、尤文氏肉瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤、其他软组织肉瘤。毒性有脱发、口腔炎、食管炎、恶心、呕吐。若注射时药物漏出，可引起严重化学性蜂窝组织炎及坏死。如总剂量超过400mg/m2，较易发生心肌损害(坏死)，甚至可致死。心脏功能不全者忌用阿霉素。对曾因肺转移瘤接受胸部放疗的患儿可促使心脏损害的发生。2岁以下小儿须慎用，除心肌毒性外，易罹感染。
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3)植物碱类 长春新碱(vincristine，oncovin)静脉注射，每周1次，1.5～2mg/m2，连续4或6～10周，然后根据各种肿瘤的治疗方案每隔2～4周1次。每次极量是2mg。用于急性白血病、淋巴瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、尤文氏肉瘤、视网膜母细胞瘤、肝癌、骨肉瘤和脑瘤等病。有严重肝功能障碍时禁用。毒性反应有脱发、便秘、腹绞痛、颌痛、感觉异常、肌痛及肌力弱、神经毒性、深腱反射降低及化学性皮炎。
表33-2 小 儿 常 用 抗 癌 药 品 简 表
分类
药品名称、缩写及商标名
规格
配制、用法与用量①
作用机制
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注 意 事 项
急性毒性
慢 性 毒 性
适 应 证
优点与缺点
烷化剂
环磷酰胺(癌得星，环磷氮芥，cyclophosphamide,CPA Endoxan, Cytoxan,CTX)
片剂：50mg/片
针剂：100mg/支200mg/支500mg/支
配制：将100mg、200mg或 500mg分别溶于5、10或25注射水或生理盐水
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用法：口服或静脉注射
常用量：静脉注射：25～35mg/m2每8小时1次，共4日为一疗程，每月一疗程；或450mg/m2/每7～10天1次；或900～1200mg/m2/每3～4周1次
间歇口服：200mg/(m2·d)，每月服5天或每天口服：75mg/(m2·d)
在机体内变成烷化剂，可能与ml细胞核蛋白起反应而使细胞破坏
配成的溶液必须在3小时内应用。为了预防出血性膀胱炎，在用本药时宜多喝水，使 尿量增加，多可有效
同时用巯乙磺酸钠(mesna， uromitexan)可预防出血性膀胱炎
恶心、呕吐(大剂量静脉 注射后)
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1.淋巴细胞减少症
2.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
3.出血性膀胱炎(血 尿)
4.如在青春期后应用，可引起精子减少症
5.脱发
1.各种急性淋巴细胞 性白血病 2.淋巴瘤3.实体瘤：神经母细胞瘤，视网膜母细胞 瘤，横纹肌肉瘤，其他软组织肉瘤4.组织细胞增生症X
5.自身免疫性疾病6.Ewing瘤
用于门诊病人，可口服或静脉注射，比其他烷化剂较少发生血小板减少症
异环磷酰胺(ifosfamide，isophosphamide,Holoxan,IFO)
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针剂：100mg/支200mg/支1g/支 2g/支
配制：同上
常用量：50～60mg/(kg·d)
静脉滴注，连用4～5日为一疗程，每3～4周重复一疗程
为环磷酰胺的同分异构体
与环磷酰胺有部分交叉耐药性
为了预防出血性膀胱炎或血尿发生，必须同时由另一静脉注射尿路保护剂巯乙磺酸钠(mesna，uromitexan)用量为每次静注，相当于IFO每日用量的30%。每日静注4次，即0(开始静滴IFO时为0时)，2、4和6时，同样静注4～5日(与IFO静滴日数相同)
1.消化道反应
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2.泌尿道反应(肉眼或镜下血尿)
1.脱发
2.出血性膀胱炎
3.白细胞减少
1.软组织肉瘤2.睾丸肿瘤3.淋巴瘤4.卵巢癌5.乳腺癌 6.胰腺癌7.肺癌8.肾癌
同时按注意事项静注巯乙磺酸钠(mesna)可有效预防出血性膀胱炎(血尿)
白消安(马利兰，busulfan，Myleran)
0.5mg/片 2.0mg/片
1.6mg/(m2·d)口服，以后渐加量至4mg/(m2.d)
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为一种烷化剂，与细胞核蛋白起反应而杀伤细胞
本药品比苯丁酸氮芥，环磷酰 胺或氮芥较迟发生骨髓抑制，故当白细胞减至3万～4万/mm3时应将剂量减半，白细胞减至15，000/mm3时应停药
偶见恶心、呕 吐
1.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
2.淋巴细胞减少症
3.在青春期后给药可影 响生殖腺的功能
4.偶尔引起肺间质纤维化、舌炎、白内障或脱发
1.慢性粒细胞性白血病(成人和青少年)
2.亚急性粒细胞性白血病
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3.真性红细胞增多症
便于门诊病人应用
苯丁酸氮芥(瘤可宁chlo-rambucil, CAB, Leukeran,CB-1348)
2mg/片 5mg/片
2.5～7.5mg/(m2.d)，口服
为氮芥衍生物的一种烷化剂，可能与细胞核蛋白反应而使细胞损害；作用与环磷酰 胺相近
常用量仅引起轻微骨髓抑制
偶见恶心、呕 吐
1.骨髓抑制、中性白细 胞减少，血小板减少
2.淋巴细胞减少
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3.影响生殖腺的功能
1.霍奇金氏病
2.其它淋巴瘤
3.卵巢癌，畸胎瘤
4.郎格罕细胞组织细胞增生症
5.多发性骨髓瘤
6.慢性淋巴细胞白血病(疗效极好)
用于门诊病人，发生作用缓慢，本药对淋巴细胞的抑制大于粒细胞(所有烷化剂均如此)
抗代谢类
氟尿嘧啶(fluorouracil，5-fluorouracil, 5FU, Fluorouracil,Efudex)
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针剂：250mg/支 片剂：50mg/片
用法：静脉注射
常用量：每天静脉注射：400mg/(m2·d)连用5天，间歇1个月可再用间歇静脉注射：500～600mg/m2，每周1～2次
抑制DNA合成，并轻度抑制RNA合成
药品放置冷处，勿置冰箱，如在温度>35℃或<10℃放置过久或置于阳光下将会变质
恶心、呕吐
1.骨髓抑制，白细胞减 少，血小板减少
2.口腔炎，胃肠溃疡病出血，腹泻
3.脱发
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4.皮炎
1.用于某些实体瘤
2.肝母细胞瘤，肝癌
3.骨肉瘤
4.结肠癌
5.肾癌
在门诊可用于治疗消化道癌瘤等患者
巯嘌呤(mercaptopurine，6-mercaptopurine,6-MP,Purinethol)
片剂： 50mg/片 25mg/片
常用量：65～75mg/(m2·d)口服
, http://www.100md.com 阻止嘌呤掺合变成核酸
恶心、呕吐(轻度)
1.骨髓抑制，主要为白细胞减少，有时血小板减少
2.肝损害(罕见)
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
3.亚急性淋巴细胞性白血病和慢性粒细胞性白血病
4.自身免疫性疾病
甲氨喋呤(methotrexate，MTX, Methotrexate, Amethopterin)
片剂： 2.5mg/片
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粉针剂：5mg，10mg，50mg/支
配制：5mg针剂溶于2ml注射水中，或50mg针剂溶于20ml注射水中(如需高浓度可溶于4ml注射水)
用法：口服，静脉注射，肌肉注射，或鞘内注射
常用量：每日口服：3.2mg/m2/d；间歇口服：15～20mg/m2，每周2次；或20～30mg/m2/每周1次
静脉间歇注射：90～120mg/m2，每3～4周1次；对骨肉瘤可试用较大剂量，用此量时加用四氢叶酸钙
肌肉注射：剂量与静脉注射相似
鞘内注射：10～12.5mg/m2/次，溶于2～3ml生理盐水中，必要时可再用
, 百拇医药 通过抑制二氢叶酸还原酶而影响四氢叶酸的生成，进而阻止嘌呤环和胸腺嘧啶脱氧嘧啶核苷酸的合成，抑制RNA和DNA的生成
溶液可在室温保存2周，但有沉淀时应弃去勿用
解毒剂：甲酰四氢叶酸3mg/支：给予注射1～3支甲酰四氢叶酸
每注射1mg MTX可给予甲酰四氢叶酸1mg，最好在应用MTX一剂之后2小时内注射
恶心、呕吐、厌食
1.腹痛、腹泻，口腔溃疡，胃肠道出血
2.骨髓抑制：白细胞减少，血小板减少
3.早幼巨红细胞变化及贫血
4.肝炎伴纤维化
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5.脱发
6.皮炎
1.急性淋巴细胞性白血病
2.各种淋巴瘤
3.实体瘤：各种肉瘤，恶性畸胎瘤，神经母细胞瘤
4.中枢神经系统白血病的防治病的防治
5.郎格罕细胞组织细胞增生症
阿糖胞昔 (cytosine arabinoside,1-B-D-arabino-furanosyl cyto-sine, CSA,Ara-C,Cytosar,Cytarabine)
冻干粉剂：100mg/支 500mg/支
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配制：将100mg或500mg粉剂溶于2ml或10ml注射水或生理盐水
用法：静脉注射，皮下注射或鞘内注射(蛛网膜下腔内注射)
