Rna干扰可有选择地使致病基因“沉默”
特定基因在人体中通常成对出现，一个副本来自父体，另一副本来自母体。基因的两个副本之一如果发生变异，有时候会引发疾病。美国科学家最新研究显示，采用RNA(核糖核酸)干扰技术，既能有选择地只让变异的致病基因“沉默”，不起作用，同时又不妨碍基因正常副本的功能。
RNA干扰技术是近年来新兴的一项生物工程技术。RNA能够充当“信使”，传递DNA(脱氧核糖核酸)编码上的遗传信息，将其用于蛋白质的生产合成。早先的研究显示，向生物体内注入微小RNA片段，会干扰生物体本身的RNA“信使”功能，导致相应蛋白质无法合成，从而“关闭”特定基因。科学家们由此认为，采用RNA干扰技术直接从源头上让致病基因“沉默”，也许可以更有效地治疗某些疾病。
RNA干扰疗法的研究已取得了不少进展，但也遇到一些难题。譬如说，科学家们曾发现，某些基因的两个副本如果一个出现致病变异，另一个正常，有时会使发挥干扰作用的RNA无法分辨。RNA往往会不分好坏，使基因的两个副本一起“沉默”，结果导致生物体所需的正常基因也失去功能。
据最新一期网络版美国《全国科学院学报》报道，美国艾奥瓦大学科学家的最新研究发现，RNA干扰技术实际上能够识别正常和变异基因副本间在单个核苷酸上的差别，并在此基础上对正常和变异基因作出区分，最终只“敲除”变异基因，而不影响正常基因的功能。他们在细胞培养实验中，成功地利用RNA干扰技术，有选择地只让“脊髓小脑共济失调症3型”的致病基因副本产生了“沉默”。
“脊髓小脑共济失调症3型”是一种神经性疾病，它与亨廷顿氏舞蹈病等其他多种神经性疾病发病机理类似，由同一类型的基因变异所致。艾奥瓦大学科学家们的研究结果意味着，利用RNA干扰技术也许可以开发出治疗这些疾病的新方法。不过他们也指出，虽然这一研究成果在理论上已被证明可行，但真正应用于临床还有很长的路要走。, 百拇医药(毛 磊)
RNA干扰技术是近年来新兴的一项生物工程技术。RNA能够充当“信使”，传递DNA(脱氧核糖核酸)编码上的遗传信息，将其用于蛋白质的生产合成。早先的研究显示，向生物体内注入微小RNA片段，会干扰生物体本身的RNA“信使”功能，导致相应蛋白质无法合成，从而“关闭”特定基因。科学家们由此认为，采用RNA干扰技术直接从源头上让致病基因“沉默”，也许可以更有效地治疗某些疾病。
RNA干扰疗法的研究已取得了不少进展，但也遇到一些难题。譬如说，科学家们曾发现，某些基因的两个副本如果一个出现致病变异，另一个正常，有时会使发挥干扰作用的RNA无法分辨。RNA往往会不分好坏，使基因的两个副本一起“沉默”，结果导致生物体所需的正常基因也失去功能。
据最新一期网络版美国《全国科学院学报》报道，美国艾奥瓦大学科学家的最新研究发现，RNA干扰技术实际上能够识别正常和变异基因副本间在单个核苷酸上的差别，并在此基础上对正常和变异基因作出区分，最终只“敲除”变异基因，而不影响正常基因的功能。他们在细胞培养实验中，成功地利用RNA干扰技术，有选择地只让“脊髓小脑共济失调症3型”的致病基因副本产生了“沉默”。
“脊髓小脑共济失调症3型”是一种神经性疾病，它与亨廷顿氏舞蹈病等其他多种神经性疾病发病机理类似，由同一类型的基因变异所致。艾奥瓦大学科学家们的研究结果意味着，利用RNA干扰技术也许可以开发出治疗这些疾病的新方法。不过他们也指出，虽然这一研究成果在理论上已被证明可行，但真正应用于临床还有很长的路要走。, 百拇医药(毛 磊)