第一种治疗Fabry的药物获FDA批准
美国卫生官员批准了第一种治疗Fabry病(一种罕见遗传性疾病，患者多为50多岁的男性，常常造成死亡)的药物。目前估计全世界约有5,000名Fabry病患者。
该药是Genzyme公司生产的Fabrazyme，代替了病人体内缺乏的一种脂肪代谢酶，没有这种酶，器官内脂肪积聚得极多，引起心脏病发作、肾衰和疼痛。今天FDA批准了Fabrazyme的两项特别内容：一是允许在得到它有效的完整证据前允许其销售，二是第一次批准就得到了7年的上市专有权，这是很少见的。
Fabrazyme是经基因工程制出的α-半乳糖苷酶A，在对58人的研究中，每两周静脉输液明显清除了三分之二病人肾脏和其它组织的脂肪积聚。"生活品质也有一定改善"，新泽西州42岁的马丁尼兹(Jaime Martinez)――他正在参加Fabrazyme的另一个研究――说，该药不能逆转肾脏损害，但他不再因为手脚那折磨人的疼痛而需要麻醉药了，也是他多年来第一次有足够的体力每个下午都能和孩子们玩耍。
Genzyme要证明Fabrazyme对病人最终是否有益的研究至少得在明年1月才能得到结果，但只要该公司尽快提供了确定资料，Fabrazyme可在几周内在美国开始销售，仍他们的女发言人拒绝透露价格(欧洲每年大约需180,000美元)。现在的问题是Genzyme公司是否能象政府要求的那样充分证实Fabrazyme的好处，它现正在进行一个比较该药与安慰剂的研究，许多不想接受安慰剂的参与者很可能要退出试验，但公司答应FDA它们将通过一发现肾损害即将安慰剂转为药物的方法来努力留住足够的人参加研究。FDA也打算允许一些新的统计分析方法来评估药物的利益，如比较病人用药前的病史等。这次试验对Genzyme公司甚为关键，它们同FDA合作如何将决定其它药物也得到快速批准的难易。
FDA的局长麦克利兰(Mark McClellan)说，希望通过定期清除脂肪沉积，该药能延迟或预防器官衰竭。"这可能是一种极为重要的药物"，他说，但"我想这一点非常清楚：批准后的有效性研究也是必要的"。Fabrazyme有一些严重的副作用，包括疼痛的输液反应和过敏反应。FDA提醒卫生工作人员在病人输液时应仔细监测。, http://www.100md.com
该药是Genzyme公司生产的Fabrazyme，代替了病人体内缺乏的一种脂肪代谢酶，没有这种酶，器官内脂肪积聚得极多，引起心脏病发作、肾衰和疼痛。今天FDA批准了Fabrazyme的两项特别内容：一是允许在得到它有效的完整证据前允许其销售，二是第一次批准就得到了7年的上市专有权，这是很少见的。
Fabrazyme是经基因工程制出的α-半乳糖苷酶A，在对58人的研究中，每两周静脉输液明显清除了三分之二病人肾脏和其它组织的脂肪积聚。"生活品质也有一定改善"，新泽西州42岁的马丁尼兹(Jaime Martinez)――他正在参加Fabrazyme的另一个研究――说，该药不能逆转肾脏损害，但他不再因为手脚那折磨人的疼痛而需要麻醉药了，也是他多年来第一次有足够的体力每个下午都能和孩子们玩耍。
Genzyme要证明Fabrazyme对病人最终是否有益的研究至少得在明年1月才能得到结果，但只要该公司尽快提供了确定资料，Fabrazyme可在几周内在美国开始销售，仍他们的女发言人拒绝透露价格(欧洲每年大约需180,000美元)。现在的问题是Genzyme公司是否能象政府要求的那样充分证实Fabrazyme的好处，它现正在进行一个比较该药与安慰剂的研究，许多不想接受安慰剂的参与者很可能要退出试验，但公司答应FDA它们将通过一发现肾损害即将安慰剂转为药物的方法来努力留住足够的人参加研究。FDA也打算允许一些新的统计分析方法来评估药物的利益，如比较病人用药前的病史等。这次试验对Genzyme公司甚为关键，它们同FDA合作如何将决定其它药物也得到快速批准的难易。
FDA的局长麦克利兰(Mark McClellan)说，希望通过定期清除脂肪沉积，该药能延迟或预防器官衰竭。"这可能是一种极为重要的药物"，他说，但"我想这一点非常清楚：批准后的有效性研究也是必要的"。Fabrazyme有一些严重的副作用，包括疼痛的输液反应和过敏反应。FDA提醒卫生工作人员在病人输液时应仔细监测。, http://www.100md.com