常用量：静脉间歇注射：30～40mg/m2，每8小时一次，共4天为一疗程，每日一疗程，或用125～200mg/m2，静脉滴注24小时，共3～5天为一疗程，每月一疗程
每天静注：100～120mg/m2至能耐受为度(通常为7～10天)，然后减量
皮下间歇注射：50mg/m2，每12小时1次，共4天为一疗程，每月一疗程
鞘内注射：25～30mg/m2，每周2次(稀释剂的溶媒不应含有苯甲醇)
此为一种人工合成的核苷，使胞(核)嘧啶受抑制不能转变为脱氧胞(核)嘧啶核苷，因而迅速抑制DNA的合成，产生一种抗代谢(抗嘧啶)作用
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配制的溶液必须3天内应用解毒剂：脱氧胞嘧啶核苷(deoxycytidine)
恶心、呕吐
1.骨髓抑制：白细胞减 少，血小板减少
2.巨幼红细胞性贫血
3.口腔炎，腹泻
4.发热，每8小时间歇注射较常发热
5.肝功能损害
1.急性粒细胞性白血病
2.急性淋巴细胞性白血病
3.中枢神经系统白血病(鞘内注射)
, 百拇医药 4.各种淋巴瘤
6-硫代鸟嘌呤(thioguanine,6-thioguanine or 2-amino-6-mercaptopurine, 6TG,Lanvis)
25mg/片
用法：口服
常用量：开始时50mg/(m2.d)，渐加至75mg/(m2·d)
为与巯嘌呤密切相关的一种嘌呤衍生物，为阻断嘌呤代谢的一种抗代谢药，在硫代鸟嘌呤与巯嘌呤之间存在交叉抗药性
恶心、呕吐、厌食
1.口腔炎
2.骨髓抑制：中性白细胞减少，偶尔血小板减少
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3.中毒性肝炎
1.急性粒细胞性白血病
2.慢性粒细胞性白血病
3.急性淋巴性白血病
抗生素类
阿霉素(为红比霉素衍生物)[adriamycin,doxorubicin hydrochloride,ADM,ADR, Adriablastina]
冻干粉剂：10mg/支
配制：将10mg冻干粉剂溶于5ml注射水或生理盐水，溶液在4℃可冷藏24小时
常用量：静脉注射：60～75mg/m2，每3周1次，或用20～25mg/(m2·d)连续3天，每3周1次，儿童用0.4mg/kg，总量不超过500mg/m2
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抑制有丝分裂和抑制DNA与RNA合成
用药前必须先做心电图，如心功能正常才可用本药
恶心、呕吐
1.脱发(重度)
2.口腔溃疡、腹泻
3.骨髓抑制：白细胞减少症，血小板减少症
4.心电图可出现T波和S-T波改变，如全剂量超过500mg/m2或心脏在放疗范围内，虽较低剂量亦常发生心力衰竭。肝功能不全时，毒性加剧
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
3.恶性淋巴瘤
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4.实体瘤：神经母细胞瘤，肾母细胞瘤，横纹肌肉瘤，尤文肉瘤，软组织肉瘤，骨肉瘤，腺癌，原发性肝癌
患者需住院治疗
表阿霉素(epirubicin)
注射剂：10mg/支50mg/支
静脉注射：75～90mg/m2每3周1次；或40～50mg/m2连续2天，每3周后重复
阿霉素的同分异构体
用前必须先做心电图，心功能正常才可用本药；避免药物外 渗或漏至皮下，引起严重组织 损伤及坏死。静滴时应避阳光 直接照射
胃肠道反应，骨髓抑制较阿霉素小25%，心脏毒性小50%
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1.乳腺癌
2.卵巢癌
3.胃肠癌
4.胰腺癌
5.肝癌
6.头颈部癌
7.淋巴瘤
8.急性白血病
博来霉素(争光霉素，bleomycin)
粉剂：15mg/支30mg/支
注射液：15mg/2ml30mg/2ml
静脉注射：每次0.3～0.6mg/kg，1日或隔日1次
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能抑制DNA合成使DNA单链变性断裂，从而干扰RNA的生物合成
对骨髓几无抑制作用
发热，消化道反应，脱发
肺纤维性变
1.恶性淋巴瘤
2.内胚窦瘤
派来霉素 (peplomycin,pepreomycin, PLM)
粉针剂：5mg/支10mg/支
配制：
静脉注射：5～10mg溶于5～20ml生理盐水或葡萄糖液
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肌肉注射：5～10mg溶于5ml生理盐水20～30mg/每周，分为2～3次，总剂量不超过200mg
博来霉素的衍生物
发热，脱发食欲不振倦怠，口腔炎，皮疹
肝功能障碍 白细胞减少 贫血 尿频 膀胱炎
1.头颈部恶性瘤
2.淋巴瘤
更生霉素(放线菌素D，dactinomycin,actinomycin D, ACTD, DACT, Cos- megen)
冻干粉剂：200μg/支
配制：溶于20ml注射水
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用法：静脉注射500μg/支常用量：15μg/(kg·d)连用5天或10～12μg/(kg·d)连用7～10天(通常1次最大量为400μg/m2)，每3个月重复疗程
静脉滴注：可将溶解药液加入5%葡萄糖溶液250ml中滴注
抑制mRNA合成
溶液必须新鲜配制，切勿漏出血管外，否则可发生局部肿痛和形成硬结
恶心、呕吐、金属味觉(注 射后12小时内)
治疗第1周之后出现：
1.口腔炎、腹痛、腹泻
2.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少]
, 百拇医药 3.脱发
4.皮疹，加重放射性红斑，皮炎，延迟伤口愈合
1.肾母细胞瘤
2.其他实体瘤：横纹肌肉瘤，肝母细胞瘤，神经母细胞瘤等
3.各种淋巴瘤尤其网状细胞肉瘤
4.中枢神经白血病(静脉注射)
5.绒毛膜上皮癌
6.睾丸恶性肿瘤
需住院治疗
自力霉素(丝裂霉素C，mit-omycin C,MMC, MIT-C,Mitomycin)
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针剂：2mg/支
将2mg溶于10ml注射水或生理盐水，摇动使溶解
用法：静脉注射
常用量：5～6mg/m2/隔日，最大累积量为30mg/m2
因抑制DNA合成而抑制癌细胞分裂
本品可在室温避光保存，配成溶液后尽速应用。切勿漏出血管外，否则可引起局部红肿、坏死
恶心、呕吐
1.骨髓抑制：白细胞减少，血小板减少
2.肝、肾功能损害(罕见)
1.肝母细胞瘤
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2.原发性肝癌
3.各种淋巴瘤
4.各种肉瘤
5.癌瘤
正定霉素(柔红霉素、红比霉素)(daunorbicin, daunlmycin,rubidomycin, DRB, Cerubidin)
粉剂：10mg/支 20mg/支
配制：将20mg溶于2ml注射水或生理盐水
用法：静脉注射
常用量：45～65mg/m2，每7～14天1次；或15～25mg/(m2·d)连用4～5天
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抑制DNA和RNA合成
应用时最好新鲜配制，小便变为红色达24小时；因有心脏毒性，心脏病患者，肝功能损害者忌用；不宜与酸性或碱性 药物混用
恶心
1.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
2.心脏毒性(如总量超过600mg/m2)
3.口腔溃疡(罕见)
4.脱发(偶然发生，轻度)
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
3.网状细胞肉瘤
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4.实体瘤：神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤
需住院治疗
植物碱类
长春花碱(vinblastine, vincoleukoblastine, VBL,Velban,Velbe, vinblastine sulfate0)
粉针剂：10mg/支
配制：将本品10mg溶于10ml生理盐水中
用法，静脉注射
常用量：3.5～6mg/m2，每周1次
为有丝分裂细胞的中期抑制剂
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配成溶液在冰箱内可保存30天；密闭避光保存；渗出血管外引起局部反应
偶见恶心、呕吐
1.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
2.脱发
3.神经毒性(大剂量时)伴发感觉异常、腹部绞痛、便秘等
1.霍奇金病
2.神经母细胞瘤
3.其它淋巴瘤
4.郎格罕细胞组织细胞增生症
5.单核细胞性和红细胞性白血病
, http://www.100md.com 对烷化剂无效患者，用长春花碱有效，骨髓抑制较轻
长春新碱(vincristine，Leurocristine，VCR，Oncovin)
粉或水针剂：1mg/支
配制：每1mg溶于10ml注射水或生理盐水
用法：静脉注射
常用量：1.5～2mg/m2，每周1次(1次最大量不超过2mg)
使分裂细胞停止于中期；可能对细胞有其他作用
1.溶液可置冰箱内保存14天，避光保存
2.长春新碱作用比长春花碱强10倍，用量约为后者1/10
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3.如出现深肌腱反射消失，应即停药
4.由于本药对骨髓抑制较轻，故常与其他两种以上抗癌 化疗药合用
1.便秘和腹部绞痛，(在2～4天内)
2.神经炎性疼痛、感觉异常、颌疼痛
3.运动减弱，尤其手消瘦
4.颅神经麻痹：Ⅲ、Ⅳ、Ⅶ颅神经和喉神经
5.脱发(轻度至中度)
6.中性白细胞减少，贫血(对骨髓抑制比烷化剂和长春碱轻)
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
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3.各种淋巴瘤
4.实体瘤：肾母细胞瘤，神经母细胞瘤 ，尤文肉瘤，横纹肌肉瘤，肝母细胞瘤等
5.脑瘤
鬼臼乙叉甙(足叶乙甙)epipodophllotoxin，VP16-213，vepesid，VP-16)
注射剂：
100mg/5ml40mg/2ml
胶囊剂：
100mg/粒50mg/粒
静脉滴注：50mg/m2溶于生理盐水500ml静滴，每日或隔日1次，连用3～5次3～4周后重复用药，总量为1000～2000mg。口服每日100mg/m2，连用5天，3周后重复用药
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抑制DNA，RNA合成，抑制细胞有丝分裂，特别作用于G2和M期
1. 静滴至少半小时，如静滴过快可导致血压下降
2.肝肾功能不全慎用
3.静注时药液不可外漏
4.不能与葡萄糖液混合
5.不能作胸腔、腹腔和鞘内注射
恶心，呕吐，口腔炎，厌食腹泻，可有过敏反应发热寒战
脱发 白细胞减少 血小板减少
1.睾丸癌
2.霍奇金病
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3.小细胞未分化型肺癌
4.恶性淋巴瘤
5.膀胱癌
6.肝癌
7.急性粒细胞性白血病
8.神经母细胞瘤
9.绒癌
10.卵巢癌
鬼臼噻吩甙(tenoposide，VM-26，Vumon)
注射剂
50mg/5ml
静脉滴注：
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成人日剂量：100～130mg/m25周后可重复
破坏DNA，对G0期和M期有不可逆性阻断作用
快速静注时会发生血压骤降，肝、肾功能不全慎用
恶心、呕吐 腹泻，皮疹 发热，局部静脉炎
脱发 血小板下降 白细胞减少
1.急性白血病
2.恶性淋巴瘤
3.霍奇金病
4.卵巢癌
5.睾丸癌
6.神经母细胞瘤
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7.脑瘤
脱乙酰(甲基秋水仙碱，desacetmethyl-colchicine，demecolcin，DMC，Colcemide)
0.5mg/胶囊
用法：口服
常用量：2.5～5.0mg/(m2·d)
为强效的抑制有丝分裂药品，使细胞分裂停止于有丝分裂期的中期
1.骨髓抑制，白细胞减少，血小板减少
2.口腔炎(罕见)
3.脱发(轻度)
4.郁积性黄疸和抓痒症(罕见)
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慢性粒细胞性白血病(成人和青少年)
需住院治疗
杂类
冬酰胺酶(左旋-门冬酰胺酶，L-Asparaginase，APG，ASP，Colaspase，Crasnitin)
粉剂：有二种，制作方法不同，毒性不同
1，000单位/支 10，000单位/
配制：将1，000单位溶于5ml生理盐水中，溶解后作缓慢静脉注射，常用量：50～200单位/kg/ 次，每日1次配制：将10，000单位用附带溶剂溶解后加生理盐水50～200ml中静脉滴注
常用量：200～1，000单位/kg/次，每日或2～3日1次，依病情决定用量及时间
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此酶能使血液中的左旋门冬酰胺分解成门冬氨酸，使依赖细胞外供应门冬酰胺自身不能合成门冬酰胺的某些瘤细胞的瘤细胞株，因缺乏门冬酰胺， 而引致蛋白质合成障碍。这是一种对瘤细胞具有选择性抑制作用的药物
本药品可致过敏反应，故用药前须做皮肤过敏试验；一般用10～50单位/0.1ml皮内注射，观察3小时如有红肿斑块 则为过敏反应。有过敏史的病人不用本药
恶心，呕吐 厌食
1.发热
2.过敏反应：荨麻疹甚至过敏性休克；应用本药时，需备肾上腺素，氢化可的松和素，氢化可的松和氧。用本药前口服抗组织胺药品如异丙嗪25mg，可能减少过敏反应
3.抑制蛋白合成，如白蛋白，纤维蛋白原，第v因子，脂蛋白等
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4.肝功能障碍
5.骨髓抑制
1.急性淋巴细胞白血病
2.淋巴肉瘤
3.急性粒细胞白血病
4.胰腺恶性胰岛细胞瘤
5.恶性黑色素瘤
需住院治疗
氮烯咪胺(抗黑瘤，dimethyltriazeno,imidazole, carboxamide,imidazole-car- boxamide-di-methyl-tri- azeno,DTIC、DIC、ICDT，白色粉剂：100mg/支200mg/支冷藏于4℃以下，避光
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用5%葡萄糖、注射水或生理盐水配成溶液
用法：静脉滴注，75～100ml溶剂在30分钟滴完
常用量：200mg/(m2·d)连用5天，每3～4周重复疗程
未确定，部分可能为烷化剂，主要作用于G2期
溶液须在3小时内应用
恶心呕吐1～3天
1.骨髓抑制：白细胞减少，血小板减少(用药2～4周后发生)
2.流感样综合征：发热头疼，肌痛(不常见)
1.恶性黑色素瘤
2.软组织肉瘤
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3.神经母细胞瘤
4.肺鳞癌和未分化癌
甲基苄肼(prcarbazine,methyl- drazine,PCZ,Natulan)
50mg/胶囊50mg/片
用法：口服
常用量：作为缓解诱导，开始时用25～50mg/(m2·d)，渐增加至100mg/(m2·d)
未确定，可能通过烷化作用而破坏DNA，有丝分裂减少；由于间期延长而抑制细胞分裂
密闭，避光保存；肝肾功能损害者慎用，本品为一种苯胺氧化酶抑制剂，不要与拟肾上腺素类药(如苯丙胺)及抗抑郁剂合用；也不要与巴比妥，抗组织胺，麻醉药等同用，以免引致中枢神经抑制
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恶心，呕吐厌食
1.骨髓抑制
2.过敏性皮肤反应和脱发(罕见)
3.部分病人可出现中枢神经系统毒性：眩 晕嗜睡，精神错乱，脑电图不正常等
1.霍奇金氏病
2.其他淋巴瘤
3.实体瘤
4.恶性网状细胞增多症
5.多发性骨髓瘤
6.肺癌
可用于门诊病人
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顺氨氯铂(顺铂，cisplatin，neoplatin,platinol,cis-Di- amine,dichloroplatinum, DDP,PDD, cis-platinum diamine,dichloride)
粉针剂：10mg/瓶20mg/瓶
20～30mg/m2溶于生理盐水200ml，每日静滴1次，4～5日为一疗程，4周后可重复用药，可应用4～5疗程；亦可一用50～120mg/m2每3～4周重复用药，可用3～4疗程同时进行水化和利尿，胸腹腔注射7～10天一次，30～50mg/次
破坏DNA
抑制DNA合成
可能增加肿瘤的免疫性
肾功正常才能用本药，用药期间多饮水或输液，使尿量不少于150ml/小时，每疗程用药前须测血BUN及肌酐，治疗中给止吐药如胃复安，皮质类固醇和氟哌吩醇
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胃肠道反应：严重恶心、呕吐
骨髓抑制
1.肾功能损害：血尿素氮与肌酐升高，常在用药第2周出现，多为可逆性
2.听神经障碍听力失常(5%)
3.低血钾症，低血镁症
1.睾丸，膀胱和前列腺癌
2.卵巢癌
3.宫颈癌
4.非小细胞肺癌和癌性胸水
5.头颈鳞状细胞癌
6.软组织肉瘤
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7.肝癌
PDD，ADM是当今世界上治疗癌症的两种重要药物
碳铂(卡铂)(carboplatin,CBDCA,JM-8)
粉针剂：
50mg/瓶100mg/瓶 150mg/瓶 450mg/瓶含本品与甘露醇1∶1
静脉滴注300～500mg/m2每4周重复一次；每天成人100mg连续5天每3～4周重复一次
是一种烷化剂破坏DNA分子有效率高于顺铂 毒性低于顺铂 是第二代铂类抗癌药
禁用于严重肾损害或严重骨髓抑制
胃肠道反应胃肠道反应
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骨髓抑制：白细胞减少血小板减少(用药后2～3周发生)
1.睾丸肿瘤
2.卵巢癌
3.淋巴瘤
4.肺癌
①表中剂量用于12个月至12岁儿童患者，超过12岁和12个月以下者其用量减少10%～25%
4)抗代谢药物 ①氨甲蝶呤(metho-trexate，MTX)：口服每次15～v20mg/m2，每周1～2次，患中枢神经系统白血病时，做蛛网膜下腔注射12mg/m2，每周1次，直至脑脊液正常。用于淋巴细胞白血病、中枢神经系统白血病、淋巴瘤、脑瘤。肾功能障碍时禁用。毒性反应为口腔溃疡、胃肠道刺激、骨髓抑制和肝功能障碍。②5-氟尿嘧啶(5-fluo-rouracil，efudex)：静脉注射12～15mg/(kg·d)，连用5天。用于肝癌和胃肠道癌。毒性反应为恶心、呕吐、口腔溃疡、骨髓抑制和脱发。③ 甲基苄肼(procarbazine，natulan)：用于缓解诱导，开始时口服25～50mg/(m2·d)，以后渐增至100mg/(m2·d)，服7天停7天为一疗程。只用于何杰金病和其他淋巴瘤。毒性反应包括恶心、呕吐、食欲不振、骨髓抑制。不可与镇静药物并用，须监测肝、肾功能。④6-巯嘌吟(6mercaptop-urine，burineethol，6-MP)：口服50～90mg/(m2·d)。用于急性淋巴细胞和非淋巴细胞白血病，是急性白血病维持治疗的首选药物。毒性反应为恶心、呕吐，偶有口腔溃疡及骨髓抑制。⑤阿糖胞苷(cytarabine，cytosine arabinoside，cytosar)：静脉注射或肌注100mg/(m2·d)，每周注射5天。中枢神经系统非淋巴细胞白血病时，做蛛网膜下腔注射，每次30～50mg/m2，每周1～2次，至脑脊液恢复正常。毒性反应为恶心、呕吐、食欲不振、骨髓抑制及肝功能障碍。⑥氯乙环己亚硝脲(lomustine)：口服100～130mg/m2，每6周1次，用于脑瘤、霍奇金氏病。毒性反应为恶心、呕吐、脱发、口腔炎、肝功能障碍和骨髓抑制。
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5)激素类 常用强的松，口服40mg/m2/d，分3次，连用4～6周，用于白血病、淋巴瘤、转移瘤所致骨痛和中枢神经系肿瘤。可增进食欲，但亦可致钠潴留、高血压及骨质疏松。
(2)关于化疗有关问题 联合用药时，应加强对肿瘤细胞的杀伤力而不增加药物的毒性作用。例如，对肾母细胞瘤用长春新硷和放线菌素D，有较好的疗效。在用药过程中，除注意增强营养、补充维生素、防治水和电解质紊乱、矫正贫血、控制和避免交叉感染外，也应注意药物的副作用，如骨髓抑制、胃肠道反应等。越是年幼体弱，用药越要仔细。1岁以下婴儿没有转移瘤时，一般不用化疗。如用化疗，则应适当减至常用量的2/3～1/2，进行化疗的患儿应每日或隔日查全血象，如白细胞低于3000/mm3或血小板低于7万～10万/mm3，应停药。有的药物还有特异性副作用，如环磷酰胺可引起出血性膀胱炎，长春新硷可引起肠麻痹、便秘，阿霉素可引起心脏损害，均须注意。
免疫治疗 免疫治疗目前虽然不能作为独立治疗，但在支持疗法中如自动免疫或用免疫血清、球蛋白、特异性淋巴细胞转移因子作为被动免疫或继承免疫，可纠正对感染抵抗的缺陷，使化疗发生较大作用。
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【预后说明】
小儿肿瘤的预后决定于肿瘤的性质、部位及范围，还决定于全身一般情况。近年来应用综合治疗，包括手术、放疗、化疗及中医疗法，有些恶性肿瘤如肾母细胞瘤虽已有肺转移或脑转移，亦有治愈的报道。有些肿瘤如淋巴管瘤虽是良性肿瘤，若广泛侵及口底、咽喉等部位，可因压迫周围组织而引起进食及呼吸困难，也可危及生命。淋巴血管瘤侵犯一侧肢体，导致巨肢畸形，则造成功能障碍。小儿颅内、椎管内肿瘤多为恶性，且并发压迫症状，预后均较差。
据多数作者的临床经验，小儿恶性肿瘤经手术、放疗、化疗后，如肿瘤复发，绝大多数均发生于半年以内，若2年无复发及转移，一般即认为治愈。但近年来，由于广泛应用化疗，可以延长缓解期，推迟复发时间，增加生存率，故多数人主张对于曾用化疗的小儿，应以5年无肿瘤复发及转移作为治愈的标准。, 百拇医药
肿瘤及瘤样病变在儿科工作中占重要地位，据北京市肿瘤防治研究所、北京肿瘤登记处提供的资料：
0～14岁小儿恶性肿瘤在北京城区的发病率1988年为男性8.5/10万、女性6.9/10万，合计7.7/10万至1990年为男性6.5/10万、女性2.6/10万，合计4.6/10万，二组中男性发病率显著高于女性。1993年北京0～14岁小儿恶性肿瘤死亡率为3.1/10万。恶性肿瘤占小儿死亡原因的第5位。小儿恶性肿瘤死亡病例主要是白血病及脑瘤。
【病因】
有关小儿肿瘤发生的原因，迄今了解得很少，现仅就有关因素简述于下：
小儿患某些疾病时，并发肿瘤的频数增高，如有些先天性畸形患儿较易并发肿瘤：单侧肢体肥大的易于发生肾母细胞瘤、肝癌、肾上腺皮质癌；小儿有毛细血管扩张性失调或着色性干皮病时，合成脱氧核糖核酸障碍，对放射线易感性增加，前者易并发淋巴瘤、白血病，后者易并发皮肤癌；免疫缺陷患儿发生白血病、淋巴瘤的频数增加；染色体异常可与肿瘤有关，如13号染色体失去长臂时易并发视网膜母细胞瘤等，又如慢性粒细胞白血病患者的细胞有"Ph1"染色体。因此，小儿患恶性肿瘤时，应详询家族中有无肿瘤的历史，并检查有无先天畸形及免疫缺陷等异常情况。
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成人中60%～90%癌瘤都与环境中致癌因素有关，故多见上皮性肿瘤，如胃肠道癌、肺癌、膀胱癌。而小儿肿瘤与外环境有关的，只有在伯基特(Burkitt)淋巴瘤患儿的恶性淋巴细胞及血清中可找到Epstein-Barr病毒；婴幼儿期放射纵隔及颈部，则发生甲状腺癌的频数增多；对一个恶性肿瘤做放疗，则发生第二个恶性瘤的机会增多。此外，有用合成雄性类固醇(anabolic androgenic steroids)治疗再生障碍性贫血时曾并发肝细胞癌的报道。
【病理变化】
小儿软组织肿瘤多属良性，而脑、肾、眼球、造血组织及睾丸等器官的肿瘤则以恶性居多。良性肿瘤中最多见的是血管瘤、淋巴管瘤，其次是畸胎类肿瘤、纤维瘤、神经纤维瘤等、甲状腺瘤及骨瘤也较常见(表33-1)。恶性肿瘤中以白血病为最多，其次是脑瘤、淋巴瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、软组织肉瘤及胚胎性癌等。在软组织肉瘤中以横纹肌肉瘤为最多，它可发生于没有横纹肌的部位。
, 百拇医药
肿瘤组织具有包膜者并非都属良性，如肾母细胞瘤的早期。瘤组织中存在着未分化组织或具有丝分裂象者，也并不都属恶性，如血管瘤。而很多小儿肿瘤都适用广泛描述的"小细胞肿瘤"，故有时需作特殊染色、组织化学检查及电镜检查以区别之。
多数小儿肿瘤呈进行性增大，良性者生长缓慢，恶性者增长迅速，并向周围浸润和远处转移。个别肿瘤如神经母细胞瘤，有自行消退或转化为良性神经节细胞瘤的病例，这种自愈、消退现象多见于1岁以下的婴儿。血管瘤也屡有自愈的病例(表331)。
表33-1 10，023例小儿肿瘤分类①
良性肿瘤(7734例 )
恶性肿瘤(2289例)
类 别
例数
, 百拇医药
类 别
例数
胚胎残余组织及多成分组织
1534
胚胎残余组织及多成分组织
843
畸胎瘤
815
恶性畸胎瘤
104
表皮囊肿及皮样囊肿
715
内胚窦瘤
, 百拇医药
193
颅咽管瘤
4
生殖细胞瘤
19
中胚叶组织
3958
肺胚瘤
8
血管瘤
1926
肾母细胞瘤
403毛细血管瘤
, 百拇医药
毛细血管瘤
(1068)
肝母细胞瘤
107
海绵状血管瘤
(689)
胰母细胞瘤
9
肌间血管瘤
(38)
中胚叶组织
1023
混合型血管瘤
, 百拇医药
(91)
血管球瘤
(14)
恶性淋巴瘤
472
血管内皮瘤
(10)
霍奇金淋巴瘤
(155)
血管周细胞瘤
(1)
非霍奇金淋巴瘤
(317)
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硬化性血管瘤
(15)
白血病
145
淋巴管瘤
910
组织细胞增生性疾病
275
大网膜和肠系膜囊肿
104
恶性组织细胞增生症
( 39)
脂肪瘤
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275
郎格罕细胞组织细胞增生症
(236)
良性间叶瘤
39
纤维肉瘤
69
纤维瘤
338
粘液肉瘤
8
粘液瘤
7
, 百拇医药
脂肪肉瘤
6
纤维组织细胞瘤
25
横纹肌肉瘤
164
平滑肌瘤
10
平滑肌肉瘤
3
肌母细胞瘤
2
骨和软骨肉瘤
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8
龈瘤
11
尤文瘤
5
巨细胞瘤
5
巨细胞瘤
2
滑膜瘤
6
滑膜肉瘤
12
骨纤维瘤
, 百拇医药
16
恶性间叶瘤
14
骨样骨瘤
9
恶性纤维组织细胞瘤
4
软骨瘤
39
血管肉瘤
9
良性软骨母细胞瘤
3
, 百拇医药
腺泡状肉瘤
4
软骨粘液纤维瘤
6
恶性血管外胚瘤
2
动脉瘤样骨囊肿
22
恶性肉芽肿
1
腘窝囊肿
30
神经组织
, 百拇医药
337
骨软骨瘤
175
神经母细胞瘤
294
神经组织
1187
髓母细胞瘤
11
星形细胞瘤
2
视网膜母细胞瘤
2
, 百拇医药
神经鞘瘤
152
星形母细胞瘤
7
神经节细胞瘤
76
多形性胶质母细胞瘤
4
松果体瘤
1
室管膜母细胞瘤
5
听神经瘤
, 百拇医药
3
恶性神经鞘瘤
12
嗜酪细胞瘤
2
黑色素瘤
2
脑膜瘤
2
上皮及腺体
83
青年型黑色素瘤
31
, 百拇医药
鳞癌
15
痣
918
汗腺癌
2
上皮及腺体
874
粘液癌
1
乳头状瘤
151
鼻咽癌
, 百拇医药 4
汗管瘤
3
肺癌
3
基底细胞上皮瘤
3
肝癌
6
毛囊瘤
1
肾癌
4
钙化上皮瘤
, 百拇医药
424
胃癌
2
甲状腺腺瘤
165
直肠癌
2
甲状腺嗜酸性腺瘤
1
肾上腺皮质癌
14
甲状旁腺腺瘤
5
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甲状腺腺癌
19
肝腺瘤
3
甲状旁腺癌
1
胰岛腺瘤
3
卵巢腺癌
4
肾上腺皮质瘤
3
卵巢颗粒细胞癌
, 百拇医药
6
乳腺纤维腺瘤
68
其他：涎腺恶性混合瘤
3
卵巢囊肿
37
卵巢颗粒细胞瘤
3
卵巢腺瘤
3
输卵管囊肿
1
, 百拇医药
其他
181
错构瘤
62
化学感受器瘤
1
睾丸间质细胞瘤
1
皮肤黄色肉芽肿
67
腺肌瘤
31
涎腺混合瘤
, 百拇医药
19
①此表根据北京儿童医院1955～1993经病理科检查证实诊断的病例统计(白血病及脑瘤病例限于死后诊断)
【诊断说明】
年龄特点 小儿恶性肿瘤多见于生后5年内，根据国内五所儿科医院的恶性实体瘤有年龄分析的1，805例中，1，176例(65.2%)诊断时年龄小于5岁。但骨肿瘤及卵巢瘤在小儿多见于青春期前后。颅内肿瘤在婴幼儿(0～3岁)发病率较低。
1.病史及体检 小儿时期恶性肿瘤在形成很大肿块之前症状多不明显，且全身情况良好。对于以肿块就诊或体检可触及肿块者，须注意肿块的位置、大小、境界、形状、表面平滑度、硬度、活动度以及压痛等。有些肿块须了解它有无压迫变形、缩小，听诊有无血管杂音，叩诊音响性质及叩诊有无震动，疑为囊性者应做透光检查。慢性颅内压增高常以呕吐就诊，而在1周岁内婴儿有时仅表现为头颅稍大，偶尔嗜睡、惊厥而被疑为佝偻病、手足搐搦症，故任何可疑线索均须认真询问。胸内肿瘤多以压迫呼吸道为主，常伴发喘憋、呛咳，须追问发作时间，有无颈静脉怒张，如何缓解，发作间歇时呼吸情况，以及第一次发作以来的规律与变化。任何慢性腹痛、腹胀，均须考虑到肿瘤的可能，特别是有大小便困难、便血、尿血、黄疸等症状时，须追问发病时间与规律，是否进行性恶化。应注意腹部肿块的病史，腹内肿块常被后来的腹胀、腹水所掩盖。此外，慢性骨痛常表现为跛行。跛行或诉述有关节肢体疼痛者，须注意骨肿瘤。有时神经母细胞瘤、急性白血病在初期即表现为急性感染症状或长期高热，故凡有任何进行性恶化的慢性症状者，均须追问肿瘤的有关病史。
, 百拇医药
2.X线检查
(1)X线平片 头颅部、胸部、腹部等处以及骨的肿瘤，多可根据平片作出诊断。
(2)静脉肾盂造影 小儿腹膜后肿块的诊断，主要靠静脉肾盂造影，可显示肾与输尿管的关系，并能了解双肾的分泌功能，以便决定是否可行必要的肾切除术。
(3)胃肠道造影 可以了解肿块与消化道的关系。
(4)电子计算机断层X线摄影(简称CT)目前应用已较普遍，用于颅内、腹腔内或腹膜后肿块的诊断，可检出有无淋巴结转移，协助肿瘤的分期及了解肿瘤与周围组织的关系。
(5)磁共振成像(简称MRI)在胸腔可显示大血管与肿块的关系，有助于肿瘤的分期。对肝脏根据变换序列成像可区分囊肿、血管瘤、原发或转移瘤。对神经系统病变的图像清晰，更具优越性。但价格昂贵，目前尚难于普及。
, 百拇医药
(6)数字减影血管造影(DSA)目前临床应用的有静脉法和动脉法两种。前者损伤性小、安全、简便，但造影剂用量大，影像质量不如动脉法。在某些方面正在取代常规血管造影。
其他如腹膜后注气造影、气脑造影或脑室造影，各部位血管造影及下腔静脉造影等或由于操作复杂，有创及须在麻醉下进行，故已很少应用。
3.其他特殊检查
(1)血液学及细胞学检查 是诊断白血病的主要依据。神经母细胞瘤在骨髓腔的瘤细胞浸润常出现在骨质有可见的X线像变化之前。近年有利用白细胞染色体变化、骨髓细胞培养以诊断早期白血病者。
(2)生物化学检查 小儿常见的交感神经源类肿瘤如神经母细胞瘤，可有儿茶酚胺增高，可查尿内最终代谢产物--香草基杏仁酸(vanillyl mandelic acid，VMA)，或同香草酸(homovanillic acid，HVA)。功能性卵巢瘤如粒层细胞瘤或畸胎瘤中如含绒毛膜组织，则尿中促性腺激素增高。
, 百拇医药
(3)免疫诊断检查 虽然方法很多，但目前确有临床价值的是甲种胎儿蛋白(甲胎蛋白，alpha fetoprotein，AFP)。它在胎龄6周起开始产生，至12周时达最高峰，出生后1周迅速下降，用一般免疫学方法已不能测出，一般在生后2月降到成人水平(<25ng/ml)。原发性肝细胞癌患儿约80%甲胎蛋白阳性。睾丸、卵巢的恶性畸胎瘤约半数甲胎蛋白阳性。而卵黄囊瘤则多伴甲胎蛋白增高，经治疗后原已下降的甲胎蛋白又复增高时，说明有肿瘤复发或转移。
(4)放射性核素扫描 如有2cm以上肿瘤存在时，多可由放射性核素扫描显示，如胶体198金(198Au)用于肝扫描以诊断肝肿瘤，131碘(131I)用于甲状腺扫描以诊断甲状腺肿瘤，99mTc-DTPA用于肾扫描以诊断肾肿瘤。一般用量尚未见远期危害性。
(5)超声波探测 由于安全、无创常作为脑瘤、腹腔内及腹膜后病变的初步筛选，除可检出肿块，并可分辨为囊性或实体性者外，还可检出腔静脉是否有梗阻以及做为肿瘤治疗前后的随诊监测。
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(6)内腔镜检查 用膀胱镜或及逆行肾盂造影检查常作为泌尿系肿瘤X线检查的辅助方法，乙状结肠镜检查常用于检查乙状结肠息肉，光导纤维结肠镜可用以检查结肠息肉或癌瘤，而腹腔镜也可有助于腹腔内肿块的诊断。
活体组织检查 肿瘤的病理形态学诊断，对于鉴别肿瘤与瘤样病变是良性或恶性，确定肿瘤的组织学类型与分化程度以及恶性肿瘤的扩散范围，从而对选择和制定合理的治疗方案，推测预后等，均具有现实意义。活体组织检查主要有以下几种方法：①切取活检：是指从病变处切取适量组织进行病理切片检查，适用病变较大、部位较深或尚未破溃的肿瘤。②钳取活检：适用于体表或腔道粘膜之表浅肿瘤或溃疡性肿瘤。③切除活检：适用于原发瘤较小或病变较浅，容易将整个病灶切除，既达到活检的目的，也是治疗措施之一。④针吸活检：优点为操作简单，可取较深部的组织。缺点为不能直视，有可能引起出血或转移，也可能使肿瘤沿穿刺针道播散，而且取出的组织很小，易被挤压，较难观察肿瘤组织结构。
【治疗说明】
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良性肿瘤及瘤样病变以手术治疗为主，而恶性实体瘤则采取手术、放射治疗及化学治疗的综合措施。恶性肿瘤中如肾母细胞瘤应用手术及放疗，治愈率仅为40.6%，近年来加用长春新硷、更生霉素、阿霉素治疗，治愈率达80%～90%。恶性肿瘤已有广泛转移不能手术时，则用化学治疗。肾母细胞瘤有肺转移者，应用手术、放疗、化疗的综合措施，长期缓解率可达50%。对于小儿肿瘤的治疗，须与家长充分说明该肿瘤的发展规律与对患儿的实际危害性，同时说明治疗计划及实际效果(近期、远期)。争取家长合作。
1.手术治疗 小儿的肿瘤切除术，不受年龄限制。经过准备的小儿只要保证手术时循环血量充足，一般对手术耐受良好。对易继发感染的淋巴管瘤，有恶性变可能的畸胎瘤以及肿块生长过大易产生压迫腔道或增加手术操作困难等良性肿瘤，均应尽早手术切除。而对早期局限性恶性肿瘤，则应视为紧急手术。相反，对于体积小、生长慢，不造成任何症状的良性肿瘤，可以定期检查，不必急于手术。一般说来，患儿年龄越大，手术越安全。
, 百拇医药 2.放射治疗 放疗可单独用于治疗颅内肿瘤、表浅血管瘤等，也可作为手术的辅助治疗，如对于肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤等，一般用作术后治疗；对于巨大肿瘤，与化疗并用，使肿瘤缩小，可增加手术切除的可能性。放疗与化疗并用治疗恶性淋巴瘤及一些转移瘤，也可提高疗效。对1岁以下小儿的恶性肿瘤，放疗剂量较难控制，应谨慎使用。
在临床上，小儿对放疗的耐受量相对地是比较大的，但实际上由于控制部位、深度和范围都有困难，因此，放疗对小儿的损害确比成人严重，特别是远期影响。近年来由于应用高能放射线如60钴(60Co)、β线后，骨吸收量少，可减少骨骼的发育障碍。虽然小儿全身反应如食欲不振、恶心、呕吐较成人轻，但照射过程中，须注意照顾小儿饮食，每周应测体重。照射野广泛则易产生骨髓抑制现象，故在治疗过程中，每周须查血像1～2次。
3.化学治疗 近年来由于应用手术、放射治疗与化学治疗的综合措施，显著提高了几种小儿常见恶性肿瘤如肾母细胞瘤的治愈率。对化疗敏感的肿瘤，除白血病外，尚有恶性淋巴瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤、胚胎性癌、恶性畸胎瘤、未分化癌、视网膜母细胞瘤及脑的髓母细胞瘤、松果体恶性肿瘤等。化疗用于术前，可使巨大肿瘤缩小后便于手术切除；化疗应用于术后，可显著提高治愈率，如对已有肺转移及双侧性肾母细胞瘤的治愈病例在不断增多。但由于化学药物毒性大，副作用多，未确诊为恶性肿瘤的不宜应用化疗；凡有手术指征的，也不应单纯用化学治疗。
, 百拇医药
(1)常用于小儿的抗癌化学治疗药物目前临床上有下述几类(表33-2)。
1)烷化剂类 环磷酰胺(cyclophosphamide，cytoxan)口服2.5～5mg/(kg·d)或75～100mg/(m2·d)；静脉注射2～3mg/(kg·d)或300～600mg/m2，每1～2周1次。可用于治疗各种恶性实体瘤、恶性淋巴瘤及白血病。对横纹肌肉瘤及肾母细胞瘤亦有效，特别是应用于每周1次的间断治疗，比每日用药治疗效果好。对横纹肌肉瘤疗效可达80%以上，神经母细胞瘤约65%，但对肾母细胞瘤疗效在30%以下。毒性有恶心、呕吐、食欲不振、脱发、骨髓抑制、出血性膀胱炎。
2)抗生素类 ①放线菌素D(dactinomycin D，cosmegen)：静脉注射12μg/(kg·d)，连用7天，或15μg/kg/d，连用5天为一疗程。用于治疗肾母细胞瘤、各种肉瘤，尤多用于横纹肌肉瘤。毒性有恶心、呕吐、食欲不振、骨髓抑制、脱发，若注射液漏出可引起化学性皮炎。②阿霉素(adriamycin，doxorubicin)：静脉注射每4～12周40mg/m2，由静脉1次注入或分为2～3天注入，累积总剂量不可超过400mg/m2。用于急性白血病、淋巴瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、卵巢或甲状腺癌、尤文氏肉瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤、其他软组织肉瘤。毒性有脱发、口腔炎、食管炎、恶心、呕吐。若注射时药物漏出，可引起严重化学性蜂窝组织炎及坏死。如总剂量超过400mg/m2，较易发生心肌损害(坏死)，甚至可致死。心脏功能不全者忌用阿霉素。对曾因肺转移瘤接受胸部放疗的患儿可促使心脏损害的发生。2岁以下小儿须慎用，除心肌毒性外，易罹感染。
, http://www.100md.com
3)植物碱类 长春新碱(vincristine，oncovin)静脉注射，每周1次，1.5～2mg/m2，连续4或6～10周，然后根据各种肿瘤的治疗方案每隔2～4周1次。每次极量是2mg。用于急性白血病、淋巴瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、尤文氏肉瘤、视网膜母细胞瘤、肝癌、骨肉瘤和脑瘤等病。有严重肝功能障碍时禁用。毒性反应有脱发、便秘、腹绞痛、颌痛、感觉异常、肌痛及肌力弱、神经毒性、深腱反射降低及化学性皮炎。
表33-2 小 儿 常 用 抗 癌 药 品 简 表
分类
药品名称、缩写及商标名
规格
配制、用法与用量①
作用机制
, 百拇医药
注 意 事 项
急性毒性
慢 性 毒 性
适 应 证
优点与缺点
烷化剂
环磷酰胺(癌得星，环磷氮芥，cyclophosphamide,CPA Endoxan, Cytoxan,CTX)
片剂：50mg/片
针剂：100mg/支200mg/支500mg/支
配制：将100mg、200mg或 500mg分别溶于5、10或25注射水或生理盐水
, 百拇医药
用法：口服或静脉注射
常用量：静脉注射：25～35mg/m2每8小时1次，共4日为一疗程，每月一疗程；或450mg/m2/每7～10天1次；或900～1200mg/m2/每3～4周1次
间歇口服：200mg/(m2·d)，每月服5天或每天口服：75mg/(m2·d)
在机体内变成烷化剂，可能与ml细胞核蛋白起反应而使细胞破坏
配成的溶液必须在3小时内应用。为了预防出血性膀胱炎，在用本药时宜多喝水，使 尿量增加，多可有效
同时用巯乙磺酸钠(mesna， uromitexan)可预防出血性膀胱炎
恶心、呕吐(大剂量静脉 注射后)
, 百拇医药
1.淋巴细胞减少症
2.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
3.出血性膀胱炎(血 尿)
4.如在青春期后应用，可引起精子减少症
5.脱发
1.各种急性淋巴细胞 性白血病 2.淋巴瘤3.实体瘤：神经母细胞瘤，视网膜母细胞 瘤，横纹肌肉瘤，其他软组织肉瘤4.组织细胞增生症X
5.自身免疫性疾病6.Ewing瘤
用于门诊病人，可口服或静脉注射，比其他烷化剂较少发生血小板减少症
异环磷酰胺(ifosfamide，isophosphamide,Holoxan,IFO)
, 百拇医药
针剂：100mg/支200mg/支1g/支 2g/支
配制：同上
常用量：50～60mg/(kg·d)
静脉滴注，连用4～5日为一疗程，每3～4周重复一疗程
为环磷酰胺的同分异构体
与环磷酰胺有部分交叉耐药性
为了预防出血性膀胱炎或血尿发生，必须同时由另一静脉注射尿路保护剂巯乙磺酸钠(mesna，uromitexan)用量为每次静注，相当于IFO每日用量的30%。每日静注4次，即0(开始静滴IFO时为0时)，2、4和6时，同样静注4～5日(与IFO静滴日数相同)
1.消化道反应
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2.泌尿道反应(肉眼或镜下血尿)
1.脱发
2.出血性膀胱炎
3.白细胞减少
1.软组织肉瘤2.睾丸肿瘤3.淋巴瘤4.卵巢癌5.乳腺癌 6.胰腺癌7.肺癌8.肾癌
同时按注意事项静注巯乙磺酸钠(mesna)可有效预防出血性膀胱炎(血尿)
白消安(马利兰，busulfan，Myleran)
0.5mg/片 2.0mg/片
1.6mg/(m2·d)口服，以后渐加量至4mg/(m2.d)
, 百拇医药
为一种烷化剂，与细胞核蛋白起反应而杀伤细胞
本药品比苯丁酸氮芥，环磷酰 胺或氮芥较迟发生骨髓抑制，故当白细胞减至3万～4万/mm3时应将剂量减半，白细胞减至15，000/mm3时应停药
偶见恶心、呕 吐
1.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
2.淋巴细胞减少症
3.在青春期后给药可影 响生殖腺的功能
4.偶尔引起肺间质纤维化、舌炎、白内障或脱发
1.慢性粒细胞性白血病(成人和青少年)
2.亚急性粒细胞性白血病
, 百拇医药
3.真性红细胞增多症
便于门诊病人应用
苯丁酸氮芥(瘤可宁chlo-rambucil, CAB, Leukeran,CB-1348)
2mg/片 5mg/片
2.5～7.5mg/(m2.d)，口服
为氮芥衍生物的一种烷化剂，可能与细胞核蛋白反应而使细胞损害；作用与环磷酰 胺相近
常用量仅引起轻微骨髓抑制
偶见恶心、呕 吐
1.骨髓抑制、中性白细 胞减少，血小板减少
2.淋巴细胞减少
, 百拇医药
3.影响生殖腺的功能
1.霍奇金氏病
2.其它淋巴瘤
3.卵巢癌，畸胎瘤
4.郎格罕细胞组织细胞增生症
5.多发性骨髓瘤
6.慢性淋巴细胞白血病(疗效极好)
用于门诊病人，发生作用缓慢，本药对淋巴细胞的抑制大于粒细胞(所有烷化剂均如此)
抗代谢类
氟尿嘧啶(fluorouracil，5-fluorouracil, 5FU, Fluorouracil,Efudex)
, 百拇医药
针剂：250mg/支 片剂：50mg/片
用法：静脉注射
常用量：每天静脉注射：400mg/(m2·d)连用5天，间歇1个月可再用间歇静脉注射：500～600mg/m2，每周1～2次
抑制DNA合成，并轻度抑制RNA合成
药品放置冷处，勿置冰箱，如在温度>35℃或<10℃放置过久或置于阳光下将会变质
恶心、呕吐
1.骨髓抑制，白细胞减 少，血小板减少
2.口腔炎，胃肠溃疡病出血，腹泻
3.脱发
, 百拇医药
4.皮炎
1.用于某些实体瘤
2.肝母细胞瘤，肝癌
3.骨肉瘤
4.结肠癌
5.肾癌
在门诊可用于治疗消化道癌瘤等患者
巯嘌呤(mercaptopurine，6-mercaptopurine,6-MP,Purinethol)
片剂： 50mg/片 25mg/片
常用量：65～75mg/(m2·d)口服
, http://www.100md.com 阻止嘌呤掺合变成核酸
恶心、呕吐(轻度)
1.骨髓抑制，主要为白细胞减少，有时血小板减少
2.肝损害(罕见)
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
3.亚急性淋巴细胞性白血病和慢性粒细胞性白血病
4.自身免疫性疾病
甲氨喋呤(methotrexate，MTX, Methotrexate, Amethopterin)
片剂： 2.5mg/片
, http://www.100md.com
粉针剂：5mg，10mg，50mg/支
配制：5mg针剂溶于2ml注射水中，或50mg针剂溶于20ml注射水中(如需高浓度可溶于4ml注射水)
用法：口服，静脉注射，肌肉注射，或鞘内注射
常用量：每日口服：3.2mg/m2/d；间歇口服：15～20mg/m2，每周2次；或20～30mg/m2/每周1次
静脉间歇注射：90～120mg/m2，每3～4周1次；对骨肉瘤可试用较大剂量，用此量时加用四氢叶酸钙
肌肉注射：剂量与静脉注射相似
鞘内注射：10～12.5mg/m2/次，溶于2～3ml生理盐水中，必要时可再用
, 百拇医药 通过抑制二氢叶酸还原酶而影响四氢叶酸的生成，进而阻止嘌呤环和胸腺嘧啶脱氧嘧啶核苷酸的合成，抑制RNA和DNA的生成
溶液可在室温保存2周，但有沉淀时应弃去勿用
解毒剂：甲酰四氢叶酸3mg/支：给予注射1～3支甲酰四氢叶酸
每注射1mg MTX可给予甲酰四氢叶酸1mg，最好在应用MTX一剂之后2小时内注射
恶心、呕吐、厌食
1.腹痛、腹泻，口腔溃疡，胃肠道出血
2.骨髓抑制：白细胞减少，血小板减少
3.早幼巨红细胞变化及贫血
4.肝炎伴纤维化
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5.脱发
6.皮炎
1.急性淋巴细胞性白血病
2.各种淋巴瘤
3.实体瘤：各种肉瘤，恶性畸胎瘤，神经母细胞瘤
4.中枢神经系统白血病的防治病的防治
5.郎格罕细胞组织细胞增生症
阿糖胞昔 (cytosine arabinoside,1-B-D-arabino-furanosyl cyto-sine, CSA,Ara-C,Cytosar,Cytarabine)
冻干粉剂：100mg/支 500mg/支
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配制：将100mg或500mg粉剂溶于2ml或10ml注射水或生理盐水
用法：静脉注射，皮下注射或鞘内注射(蛛网膜下腔内注射)
常用量：静脉间歇注射：30～40mg/m2，每8小时一次，共4天为一疗程，每日一疗程，或用125～200mg/m2，静脉滴注24小时，共3～5天为一疗程，每月一疗程
每天静注：100～120mg/m2至能耐受为度(通常为7～10天)，然后减量
皮下间歇注射：50mg/m2，每12小时1次，共4天为一疗程，每月一疗程
鞘内注射：25～30mg/m2，每周2次(稀释剂的溶媒不应含有苯甲醇)
此为一种人工合成的核苷，使胞(核)嘧啶受抑制不能转变为脱氧胞(核)嘧啶核苷，因而迅速抑制DNA的合成，产生一种抗代谢(抗嘧啶)作用
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配制的溶液必须3天内应用解毒剂：脱氧胞嘧啶核苷(deoxycytidine)
恶心、呕吐
1.骨髓抑制：白细胞减 少，血小板减少
2.巨幼红细胞性贫血
3.口腔炎，腹泻
4.发热，每8小时间歇注射较常发热
5.肝功能损害
1.急性粒细胞性白血病
2.急性淋巴细胞性白血病
3.中枢神经系统白血病(鞘内注射)
, 百拇医药 4.各种淋巴瘤
6-硫代鸟嘌呤(thioguanine,6-thioguanine or 2-amino-6-mercaptopurine, 6TG,Lanvis)
25mg/片
用法：口服
常用量：开始时50mg/(m2.d)，渐加至75mg/(m2·d)
为与巯嘌呤密切相关的一种嘌呤衍生物，为阻断嘌呤代谢的一种抗代谢药，在硫代鸟嘌呤与巯嘌呤之间存在交叉抗药性
恶心、呕吐、厌食
1.口腔炎
2.骨髓抑制：中性白细胞减少，偶尔血小板减少
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3.中毒性肝炎
1.急性粒细胞性白血病
2.慢性粒细胞性白血病
3.急性淋巴性白血病
抗生素类
阿霉素(为红比霉素衍生物)[adriamycin,doxorubicin hydrochloride,ADM,ADR, Adriablastina]
冻干粉剂：10mg/支
配制：将10mg冻干粉剂溶于5ml注射水或生理盐水，溶液在4℃可冷藏24小时
常用量：静脉注射：60～75mg/m2，每3周1次，或用20～25mg/(m2·d)连续3天，每3周1次，儿童用0.4mg/kg，总量不超过500mg/m2
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抑制有丝分裂和抑制DNA与RNA合成
用药前必须先做心电图，如心功能正常才可用本药
恶心、呕吐
1.脱发(重度)
2.口腔溃疡、腹泻
3.骨髓抑制：白细胞减少症，血小板减少症
4.心电图可出现T波和S-T波改变，如全剂量超过500mg/m2或心脏在放疗范围内，虽较低剂量亦常发生心力衰竭。肝功能不全时，毒性加剧
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
3.恶性淋巴瘤
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4.实体瘤：神经母细胞瘤，肾母细胞瘤，横纹肌肉瘤，尤文肉瘤，软组织肉瘤，骨肉瘤，腺癌，原发性肝癌
患者需住院治疗
表阿霉素(epirubicin)
注射剂：10mg/支50mg/支
静脉注射：75～90mg/m2每3周1次；或40～50mg/m2连续2天，每3周后重复
阿霉素的同分异构体
用前必须先做心电图，心功能正常才可用本药；避免药物外 渗或漏至皮下，引起严重组织 损伤及坏死。静滴时应避阳光 直接照射
胃肠道反应，骨髓抑制较阿霉素小25%，心脏毒性小50%
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1.乳腺癌
2.卵巢癌
3.胃肠癌
4.胰腺癌
5.肝癌
6.头颈部癌
7.淋巴瘤
8.急性白血病
博来霉素(争光霉素，bleomycin)
粉剂：15mg/支30mg/支
注射液：15mg/2ml30mg/2ml
静脉注射：每次0.3～0.6mg/kg，1日或隔日1次
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能抑制DNA合成使DNA单链变性断裂，从而干扰RNA的生物合成
对骨髓几无抑制作用
发热，消化道反应，脱发
肺纤维性变
1.恶性淋巴瘤
2.内胚窦瘤
派来霉素 (peplomycin,pepreomycin, PLM)
粉针剂：5mg/支10mg/支
配制：
静脉注射：5～10mg溶于5～20ml生理盐水或葡萄糖液
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肌肉注射：5～10mg溶于5ml生理盐水20～30mg/每周，分为2～3次，总剂量不超过200mg
博来霉素的衍生物
发热，脱发食欲不振倦怠，口腔炎，皮疹
肝功能障碍 白细胞减少 贫血 尿频 膀胱炎
1.头颈部恶性瘤
2.淋巴瘤
更生霉素(放线菌素D，dactinomycin,actinomycin D, ACTD, DACT, Cos- megen)
冻干粉剂：200μg/支
配制：溶于20ml注射水
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用法：静脉注射500μg/支常用量：15μg/(kg·d)连用5天或10～12μg/(kg·d)连用7～10天(通常1次最大量为400μg/m2)，每3个月重复疗程
静脉滴注：可将溶解药液加入5%葡萄糖溶液250ml中滴注
抑制mRNA合成
溶液必须新鲜配制，切勿漏出血管外，否则可发生局部肿痛和形成硬结
恶心、呕吐、金属味觉(注 射后12小时内)
治疗第1周之后出现：
1.口腔炎、腹痛、腹泻
2.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少]
, 百拇医药 3.脱发
4.皮疹，加重放射性红斑，皮炎，延迟伤口愈合
1.肾母细胞瘤
2.其他实体瘤：横纹肌肉瘤，肝母细胞瘤，神经母细胞瘤等
3.各种淋巴瘤尤其网状细胞肉瘤
4.中枢神经白血病(静脉注射)
5.绒毛膜上皮癌
6.睾丸恶性肿瘤
需住院治疗
自力霉素(丝裂霉素C，mit-omycin C,MMC, MIT-C,Mitomycin)
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针剂：2mg/支
将2mg溶于10ml注射水或生理盐水，摇动使溶解
用法：静脉注射
常用量：5～6mg/m2/隔日，最大累积量为30mg/m2
因抑制DNA合成而抑制癌细胞分裂
本品可在室温避光保存，配成溶液后尽速应用。切勿漏出血管外，否则可引起局部红肿、坏死
恶心、呕吐
1.骨髓抑制：白细胞减少，血小板减少
2.肝、肾功能损害(罕见)
1.肝母细胞瘤
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2.原发性肝癌
3.各种淋巴瘤
4.各种肉瘤
5.癌瘤
正定霉素(柔红霉素、红比霉素)(daunorbicin, daunlmycin,rubidomycin, DRB, Cerubidin)
粉剂：10mg/支 20mg/支
配制：将20mg溶于2ml注射水或生理盐水
用法：静脉注射
常用量：45～65mg/m2，每7～14天1次；或15～25mg/(m2·d)连用4～5天
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抑制DNA和RNA合成
应用时最好新鲜配制，小便变为红色达24小时；因有心脏毒性，心脏病患者，肝功能损害者忌用；不宜与酸性或碱性 药物混用
恶心
1.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
2.心脏毒性(如总量超过600mg/m2)
3.口腔溃疡(罕见)
4.脱发(偶然发生，轻度)
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
3.网状细胞肉瘤
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4.实体瘤：神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤
需住院治疗
植物碱类
长春花碱(vinblastine, vincoleukoblastine, VBL,Velban,Velbe, vinblastine sulfate0)
粉针剂：10mg/支
配制：将本品10mg溶于10ml生理盐水中
用法，静脉注射
常用量：3.5～6mg/m2，每周1次
为有丝分裂细胞的中期抑制剂
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配成溶液在冰箱内可保存30天；密闭避光保存；渗出血管外引起局部反应
偶见恶心、呕吐
1.骨髓抑制：中性白细胞减少，血小板减少
2.脱发
3.神经毒性(大剂量时)伴发感觉异常、腹部绞痛、便秘等
1.霍奇金病
2.神经母细胞瘤
3.其它淋巴瘤
4.郎格罕细胞组织细胞增生症
5.单核细胞性和红细胞性白血病
, http://www.100md.com 对烷化剂无效患者，用长春花碱有效，骨髓抑制较轻
长春新碱(vincristine，Leurocristine，VCR，Oncovin)
粉或水针剂：1mg/支
配制：每1mg溶于10ml注射水或生理盐水
用法：静脉注射
常用量：1.5～2mg/m2，每周1次(1次最大量不超过2mg)
使分裂细胞停止于中期；可能对细胞有其他作用
1.溶液可置冰箱内保存14天，避光保存
2.长春新碱作用比长春花碱强10倍，用量约为后者1/10
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3.如出现深肌腱反射消失，应即停药
4.由于本药对骨髓抑制较轻，故常与其他两种以上抗癌 化疗药合用
1.便秘和腹部绞痛，(在2～4天内)
2.神经炎性疼痛、感觉异常、颌疼痛
3.运动减弱，尤其手消瘦
4.颅神经麻痹：Ⅲ、Ⅳ、Ⅶ颅神经和喉神经
5.脱发(轻度至中度)
6.中性白细胞减少，贫血(对骨髓抑制比烷化剂和长春碱轻)
1.急性淋巴细胞性白血病
2.急性粒细胞性白血病
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3.各种淋巴瘤
4.实体瘤：肾母细胞瘤，神经母细胞瘤 ，尤文肉瘤，横纹肌肉瘤，肝母细胞瘤等
5.脑瘤
鬼臼乙叉甙(足叶乙甙)epipodophllotoxin，VP16-213，vepesid，VP-16)
注射剂：
100mg/5ml40mg/2ml
胶囊剂：
100mg/粒50mg/粒
静脉滴注：50mg/m2溶于生理盐水500ml静滴，每日或隔日1次，连用3～5次3～4周后重复用药，总量为1000～2000mg。口服每日100mg/m2，连用5天，3周后重复用药
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抑制DNA，RNA合成，抑制细胞有丝分裂，特别作用于G2和M期
1. 静滴至少半小时，如静滴过快可导致血压下降
2.肝肾功能不全慎用
3.静注时药液不可外漏
4.不能与葡萄糖液混合
5.不能作胸腔、腹腔和鞘内注射
恶心，呕吐，口腔炎，厌食腹泻，可有过敏反应发热寒战
脱发 白细胞减少 血小板减少
1.睾丸癌
2.霍奇金病
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3.小细胞未分化型肺癌
4.恶性淋巴瘤
5.膀胱癌
6.肝癌
7.急性粒细胞性白血病
8.神经母细胞瘤
9.绒癌
10.卵巢癌
鬼臼噻吩甙(tenoposide，VM-26，Vumon)
注射剂
50mg/5ml
静脉滴注：
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成人日剂量：100～130mg/m25周后可重复
破坏DNA，对G0期和M期有不可逆性阻断作用
快速静注时会发生血压骤降，肝、肾功能不全慎用
恶心、呕吐 腹泻，皮疹 发热，局部静脉炎
脱发 血小板下降 白细胞减少
1.急性白血病
2.恶性淋巴瘤
3.霍奇金病
4.卵巢癌
5.睾丸癌
6.神经母细胞瘤
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7.脑瘤
脱乙酰(甲基秋水仙碱，desacetmethyl-colchicine，demecolcin，DMC，Colcemide)
0.5mg/胶囊
用法：口服
常用量：2.5～5.0mg/(m2·d)
为强效的抑制有丝分裂药品，使细胞分裂停止于有丝分裂期的中期
1.骨髓抑制，白细胞减少，血小板减少
2.口腔炎(罕见)
3.脱发(轻度)
4.郁积性黄疸和抓痒症(罕见)
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慢性粒细胞性白血病(成人和青少年)
需住院治疗
杂类
冬酰胺酶(左旋-门冬酰胺酶，L-Asparaginase，APG，ASP，Colaspase，Crasnitin)
粉剂：有二种，制作方法不同，毒性不同
1，000单位/支 10，000单位/
配制：将1，000单位溶于5ml生理盐水中，溶解后作缓慢静脉注射，常用量：50～200单位/kg/ 次，每日1次配制：将10，000单位用附带溶剂溶解后加生理盐水50～200ml中静脉滴注
常用量：200～1，000单位/kg/次，每日或2～3日1次，依病情决定用量及时间
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此酶能使血液中的左旋门冬酰胺分解成门冬氨酸，使依赖细胞外供应门冬酰胺自身不能合成门冬酰胺的某些瘤细胞的瘤细胞株，因缺乏门冬酰胺， 而引致蛋白质合成障碍。这是一种对瘤细胞具有选择性抑制作用的药物
本药品可致过敏反应，故用药前须做皮肤过敏试验；一般用10～50单位/0.1ml皮内注射，观察3小时如有红肿斑块 则为过敏反应。有过敏史的病人不用本药
恶心，呕吐 厌食
1.发热
2.过敏反应：荨麻疹甚至过敏性休克；应用本药时，需备肾上腺素，氢化可的松和素，氢化可的松和氧。用本药前口服抗组织胺药品如异丙嗪25mg，可能减少过敏反应
3.抑制蛋白合成，如白蛋白，纤维蛋白原，第v因子，脂蛋白等
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4.肝功能障碍
5.骨髓抑制
1.急性淋巴细胞白血病
2.淋巴肉瘤
3.急性粒细胞白血病
4.胰腺恶性胰岛细胞瘤
5.恶性黑色素瘤
需住院治疗
氮烯咪胺(抗黑瘤，dimethyltriazeno,imidazole, carboxamide,imidazole-car- boxamide-di-methyl-tri- azeno,DTIC、DIC、ICDT，白色粉剂：100mg/支200mg/支冷藏于4℃以下，避光
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用5%葡萄糖、注射水或生理盐水配成溶液
用法：静脉滴注，75～100ml溶剂在30分钟滴完
常用量：200mg/(m2·d)连用5天，每3～4周重复疗程
未确定，部分可能为烷化剂，主要作用于G2期
溶液须在3小时内应用
恶心呕吐1～3天
1.骨髓抑制：白细胞减少，血小板减少(用药2～4周后发生)
2.流感样综合征：发热头疼，肌痛(不常见)
1.恶性黑色素瘤
2.软组织肉瘤
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3.神经母细胞瘤
4.肺鳞癌和未分化癌
甲基苄肼(prcarbazine,methyl- drazine,PCZ,Natulan)
50mg/胶囊50mg/片
用法：口服
常用量：作为缓解诱导，开始时用25～50mg/(m2·d)，渐增加至100mg/(m2·d)
未确定，可能通过烷化作用而破坏DNA，有丝分裂减少；由于间期延长而抑制细胞分裂
密闭，避光保存；肝肾功能损害者慎用，本品为一种苯胺氧化酶抑制剂，不要与拟肾上腺素类药(如苯丙胺)及抗抑郁剂合用；也不要与巴比妥，抗组织胺，麻醉药等同用，以免引致中枢神经抑制
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恶心，呕吐厌食
1.骨髓抑制
2.过敏性皮肤反应和脱发(罕见)
3.部分病人可出现中枢神经系统毒性：眩 晕嗜睡，精神错乱，脑电图不正常等
1.霍奇金氏病
2.其他淋巴瘤
3.实体瘤
4.恶性网状细胞增多症
5.多发性骨髓瘤
6.肺癌
可用于门诊病人
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顺氨氯铂(顺铂，cisplatin，neoplatin,platinol,cis-Di- amine,dichloroplatinum, DDP,PDD, cis-platinum diamine,dichloride)
粉针剂：10mg/瓶20mg/瓶
20～30mg/m2溶于生理盐水200ml，每日静滴1次，4～5日为一疗程，4周后可重复用药，可应用4～5疗程；亦可一用50～120mg/m2每3～4周重复用药，可用3～4疗程同时进行水化和利尿，胸腹腔注射7～10天一次，30～50mg/次
破坏DNA
抑制DNA合成
可能增加肿瘤的免疫性
肾功正常才能用本药，用药期间多饮水或输液，使尿量不少于150ml/小时，每疗程用药前须测血BUN及肌酐，治疗中给止吐药如胃复安，皮质类固醇和氟哌吩醇
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胃肠道反应：严重恶心、呕吐
骨髓抑制
1.肾功能损害：血尿素氮与肌酐升高，常在用药第2周出现，多为可逆性
2.听神经障碍听力失常(5%)
3.低血钾症，低血镁症
1.睾丸，膀胱和前列腺癌
2.卵巢癌
3.宫颈癌
4.非小细胞肺癌和癌性胸水
5.头颈鳞状细胞癌
6.软组织肉瘤
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7.肝癌
PDD，ADM是当今世界上治疗癌症的两种重要药物
碳铂(卡铂)(carboplatin,CBDCA,JM-8)
粉针剂：
50mg/瓶100mg/瓶 150mg/瓶 450mg/瓶含本品与甘露醇1∶1
静脉滴注300～500mg/m2每4周重复一次；每天成人100mg连续5天每3～4周重复一次
是一种烷化剂破坏DNA分子有效率高于顺铂 毒性低于顺铂 是第二代铂类抗癌药
禁用于严重肾损害或严重骨髓抑制
胃肠道反应胃肠道反应
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骨髓抑制：白细胞减少血小板减少(用药后2～3周发生)
1.睾丸肿瘤
2.卵巢癌
3.淋巴瘤
4.肺癌
①表中剂量用于12个月至12岁儿童患者，超过12岁和12个月以下者其用量减少10%～25%
4)抗代谢药物 ①氨甲蝶呤(metho-trexate，MTX)：口服每次15～v20mg/m2，每周1～2次，患中枢神经系统白血病时，做蛛网膜下腔注射12mg/m2，每周1次，直至脑脊液正常。用于淋巴细胞白血病、中枢神经系统白血病、淋巴瘤、脑瘤。肾功能障碍时禁用。毒性反应为口腔溃疡、胃肠道刺激、骨髓抑制和肝功能障碍。②5-氟尿嘧啶(5-fluo-rouracil，efudex)：静脉注射12～15mg/(kg·d)，连用5天。用于肝癌和胃肠道癌。毒性反应为恶心、呕吐、口腔溃疡、骨髓抑制和脱发。③ 甲基苄肼(procarbazine，natulan)：用于缓解诱导，开始时口服25～50mg/(m2·d)，以后渐增至100mg/(m2·d)，服7天停7天为一疗程。只用于何杰金病和其他淋巴瘤。毒性反应包括恶心、呕吐、食欲不振、骨髓抑制。不可与镇静药物并用，须监测肝、肾功能。④6-巯嘌吟(6mercaptop-urine，burineethol，6-MP)：口服50～90mg/(m2·d)。用于急性淋巴细胞和非淋巴细胞白血病，是急性白血病维持治疗的首选药物。毒性反应为恶心、呕吐，偶有口腔溃疡及骨髓抑制。⑤阿糖胞苷(cytarabine，cytosine arabinoside，cytosar)：静脉注射或肌注100mg/(m2·d)，每周注射5天。中枢神经系统非淋巴细胞白血病时，做蛛网膜下腔注射，每次30～50mg/m2，每周1～2次，至脑脊液恢复正常。毒性反应为恶心、呕吐、食欲不振、骨髓抑制及肝功能障碍。⑥氯乙环己亚硝脲(lomustine)：口服100～130mg/m2，每6周1次，用于脑瘤、霍奇金氏病。毒性反应为恶心、呕吐、脱发、口腔炎、肝功能障碍和骨髓抑制。
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5)激素类 常用强的松，口服40mg/m2/d，分3次，连用4～6周，用于白血病、淋巴瘤、转移瘤所致骨痛和中枢神经系肿瘤。可增进食欲，但亦可致钠潴留、高血压及骨质疏松。
(2)关于化疗有关问题 联合用药时，应加强对肿瘤细胞的杀伤力而不增加药物的毒性作用。例如，对肾母细胞瘤用长春新硷和放线菌素D，有较好的疗效。在用药过程中，除注意增强营养、补充维生素、防治水和电解质紊乱、矫正贫血、控制和避免交叉感染外，也应注意药物的副作用，如骨髓抑制、胃肠道反应等。越是年幼体弱，用药越要仔细。1岁以下婴儿没有转移瘤时，一般不用化疗。如用化疗，则应适当减至常用量的2/3～1/2，进行化疗的患儿应每日或隔日查全血象，如白细胞低于3000/mm3或血小板低于7万～10万/mm3，应停药。有的药物还有特异性副作用，如环磷酰胺可引起出血性膀胱炎，长春新硷可引起肠麻痹、便秘，阿霉素可引起心脏损害，均须注意。
免疫治疗 免疫治疗目前虽然不能作为独立治疗，但在支持疗法中如自动免疫或用免疫血清、球蛋白、特异性淋巴细胞转移因子作为被动免疫或继承免疫，可纠正对感染抵抗的缺陷，使化疗发生较大作用。
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【预后说明】
小儿肿瘤的预后决定于肿瘤的性质、部位及范围，还决定于全身一般情况。近年来应用综合治疗，包括手术、放疗、化疗及中医疗法，有些恶性肿瘤如肾母细胞瘤虽已有肺转移或脑转移，亦有治愈的报道。有些肿瘤如淋巴管瘤虽是良性肿瘤，若广泛侵及口底、咽喉等部位，可因压迫周围组织而引起进食及呼吸困难，也可危及生命。淋巴血管瘤侵犯一侧肢体，导致巨肢畸形，则造成功能障碍。小儿颅内、椎管内肿瘤多为恶性，且并发压迫症状，预后均较差。
据多数作者的临床经验，小儿恶性肿瘤经手术、放疗、化疗后，如肿瘤复发，绝大多数均发生于半年以内，若2年无复发及转移，一般即认为治愈。但近年来，由于广泛应用化疗，可以延长缓解期，推迟复发时间，增加生存率，故多数人主张对于曾用化疗的小儿，应以5年无肿瘤复发及转移作为治愈的标准。, 百拇医药